Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobá postmarketingová studie imunitní odpovědi u pacientů, kteří dostávají Palynziq léčbu PKU (PALisade)

20. března 2026 aktualizováno: BioMarin Pharmaceutical

Multicentrická, prospektivní, longitudinální studie hodnotící imunologické, zánětlivé a laboratorní parametry spojené s dlouhodobou léčbou Palynziq® (Pegvaliase) u pacientů s fenylketonurií (PKU) ve Spojených státech

Toto je 10letá multicentrická, prospektivní, longitudinální, jednoramenná studie hodnotící imunologické, zánětlivé a laboratorní parametry spojené s dlouhodobou léčbou Palynziqem u subjektů s fenylketonurií (PKU) ve Spojených státech amerických (USA). Subjekty v USA, u kterých bylo učiněno klinické rozhodnutí, že dostanou pegvaliázu k léčbě jejich PKU do 30 dnů od data zařazení do studie 165-501 (incident-uživatelé) nebo kteří již dříve zahájili léčbu pegvaliázou k datu zapsaných do studie 165-501 (převažující uživatelé) jsou způsobilí k účasti ve studii 165-503.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Toto je 10letá multicentrická, prospektivní, longitudinální, jednoramenná studie hodnotící imunologické, zánětlivé a laboratorní parametry spojené s dlouhodobou léčbou Palynziqem u subjektů s fenylketonurií (PKU) ve Spojených státech amerických (USA). Subjekty v USA, u kterých bylo učiněno klinické rozhodnutí, že dostanou pegvaliázu k léčbě jejich PKU do 30 dnů od data zařazení do studie 165-501 (incident-uživatelé) nebo kteří již dříve zahájili léčbu pegvaliázou k datu zapsaných do studie 165-501 (převažující uživatelé) jsou způsobilí k účasti ve studii 165-503. Subjekty účastnící se studie 165-501, kteří souhlasí s účastí v této studii (165-503), budou požádáni, aby poskytli vzorky krve před podáním dávky pro Phe, imunologické a zánětlivé markerové testování přibližně každé 3 měsíce po dobu prvních 3 let účasti, poté každých 6 měsíců po zbytek studie. Subjekty budou požádány, aby poskytly další vzorky krve před podáním dávky v době studie 165-501 - bezpečnostní události definované protokolem. Další vzorky před podáním dávky budou odebrány podle standardní péče, jak je podrobně popsáno v protokolu 165-501. Krevní Phe, imunologické (PAL IgG, PEG IgG, PEG IgM, anti-pegvaliase IgE) a zánětlivé (C3/C4, hsCRP) markery budou odeslány ke zpracování do centrální laboratoře. Data shromážděná ve studii 165-501 budou kombinována s daty shromážděnými v této studii, aby se snížila zátěž míst pro zadávání dat a aby se zabránilo duplicitě hlášení nežádoucích účinků (viz Kritéria pro hodnocení). Kombinovaná data budou uvedena ve zprávě o klinické studii pro tuto studii. Subjekty mohou odstoupit ze studie 165-503 a zůstat ve studii 165-501, ale nemohou odstoupit ze studie 165-501 a zůstat ve studii 165-503, protože bezpečnostní události a další datové body jsou shromažďovány ve studii 165-501.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
200

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.
  • Jméno: Medical Director, MD
  • Telefonní číslo: 1-800-983-4587
  • E-mail: medinfo@bmrn.com

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: 165-503 Program Director
  • Telefonní číslo: 1-800-983-4587
  • E-mail: medinfo@bmrn.com

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Nábor
        • University of Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Nábor
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Nábor
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Nábor
        • Riley Children's Hospital/ Indiana University Health
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70112
        • Nábor
        • Tulane University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
        • Nábor
        • Boston Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Nábor
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • Nábor
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37235
        • Nábor
        • Vanderbilt University Medical School
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • Nábor
        • UT Southwestern Medical Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Nábor
        • Children's Wisconsin/Medical College of Wisconsin

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Subjekty zapsané na amerických pracovištích účastnících se studie 165-501.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Subjekty zapsané na amerických pracovištích účastnících se studie 165-501.

Kritéria vyloučení:

  • Právní nezpůsobilost nebo omezená způsobilost k právním úkonům bez zastoupení zákonného zástupce.
  • Subjekt není schopen nebo ochoten poskytnout informovaný souhlas s další intervenční zátěží studie (odběr vzorků krve).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vyhodnotit imunologické a zánětlivé reakce spojené s výskytem
Časové okno: Maximálně 10 let trvání léčby.
  • Akutní systémová hypersenzitivní reakce
  • Anafylaxe
  • Angioedém
  • Sérová nemoc
  • Závažná hypersenzitivní reakce
  • Těžká nebo přetrvávající artralgie
  • Závažná reakce v místě vpichu
Maximálně 10 let trvání léčby.

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hodnocení imunologických a/nebo zánětlivých reakcí v průběhu času
Časové okno: Maximálně 10 let trvání léčby.
K vyhodnocení imunologických a zánětlivých reakcí (imunologické testování, zánětlivé markery) spojených s výskytem imunitně zprostředkovaných nežádoucích reakcí na léky (ADR) souvisejících s funkcí koncových orgánů (např. ledviny, játra)*
Maximálně 10 let trvání léčby.
Hodnocení imunologických odpovědí v průběhu času
Časové okno: Maximálně 10 let trvání léčby.

Vyhodnotit potenciální souvislost mezi imunologickými reakcemi a hladinami Phe v krvi

* Seznam imunitně zprostředkovaných nežádoucích účinků souvisejících s funkcí koncových orgánů je zahrnut jako příloha plánu statistické analýzy (SAP).
Maximálně 10 let trvání léčby.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
BioMarin Pharmaceutical

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
20. ledna 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
18. listopadu 2033

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
18. listopadu 2033

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
30. ledna 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
8. března 2024

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
12. března 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
24. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
20. března 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 165-503

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení