Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dexmedetomidin sublingvální film pro ambulantní léčbu hyperadrenergní autonomní krize u pacientů s familiární dysautonomií

6. dubna 2026 aktualizováno: NYU Langone Health
Účelem této placebem kontrolované intervenční studie je shromáždit předběžná data o podávání dexmedetomidinu pacientům s familiární dysautonomií (FD) během rychlého ukončení autonomní krize. Primárním cílem je posoudit proveditelnost a vyhodnotit, zda měření srdeční frekvence, krevního tlaku a saturace kyslíkem může předpovědět začátek autonomní krize.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Zápis na pozvánku

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
15

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • NYU Langone Health

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Geneticky potvrzená diagnóza familiární dysautonomie.
  • Jedna nebo více autonomních krizí během posledního roku.
  • Naše databáze ukazuje důkazy o autonomní krizi, předchozí léčbě IV dexmedetomidinem a registrovaná zdravotní data v roce předcházejícím studii.
  • Věk 16 let nebo starší
  • Pacient má odpovědného ošetřovatele, který komunikuje s poskytovateli zdravotní péče.
  • Poskytnutí podepsaného a datovaného formuláře informovaného souhlasu od pacienta a odpovědného pečovatele
  • Schopnost vyjádřit ochotu dodržovat všechny studijní postupy a dostupnost po dobu studia
  • Pro muže a ženy v reprodukčním věku: používejte kondomy jako antikoncepci, pokud jsou sexuálně aktivní.

Kritéria vyloučení:

  • Na základě zvážení hlavního řešitele nemůže pečovatel plně porozumět protokolu ani komunikovat během krize s centrem.

  • Pacient během krize, před užitím léků, má některý z následujících stavů:

    1. Nasycení kyslíkem méně než 92 % na vzduchu v místnosti nebo základní potřebě kyslíku, změna od základní závislosti na kyslíku.
    2. Dechová frekvence > 25 dechů za minutu.
    3. Krevní tlak vleže ≤ 90/860 mmHg
    4. Horečnaté onemocnění s teplotou >100,3 F.
    5. Sérologické známky infekce (počet bílých krvinek > 10 g/dl nebo CRP > 10 mg/l nebo ESR > 20 nebo vyšší než jejich ustálené historické výchozí hodnoty) v nedávných studiích (méně než jeden měsíc).
  • Pacientkou je žena a má pozitivní těhotenský test.
  • Montrealská kognitivní zkouška (MoCA) má méně než 25 bodů.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Sublingvální dexmedetomidin
Účastníci obdrží 120 mikrogramů sublingválního filmu po začátku autonomní krize. V případě, že krize po 2 hodinách neustoupí, bude pacient poučen, aby si vzal druhou dávku. Maximální částka pro studii jsou dva orální filmy do dvou hodin pro každou epizodu, ale ne více než 24 hodin od sebe, jeden na začátku krize a v případě potřeby jeden další do dvou hodin.
Lék: Dexmedetomidin
Dexmedetomidin 120 mcg se bude podávat pod jazyk na tenkém rozpustném filmu.
Komparátor placeba: Odpovídající sublingvální placebo
Účastníkům bude po začátku autonomní krize podán odpovídající sublingvální film s placebem. V případě, že krize po 2 hodinách neustoupí, bude pacient poučen, aby si vzal druhou dávku. Maximální částka pro studii jsou dva orální filmy do dvou hodin pro každou epizodu, ale ne více než 24 hodin od sebe, jeden na začátku krize a v případě potřeby jeden další do dvou hodin.
Lék: Odpovídající placebo
Jedno odpovídající placebo bude podáno pod jazyk na tenkém rozpustném filmu.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento pacientů se snížením skóre závažnosti autonomní krize (ACSAS) na ≤ 5 bodů
Časové okno: Až 2 hodiny po podání
Nástroj ACSAS bude použit k objektivnímu měření a zaznamenávání známek a symptomů autonomní krize, což zahrnuje dokumentaci krevního tlaku, srdeční frekvence, návalů a skvrn na kůži, pocení a změn chování. Skóre se sečtou v každém časovém bodě (0 minut, 15 minut, 45 minut, 1,5 hodiny, 2 hodiny) v rozsahu od 0 (normální) do 16 (objevily se nejzávažnější symptomy).
Až 2 hodiny po podání
Procento pacientů s 25% snížením krevního tlaku
Časové okno: Až 2 hodiny po podání
Pacienti budou monitorováni zařízením hospital-at-home (H@H), které umožní vizualizaci vitálních funkcí v reálném životě. H@H monitor (Biobeat™) je zařízení schválené FDA a bude připevněno k hrudníku pacienta pomocí lepicí náplasti, která přenáší krevní tlak. Před podáním každé dávky a až 2 hodiny po podání bude monitorován krevní tlak.
Až 2 hodiny po podání
Procento pacientů s > 20% snížením srdeční frekvence
Časové okno: Až 2 hodiny po podání
Pacienti budou monitorováni zařízením hospital-at-home (H@H), které umožní vizualizaci vitálních funkcí v reálném životě. H@H monitor (Biobeat™) je zařízení schválené FDA a bude připevněno k pacientově hrudníku pomocí lepicí náplasti, která přenáší srdeční frekvenci. Srdeční frekvence bude monitorována před podáním každé dávky a až 2 hodiny po ní.
Až 2 hodiny po podání
Procento pacientů s >50% snížením epizod zvracení/dávení
Časové okno: Až 2 hodiny po podání
Pacienti budou před užitím každé dávky a až 2 hodiny po užití sledováni jejich ošetřovateli kvůli epizodám zvracení/dávení.
Až 2 hodiny po podání

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento pacientů s ≥ 20% snížením počtu hospitalizací
Časové okno: Až 48 měsíců
Studijní tým porovná historická data s počtem hospitalizací po užití jedné nebo více dávek.
Až 48 měsíců
Procento pacientů s ≥ 20% zkrácením doby pobytu v nemocnici
Časové okno: Až 48 měsíců
Studijní tým porovná historická data s počtem dnů během hospitalizace, ke kterým došlo po užití jedné nebo více dávek.
Až 48 měsíců
Procento pacientů s ≥ 30% zkrácením doby pobytu na JIP
Časové okno: Až 48 měsíců
Studijní tým porovná historická data s počtem dnů na JIP, ke kterým došlo po užití jedné nebo více dávek.
Až 48 měsíců
Změna počtu zdravotních komplikací
Časové okno: Výchozí stav, až 48 měsíců
Studijní tým porovná historická data s počtem zdravotních komplikací hospitalizací, ke kterým došlo po užití jedné nebo více dávek.
Výchozí stav, až 48 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
NYU Langone Health

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Food and Drug Administration (FDA)

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Alejandra Gonzalez-Duarte, MD, NYU Langone Health, NYU Dysautonomia Center

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. července 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. ledna 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. září 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
20. listopadu 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
20. listopadu 2023

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
28. listopadu 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
13. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
6. dubna 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 22-01332
  • 1R01FD007826-01 (Grant/smlouva FDA USA)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Neidentifikovaná data účastníků z konečného souboru dat výzkumu použitého v publikovaném rukopisu budou sdílena na základě přiměřené žádosti počínaje 9 měsíci a konče 36 měsíci po zveřejnění článku nebo jak to vyžaduje podmínka udělení ceny a dohody na podporu výzkumu poskytnuté výzkumníkem, který navrhne k použití dat uzavírá smlouvu o používání dat s NYU Langone Health. Žádosti lze směřovat na: Alejandra.gonzalez-duarte@nyulangone.org. Protokol a plán statistické analýzy budou k dispozici na Clinicaltrials.gov pouze tak, jak to vyžaduje federální nařízení nebo jako podmínka ocenění a dohod na podporu výzkumu.

Časový rámec sdílení IPD

Počínaje 9 měsíci a konče 36 měsíci po uveřejnění článku nebo jak to vyžaduje podmínka ocenění a dohody podporující výzkum.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Vyšetřovateli, který navrhl použití údajů, bude poskytnut přístup na základě přiměřené žádosti. Žádosti zasílejte na Alejandra.gonzalez-duarte@nyulangone.org. Pro získání přístupu budou muset žadatelé o data podepsat smlouvu o přístupu k datům.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení