Эффективность и безопасность профилактики KN057 у пациентов с гемофилией А или В с ингибиторами

Критерии включения:

1. Мужчина, от 12 до 70 лет на момент подписания информированного согласия (включая пороговое значение), масса тела ≥25 кг и ИМТ <28 кг/м^2 при скрининге;
2. Тест на ингибитор FVIII или FIX является положительным при высоком титре (≥5 BU/мл) в течение периода скрининга; или ингибитор FVIII или FIX обнаружен в низком титре (0,6 BU/мл или верхний предел нормального значения < титр ингибитора < 5 BU/мл) во время периода скрининга и начато лечение обходными агентами (rFVIIa или PCC) ;
3. ≥6 эпизодов кровотечения, подвергшихся лечению, в течение 26 недель до скрининга;
4. Раньше вы не использовали препараты антител к TFPI;
5. Уметь и согласиться элюировать ранее использованные препараты для лечения гемофилии.

Критерий исключения:

1. Имеют серьезные или плохо контролируемые хронические заболевания или очевидные системные заболевания;
2. Имеют в анамнезе тромбоэмболические заболевания или в настоящее время имеют симптомы или признаки, связанные с тромбоэмболическими заболеваниями или проходят лечение тромболитической/антитромботической терапией;
3. Иметь факторы высокого риска тромбоза: такие как ишемическая болезнь сердца в анамнезе, ишемическая болезнь важных органов, сосудистое окклюзионное заболевание, аутоиммунные заболевания с высоким риском тромбоза или постоянный центральный венозный катетер;
4. Наличие других наследственных или приобретенных нарушений свертываемости крови, кроме гемофилии А и гемофилии В;
5. Нахождение на стандартной профилактике и поддержание ее в течение более 12 недель (стандартная профилактика определяется как минимум 80% соблюдения заранее установленного режима профилактики);
6. Текущее или запланированное лечение по индукции иммунной толерантности;
7. Если в прошлом возникло кровотечение, rFVIIa был неэффективен и необходимо использовать лечение ПКК;
8. Известная или подозреваемая гиперчувствительность к любому компоненту исследуемого продукта или связанных с ним продуктов;
9. Перенесли серьезное хирургическое вмешательство (по определению исследователя) в течение 3 месяцев до скрининга или планировали плановое хирургическое вмешательство во время исследования.