Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt af CANnabidiol på angst og GABAergisk funktion hos personer med Fragilt-X syndrom (CANAX)

25. august 2026 opdateret af: Francois Corbin, Université de Sherbrooke
Denne undersøgelse fokuserer på den terapeutiske relevans af endocannabinoid (eCB) systemet til behandling af Fragile-X syndrom (FXS), den primære arvelige årsag til autismespektrumforstyrrelse (ASD). De fleste personer med FXS har moderat til svær intellektuel funktionsnedsættelse (ID), og pårørende er hovedsageligt bekymrede over aggressiv adfærd og angstproblemer. Da FXS-individer har en normal levetid, er de samlede levetidsomkostninger for det canadiske samfund af en enkelt sag anslået til $1,2 til $4,7 millioner, hvilket når $18 milliarder for alle FXS-tilfælde. Der er ingen kur mod FXS, da alle kliniske forsøg indtil videre har været mislykkede. FXS er forårsaget af transkriptionel silencing af Fragile X mental retardation protein (FMR1) genet, hvilket gør FXS til en simpel model til at studere ASD og ID patofysiologiske mekanismer. Af disse er neuronal hyperexcitabilitet stort set anerkendt som et kerneunderskud i FXS og et kritisk terapeutisk mål for lidelsen. Ved at bruge transkraniel magnetisk stimulation (TMS) hos FXS-patienter leverede vores team det første direkte bevis på gamma-aminosmørsyre (GABA) receptor a (GABAa) dysfunktioner hos mennesker med denne lidelse og viste, at dette hæmmende underskud er forbundet med kortikal hyperexcitabilitet (PMID) : 31748507). Samtidige beviser tyder på, at stimulering af det endocannabinoide (eCB) system med administration af Cannabidiol (CBD) kunne opregulere GABAergisk funktion og korrigere inhiberende underskud, der formodes at være ansvarlige for den neuropsykiatriske fænotype af FXS. CBD har vist sig at øge GABA-koncentrationsniveauer i hjernen hos raske individer, en effekt, der kunne hjælpe med at korrigere den hyperexcitabilitet, der typisk findes i FXS. Dette forsøg har således til formål at definere det terapeutiske potentiale af eCB-systemet for FXS ved at måle virkningerne af oral CBD-administration på det primære hæmmende neurotransmittersystem hos FXS-patienter og sværhedsgraden af ​​den kliniske fænotype.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
40

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Canada
    • Quebec
      • Sherbrooke, Quebec, Canada, J1H5N4
        • Rekruttering
        • Universite de Sherbrooke, CHUS Research Center
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Amanda Andrews, B.A.
          • Telefonnummer: 819-346-1110
        • Ledende efterforsker:
          • Jean-Francois Lepage, Ph.D.

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Molekylær diagnose af FXS
  • Alder 7 til 40 inklusive
  • Samlet ABC-C-score > 20
  • Tager op til 3 psykoaktive stoffer
  • Ingen terapeutisk ændring i de sidste 3 måneder

Ekskluderingskriterier:

  • Tager valproinsyre
  • Tager clobazam
  • Historie om leverproblemer
  • aspartat aminotransferase (AST) eller alanin transaminase (ALT), > 3 gange referenceværdierne
  • Bilirubin > 2 gange referenceværdierne
  • Absolut kontraindikation til brug af TMS og MR (f.eks. tilstedeværelse af metal i kroppen), vil også blive betragtet som et udelukkelseskriterium.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: CBD først
Deltagerne vil starte med CBD for at stimulere eCB i 12 uger, gennemgå en 8-ugers udvaskningsperiode og derefter modtage en 12-ugers placebo.
Medicin: CBD oral opløsning
Deltagerne starter med oral CBD-dosis på 5 mg/kg/dag i to uger og stiger derefter til 10 mg/kg/dag.
Medicin: Placebo
Deltagerne vil modtage en dosis af en placebo bestående af de inaktive ingredienser i CBD med samme volumen som CBD oral opløsning.
Eksperimentel: Placebo først
Deltagerne vil starte med placebo i 12 uger, gennemgå en 8-ugers udvaskningsperiode og derefter modtage en 12-ugers CBD for at stimulere eCB-systemet.
Medicin: CBD oral opløsning
Deltagerne starter med oral CBD-dosis på 5 mg/kg/dag i to uger og stiger derefter til 10 mg/kg/dag.
Medicin: Placebo
Deltagerne vil modtage en dosis af en placebo bestående af de inaktive ingredienser i CBD med samme volumen som CBD oral opløsning.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Virkningen af ​​Oral CBD Solution angst.
Tidsramme: Ved baseline, 12 uger, 20 uger og 32 uger
Pårørende vil fuldføre The Anxiety, Depression, and Mood Scale (ADAMS). ADAMS består af 29 punkter på en 4-punkts skala fra 0 (adfærd er ikke forekommet eller er ikke et problem) til 3 (adfærd forekommer meget eller er et alvorligt problem). Den evaluerer følelsesmæssige forstyrrelser langs fem dimensioner: mani/hyperaktivitet, deprimeret humør, social undgåelse, generel angst og obsessiv adfærd.
Ved baseline, 12 uger, 20 uger og 32 uger
Indvirkning af oral CBD-løsning på forstyrrende adfærd
Tidsramme: Ved baseline, 12 uger, 20 uger og 32 uger

Pårørende vil udfylde den afvigende adfærdstjekliste-Community Fragile-X (ABC-C FX). ABC-C FX har 55 elementer og er opdelt i udforsker 6 underdomæner: irritabilitet, hyperaktivitet, sløvhed/tilbagetrækning, stereotypi, upassende tale og social undgåelse. Højere score afspejler højere afvigende adfærd.

ABC-C FX betragtes som guldstandarden for vurdering af adfærdsændringer i kliniske forsøg i FXS.
Ved baseline, 12 uger, 20 uger og 32 uger
Indvirkning af oral CBD-opløsning på adfærdshæmning
Tidsramme: Ved baseline, 12 uger, 20 uger og 32 uger
Deltagerne vil fuldføre NIH Toolbox Cognitive Battery Flanker Task, en adfærdshæmmende opgave valideret i FXS. Globale scores varierer fra 0 til 10 og er algoritmisk defineret ved hjælp af nøjagtighed og reaktionstid. Højere score afspejler bedre ydeevne.
Ved baseline, 12 uger, 20 uger og 32 uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Indvirkning af oral CBD-opløsning på intrakortikal hæmning
Tidsramme: Ved baseline, 12 uger, 20 uger og 32 uger
TMS-afledt mål for Intracortical inhibering: Graden af ​​fald i peak-to-peak motor evoked potential (MEP) amplitude induceret ved administration af en konditioneringsstimulus (indstillet til 70 % af hvilende motorisk tærskel) 2-4 ms før testen stimulus (stimuleringsintensitet påkrævet for at producere en MEP på 1 millivolt (mV), ca. 120 % af hvilemotorens tærskelværdi)
Ved baseline, 12 uger, 20 uger og 32 uger
Indvirkning af oral CBD-opløsning på intrakortikal facilitering
Tidsramme: Ved baseline, 12 uger, 20 uger og 32 uger
Transkraniel magnetisk stimulation (TMS)-afledt mål for intrakortikal facilitering: Graden af ​​stigning af peak-to-peak motor evoked potential (MEP) amplitude induceret af administrationen af ​​en konditioneringsstimulus (sat til 80 % af hvilende motorisk tærskel) 12- 24 ms før teststimulus (stimuleringsintensitet påkrævet for at producere en MEP på 1 mV, ca. 120 % af hvilende motortærskel).
Ved baseline, 12 uger, 20 uger og 32 uger
Indvirkning af oral CBD-opløsning på
Tidsramme: Ved baseline, 12 uger, 20 uger og 32 uger
Estimering af GABA-koncentrationer i hjernen fra magnetisk resonansspektroskopi
Ved baseline, 12 uger, 20 uger og 32 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Université de Sherbrooke

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Canadian Institutes of Health Research (CIHR)
Centre de recherche du Centre hospitalier universitaire de Sherbrooke
Jazz Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. september 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. juli 2028

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. december 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
26. januar 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
7. februar 2024

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
15. februar 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
28. august 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
25. august 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 2023-4527
  • 202010PJT-451514 (Andet bevillings-/finansieringsnummer: Canadian Institutes of Health Research)
  • 275882 (Anden identifikator: Health Canada)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger