Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

PK, PD, studie bezpečnosti a účinnosti gefurulimabu u pediatrických pacientů s AChR+ generalizovanou myasthenia gravis

31. března 2026 aktualizováno: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Otevřená jednoramenná studie k hodnocení farmakokinetiky (PK), farmakodynamiky (PD), bezpečnosti a účinnosti gefurulimabu u pediatrických pacientů (ve věku 6 až < 18 let) s generalizovanou myasthenia gravis (gMG), kteří exprimují acetylcholin Receptorové protilátky (AChR+)

Primárním cílem této studie je posoudit farmakokinetiku a farmakodynamiku gefurulimabu u pediatrických účastníků s AChR+ gMG po dobu trvání studie.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
12

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Brazílie
      • Joinville, Brazílie, 89202-451
        • Nábor
        • Research Site
      • Salvador, Brazílie, 41253-190
        • Nábor
        • Research Site
      • São José do Rio Preto, Brazílie, 15090-000
        • Nábor
        • Research Site
      • São Paulo, Brazílie, 05403-000
        • Nábor
        • Research Site
      • São Paulo, Brazílie, 0438-002
        • Nábor
        • Research Site
  • Japonsko
      • Saitama-Shi, Japonsko, 330-8777
        • Nábor
        • Research Site
  • Polsko
      • Bydgoszcz, Polsko, 85-065
        • Staženo
        • Research Site
      • Lodz, Polsko, 93-338
        • Staženo
        • Research Site
      • Warsaw, Polsko, 02-097
        • Nábor
        • Research Site
  • Spojené státy
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Nábor
        • Research Site
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23507
        • Nábor
        • Research Site
  • Tchaj-wan
      • New Taipei City, Tchaj-wan, 23561
        • Nábor
        • Research Site
      • Taipei, Tchaj-wan, 11101
        • Nábor
        • Research Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zahrnutí:

  • Účastníkovi musí být v době podpisu informovaného souhlasu/souhlasu 6 až < 18 let.
  • Diagnóza MG s generalizovanou svalovou slabostí splňující klinická kritéria definovaná Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) třídy II, III nebo IV
  • Pozitivní sérologický test na autoprotilátky proti AChR
  • Všichni účastníci musí být očkováni proti meningokokové infekci ze séroskupin A, C, W, Y (a B, pokud jsou k dispozici) během 3 let před intervencí studie v den 1. Pokud dojde k vakcinaci < 2 týdny před 1. dnem, budou účastníci dostávat profylaktická antibiotika po dobu alespoň 2 týdnů po úvodní vakcinaci proti meningokokům pro séroskupiny A, C, W, Y (a B, jsou-li k dispozici).

Kritéria vyloučení:

  • Anamnéza thymektomie nebo jakékoli jiné operace thymu během 12 měsíců před screeningem
  • Neléčená brzlíková malignita, karcinom nebo thymom
  • Infekce Neisseria meningitidis v anamnéze
  • Těhotenství, kojení nebo úmysl otěhotnět v průběhu studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Gefurulimab
V den 1 dostanou účastníci úvodní dávku na základě hmotnosti, po níž bude následovat týdenní udržovací dávka po dobu až 122 týdnů.
Kombinovaný produkt: Gefurulimab
Kombinovaný přípravek sestávající z injekční stříkačky předplněné gefurulimabem bude podáván týdně subkutánní (SC) injekcí.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Maximální pozorovaná sérová koncentrace (Cmax) gefurulimabu
Časové okno: Den 1 před dávkou až do týdne 18 před dávkou
Den 1 před dávkou až do týdne 18 před dávkou
Koncentrace komplementu 5 (C5) bez séra
Časové okno: Den 1 před dávkou až do týdne 18 před dávkou
Den 1 před dávkou až do týdne 18 před dávkou

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE) a závažnými nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TESAE)
Časové okno: Den 1 až týden 134
Den 1 až týden 134
Změna v kvantitativním skóre myasthenia gravis pro závažnost onemocnění (QMG) celkové skóre od výchozího stavu do týdne 18
Časové okno: Výchozí stav do 18. týdne
Výchozí stav do 18. týdne
Počet účastníků s ≥ 5bodovým snížením oproti výchozímu stavu v celkovém skóre QMG do 18. týdne
Časové okno: Výchozí stav do 18. týdne
Výchozí stav do 18. týdne
Změna v profilu Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) Celkové skóre od výchozího stavu do týdne 18
Časové okno: Výchozí stav do 18. týdne
Výchozí stav do 18. týdne
Počet účastníků s ≥ 3bodovým snížením oproti výchozímu stavu v celkovém skóre MG-ADL do 18. týdne
Časové okno: Výchozí stav do 18. týdne
Výchozí stav do 18. týdne
Počet účastníků s protilátkami proti drogám (ADA)
Časové okno: Výchozí stav až do týdne 134
Výchozí stav až do týdne 134
Počet pozitivních účastníků ADA s již existující imunoreaktivitou, reakcemi ADA souvisejícími s léčbou nebo posílenou léčbou
Časové okno: Výchozí stav až do týdne 134
Výchozí stav až do týdne 134
Počet ADA pozitivních účastníků s pozitivním nebo negativním stavem neutralizačních protilátek (NAb).
Časové okno: Výchozí stav až do týdne 134
Výchozí stav až do týdne 134

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
13. listopadu 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
15. prosince 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
23. ledna 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
19. září 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
19. září 2024

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
23. září 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
1. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
31. března 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • D6780C00004
  • 2024-515157-17-00 (Jiný identifikátor: EUCT)
  • ALXN1720-MG-302 (Jiný identifikátor: Alexion)
  • U1111-1327-6615 (Jiný identifikátor: WHO)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Alexion má veřejný závazek umožnit žádosti o přístup ke studijním datům a bude dodávat protokol, CSR a souhrny v jednoduchém jazyce.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení