Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobá postmarketingová studie imunitní odpovědi u pacientů, kteří dostávají Palynziq léčbu PKU (PALisade)

20. března 2026 aktualizováno: BioMarin Pharmaceutical

Multicentrická, prospektivní, longitudinální studie hodnotící imunologické, zánětlivé a laboratorní parametry spojené s dlouhodobou léčbou Palynziq® (Pegvaliase) u pacientů s fenylketonurií (PKU) ve Spojených státech

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Fenylketonurie (PKU)

Intervence / Léčba

Lék: Pegvaliase

Detailní popis

Toto je 10letá multicentrická, prospektivní, longitudinální, jednoramenná studie hodnotící imunologické, zánětlivé a laboratorní parametry spojené s dlouhodobou léčbou Palynziqem u subjektů s fenylketonurií (PKU) ve Spojených státech amerických (USA). Subjekty v USA, u kterých bylo učiněno klinické rozhodnutí, že dostanou pegvaliázu k léčbě jejich PKU do 30 dnů od data zařazení do studie 165-501 (incident-uživatelé) nebo kteří již dříve zahájili léčbu pegvaliázou k datu zapsaných do studie 165-501 (převažující uživatelé) jsou způsobilí k účasti ve studii 165-503. Subjekty účastnící se studie 165-501, kteří souhlasí s účastí v této studii (165-503), budou požádáni, aby poskytli vzorky krve před podáním dávky pro Phe, imunologické a zánětlivé markerové testování přibližně každé 3 měsíce po dobu prvních 3 let účasti, poté každých 6 měsíců po zbytek studie. Subjekty budou požádány, aby poskytly další vzorky krve před podáním dávky v době studie 165-501 - bezpečnostní události definované protokolem. Další vzorky před podáním dávky budou odebrány podle standardní péče, jak je podrobně popsáno v protokolu 165-501. Krevní Phe, imunologické (PAL IgG, PEG IgG, PEG IgM, anti-pegvaliase IgE) a zánětlivé (C3/C4, hsCRP) markery budou odeslány ke zpracování do centrální laboratoře. Data shromážděná ve studii 165-501 budou kombinována s daty shromážděnými v této studii, aby se snížila zátěž míst pro zadávání dat a aby se zabránilo duplicitě hlášení nežádoucích účinků (viz Kritéria pro hodnocení). Kombinovaná data budou uvedena ve zprávě o klinické studii pro tuto studii. Subjekty mohou odstoupit ze studie 165-503 a zůstat ve studii 165-501, ale nemohou odstoupit ze studie 165-501 a zůstat ve studii 165-503, protože bezpečnostní události a další datové body jsou shromažďovány ve studii 165-501.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

200

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Jméno: Medical Director, MD
Telefonní číslo: 1-800-983-4587
E-mail: medinfo@bmrn.com

Studijní záloha kontaktů

Jméno: 165-503 Program Director
Telefonní číslo: 1-800-983-4587
E-mail: medinfo@bmrn.com

Studijní místa

Spojené státy
- Colorado
  - Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
    - Nábor
    - University of Colorado
- Georgia
  - Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
    - Nábor
    - Emory University
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
    - Nábor
    - Northwestern University
- Indiana
  - Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
    - Nábor
    - Riley Children's Hospital/ Indiana University Health
- Louisiana
  - New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70112
    - Nábor
    - Tulane University School of Medicine
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
    - Nábor
    - Boston Children's Hospital
- Oregon
  - Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
    - Nábor
    - Oregon Health & Science University
- Pennsylvania
  - Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
    - Nábor
    - University of Pittsburgh Medical Center
- Tennessee
  - Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37235
    - Nábor
    - Vanderbilt University Medical School
- Texas
  - Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
    - Nábor
    - UT Southwestern Medical Center
- Wisconsin
  - Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
    - Nábor
    - Children's Wisconsin/Medical College of Wisconsin

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Dítě
Dospělý
Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Subjekty zapsané na amerických pracovištích účastnících se studie 165-501.

Popis

Kritéria pro zařazení:

Subjekty zapsané na amerických pracovištích účastnících se studie 165-501.

Kritéria vyloučení:

Právní nezpůsobilost nebo omezená způsobilost k právním úkonům bez zastoupení zákonného zástupce.
Subjekt není schopen nebo ochoten poskytnout informovaný souhlas s další intervenční zátěží studie (odběr vzorků krve).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku	Popis opatření	Časové okno
Vyhodnotit imunologické a zánětlivé reakce spojené s výskytem Časové okno: Maximálně 10 let trvání léčby.	Akutní systémová hypersenzitivní reakce Anafylaxe Angioedém Sérová nemoc Závažná hypersenzitivní reakce Těžká nebo přetrvávající artralgie Závažná reakce v místě vpichu	Maximálně 10 let trvání léčby.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku	Popis opatření	Časové okno
Hodnocení imunologických a/nebo zánětlivých reakcí v průběhu času Časové okno: Maximálně 10 let trvání léčby.	K vyhodnocení imunologických a zánětlivých reakcí (imunologické testování, zánětlivé markery) spojených s výskytem imunitně zprostředkovaných nežádoucích reakcí na léky (ADR) souvisejících s funkcí koncových orgánů (např. ledviny, játra)*	Maximálně 10 let trvání léčby.
Hodnocení imunologických odpovědí v průběhu času Časové okno: Maximálně 10 let trvání léčby.	Vyhodnotit potenciální souvislost mezi imunologickými reakcemi a hladinami Phe v krvi * Seznam imunitně zprostředkovaných nežádoucích účinků souvisejících s funkcí koncových orgánů je zahrnut jako příloha plánu statistické analýzy (SAP).	Maximálně 10 let trvání léčby.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

BioMarin Pharmaceutical

Vyšetřovatelé

Ředitel studie: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

20. ledna 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

18. listopadu 2033

Dokončení studie (Odhadovaný)

18. listopadu 2033

Termíny zápisu do studia

První předloženo

30. ledna 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. března 2024

První zveřejněno (Aktuální)

12. března 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

24. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

20. března 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

165-503

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .