Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En langsigtet, post-marketing undersøgelse af immunrespons hos patienter, der modtager Palynziq-behandling for PKU (PALisade)

20. marts 2026 opdateret af: BioMarin Pharmaceutical

Et multicenter, prospektivt, longitudinalt studie, der evaluerer immunologiske, inflammatoriske og laboratorieparametre forbundet med langtidsbehandling med Palynziq® (Pegvaliase) hos forsøgspersoner med phenylketonuri (PKU) i USA

Dette er et 10-årigt multicenter, prospektivt, longitudinalt, enkeltarmsstudie, der evaluerer immunologiske, inflammatoriske og laboratorieparametre forbundet med langvarig Palynziq-behandling hos personer med phenylketonuri (PKU) i USA (USA). Forsøgspersoner i USA, for hvem der er truffet en klinisk beslutning om, at de vil modtage pegvaliase til behandling af deres PKU inden for 30 dage efter datoen for tilmelding til undersøgelse 165-501 (hændelsesbrugere), eller som tidligere har startet behandling med pegvaliase på datoen af tilmelding til undersøgelse 165-501 (udbredte brugere) er berettiget til deltagelse i undersøgelse 165-503.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette er et 10-årigt multicenter, prospektivt, longitudinalt, enkeltarmsstudie, der evaluerer immunologiske, inflammatoriske og laboratorieparametre forbundet med langvarig Palynziq-behandling hos personer med phenylketonuri (PKU) i USA (USA). Forsøgspersoner i USA, for hvem der er truffet en klinisk beslutning om, at de vil modtage pegvaliase til behandling af deres PKU inden for 30 dage efter datoen for tilmelding til undersøgelse 165-501 (hændelsesbrugere), eller som tidligere har startet behandling med pegvaliase på datoen af tilmelding til undersøgelse 165-501 (udbredte brugere) er berettiget til deltagelse i undersøgelse 165-503. Forsøgspersoner, der deltager i 165-501-undersøgelsen, og som giver samtykke til at deltage i denne undersøgelse (165-503), vil blive bedt om at give præ-dosis blodprøver til Phe, immunologisk og inflammatorisk markørtest cirka hver 3. måned i de første 3 års deltagelse, derefter hver 6. måned i resten af ​​undersøgelsen. Forsøgspersoner vil blive anmodet om at give yderligere præ-dosis blodprøver på tidspunktet for undersøgelse 165-501-protokol definerede sikkerhedshændelser. Yderligere præ-dosis prøver vil blive udtaget i henhold til standarden for pleje som beskrevet i protokol 165-501. Blodet Phe, immunologiske (PAL IgG, PEG IgG, PEG IgM, anti-pegvaliase IgE) og inflammatoriske (C3/C4, hsCRP) markører vil blive sendt til et centralt laboratorium til behandling. Data indsamlet i 165-501-undersøgelsen vil blive kombineret med data indsamlet i denne undersøgelse for at mindske byrden på websteder til dataindtastning og for at undgå overlapning af ADR-rapportering (se Kriterier for evaluering). De kombinerede data vil blive rapporteret i den kliniske undersøgelsesrapport for denne undersøgelse. Forsøgspersoner kan trække sig fra undersøgelse 165-503 og forblive på undersøgelse 165-501, men de kan ikke trække sig fra undersøgelse 165-501 og forblive på undersøgelse 165-503, da sikkerhedshændelser og andre datapunkter er indsamlet i undersøgelse 165-501.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
200

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.
  • Navn: Medical Director, MD
  • Telefonnummer: 1-800-983-4587
  • E-mail: medinfo@bmrn.com

Undersøgelse Kontakt Backup

  • Navn: 165-503 Program Director
  • Telefonnummer: 1-800-983-4587
  • E-mail: medinfo@bmrn.com

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Rekruttering
        • University of Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Rekruttering
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Rekruttering
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Rekruttering
        • Riley Children's Hospital/ Indiana University Health
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70112
        • Rekruttering
        • Tulane University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02215
        • Rekruttering
        • Boston Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Rekruttering
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • Rekruttering
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37235
        • Rekruttering
        • Vanderbilt University Medical School
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • Rekruttering
        • UT Southwestern Medical Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Rekruttering
        • Children's Wisconsin/Medical College of Wisconsin

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Forsøgspersoner tilmeldt amerikanske websteder, der deltager i 165-501 undersøgelsen.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Forsøgspersoner tilmeldt amerikanske websteder, der deltager i 165-501 undersøgelsen.

Ekskluderingskriterier:

  • Juridisk inhabilitet eller begrænset retsevne uden juridisk værgerepræsentation.
  • Forsøgspersonen er ude af stand til eller vil ikke give informeret samtykke til undersøgelsens yderligere interventionsbyrde (blodprøvetagning).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At evaluere immunologiske og inflammatoriske reaktioner forbundet med forekomster af
Tidsramme: Højst 10 års behandlingsvarighed.
  • Akut systemisk overfølsomhedsreaktion
  • Anafylaksi
  • Angioødem
  • Serum sygdom
  • Alvorlig overfølsomhedsreaktion
  • Alvorlig eller vedvarende artralgi
  • Alvorlig reaktion på injektionsstedet
Højst 10 års behandlingsvarighed.

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Evaluering af immunologiske og/eller inflammatoriske responser over tid
Tidsramme: Højst 10 års behandlingsvarighed.
At evaluere immunologiske og inflammatoriske responser (immunologisk testning, inflammatoriske markører) forbundet med forekomster af slutorganfunktion (f.eks. nyre, lever) relaterede, immunmedierede bivirkninger (ADR'er)*
Højst 10 års behandlingsvarighed.
Evaluering af immunologiske responser over tid
Tidsramme: Højst 10 års behandlingsvarighed.

At evaluere den potentielle sammenhæng mellem immunologiske responser og Phe-niveauer i blodet

* En liste over slutorganfunktionsrelaterede, immunmedierede bivirkninger er inkluderet som et bilag til den statistiske analyseplan (SAP).
Højst 10 års behandlingsvarighed.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
BioMarin Pharmaceutical

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
20. januar 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
18. november 2033

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
18. november 2033

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
30. januar 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
8. marts 2024

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
12. marts 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
24. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
20. marts 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 165-503

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger