Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Fáze 1/2a, jednorázová a vícedávková eskalační studie KRRO-110 (REWRITE)

14. dubna 2026 aktualizováno: Korro Bio, Inc.

Fáze 1/2a, jednorázová a vícedávková eskalační studie k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakodynamiky a farmakokinetiky KRRO 110 u zdravých dospělých dobrovolníků a u dospělých účastníků s deficitem alfa-1 antitrypsinu (AATD) (REWRITE)

Účelem této první studie u člověka (FIH) je posoudit bezpečnost, snášenlivost a farmakokinetiku (PK) jednotlivých a opakovaných dávek KRRO-110 jak u zdravých dospělých účastníků, tak u klinicky stabilních pacientů s deficitem alfa-1 antitrypsinu (AATD).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
42

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Austrálie
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Austrálie, 4032
        • The Prince Charles Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Austrálie, 3065
        • St. Vincent's Hospital Melbourne
      • Melbourne, Victoria, Austrálie, 3004
        • Nucleus Network Pty Ltd
  • Nový Zéland
      • Auckland, Nový Zéland
        • New Zealand Clinical Research
      • Christchurch, Nový Zéland
        • New Zealand Clinical Research

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Popis

Kritéria zahrnutí:

Část A kohorta SAD Kritéria začlenění (zdraví dobrovolníci)

  • Dospělí muži nebo ženy ve věku 18 až 65 let
  • Dokumentovaný genotyp PiMM
  • Účastníci, kteří jsou ochotni a schopni poskytnout podepsaný písemný informovaný souhlas

Genotyp PiZZ (kohorty část A SAD a část B MAD) Kritéria zahrnutí (genotyp PiZZ)

  • Dospělí muži nebo ženy ve věku 18 až 70 let (včetně)
  • Dokumentovaný genotyp PiZZ
  • Výchozí hladina celkového AAT v krvi < 11 µM/L

Kritéria vyloučení:

Kritéria vyloučení (zdraví dobrovolníci)

  • Účastnice ve fertilním věku nebo mužský účastník, který není schopen nebo ochoten používat schválený spolehlivý prostředek antikoncepce
  • Index tělesné hmotnosti (BMI) > 32 nebo < 18,5 kg/m2
  • Anamnéza nebo současné klinické známky onemocnění jater
  • Důkaz aktivní infekce
  • Anamnéza zdravotního stavu (stavů), např. pokročilé srdeční onemocnění, současná nebo nedávná malignita, transplantace orgánů nebo jiné onemocnění
  • Sérologický výsledek svědčící o jakékoli expozici (minulé nebo aktivní) hepatitidě C, hepatitidě B nebo viru lidské imunodeficience (HIV)
  • Respirační nebo jiné akutní onemocnění do 8 týdnů
  • Užívání tabáku jakéhokoli druhu do 6 měsíců

Kritéria vyloučení (genotyp PiZZ)

  • Účastnice ve fertilním věku nebo mužský účastník, který není schopen nebo ochoten používat schválený spolehlivý prostředek antikoncepce
  • BMI > 32 nebo < 18,5 kg/m2 nebo hmotnost > 90 kg
  • Historie FEV1 < 50 %
  • Anamnéza nebo současný klinický důkaz pokročilého onemocnění jater a/nebo plicního onemocnění
  • Použití experimentální terapie kromě KRRO-110 během 6 měsíců nebo 5 poločasů pro experimentální terapii, podle toho, která hodnota je větší
  • Užívání tabáku jakéhokoli druhu do 6 měsíců
  • Použití konvenčně dávkované augmentační terapie AAT během 5 poločasů
  • Sérologický výsledek odpovídající expozici HIV nebo sérologický výsledek odpovídající aktivní infekci hepatitidou B nebo hepatitidou C

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Rameno 1: KRRO-110 (část A a část B)
KRRO-110 je oligonukleotid upravující RNA zapouzdřený v lipidové nanočástici (LNP) podávaný intravenózní (IV) infuzí jako jedna dávka v části A (SAD), vícedávková v části B (MAD).
Lék: KRRO-110
Léčivý přípravek KRRO-110, IV
Komparátor placeba: Rameno 2: Placebo (pouze část A)
Placebo, IV podání
Lék: KRRO-110
Léčivý přípravek KRRO-110, IV

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost a snášenlivost
Časové okno: Ode dne 1 do dne 43 v SAD a ode dne 1 do dne 85 v MAD
Typ, frekvence a závažnost nežádoucích účinků souvisejících s léčbou (TEAE)
Ode dne 1 do dne 43 v SAD a ode dne 1 do dne 85 v MAD

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Farmakokinetika (PK) KRRO-110
Časové okno: Den 1 až den 43 (SAD) a den 1 až den 85 (MAD)
PK profil KRRO-110 včetně maximální koncentrace v krvi (Cmax)
Den 1 až den 43 (SAD) a den 1 až den 85 (MAD)
Farmakodynamika (PD) KRRO-110
Časové okno: Den 1 až den 43 (SAD) a den 1 až den 85 (MAD)
PD profil KRRO-110 založený na změně hladin enzymu alfa-antitrypsinu (AAT) od výchozí hodnoty ve všech měřených časových bodech (pouze účastníci PiZZ).
Den 1 až den 43 (SAD) a den 1 až den 85 (MAD)
Farmakokinetika (PK) KRRO-110
Časové okno: Den 1 až den 43 (SAD) a den 1 až den 85 (MAD)
PK profil poločasu KRRO-110 (t1/2), plocha pod křivkou koncentrace-čas (AUC) a minimální hladina (pouze kohorty MAD).
Den 1 až den 43 (SAD) a den 1 až den 85 (MAD)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Korro Bio, Inc.

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Study Director, Korro Bio, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
13. ledna 2025

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
31. října 2025

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
15. prosince 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
4. listopadu 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
5. listopadu 2024

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
6. listopadu 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
17. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
14. dubna 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • KRRO-110-001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení