Účinnost a bezpečnost profylaxe KN057 u pacientů s hemofilií A nebo B s inhibitory

Kritéria pro zařazení:

1. Muž, 12 až 70 let v době podpisu informovaného souhlasu (včetně hraniční hodnoty), tělesná hmotnost ≥25 kg a BMI <28 kg/m^2 při screeningu;
2. Test inhibitoru FVIII nebo FIX je pozitivní při vysokém titru (≥5 BU/ml) během období screeningu; nebo je inhibitor FVIII nebo FIX detekován v nízkém titru (0,6 BU/ml nebo horní hranice normální hodnoty < titr inhibitoru < 5 BU/ml) během období screeningu a byla zahájena léčba bypassy (rFVIIa nebo PCC) ;
3. ≥6 léčených krvácivých epizod během 26 týdnů před screeningem;
4. Předtím jste neužívali léky protilátek TFPI;
5. Být schopen a souhlasit s elucí předchozích léků pro léčbu hemofilie.

Kritéria vyloučení:

1. Mít vážná nebo špatně kontrolovaná chronická onemocnění nebo zjevná systémová onemocnění;
2. Máte v anamnéze tromboembolickou nemoc nebo máte v současné době příznaky nebo známky související s tromboembolickou nemocí nebo jste léčeni trombolytickou/antitrombotickou terapií;
3. Mají vysoce rizikové faktory pro trombózu: jako je anamnéza koronární aterosklerotické choroby, ischemická choroba důležitých orgánů, cévní okluzivní choroba, autoimunitní onemocnění s vysokým rizikem trombózy nebo zavedený centrální žilní katétr;
4. Přítomnost jiných dědičných nebo získaných krvácivých poruch jiných než hemofilie A a hemofilie B;
5. Být na standardní profylaxi a udržovat ji po dobu delší než 12 týdnů (standardní profylaxe je definována jako alespoň 80% dodržování předem stanoveného režimu profylaxe);
6. Probíhající nebo plánovaná léčba indukcí imunitní tolerance;
7. Když se v minulosti vyskytlo krvácení, rFVIIa byl neúčinný a je nutné použít léčbu PCC;
8. Známá nebo suspektní přecitlivělost na jakoukoli složku zkušebního přípravku nebo příbuzných přípravků;
9. Podstoupili větší chirurgický zákrok (jak určil zkoušející) během 3 měsíců před screeningem nebo mají plánovaný chirurgický zákrok během studie.