Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Fáze 1/2a, jednorázová a vícedávková eskalační studie KRRO-110 (REWRITE)

14. dubna 2026 aktualizováno: Korro Bio, Inc.

Fáze 1/2a, jednorázová a vícedávková eskalační studie k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakodynamiky a farmakokinetiky KRRO 110 u zdravých dospělých dobrovolníků a u dospělých účastníků s deficitem alfa-1 antitrypsinu (AATD) (REWRITE)

Účelem této první studie u člověka (FIH) je posoudit bezpečnost, snášenlivost a farmakokinetiku (PK) jednotlivých a opakovaných dávek KRRO-110 jak u zdravých dospělých účastníků, tak u klinicky stabilních pacientů s deficitem alfa-1 antitrypsinu (AATD).

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

42

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Austrálie, 4032
        • The Prince Charles Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Austrálie, 3065
        • St. Vincent's Hospital Melbourne
      • Melbourne, Victoria, Austrálie, 3004
        • Nucleus Network Pty Ltd
  • Nový Zéland
      • Auckland, Nový Zéland
        • New Zealand Clinical Research
      • Christchurch, Nový Zéland
        • New Zealand Clinical Research

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Popis

Kritéria zahrnutí:

Část A kohorta SAD Kritéria začlenění (zdraví dobrovolníci)

  • Dospělí muži nebo ženy ve věku 18 až 65 let
  • Dokumentovaný genotyp PiMM
  • Účastníci, kteří jsou ochotni a schopni poskytnout podepsaný písemný informovaný souhlas

Genotyp PiZZ (kohorty část A SAD a část B MAD) Kritéria zahrnutí (genotyp PiZZ)

  • Dospělí muži nebo ženy ve věku 18 až 70 let (včetně)
  • Dokumentovaný genotyp PiZZ
  • Výchozí hladina celkového AAT v krvi < 11 µM/L

Kritéria vyloučení:

Kritéria vyloučení (zdraví dobrovolníci)

  • Účastnice ve fertilním věku nebo mužský účastník, který není schopen nebo ochoten používat schválený spolehlivý prostředek antikoncepce
  • Index tělesné hmotnosti (BMI) > 32 nebo < 18,5 kg/m2
  • Anamnéza nebo současné klinické známky onemocnění jater
  • Důkaz aktivní infekce
  • Anamnéza zdravotního stavu (stavů), např. pokročilé srdeční onemocnění, současná nebo nedávná malignita, transplantace orgánů nebo jiné onemocnění
  • Sérologický výsledek svědčící o jakékoli expozici (minulé nebo aktivní) hepatitidě C, hepatitidě B nebo viru lidské imunodeficience (HIV)
  • Respirační nebo jiné akutní onemocnění do 8 týdnů
  • Užívání tabáku jakéhokoli druhu do 6 měsíců

Kritéria vyloučení (genotyp PiZZ)

  • Účastnice ve fertilním věku nebo mužský účastník, který není schopen nebo ochoten používat schválený spolehlivý prostředek antikoncepce
  • BMI > 32 nebo < 18,5 kg/m2 nebo hmotnost > 90 kg
  • Historie FEV1 < 50 %
  • Anamnéza nebo současný klinický důkaz pokročilého onemocnění jater a/nebo plicního onemocnění
  • Použití experimentální terapie kromě KRRO-110 během 6 měsíců nebo 5 poločasů pro experimentální terapii, podle toho, která hodnota je větší
  • Užívání tabáku jakéhokoli druhu do 6 měsíců
  • Použití konvenčně dávkované augmentační terapie AAT během 5 poločasů
  • Sérologický výsledek odpovídající expozici HIV nebo sérologický výsledek odpovídající aktivní infekci hepatitidou B nebo hepatitidou C

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Rameno 1: KRRO-110 (část A a část B)
KRRO-110 je oligonukleotid upravující RNA zapouzdřený v lipidové nanočástici (LNP) podávaný intravenózní (IV) infuzí jako jedna dávka v části A (SAD), vícedávková v části B (MAD).
Lék: KRRO-110
Léčivý přípravek KRRO-110, IV
Komparátor placeba: Rameno 2: Placebo (pouze část A)
Placebo, IV podání
Lék: KRRO-110
Léčivý přípravek KRRO-110, IV

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost a snášenlivost
Časové okno: Ode dne 1 do dne 43 v SAD a ode dne 1 do dne 85 v MAD
Typ, frekvence a závažnost nežádoucích účinků souvisejících s léčbou (TEAE)
Ode dne 1 do dne 43 v SAD a ode dne 1 do dne 85 v MAD

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Farmakokinetika (PK) KRRO-110
Časové okno: Den 1 až den 43 (SAD) a den 1 až den 85 (MAD)
PK profil KRRO-110 včetně maximální koncentrace v krvi (Cmax)
Den 1 až den 43 (SAD) a den 1 až den 85 (MAD)
Farmakodynamika (PD) KRRO-110
Časové okno: Den 1 až den 43 (SAD) a den 1 až den 85 (MAD)
PD profil KRRO-110 založený na změně hladin enzymu alfa-antitrypsinu (AAT) od výchozí hodnoty ve všech měřených časových bodech (pouze účastníci PiZZ).
Den 1 až den 43 (SAD) a den 1 až den 85 (MAD)
Farmakokinetika (PK) KRRO-110
Časové okno: Den 1 až den 43 (SAD) a den 1 až den 85 (MAD)
PK profil poločasu KRRO-110 (t1/2), plocha pod křivkou koncentrace-čas (AUC) a minimální hladina (pouze kohorty MAD).
Den 1 až den 43 (SAD) a den 1 až den 85 (MAD)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Korro Bio, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Study Director, Korro Bio, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

13. ledna 2025

Primární dokončení (Aktuální)

31. října 2025

Dokončení studie (Aktuální)

15. prosince 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

4. listopadu 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

5. listopadu 2024

První zveřejněno (Aktuální)

6. listopadu 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

17. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

14. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • KRRO-110-001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na AATD

Klinické studie na KRRO-110

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Malawi

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit