Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

PK, PD, studie bezpečnosti a účinnosti gefurulimabu u pediatrických pacientů s AChR+ generalizovanou myasthenia gravis

31. března 2026 aktualizováno: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Otevřená jednoramenná studie k hodnocení farmakokinetiky (PK), farmakodynamiky (PD), bezpečnosti a účinnosti gefurulimabu u pediatrických pacientů (ve věku 6 až < 18 let) s generalizovanou myasthenia gravis (gMG), kteří exprimují acetylcholin Receptorové protilátky (AChR+)

Primárním cílem této studie je posoudit farmakokinetiku a farmakodynamiku gefurulimabu u pediatrických účastníků s AChR+ gMG po dobu trvání studie.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

12

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Brazílie
      • Joinville, Brazílie, 89202-451
        • Nábor
        • Research Site
      • Salvador, Brazílie, 41253-190
        • Nábor
        • Research Site
      • São José do Rio Preto, Brazílie, 15090-000
        • Nábor
        • Research Site
      • São Paulo, Brazílie, 05403-000
        • Nábor
        • Research Site
      • São Paulo, Brazílie, 0438-002
        • Nábor
        • Research Site
  • Japonsko
      • Saitama-Shi, Japonsko, 330-8777
        • Nábor
        • Research Site
  • Polsko
      • Bydgoszcz, Polsko, 85-065
        • Staženo
        • Research Site
      • Lodz, Polsko, 93-338
        • Staženo
        • Research Site
      • Warsaw, Polsko, 02-097
        • Nábor
        • Research Site
  • Spojené státy
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Nábor
        • Research Site
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23507
        • Nábor
        • Research Site
  • Tchaj-wan
      • New Taipei City, Tchaj-wan, 23561
        • Nábor
        • Research Site
      • Taipei, Tchaj-wan, 11101
        • Nábor
        • Research Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zahrnutí:

  • Účastníkovi musí být v době podpisu informovaného souhlasu/souhlasu 6 až < 18 let.
  • Diagnóza MG s generalizovanou svalovou slabostí splňující klinická kritéria definovaná Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) třídy II, III nebo IV
  • Pozitivní sérologický test na autoprotilátky proti AChR
  • Všichni účastníci musí být očkováni proti meningokokové infekci ze séroskupin A, C, W, Y (a B, pokud jsou k dispozici) během 3 let před intervencí studie v den 1. Pokud dojde k vakcinaci < 2 týdny před 1. dnem, budou účastníci dostávat profylaktická antibiotika po dobu alespoň 2 týdnů po úvodní vakcinaci proti meningokokům pro séroskupiny A, C, W, Y (a B, jsou-li k dispozici).

Kritéria vyloučení:

  • Anamnéza thymektomie nebo jakékoli jiné operace thymu během 12 měsíců před screeningem
  • Neléčená brzlíková malignita, karcinom nebo thymom
  • Infekce Neisseria meningitidis v anamnéze
  • Těhotenství, kojení nebo úmysl otěhotnět v průběhu studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Gefurulimab
V den 1 dostanou účastníci úvodní dávku na základě hmotnosti, po níž bude následovat týdenní udržovací dávka po dobu až 122 týdnů.
Kombinovaný produkt: Gefurulimab
Kombinovaný přípravek sestávající z injekční stříkačky předplněné gefurulimabem bude podáván týdně subkutánní (SC) injekcí.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Maximální pozorovaná sérová koncentrace (Cmax) gefurulimabu
Časové okno: Den 1 před dávkou až do týdne 18 před dávkou
Den 1 před dávkou až do týdne 18 před dávkou
Koncentrace komplementu 5 (C5) bez séra
Časové okno: Den 1 před dávkou až do týdne 18 před dávkou
Den 1 před dávkou až do týdne 18 před dávkou

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE) a závažnými nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TESAE)
Časové okno: Den 1 až týden 134
Den 1 až týden 134
Změna v kvantitativním skóre myasthenia gravis pro závažnost onemocnění (QMG) celkové skóre od výchozího stavu do týdne 18
Časové okno: Výchozí stav do 18. týdne
Výchozí stav do 18. týdne
Počet účastníků s ≥ 5bodovým snížením oproti výchozímu stavu v celkovém skóre QMG do 18. týdne
Časové okno: Výchozí stav do 18. týdne
Výchozí stav do 18. týdne
Změna v profilu Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) Celkové skóre od výchozího stavu do týdne 18
Časové okno: Výchozí stav do 18. týdne
Výchozí stav do 18. týdne
Počet účastníků s ≥ 3bodovým snížením oproti výchozímu stavu v celkovém skóre MG-ADL do 18. týdne
Časové okno: Výchozí stav do 18. týdne
Výchozí stav do 18. týdne
Počet účastníků s protilátkami proti drogám (ADA)
Časové okno: Výchozí stav až do týdne 134
Výchozí stav až do týdne 134
Počet pozitivních účastníků ADA s již existující imunoreaktivitou, reakcemi ADA souvisejícími s léčbou nebo posílenou léčbou
Časové okno: Výchozí stav až do týdne 134
Výchozí stav až do týdne 134
Počet ADA pozitivních účastníků s pozitivním nebo negativním stavem neutralizačních protilátek (NAb).
Časové okno: Výchozí stav až do týdne 134
Výchozí stav až do týdne 134

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

13. listopadu 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

15. prosince 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

23. ledna 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

19. září 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

19. září 2024

První zveřejněno (Aktuální)

23. září 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

1. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

31. března 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • D6780C00004
  • 2024-515157-17-00 (Jiný identifikátor: EUCT)
  • ALXN1720-MG-302 (Jiný identifikátor: Alexion)
  • U1111-1327-6615 (Jiný identifikátor: WHO)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Alexion má veřejný závazek umožnit žádosti o přístup ke studijním datům a bude dodávat protokol, CSR a souhrny v jednoduchém jazyce.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Generalizovaná myasthenia gravis

Klinické studie na Gefurulimab

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Ireland

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit