Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Dexmedetomidin sublingual film til ambulatorisk behandling af hyperadrenerg autonom krise hos patienter med familiær dysautonomi

6. april 2026 opdateret af: NYU Langone Health
Formålet med dette placebokontrollerede interventionsstudie er at indsamle foreløbige data om administration af dexmedetomidin til patienter med familiær dysautonomi (FD) under et hurtigt ophør af autonom krise. De primære mål er at vurdere gennemførligheden og vurdere, om målinger af hjertefrekvens, blodtryk og iltmætning kan forudsige starten på en autonom krise.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Tilmelding efter invitation

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
15

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • NYU Langone Health

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Genetisk bekræftet diagnose af familiær dysautonomi.
  • En eller flere autonome kriser i løbet af det sidste år.
  • Vores database viser tegn på autonom krise, tidligere behandling med IV dexmedetomidin og registrerede medicinske data inden for året forud for undersøgelsen.
  • Alder 16 år eller ældre
  • Patienten har en ansvarlig vicevært til at kommunikere med lægerne.
  • Udlevering af underskrevet og dateret informeret samtykkeerklæring fra patient og ansvarlig plejer
  • I stand til at angive villighed til at overholde alle undersøgelsesprocedurer og tilgængelighed i hele undersøgelsens varighed
  • For mænd og kvinder i den fødedygtige alder: Brug kondomer til prævention, hvis de er seksuelt aktive.

Ekskluderingskriterier:

  • Efter overvejelse fra den primære investigator kan plejepersonalet ikke fuldt ud forstå protokollen eller kommunikere under krisen med centret.

  • Patienten under krisen, før han tager medicinen, har et af følgende:

    1. Iltmætning mindre end 92 % på rumluft eller baseline behov for ilt, ændring fra baseline iltafhængighed.
    2. Respirationsfrekvens >25 vejrtrækninger i minuttet.
    3. Rygliggende blodtryk ≤ 90/860 mmHg
    4. Febersygdom med temperatur >100,3 F.
    5. Serologiske tegn på infektion (WBC-tal >10 g/dL eller CRP >10 mg/L eller ESR>20 eller over deres konstante historiske baseline-niveauer) i nylige (mindre end en måned) undersøgelser.
  • Patienten er en kvinde og har en positiv graviditetstest.
  • Montreal Cognitive Exam (MoCA) er under 25 point.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Sublingualt dexmedetomidin
Deltagerne vil få administreret 120 mikrogram sublingual film efter starten på en autonom krise. I tilfælde af at krisen ikke er aftaget efter 2 timer, vil patienten blive instrueret i at tage den anden dosis. Den maksimale mængde for undersøgelsen er to mundtlige film inden for to timer for hver episode, men ikke mere end 24 timers mellemrum, én i begyndelsen af ​​krisen og om nødvendigt én yderligere inden for to timer.
Medicin: Dexmedetomidin
Dexmedetomidine 120 mcg vil blive givet under tungen på en tynd opløselig film.
Placebo komparator: Matchende sublingual placebo
Deltagerne vil blive administreret den matchende placebo sublinguale film efter starten på en autonom krise. I tilfælde af at krisen ikke er aftaget efter 2 timer, vil patienten blive instrueret i at tage den anden dosis. Den maksimale mængde for undersøgelsen er to mundtlige film inden for to timer for hver episode, men ikke mere end 24 timers mellemrum, én i begyndelsen af ​​krisen og om nødvendigt én yderligere inden for to timer.
Medicin: Matchende placebo
Én matchende placebo vil blive givet under tungen på en tynd opløselig film.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af patienter med reduktion af Autonomic Crisis Severity Assessment Scores (ACSAS) til ≤ 5 point
Tidsramme: Op til 2 timer efter administration
ACSAS-værktøjet vil blive brugt til at måle objektivt og registrere tegn og symptomer på autonom krise, som omfatter dokumentation af blodtryk, hjertefrekvens, rødmen og pletter i huden, svedtendens og adfærdsændringer. Scoringer summeres på hvert tidspunkt (0 minutter, 15 minutter, 45 minutter, 1,5 timer, 2 timer), der spænder fra 0 (normalt) til 16 (de mest alvorlige symptomer forekom).
Op til 2 timer efter administration
Procentdel af patienter med 25 % reduktion i blodtryk
Tidsramme: Op til 2 timer efter administration
Patienter vil blive overvåget med en hospitals-at-home (H@H) enhed for at tillade visualisering af vitale tegn i det virkelige liv. H@H-monitoren (Biobeat™) er en FDA-godkendt enhed og vil blive fastgjort til patientens bryst med et klæbende plaster, som overfører blodtryk. Blodtrykket vil blive overvåget før hver dosis tages og op til 2 timer efter.
Op til 2 timer efter administration
Procentdel af patienter med >20 % reduktion i hjertefrekvens
Tidsramme: Op til 2 timer efter administration
Patienter vil blive overvåget med en hospitals-at-home (H@H) enhed for at tillade visualisering af vitale tegn i det virkelige liv. H@H-monitoren (Biobeat™) er en FDA-godkendt enhed og vil blive fastgjort til patientens bryst med et selvklæbende plaster, som overfører hjertefrekvens. Hjertefrekvensen vil blive overvåget før indtagelse af hver dosis og op til 2 timer efter.
Op til 2 timer efter administration
Procentdel af patienter med >50 % reduktion i opkastnings-/opkastningsepisoder
Tidsramme: Op til 2 timer efter administration
Patienterne vil blive overvåget af deres plejere for episoder med opkastning/opkastning, før de tager hver dosis og op til 2 timer efter.
Op til 2 timer efter administration

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af patienter med ≥ 20 % reduktion i indlæggelser
Tidsramme: Op til 48 måneder
Undersøgelsesteamet vil sammenligne historiske data med antallet af indlæggelser efter indtagelse af en eller flere doser.
Op til 48 måneder
Procentdel af patienter med ≥ 20 % reduktion i indlæggelsesvarighed
Tidsramme: Op til 48 måneder
Undersøgelsesteamet vil sammenligne historiske data med antallet af dage under hospitalsophold, der fandt sted efter at have taget en eller flere doser.
Op til 48 måneder
Procentdel af patienter med ≥ 30 % reduktion i ICU-opholdsvarighed
Tidsramme: Op til 48 måneder
Studieteamet vil sammenligne historiske data med antallet af dage på intensivafdelingen, der fandt sted efter at have taget en eller flere doser.
Op til 48 måneder
Ændring i antallet af medicinske komplikationer
Tidsramme: Baseline, op til 48 måneder
Undersøgelseshold vil sammenligne historiske data med antallet af medicinske komplikationer ved indlæggelser, der er opstået efter at have taget en eller flere doser.
Baseline, op til 48 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
NYU Langone Health

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Food and Drug Administration (FDA)

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Alejandra Gonzalez-Duarte, MD, NYU Langone Health, NYU Dysautonomia Center

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. juli 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. januar 2027

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. september 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
20. november 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
20. november 2023

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
28. november 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
13. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
6. april 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 22-01332
  • 1R01FD007826-01 (U.S. FDA-tilskud/-kontrakt)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

De afidentificerede deltagerdata fra det endelige forskningsdatasæt, der er brugt i det offentliggjorte manuskript, vil blive delt efter rimelig anmodning begyndende 9 måneder og slutter 36 måneder efter artiklens udgivelse eller som krævet af en betingelse for priser og aftaler, der understøtter forskningen, forudsat at investigatoren, der foreslår at bruge dataene udfører en databrugsaftale med NYU Langone Health. Anmodninger kan rettes til: Alejandra.gonzalez-duarte@nyulangone.org. Protokollen og den statistiske analyseplan vil blive gjort tilgængelige på Clinicaltrials.gov kun som krævet af føderal lovgivning eller som en betingelse for priser og aftaler, der understøtter forskningen.

IPD-delingstidsramme

Begyndende 9 måneder og slutter 36 måneder efter artiklens udgivelse eller som krævet af en betingelse for priser og aftaler, der understøtter forskningen.

IPD-delingsadgangskriterier

Den efterforsker, der foreslog at bruge dataene, vil få adgang efter rimelig anmodning. Anmodninger skal rettes til Alejandra.gonzalez-duarte@nyulangone.org. For at få adgang skal dataanmodere underskrive en dataadgangsaftale.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger