Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et fase 1/2a, enkelt- og flerdosis-eskaleringsstudie af KRRO-110 (REWRITE)

14. april 2026 opdateret af: Korro Bio, Inc.

Et fase 1/2a, enkelt- og multiple-dosis eskaleringsstudie til evaluering af sikkerheden, tolerabiliteten, farmakodynamikken og farmakokinetikken af ​​KRRO 110 hos raske voksne frivillige og hos voksne deltagere med Alpha-1 Antitrypsin-mangel (AATD) (REWRITE)

Formålet med dette first-in human (FIH) studie er at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten og farmakokinetik (PK) af enkelt- og multiple doser af KRRO-110 hos både raske voksne deltagere og hos klinisk stabile patienter med Alpha-1 antitrypsin-mangel (AATD).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
42

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Australien
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australien, 4032
        • The Prince Charles Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3065
        • St. Vincent's Hospital Melbourne
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3004
        • Nucleus Network Pty Ltd
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand
        • New Zealand Clinical Research
      • Christchurch, New Zealand
        • New Zealand Clinical Research

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ja

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Del A SAD-kohorte Inklusionskriterier (sunde frivillige)

  • Voksne mandlige eller kvindelige deltagere, 18 til 65 år
  • Dokumenteret PiMM-genotype
  • Deltagere, der er villige til og i stand til at give underskrevet skriftligt informeret samtykke

PiZZ Genotype (Del A SAD og Del B MAD kohorter) Inklusionskriterier (PiZZ Genotype)

  • Voksne mandlige eller kvindelige deltagere i alderen 18 til 70 år (inklusive)
  • Dokumenteret PiZZ genotype
  • Baseline blod totalt AAT niveau < 11 µM/L

Ekskluderingskriterier:

Eksklusionskriterier (sunde frivillige)

  • Kvindelig deltager i den fødedygtige alder eller mandlig deltager, der ikke er i stand til eller uvillig til at bruge et godkendt, pålideligt præventionsmiddel
  • Body mass index (BMI) > 32 eller < 18,5 kg/m2
  • Anamnese eller aktuelle kliniske tegn på leversygdom
  • Bevis på aktiv infektion
  • Anamnese med medicinsk(e) tilstand(er), f.eks. fremskreden hjertesygdom, nuværende eller nylig malignitet, organtransplantation eller anden sygdom
  • Serologisk resultat, der indikerer enhver eksponering (tidligere eller aktiv) for hepatitis C, hepatitis B eller human immundefektvirus (HIV)
  • Respiratorisk eller anden akut sygdom inden for 8 uger
  • Tobaksbrug af enhver art inden for 6 måneder

Eksklusionskriterier (PiZZ-genotype)

  • Kvindelig deltager i den fødedygtige alder eller mandlig deltager, der ikke er i stand til eller uvillig til at bruge et godkendt, pålideligt præventionsmiddel
  • BMI > 32 eller < 18,5 kg/m2 eller vægt > 90 kg
  • Historie med FEV1 < 50 %
  • Anamnese eller aktuelle kliniske tegn på fremskreden leversygdom og/eller lungesygdom
  • Brug af en eksperimentel terapi undtagen KRRO-110 inden for 6 måneder eller 5 halveringstider for den eksperimentelle terapi, alt efter hvad der er størst
  • Tobaksbrug af enhver art inden for 6 måneder
  • Brug af konventionelt doseret AAT-forøgelsesterapi inden for 5 halveringstider
  • Serologisk resultat i overensstemmelse med eksponering for HIV, eller serologi i overensstemmelse med aktiv hepatitis B- eller hepatitis C-infektion

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Arm 1: KRRO-110 (del A og del B)
KRRO-110 er et RNA-redigerende oligonukleotid indkapslet i en lipid-nanopartikel (LNP) administreret ved intravenøs (IV) infusion som en enkelt dosis i del A (SAD), multidosis i del B (MAD).
Medicin: KRRO-110
KRRO-110 lægemiddelprodukt, IV
Placebo komparator: Arm 2: Placebo (kun del A)
Placebo, IV administration
Medicin: KRRO-110
KRRO-110 lægemiddelprodukt, IV

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed og Tolerabilitet
Tidsramme: Fra dag 1 til dag 43 i SAD og fra dag 1 til dag 85 i MAD
Type, hyppighed og sværhedsgrad af behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er)
Fra dag 1 til dag 43 i SAD og fra dag 1 til dag 85 i MAD

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Farmakokinetik (PK) af KRRO-110
Tidsramme: Dag 1 til dag 43 (SAD) og dag 1 til dag 85 (MAD)
PK-profil af KRRO-110 inklusive maksimal blodkoncentration (Cmax)
Dag 1 til dag 43 (SAD) og dag 1 til dag 85 (MAD)
Farmakodynamik (PD) af KRRO-110
Tidsramme: Dag 1 til dag 43 (SAD) og dag 1 til dag 85 (MAD)
PD-profil af KRRO-110 baseret på ændring fra baseline i alfa-antitrypsin (AAT) enzymniveauer på alle målte tidspunkter (kun PiZZ-deltagere).
Dag 1 til dag 43 (SAD) og dag 1 til dag 85 (MAD)
Farmakokinetik (PK) af KRRO-110
Tidsramme: Dag 1 til dag 43 (SAD) og dag 1 til dag 85 (MAD)
PK-profil for KRRO-110-halveringstid (t1/2), areal under koncentration-tid-kurven (AUC) og bundniveau (kun MAD-kohorter).
Dag 1 til dag 43 (SAD) og dag 1 til dag 85 (MAD)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Korro Bio, Inc.

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Study Director, Korro Bio, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
13. januar 2025

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
31. oktober 2025

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
15. december 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
4. november 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
5. november 2024

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
6. november 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
17. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
14. april 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • KRRO-110-001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger