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Film sublinguale con dexmedetomidina per il trattamento ambulatoriale della crisi autonomica iperadrenergica in pazienti con disautonomia familiare

6 aprile 2026 aggiornato da: NYU Langone Health
Lo scopo di questo studio interventistico controllato con placebo è raccogliere dati preliminari sulla somministrazione di dexmedetomidina in pazienti con disautonomia familiare (FD) durante una rapida cessazione della crisi autonomica. Gli obiettivi primari sono valutare la fattibilità e valutare se le misurazioni della frequenza cardiaca, della pressione sanguigna e della saturazione di ossigeno possono predire l'inizio di una crisi autonomica.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Iscrizione su invito

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
15

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • NYU Langone Health

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi geneticamente confermata di disautonomia familiare.
  • Una o più crisi autonome durante l'ultimo anno.
  • Il nostro database mostra prove di crisi autonomica, precedente trattamento con dexmedetomidina IV e dati medici registrati nell'anno precedente lo studio.
  • Età 16 anni o più
  • Il paziente ha un custode responsabile per comunicare con gli operatori sanitari.
  • Fornitura del modulo di consenso informato firmato e datato da parte del paziente e del caregiver responsabile
  • In grado di dichiarare la volontà di rispettare tutte le procedure dello studio e la disponibilità per tutta la durata dello studio
  • Per uomini e donne in età riproduttiva: utilizzare il preservativo come contraccettivo se sessualmente attivi.

Criteri di esclusione:

  • A giudizio del ricercatore principale, l'assistente non può comprendere appieno il protocollo, né comunicare durante la crisi con il Centro.

  • Il paziente durante la crisi, prima di assumere il farmaco, presenta una delle seguenti condizioni:

    1. Saturazione di ossigeno inferiore al 92% nell'aria ambiente o fabbisogno di ossigeno di base, variazione rispetto alla dipendenza dall'ossigeno di base.
    2. Frequenza respiratoria >25 respiri al minuto.
    3. Pressione arteriosa in posizione supina ≤ 90/860 mmHg
    4. Malattia febbrile con temperatura >100,3 F.
    5. Segni sierologici di infezione (conta leucocitaria > 10 g/dL, o PCR > 10 mg/L o VES > 20, o superiore ai livelli basali storici costanti) in studi recenti (meno di un mese).
  • La paziente è una donna e ha un test di gravidanza positivo.
  • Il Montreal Cognitive Exam (MoCA) è inferiore a 25 punti.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Dexmedetomidina sublinguale
Ai partecipanti verrà somministrato un film sublinguale da 120 microgrammi dopo l'inizio di una crisi autonomica. Nel caso in cui la crisi non si sia risolta dopo 2 ore, al paziente verrà chiesto di assumere la seconda dose. L'importo massimo per lo studio è di due filmati orali entro due ore per ciascun episodio ma a non più di 24 ore di distanza l'uno dall'altro, uno all'inizio della crisi e, se necessario, uno aggiuntivo entro due ore.
Droga: Dexmedetomidina
La dexmedetomidina 120 mcg verrà somministrata sotto la lingua su una pellicola sottile solubile.
Comparatore placebo: Abbinamento placebo sublinguale
Ai partecipanti verrà somministrato il film sublinguale placebo corrispondente dopo l'inizio di una crisi autonomica. Nel caso in cui la crisi non si sia risolta dopo 2 ore, al paziente verrà chiesto di assumere la seconda dose. L'importo massimo per lo studio è di due filmati orali entro due ore per ciascun episodio ma a non più di 24 ore di distanza l'uno dall'altro, uno all'inizio della crisi e, se necessario, uno aggiuntivo entro due ore.
Droga: Placebo corrispondente
Un placebo corrispondente verrà somministrato sotto la lingua su una sottile pellicola solubile.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di pazienti con riduzione dei punteggi di valutazione della gravità della crisi autonomica (ACSAS) a ≤ 5 punti
Lasso di tempo: Fino a 2 ore dopo la somministrazione
Lo strumento ACSAS verrà utilizzato per misurare oggettivamente e registrare segni e sintomi di crisi autonomica, che include la documentazione della pressione sanguigna, della frequenza cardiaca, del rossore e delle macchie cutanee, della sudorazione e dei cambiamenti comportamentali. I punteggi vengono sommati in ciascun punto temporale (0 minuti, 15 min., 45 min., 1,5 ore, 2 ore) che vanno da 0 (normale) a 16 (si sono verificati i sintomi più gravi).
Fino a 2 ore dopo la somministrazione
Percentuale di pazienti con riduzione della pressione sanguigna del 25%.
Lasso di tempo: Fino a 2 ore dopo la somministrazione
I pazienti verranno monitorati con un dispositivo ospedaliero a domicilio (H@H) per consentire la visualizzazione dei segni vitali nella vita reale. Il monitor H@H (Biobeat™) è un dispositivo approvato dalla FDA e verrà fissato al torace del paziente tramite un cerotto adesivo che trasmetterà la pressione sanguigna. La pressione sanguigna verrà monitorata prima di assumere ciascuna dose e fino a 2 ore dopo.
Fino a 2 ore dopo la somministrazione
Percentuale di pazienti con riduzione della frequenza cardiaca >20%.
Lasso di tempo: Fino a 2 ore dopo la somministrazione
I pazienti verranno monitorati con un dispositivo ospedaliero a domicilio (H@H) per consentire la visualizzazione dei segni vitali nella vita reale. Il monitor H@H (Biobeat™) è un dispositivo approvato dalla FDA e verrà fissato al torace del paziente tramite un cerotto adesivo che trasmetterà la frequenza cardiaca. La frequenza cardiaca verrà monitorata prima di assumere ciascuna dose e fino a 2 ore dopo.
Fino a 2 ore dopo la somministrazione
Percentuale di pazienti con riduzione >50% degli episodi di vomito/conati
Lasso di tempo: Fino a 2 ore dopo la somministrazione
I pazienti saranno monitorati dai loro operatori sanitari per gli episodi di vomito/conati di vomito prima di assumere ciascuna dose e fino a 2 ore dopo.
Fino a 2 ore dopo la somministrazione

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di pazienti con riduzione ≥ 20% dei ricoveri ospedalieri
Lasso di tempo: Fino a 48 mesi
Il team di studio confronterà i dati storici con il numero di ricoveri avvenuti dopo l'assunzione di una o più dosi.
Fino a 48 mesi
Percentuale di pazienti con riduzione ≥ 20% della durata della degenza ospedaliera
Lasso di tempo: Fino a 48 mesi
Il team di studio confronterà i dati storici con il numero di giorni durante la degenza ospedaliera verificatisi dopo l'assunzione di una o più dosi.
Fino a 48 mesi
Percentuale di pazienti con riduzione ≥ 30% della durata della degenza in terapia intensiva
Lasso di tempo: Fino a 48 mesi
Il team di studio confronterà i dati storici con il numero di giorni in terapia intensiva verificatisi dopo l'assunzione di una o più dosi.
Fino a 48 mesi
Variazione del numero di complicazioni mediche
Lasso di tempo: Baseline, fino a 48 mesi
Il team di studio confronterà i dati storici con il numero di complicanze mediche dei ricoveri avvenuti dopo l'assunzione di una o più dosi.
Baseline, fino a 48 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
NYU Langone Health

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Food and Drug Administration (FDA)

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Alejandra Gonzalez-Duarte, MD, NYU Langone Health, NYU Dysautonomia Center

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 luglio 2024

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 gennaio 2027

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 settembre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
20 novembre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
20 novembre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
28 novembre 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
13 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
6 aprile 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 22-01332
  • 1R01FD007826-01 (Sovvenzione/contratto della FDA degli Stati Uniti)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I dati dei partecipanti non identificati dal set di dati della ricerca finale utilizzato nel manoscritto pubblicato saranno condivisi su richiesta ragionevole a partire da 9 mesi e fino a 36 mesi dopo la pubblicazione dell'articolo o come richiesto da una condizione di premi e accordi a sostegno della ricerca a condizione che il ricercatore che propone per utilizzare i dati stipula un accordo sull'utilizzo dei dati con NYU Langone Health. Le richieste possono essere rivolte a: Alejandra.gonzalez-duarte@nyulangone.org. Il protocollo e il piano di analisi statistica saranno resi disponibili su Clinicaltrials.gov solo come richiesto dalla normativa federale o come condizione per premi e accordi a sostegno della ricerca.

Periodo di condivisione IPD

A partire da 9 mesi e terminando 36 mesi dopo la pubblicazione dell'articolo o come richiesto da una condizione di premi e accordi a sostegno della ricerca.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

All'investigatore che ha proposto di utilizzare i dati verrà fornito l'accesso su richiesta ragionevole. Le richieste vanno rivolte a Alejandra.gonzalez-duarte@nyulangone.org. Per ottenere l’accesso, i richiedenti dei dati dovranno firmare un accordo di accesso ai dati.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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