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Uno studio post-marketing a lungo termine sulla risposta immunitaria nei pazienti che ricevono il trattamento con Palynziq per la PKU (PALisade)

20 marzo 2026 aggiornato da: BioMarin Pharmaceutical

Uno studio multicentrico, prospettico, longitudinale che valuta i parametri immunologici, infiammatori e di laboratorio associati al trattamento a lungo termine con Palynziq® (Pegvaliase) in soggetti affetti da fenilchetonuria (PKU) negli Stati Uniti

Si tratta di uno studio multicentrico, prospettico, longitudinale, a braccio singolo, della durata di 10 anni, che valuta i parametri immunologici, infiammatori e di laboratorio associati al trattamento a lungo termine con Palynziq in soggetti affetti da fenilchetonuria (PKU) negli Stati Uniti. Soggetti negli Stati Uniti per i quali è stata presa la decisione clinica di ricevere pegvaliase per trattare la PKU entro 30 giorni dalla data di arruolamento nello Studio 165-501 (utilizzatori incidenti) o che hanno precedentemente iniziato il trattamento con pegvaliase in quella data di iscrizione allo Studio 165-501 (utenti prevalenti) sono idonei a partecipare allo Studio 165-503.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio multicentrico, prospettico, longitudinale, a braccio singolo, della durata di 10 anni, che valuta i parametri immunologici, infiammatori e di laboratorio associati al trattamento a lungo termine con Palynziq in soggetti affetti da fenilchetonuria (PKU) negli Stati Uniti. Soggetti negli Stati Uniti per i quali è stata presa la decisione clinica di ricevere pegvaliase per trattare la PKU entro 30 giorni dalla data di arruolamento nello Studio 165-501 (utilizzatori incidenti) o che hanno precedentemente iniziato il trattamento con pegvaliase in quella data di iscrizione allo Studio 165-501 (utenti prevalenti) sono idonei a partecipare allo Studio 165-503. Ai soggetti partecipanti allo studio 165-501 che acconsentono a partecipare a questo studio (165-503) verrà richiesto di fornire campioni di sangue pre-dose per test Phe, marcatori immunologici e infiammatori circa ogni 3 mesi per i primi 3 anni di partecipazione, poi ogni 6 mesi per il resto dello studio. Ai soggetti verrà richiesto di fornire ulteriori campioni di sangue pre-dose al momento degli eventi di sicurezza definiti dal protocollo dello Studio 165-501. Verranno prelevati ulteriori campioni pre-dose secondo lo standard di cura come dettagliato nel protocollo 165-501. I marcatori Phe del sangue, immunologici (PAL IgG, PEG IgG, PEG IgM, anti-pegvaliasi IgE) e infiammatori (C3/C4, hsCRP) verranno inviati a un laboratorio centrale per l'elaborazione. I dati raccolti nello studio 165-501 saranno combinati con i dati raccolti in questo studio per ridurre l'onere sui siti per l'immissione dei dati ed evitare la duplicazione della segnalazione delle ADR (vedere Criteri di valutazione). I dati combinati verranno riportati nel Rapporto sullo studio clinico per questo studio. I soggetti possono ritirarsi dallo studio 165-503 e rimanere nello studio 165-501, ma non possono ritirarsi dallo studio 165-501 e rimanere nello studio 165-503 poiché gli eventi di sicurezza e altri dati vengono raccolti nello studio 165-501.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
200

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.
  • Nome: Medical Director, MD
  • Numero di telefono: 1-800-983-4587
  • Email: medinfo@bmrn.com

Backup dei contatti dello studio

  • Nome: 165-503 Program Director
  • Numero di telefono: 1-800-983-4587
  • Email: medinfo@bmrn.com

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Reclutamento
        • University of Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Reclutamento
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Reclutamento
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Reclutamento
        • Riley Children's Hospital/ Indiana University Health
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70112
        • Reclutamento
        • Tulane University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
        • Reclutamento
        • Boston Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Reclutamento
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • Reclutamento
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37235
        • Reclutamento
        • Vanderbilt University Medical School
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • Reclutamento
        • UT Southwestern Medical Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Reclutamento
        • Children's Wisconsin/Medical College of Wisconsin

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Soggetti arruolati nei centri statunitensi partecipanti allo studio 165-501.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Soggetti arruolati nei centri statunitensi partecipanti allo studio 165-501.

Criteri di esclusione:

  • Incapacità giuridica o capacità giuridica limitata senza rappresentanza legale del tutore.
  • Il soggetto non è in grado o non è disposto a fornire il consenso informato per l'onere interventistico aggiuntivo dello studio (prelievo di sangue).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare le risposte immunologiche e infiammatorie associate all'insorgenza di
Lasso di tempo: Durata massima del trattamento: 10 anni.
  • Reazione di ipersensibilità sistemica acuta
  • Anafilassi
  • Angioedema
  • Malattia da siero
  • Grave reazione di ipersensibilità
  • Artralgia grave o persistente
  • Reazione grave nel sito di iniezione
Durata massima del trattamento: 10 anni.

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutazione delle risposte immunologiche e/o infiammatorie nel tempo
Lasso di tempo: Durata massima del trattamento: 10 anni.
Per valutare le risposte immunologiche e infiammatorie (test immunologici, marcatori infiammatori) associate all'insorgenza di reazioni avverse ai farmaci (ADR) immunomediate correlate alla funzionalità degli organi terminali (ad es., rene, fegato)*
Durata massima del trattamento: 10 anni.
Valutazione delle risposte immunologiche nel tempo
Lasso di tempo: Durata massima del trattamento: 10 anni.

Valutare la potenziale associazione tra risposte immunologiche e livelli di Phe nel sangue

* Un elenco di ADR immuno-mediate correlate alla funzione degli organi terminali è incluso come appendice al piano di analisi statistica (SAP).
Durata massima del trattamento: 10 anni.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
BioMarin Pharmaceutical

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
20 gennaio 2024

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
18 novembre 2033

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
18 novembre 2033

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
30 gennaio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
8 marzo 2024

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
12 marzo 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
24 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
20 marzo 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 165-503

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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