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PK-, PD-, Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie von Gefurulimab bei pädiatrischen Patienten mit AChR+ generalisierter Myasthenia gravis

31. März 2026 aktualisiert von: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Eine offene, einarmige Studie zur Bewertung der Pharmakokinetik (PK), Pharmakodynamik (PD), Sicherheit und Wirksamkeit von Gefurulimab bei pädiatrischen Patienten (6 bis < 18 Jahre) mit generalisierter Myasthenia gravis (gMG), die Acetylcholin exprimieren Rezeptorantikörper (AChR+)

Das Hauptziel dieser Studie ist die Beurteilung der Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von Gefurulimab bei pädiatrischen Teilnehmern mit AChR+ gMG für die Dauer der Studie.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Rekrutierung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
12

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • Brasilien
      • Joinville, Brasilien, 89202-451
        • Rekrutierung
        • Research Site
      • Salvador, Brasilien, 41253-190
        • Rekrutierung
        • Research Site
      • São José do Rio Preto, Brasilien, 15090-000
        • Rekrutierung
        • Research Site
      • São Paulo, Brasilien, 05403-000
        • Rekrutierung
        • Research Site
      • São Paulo, Brasilien, 0438-002
        • Rekrutierung
        • Research Site
  • Japan
      • Saitama-Shi, Japan, 330-8777
        • Rekrutierung
        • Research Site
  • Polen
      • Bydgoszcz, Polen, 85-065
        • Zurückgezogen
        • Research Site
      • Lodz, Polen, 93-338
        • Zurückgezogen
        • Research Site
      • Warsaw, Polen, 02-097
        • Rekrutierung
        • Research Site
  • Taiwan
      • New Taipei City, Taiwan, 23561
        • Rekrutierung
        • Research Site
      • Taipei, Taiwan, 11101
        • Rekrutierung
        • Research Site
  • Vereinigte Staaten
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Rekrutierung
        • Research Site
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Vereinigte Staaten, 23507
        • Rekrutierung
        • Research Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer muss zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung/Einverständniserklärung 6 bis < 18 Jahre alt sein.
  • Diagnose von MG mit generalisierter Muskelschwäche, die den klinischen Kriterien der Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Klasse II, III oder IV entspricht
  • Positiver serologischer Test auf Autoantikörper gegen AChR
  • Alle Teilnehmer müssen innerhalb von 3 Jahren vor der Studienintervention am ersten Tag gegen Meningokokken-Infektionen der Serogruppen A, C, W, Y (und B, sofern verfügbar) geimpft sein. Wenn die Impfung < 2 Wochen vor Tag 1 erfolgt, erhalten die Teilnehmer für mindestens 2 Wochen nach der ersten Meningokokken-Impfung prophylaktische Antibiotika für die Serogruppen A, C, W, Y (und B, sofern verfügbar).

Ausschlusskriterien:

  • Vorgeschichte einer Thymektomie oder einer anderen Thymusoperation innerhalb von 12 Monaten vor dem Screening
  • Unbehandelte bösartige Erkrankung des Thymus, Karzinom oder Thymom
  • Vorgeschichte einer Neisseria meningitidis-Infektion
  • Schwangerschaft, Stillzeit oder Empfängnisabsicht im Verlauf der Studie

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Gefurulimab
Am ersten Tag erhalten die Teilnehmer eine gewichtsabhängige Aufsättigungsdosis, gefolgt von einer wöchentlichen Erhaltungsdosis für bis zu 122 Wochen.
Kombinationsprodukt: Gefurulimab
Das Kombinationsprodukt, bestehend aus einer mit Gefurulimab vorgefüllten Spritze, wird wöchentlich per subkutaner (SC) Injektion verabreicht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Maximal beobachtete Serumkonzentration (Cmax) von Gefurulimab
Zeitfenster: Tag 1 Vordosierung bis Woche 18 Vordosierung
Tag 1 Vordosierung bis Woche 18 Vordosierung
Serumfreie Komplementkomponente 5 (C5)-Konzentration
Zeitfenster: Tag 1 Vordosierung bis Woche 18 Vordosierung
Tag 1 Vordosierung bis Woche 18 Vordosierung

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) und behandlungsbedingten schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (TESAEs)
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 134
Tag 1 bis Woche 134
Änderung des quantitativen Myasthenia Gravis-Scores für den Krankheitsschweregrad (QMG)-Gesamtscore vom Ausgangswert bis Woche 18
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 18
Ausgangswert bis Woche 18
Anzahl der Teilnehmer mit einer Reduzierung des QMG-Gesamtscores um ≥ 5 Punkte gegenüber dem Ausgangswert bis Woche 18
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 18
Ausgangswert bis Woche 18
Veränderung des Myasthenia Gravis Activities of Daily Living Profile (MG-ADL)-Gesamtscores vom Ausgangswert bis Woche 18
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 18
Ausgangswert bis Woche 18
Anzahl der Teilnehmer mit einer Reduzierung des MG-ADL-Gesamtscores um ≥ 3 Punkte gegenüber dem Ausgangswert bis Woche 18
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 18
Ausgangswert bis Woche 18
Anzahl der Teilnehmer mit Anti-Drug-Antikörpern (ADAs)
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 134
Ausgangswert bis Woche 134
Anzahl der ADA-positiven Teilnehmer mit bereits bestehender Immunreaktivität, behandlungsbedingter oder behandlungsverstärkter ADA-Reaktion
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 134
Ausgangswert bis Woche 134
Anzahl der ADA-positiven Teilnehmer mit positivem oder negativem Status des neutralisierenden Antikörpers (NAb).
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 134
Ausgangswert bis Woche 134

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
13. November 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
15. Dezember 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
23. Januar 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
19. September 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
19. September 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
23. September 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
1. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
31. März 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • D6780C00004
  • 2024-515157-17-00 (Andere Kennung: EUCT)
  • ALXN1720-MG-302 (Andere Kennung: Alexion)
  • U1111-1327-6615 (Andere Kennung: WHO)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Alexion hat sich öffentlich dazu verpflichtet, Anträge auf Zugang zu Studiendaten zuzulassen und wird ein Protokoll, CSR und Zusammenfassungen in einfacher Sprache bereitstellen.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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