Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie bezpečnosti a účinnosti hodnotící CS-101 u pacientů s β-Thalassemia Major

8. února 2026 aktualizováno: CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd

Jednoramenná, otevřená klinická studie fáze I k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, účinnosti, farmakokinetiky a farmakodynamického profilu jedné dávky CS-101 injekce u pacientů s β-talasémií Major

Cílem této otevřené jednoramenné klinické studie je dozvědět se o bezpečnosti a účinnosti CS-101 při léčbě pacientů s β-thalasemickou velkou anémií.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

CS-101 je autologní buněčná suspenze CD34+ (Cluster of Differentiation 34), upravená technologií úpravy bází in vitro, která modifikuje vazebné místo BCL11A (B-buněčný lymfom/leukémie 11A) v promotoru HBG (Hemoglobin Subunit Gamma), takže ztrácí schopnost vázat se na BCL11A, což může znovu vyvolat produkci γ-globinového řetězce a zvýšit koncentraci HbF (fetálního hemoglobinu) v krvi, čímž kompenzuje funkci chybějícího HbA (dospělý hemoglobin) k dosažení klinického vyléčení . Terapie se zaměřuje na dvě hlavní výzvy současné léčby onemocnění: nedostatek odpovídajících dárců a onemocnění štěpu proti hostiteli při alogenní transplantaci hematopoetických kmenových buněk.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
9

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Čína
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, Čína
        • The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Čína
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Čína
        • Ruijin Hospital Shanghai Jiaotong University School of Medicine

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • 7 až 35 let (včetně) mužů nebo žen v době informovaného souhlasu. U nezletilých je jejich zákonný zástupce povinen podepsat formulář informovaného souhlasu, kromě toho, pokud jsou subjekty ve věku 8 let a starší, musí poskytnout podepsaný a datovaný.
  • Diagnóza β-thalassemia major.
  • Obecně v dobrém stavu, skóre výkonu podle Karnofsky ≥ 60 bodů pro subjekty ve věku ≥ 16 let nebo skóre Lansky Play-Performance ≥ 60 bodů pro subjekty mladší 16 let.
  • Pro ženy ve fertilním věku: používejte účinná antikoncepční opatření od začátku screeningu a souhlasíte s tím, že budete tato opatření používat pro antikoncepci po celou dobu studie
  • U mužů, kteří mají potenciální schopnost zplodit dítě: používejte kondomy nebo jiné metody nepřetržitě od začátku mobilizace, abyste zajistili účinnou antikoncepci pro sexuální partnery během období studie

Kritéria vyloučení:

  • Léčba jinými zkoumanými léky nebo jinými experimentálními intervencemi 30 dní před podepsáním informovaného souhlasu nebo během 6 poločasů léčiva, podle toho, co je delší
  • Jedinci, kteří dostávali nebo dostávají thalidomid a/nebo Luspatercept v posledních 6 měsících před screeningem
  • Dříve podstoupil alogenní transplantaci hematopoetických kmenových buněk nebo genovou (upravenou) terapii
  • Subjekty mají k dispozici příbuzné plně odpovídající dárce a jsou způsobilé a připravené pro alogenní transplantaci hematopoetických kmenových buněk
  • Pacienti s koexistující α-talasémií a více než 2 delecemi nebo nedelečními mutacemi v genech kódujících α-globinový řetězec
  • Je známo, že je alergický na léky používané během autologní transplantace hematopoetických kmenových buněk (včetně, ale bez omezení, faktoru stimulujícího kolonie granulocytů, busulfanu, dextranu), pomocných látek (jako je dimethylsulfoxid) nebo nástrojů (jako jsou intravenózní katétry), jak bylo stanoveno vyšetřovatelé jsou považováni za nevhodné k účasti v této studii
  • Ti s pozitivními výsledky v testu HIV, cytomegalovirus, virus Epstein-Barrové a treponema pallidum, aktivní infekce hepatitidy B, hepatitidy C nebo známá tuberkulóza, parazitární infekce atd. Hepatitida B se stabilizovala na medikaci (test HBV-DNA negativní) a vyléčila hepatitidu C (test HCV-RNA negativní) lze považovat za přijatelný.
  • Echokardiografie ukazuje ejekční frakci pod 45 %
  • Laboratorní ukazatele, definované jako: Aspartátaminotransferáza (AST), alaninaminotransferáza (ALT) >3× horní hranice normálu (ULN) nebo základní mezinárodní normalizovaný poměr (INR)>1,5×ULN.
  • MRI během období screeningu ukazuje závažné přetížení srdce železem a další stavy a jsou zkoušejícím posouzeny jako netolerovatelné nebo nevhodné pro autologní transplantaci krvetvorných kmenových buněk
  • Pacienti s minulou/současnou anamnézou rakoviny
  • Známé neurologické poruchy, psychické problémy nebo duševní onemocnění a je zkoušejícím posouzeno jako neschopné spolupracovat s postupy studie
  • Známá anamnéza nekontrolovaných epileptických záchvatů a je zkoušejícím posouzena jako nezpůsobilá k účasti v této studii
  • Vyšetřovatelé stanovili, že počet bílých krvinek neindukovaný hypersplenismem <3×10^9/l a/nebo počet krevních destiček <100×10^9/l.
  • Známá anamnéza jiných závažných kardiovaskulárních, plicních, ledvinových onemocnění, stavů trávicího traktu, jaterních onemocnění a/nebo jiných stavů atd. a jsou zkoušejícím posouzeny jako netolerovatelné nebo nevhodné pro autologní mobilizaci, odběr a myeloablativní kondicionování autologních hematopoetických kmenových buněk a infuze
  • Těhotné nebo kojící ženy

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Vstřikování CS-101
Suspenze autologních CD34+ hematopoetických kmenových buněk modifikovaná in vitro technikou úpravy báze
Genetický: Vstřikování CS-101
Suspenze autologních CD34+ hematopoetických kmenových buněk modifikovaná in vitro technikou úpravy báze

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl předmětů s přihojením
Časové okno: Do 42 dnů po infuzi CS-101
Subjekty s přihojením štěpu jsou definovány jako přihojené neutrofily
Do 42 dnů po infuzi CS-101
Výskyt mortality související s transplantací
Časové okno: Od základní linie do 100 dnů po infuzi CS-101
Výskyt úmrtnosti související s transplantací (úmrtnost související s transplantací definovaná jako úmrtí hodnocená zkoušejícím jako potenciálně související s transplantací)
Od základní linie do 100 dnů po infuzi CS-101
AE (nežádoucí příhody) a SAE (závažné nežádoucí příhody) po infuzi CS-101
Časové okno: Od podepsání informovaného souhlasu do 12 měsíců po infuzi CS-101
Frekvence a závažnost nežádoucích příhod (AE) podle hodnocení CTCAE (Common Terminology Criteria for Adverse Events) v5.0
Od podepsání informovaného souhlasu do 12 měsíců po infuzi CS-101
Celková míra přežití
Časové okno: Až 12 měsíců po infuzi CS-101
Až 12 měsíců po infuzi CS-101
Čas do přihojení neutrofilů
Časové okno: Až 12 měsíců po infuzi CS-101
Čas do přihojení neutrofilů je definován jako první den ze 3 po sobě jdoucích měření absolutního počtu neutrofilů ≥0,5×10^9/l ve třech různých dnech.
Až 12 měsíců po infuzi CS-101
Čas do přihojení krevních destiček
Časové okno: Až 12 měsíců po infuzi CS-101
Doba do přihojení krevních destiček je definována jako první den ze 3 po sobě jdoucích měření absolutního počtu krevních destiček ≥20×10^9/l ve třech různých dnech a bez transfuze krevních destiček.
Až 12 měsíců po infuzi CS-101
Změna koncentrace fetálního hemoglobinu (HbF) v průběhu času
Časové okno: Až 12 měsíců po infuzi CS-101
Koncentrace fetálního hemoglobinu (HbF) od výchozí hodnoty do 9 měsíců po infuzi CS-101
Až 12 měsíců po infuzi CS-101
Změna koncentrace celkového hemoglobinu (Hb) v čase
Časové okno: Až 12 měsíců po infuzi CS-101
Celková koncentrace hemoglobinu se změnila od výchozí hodnoty do 9 měsíců po infuzi CS-101
Až 12 měsíců po infuzi CS-101

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl subjektů, které dosáhly zvýšení fetálního hemoglobinu (HbF) ≥ 2,0 g/dl
Časové okno: Až 2 měsíce po infuzi CS-101
Zvýšení koncentrace fetálního hemoglobinu (HbF) ≥ 2,0 g/dl během 2 měsíců po infuzi CS-101
Až 2 měsíce po infuzi CS-101
Podíl subjektů, které dosáhly zvýšení fetálního hemoglobinu (HbF)≥7,0 g/dl
Časové okno: Až 6 měsíců po infuzi CS-101
Zvýšení koncentrace fetálního hemoglobinu (HbF) ≥ 7,0 g/dl během 6 měsíců po infuzi CS-101
Až 6 měsíců po infuzi CS-101
Úroveň chimerismu v periferní krvi a kostní dřeni
Časové okno: Až 12 měsíců po infuzi CS-101
Podíl alel se zamýšlenou genetickou modifikací v leukocytech periferní krve a kostní dřeni v průběhu času
Až 12 měsíců po infuzi CS-101
Podíl subjektů dosahujících nezávislosti na transfuzi po dobu alespoň 6 po sobě jdoucích měsíců
Časové okno: Od infuze CS-101 až do 12 měsíců po infuzi CS-101
Udržení nezávislosti na transfuzi po dobu alespoň 6 po sobě jdoucích měsíců při zachování váženého průměru hemoglobinu ≥ 9 g/dl Podíl subjektů
Od infuze CS-101 až do 12 měsíců po infuzi CS-101

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Yaliang Li, CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
18. dubna 2024

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
17. listopadu 2025

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
17. listopadu 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
23. února 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
1. března 2024

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
4. března 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
10. února 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
8. února 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. února 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • CS-101-01

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení