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Studio di farmacocinetica, farmacocinetica, sicurezza ed efficacia di Gefurulimab in pazienti pediatrici con miastenia gravis generalizzata AChR+

31 marzo 2026 aggiornato da: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio in aperto, a braccio singolo per valutare la farmacocinetica (PK), la farmacodinamica (PD), la sicurezza e l'efficacia di Gefurulimab in pazienti pediatrici (da 6 a < 18 anni di età) con miastenia gravis generalizzata (gMG) che esprimono acetilcolina Anticorpi recettoriali (AChR+)

L'obiettivo primario di questo studio è valutare la farmacocinetica e la farmacodinamica di gefurulimab nei partecipanti pediatrici con AChR+ gMG per la durata dello studio.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
12

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Brasile
      • Joinville, Brasile, 89202-451
        • Reclutamento
        • Research Site
      • Salvador, Brasile, 41253-190
        • Reclutamento
        • Research Site
      • São José do Rio Preto, Brasile, 15090-000
        • Reclutamento
        • Research Site
      • São Paulo, Brasile, 05403-000
        • Reclutamento
        • Research Site
      • São Paulo, Brasile, 0438-002
        • Reclutamento
        • Research Site
  • Giappone
      • Saitama-Shi, Giappone, 330-8777
        • Reclutamento
        • Research Site
  • Polonia
      • Bydgoszcz, Polonia, 85-065
        • Ritirato
        • Research Site
      • Lodz, Polonia, 93-338
        • Ritirato
        • Research Site
      • Warsaw, Polonia, 02-097
        • Reclutamento
        • Research Site
  • Stati Uniti
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Reclutamento
        • Research Site
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23507
        • Reclutamento
        • Research Site
  • Taiwan
      • New Taipei City, Taiwan, 23561
        • Reclutamento
        • Research Site
      • Taipei, Taiwan, 11101
        • Reclutamento
        • Research Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Il partecipante deve avere un'età compresa tra 6 e < 18 anni al momento della firma del consenso/assenso informato.
  • Diagnosi di MG con debolezza muscolare generalizzata che soddisfa i criteri clinici definiti dalla Miastenia Gravis Foundation of America (MGFA) Classe II, III o IV
  • Test sierologico positivo per autoanticorpi contro AChR
  • Tutti i partecipanti devono essere vaccinati contro l'infezione da meningococco dei sierogruppi A, C, W, Y (e B ove disponibile) entro 3 anni prima dell'intervento dello studio il Giorno 1. Se la vaccinazione avviene <2 settimane prima del giorno 1, i partecipanti riceveranno antibiotici profilattici per almeno 2 settimane dopo la vaccinazione meningococcica iniziale per i sierogruppi A, C, W, Y (e B, ove disponibile)

Criteri di esclusione:

  • Anamnesi di timectomia o qualsiasi altro intervento chirurgico al timo nei 12 mesi precedenti lo screening
  • Tumori maligni del timo, carcinoma o timoma non trattati
  • Anamnesi di infezione da Neisseria meningitidis
  • Gravidanza, allattamento al seno o intenzione di concepire durante il corso dello studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Gefurulimab
Il giorno 1, i partecipanti riceveranno una dose di carico basata sul peso seguita da una dose di mantenimento settimanale per un massimo di 122 settimane.
Prodotto combinato: Gefurulimab
Il prodotto combinato costituito da una siringa preriempita con gefurulimab verrà somministrato settimanalmente tramite iniezione sottocutanea (SC).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Concentrazione sierica massima osservata (Cmax) di Gefurulimab
Lasso di tempo: Dalla predose del giorno 1 alla predose della settimana 18
Dalla predose del giorno 1 alla predose della settimana 18
Concentrazione del componente 5 del complemento libero (C5) nel siero
Lasso di tempo: Dalla predose del giorno 1 alla predose della settimana 18
Dalla predose del giorno 1 alla predose della settimana 18

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) ed eventi avversi gravi emergenti dal trattamento (TESAE)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 134
Dal giorno 1 alla settimana 134
Variazione del punteggio totale quantitativo della miastenia grave per la gravità della malattia (QMG) dal basale fino alla settimana 18
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 18
Riferimento fino alla settimana 18
Numero di partecipanti con riduzione ≥ 5 punti rispetto al basale nel punteggio totale QMG fino alla settimana 18
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 18
Riferimento fino alla settimana 18
Variazione del punteggio totale delle attività della vita quotidiana della miastenia grave (MG-ADL) dal basale fino alla settimana 18
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 18
Riferimento fino alla settimana 18
Numero di partecipanti con riduzione ≥ 3 punti rispetto al basale nel punteggio totale MG-ADL fino alla settimana 18
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 18
Riferimento fino alla settimana 18
Numero di partecipanti con anticorpi anti-farmaco (ADA)
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 134
Riferimento fino alla settimana 134
Numero di partecipanti positivi all'ADA con immunoreattività preesistente, risposte ADA emergenti dal trattamento o potenziate dal trattamento
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 134
Riferimento fino alla settimana 134
Numero di partecipanti positivi all'ADA con stato positivo o negativo per l'anticorpo neutralizzante (NAb).
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 134
Riferimento fino alla settimana 134

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
13 novembre 2024

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
15 dicembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
23 gennaio 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
19 settembre 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
19 settembre 2024

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
23 settembre 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
1 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
31 marzo 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • D6780C00004
  • 2024-515157-17-00 (Altro identificatore: EUCT)
  • ALXN1720-MG-302 (Altro identificatore: Alexion)
  • U1111-1327-6615 (Altro identificatore: WHO)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Alexion si è impegnata pubblicamente a consentire le richieste di accesso ai dati dello studio e fornirà un protocollo, una CSR e riassunti in linguaggio semplice.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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