Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinek CANnabidiolu na úzkost a GABAergní funkci u jedinců se syndromem fragile-X (CANAX)

25. srpna 2026 aktualizováno: Francois Corbin, Université de Sherbrooke
Tato studie se zaměřuje na terapeutický význam endokanabinoidního (eCB) systému pro léčbu syndromu Fragile-X (FXS), primární dědičné příčiny poruchy autistického spektra (ASD). Většina jedinců s FXS má středně těžké až těžké mentální postižení (ID) a pečovatelé se obávají především agresivního chování a úzkostných problémů. Vzhledem k tomu, že jedinci s FXS mají normální délku života, celkové celoživotní náklady kanadské společnosti na jeden případ se odhadují na 1,2 až 4,7 milionů USD a dosahují 18 miliard USD za všechny případy FXS. Neexistuje žádný lék na FXS, protože všechny dosavadní klinické studie byly neúspěšné. FXS je způsobena transkripčním umlčením genu pro protein mentální retardace Fragile X (FMR1), díky čemuž je FXS jednoduchým modelem pro studium patofyziologických mechanismů ASD a ID. Z nich je neuronální hyperexcitabilita do značné míry uznávána jako hlavní deficit u FXS a kritický terapeutický cíl pro poruchu. Pomocí transkraniální magnetické stimulace (TMS) u pacientů s FXS poskytl náš tým první přímý důkaz dysfunkce receptoru a (GABAa) kyseliny gama-aminomáselné (GABAa) u lidí s touto poruchou a ukázal, že tento inhibiční deficit je spojen s kortikální hyperexcitabilitou (PMID). : 31748507). Souběžné linie důkazů naznačují, že stimulace endokanabinoidního (eCB) systému podáváním kanabidiolu (CBD) by mohla upregulovat GABAergní funkci a napravit inhibiční deficity, o kterých se předpokládá, že jsou odpovědné za neuropsychiatrický fenotyp FXS. Bylo prokázáno, že CBD zvyšuje hladiny koncentrace GABA v mozcích zdravých jedinců, což je účinek, který by mohl pomoci napravit hyperexcitabilitu, která se typicky vyskytuje u FXS. Cílem této studie je tedy definovat terapeutický potenciál systému eCB pro FXS měřením dopadů perorálního podávání CBD na hlavní inhibiční neurotransmiterový systém pacientů s FXS a závažnost klinického fenotypu.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
40

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Kanada
    • Quebec
      • Sherbrooke, Quebec, Kanada, J1H5N4
        • Nábor
        • Universite de Sherbrooke, CHUS Research Center
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Amanda Andrews, B.A.
          • Telefonní číslo: 819-346-1110
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jean-Francois Lepage, Ph.D.

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Molekulární diagnostika FXS
  • Věk od 7 do 40 let včetně
  • Celkové skóre ABC-C > 20
  • Užívání až 3 psychoaktivních léků
  • Žádná terapeutická změna za poslední 3 měsíce

Kritéria vyloučení:

  • Užívání kyseliny valproové
  • Užívání klobazamu
  • Problémy s játry v anamnéze
  • aspartátaminotransferáza (AST) nebo alanintransamináza (ALT), > 3násobek referenčních hodnot
  • Bilirubin > 2násobek referenčních hodnot
  • Absolutní kontraindikace použití TMS a MRI (např. přítomnost kovu v těle), bude rovněž považováno za vylučovací kritérium.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Nejprve CBD
Účastníci začnou s CBD, aby stimulovali eCB po dobu 12 týdnů, podstoupí 8týdenní vymývací období a poté dostanou 12týdenní placebo.
Lék: CBD perorální roztok
Účastníci začnou s perorální dávkou CBD 5 mg/kg/den po dobu dvou týdnů a poté se zvýší na 10 mg/kg/den.
Lék: Placebo
Účastníci obdrží dávku placeba složenou z neaktivních složek CBD o stejném objemu jako perorální roztok CBD.
Experimentální: Nejprve placebo
Účastníci začnou s placebem po dobu 12 týdnů, podstoupí 8týdenní vymývací období a poté dostanou 12týdenní CBD ke stimulaci systému eCB.
Lék: CBD perorální roztok
Účastníci začnou s perorální dávkou CBD 5 mg/kg/den po dobu dvou týdnů a poté se zvýší na 10 mg/kg/den.
Lék: Placebo
Účastníci obdrží dávku placeba složenou z neaktivních složek CBD o stejném objemu jako perorální roztok CBD.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Dopad úzkosti z perorálního roztoku CBD.
Časové okno: Na začátku 12 týdnů, 20 týdnů a 32 týdnů
Pečovatelé dokončí stupnici úzkosti, deprese a nálady (ADAMS). ADAMS se skládá z 29 položek na 4bodové škále od 0 (chování se nevyskytlo nebo není problém) do 3 (chování se vyskytuje často nebo je závažným problémem). Hodnotí emoční poruchy v pěti dimenzích: mánie/hyperaktivita, depresivní nálada, sociální vyhýbání se, všeobecná úzkost a obsedantní chování.
Na začátku 12 týdnů, 20 týdnů a 32 týdnů
Vliv perorálního roztoku CBD na rušivé chování
Časové okno: Na začátku 12 týdnů, 20 týdnů a 32 týdnů

Pečovatelé vyplní kontrolní seznam pro aberantní chování-Community Fragile-X (ABC-C FX). ABC-C FX má 55 položek a je rozdělen do 6 subdomén: podrážděnost, hyperaktivita, letargie/staženost, stereotyp, nevhodná řeč a sociální vyhýbání se. Vyšší skóre odráží vyšší aberantní chování.

ABC-C FX je považován za zlatý standard pro hodnocení změn chování v klinických studiích u FXS.
Na začátku 12 týdnů, 20 týdnů a 32 týdnů
Vliv perorálního roztoku CBD na inhibici chování
Časové okno: Na začátku 12 týdnů, 20 týdnů a 32 týdnů
Účastníci dokončí úkol NIH Toolbox Cognitive Battery Flanker Task, úkol inhibice chování ověřený v FXS. Globální skóre se pohybuje od 0 do 10 a je definováno algoritmicky pomocí přesnosti a reakční doby. Vyšší skóre odráží lepší výkon.
Na začátku 12 týdnů, 20 týdnů a 32 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vliv perorálního roztoku CBD na intrakortikální inhibici
Časové okno: Na začátku 12 týdnů, 20 týdnů a 32 týdnů
Míra intrakortikální inhibice odvozená od TMS: Stupeň poklesu amplitudy vrcholového motorického evokovaného potenciálu (MEP) vyvolaného podáním kondicionačního stimulu (nastaveného na 70 % klidového motorického prahu) 2-4 ms před testem stimul (intenzita stimulace potřebná k vytvoření MEP 1 milivolt (mV), přibližně 120 % klidového motorického prahu)
Na začátku 12 týdnů, 20 týdnů a 32 týdnů
Vliv perorálního roztoku CBD na intrakortikální facilitaci
Časové okno: Na začátku 12 týdnů, 20 týdnů a 32 týdnů
Transkraniální magnetická stimulace (TMS) – odvozená míra intrakortikální facilitace: Stupeň zvýšení amplitudy vrcholového motorického evokovaného potenciálu (MEP) vyvolaného podáním kondicionačního stimulu (nastaveného na 80 % klidového motorického prahu) 12- 24 ms před testovacím stimulem (intenzita stimulace potřebná k vytvoření MEP 1 mV, přibližně 120 % klidového motorického prahu).
Na začátku 12 týdnů, 20 týdnů a 32 týdnů
Vliv perorálního roztoku CBD na
Časové okno: Na začátku 12 týdnů, 20 týdnů a 32 týdnů
Odhad koncentrací GABA v mozku z magnetické rezonanční spektroskopie
Na začátku 12 týdnů, 20 týdnů a 32 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Université de Sherbrooke

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Canadian Institutes of Health Research (CIHR)
Centre de recherche du Centre hospitalier universitaire de Sherbrooke
Jazz Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. září 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. července 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. prosince 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
26. ledna 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
7. února 2024

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
15. února 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
28. srpna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
25. srpna 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. srpna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 2023-4527
  • 202010PJT-451514 (Jiné číslo grantu/financování: Canadian Institutes of Health Research)
  • 275882 (Jiný identifikátor: Health Canada)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení