Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy 1/2a dotyczące zwiększania dawki pojedynczej i wielokrotnej KRRO-110 (REWRITE)

14 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Korro Bio, Inc.

Badanie fazy 1/2a ze zwiększaniem dawki pojedynczej i wielokrotnej w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, farmakodynamiki i farmakokinetyki KRRO 110 u zdrowych dorosłych ochotników i dorosłych uczestników z niedoborem alfa-1-antytrypsyny (AATD) (REWRITE)

Celem tego pierwszego badania na ludziach (FIH) jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki (PK) pojedynczych i wielokrotnych dawek KRRO-110 zarówno u zdrowych dorosłych uczestników, jak i u stabilnych klinicznie pacjentów z niedoborem alfa-1-antytrypsyny (ATD).

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
42

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4032
        • The Prince Charles Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3065
        • St. Vincent's Hospital Melbourne
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • Nucleus Network Pty Ltd
  • Nowa Zelandia
      • Auckland, Nowa Zelandia
        • New Zealand Clinical Research
      • Christchurch, Nowa Zelandia
        • New Zealand Clinical Research

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Tak

Opis

Kryteria włączenia:

Część A Kryteria włączenia kohorty SAD (zdrowi wolontariusze)

  • Dorośli uczestnicy płci męskiej lub żeńskiej, w wieku od 18 do 65 lat
  • Udokumentowany genotyp PiMM
  • Uczestnicy, którzy chcą i są w stanie udzielić podpisanej pisemnej świadomej zgody

Genotyp PiZZ (kohorty Część A SAD i Część B MAD) Kryteria włączenia (genotyp PiZZ)

  • Dorośli uczestnicy płci męskiej lub żeńskiej w wieku od 18 do 70 lat (włącznie)
  • Udokumentowany genotyp PiZZ
  • Wyjściowy całkowity poziom AAT we krwi < 11 µM/L

Kryteria wykluczenia:

Kryteria wykluczenia (zdrowi ochotnicy)

  • Uczestnik płci żeńskiej w wieku rozrodczym lub uczestnik płci męskiej, który nie może lub nie chce stosować zatwierdzonych, niezawodnych środków antykoncepcji
  • Wskaźnik masy ciała (BMI) > 32 lub < 18,5 kg/m2
  • Historia lub aktualne dowody kliniczne choroby wątroby
  • Dowody aktywnej infekcji
  • Historia schorzeń, np. zaawansowana choroba serca, obecny lub niedawny nowotwór złośliwy, przeszczep narządu lub inna choroba
  • Wynik serologiczny wskazujący na jakąkolwiek ekspozycję (w przeszłości lub czynną) na wirusowe zapalenie wątroby typu C, wirusowe zapalenie wątroby typu B lub ludzki wirus niedoboru odporności (HIV)
  • Choroba układu oddechowego lub inna ostra choroba w ciągu 8 tygodni
  • Używanie tytoniu dowolnego rodzaju w ciągu 6 miesięcy

Kryteria wykluczenia (genotyp PiZZ)

  • Uczestnik płci żeńskiej w wieku rozrodczym lub uczestnik płci męskiej, który nie może lub nie chce stosować zatwierdzonych, niezawodnych środków antykoncepcji
  • BMI > 32 lub < 18,5 kg/m2 lub masa ciała > 90 kg
  • Historia FEV1 < 50%
  • Historia lub aktualne dowody kliniczne zaawansowanej choroby wątroby i/lub choroby płuc
  • Zastosowanie terapii eksperymentalnej z wyjątkiem KRRO-110 w ciągu 6 miesięcy lub 5 okresów półtrwania terapii eksperymentalnej, w zależności od tego, który z nich jest większy
  • Używanie tytoniu dowolnego rodzaju w ciągu 6 miesięcy
  • Stosowanie konwencjonalnie dawkowanej terapii wzmacniającej AAT w ciągu 5 okresów półtrwania
  • Wynik serologiczny zgodny z ekspozycją na HIV lub serologiczny zgodny z aktywnym zakażeniem wirusem zapalenia wątroby typu B lub wirusem zapalenia wątroby typu C

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Ramię 1: KRRO-110 (Część A i Część B)
KRRO-110 to oligonukleotyd do edycji RNA zamknięty w nanocząstce lipidowej (LNP) podawany w infuzji dożylnej (IV) w pojedynczej dawce w Części A (SAD) i wielu dawkach w Części B (MAD).
Lek: KRRO-110
Produkt leczniczy KRRO-110, IV
Komparator placebo: Ramię 2: Placebo (tylko Część A)
Placebo, podanie dożylne
Lek: KRRO-110
Produkt leczniczy KRRO-110, IV

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo i tolerancja
Ramy czasowe: Od dnia 1 do dnia 43 w SAD i od dnia 1 do dnia 85 w MAD
Rodzaj, częstotliwość i nasilenie zdarzeń niepożądanych występujących podczas leczenia (TEAE)
Od dnia 1 do dnia 43 w SAD i od dnia 1 do dnia 85 w MAD

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Farmakokinetyka (PK) KRRO-110
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 43 (SAD) i dzień 1 do dnia 85 (MAD)
Profil PK KRRO-110 obejmujący maksymalne stężenie we krwi (Cmax)
Dzień 1 do dnia 43 (SAD) i dzień 1 do dnia 85 (MAD)
Farmakodynamika (PD) KRRO-110
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 43 (SAD) i dzień 1 do dnia 85 (MAD)
Profil PD KRRO-110 w oparciu o zmianę w stosunku do wartości wyjściowych poziomów enzymu alfa-antytrypsyny (AAT) we wszystkich zmierzonych punktach czasowych (tylko uczestnicy PiZZ).
Dzień 1 do dnia 43 (SAD) i dzień 1 do dnia 85 (MAD)
Farmakokinetyka (PK) KRRO-110
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 43 (SAD) i dzień 1 do dnia 85 (MAD)
Profil PK okresu półtrwania KRRO-110 (t1/2), pole pod krzywą stężenie-czas (AUC) i poziom minimalny (tylko kohorty MAD).
Dzień 1 do dnia 43 (SAD) i dzień 1 do dnia 85 (MAD)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Korro Bio, Inc.

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Study Director, Korro Bio, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
13 stycznia 2025

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
31 października 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
15 grudnia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
4 listopada 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
5 listopada 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
6 listopada 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
17 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
14 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • KRRO-110-001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami