Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Ph I Zkouška buněčné terapie pro DMD

2. března 2026 aktualizováno: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Fáze I klinické studie buněčné terapie Duchennovy svalové dystrofie

Jedná se o jednocentrickou, jednoramennou, intervenční studii fáze 1 k vyhodnocení bezpečnosti a snášenlivosti lokální injekce indukovaných pluripotentních kmenových buněk (iPSC) odvozených z CD54+ allogenních svalových progenitorových buněk u jedinců s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD)

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

University of Minnesota drží vlastní kapitál a má práva na potenciální licenční poplatky od společnosti Myogenica, společnost, která licencovala terapii kmenových buněk tohoto soudu z univerzity. Tyto zájmy byly přezkoumány a řízeny University of Minnesota v souladu s jeho politikou střetu zájmů. Pokud byste chtěli další informace, kontaktujte prosím Jon Guden, přidružený ředitel, střet zájmů, na jguden@umm.edu.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
8

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • Nábor
        • Masonic Cancer Center
        • Kontakt:
          • Peter Kang, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zahrnutí:

  • Duchennova svalová dystrofie, diagnostikovaná mutacemi v genu DMD (dystrofin) a/nebo absencí imunohistochemického barvení na dystrofin ve svalové biopsii
  • Nechodící
  • Intaktní svaly extensor digitorum brevis (EDB) bilaterálně
  • Bez zkušebních terapií po dobu > 30 dnů
  • Věk 18 let nebo starší v době udělení souhlasu
  • Nechte si potvrdit adekvátní orgánovou funkci následujícími laboratorními hodnotami získanými během 14 dnů před zařazením (28 dnů pro srdeční a plicní funkce):
  • Účastníci s partnery ve fertilním věku musí být ochotni používat alespoň dvě formy účinné antikoncepce (jedna z forem musí být bariérová metoda) během užívání studijního přípravku a po dobu 3 měsíců po ukončení léčby takrolimem.
  • Schopnost dostatečně následovat příkazy k provádění dobrovolných aspektů výsledných opatření po celou dobu studia
  • ochoten souhlasit se sledováním po dobu 15 let, včetně prodlouženého období, jak je požadováno u všech intervenčních studií zahrnujících transplantaci buněk, které byly geneticky modifikovány
  • Dobrovolný písemný souhlas subjektu nebo rodičů/zákonných zástupců a souhlas účastníka před provedením jakékoli činnosti související s výzkumem.

Kritéria vyloučení:

  • Přítomnost HLA protilátek namířených proti HLA antigenům na MyoPAXonu
  • Aktivní léčba jinou zkoumanou terapií
  • Známá alergie na komponenty MyoPAXonu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Rameno A: MyoPAXon 25 x 10^6
MyoPAXon bude podáván formou otevřené intramuskulární (IM) injekce do jednoho svalu EDB pro každého účastníka jako jednorázová dávka. Účastníkům bude zahájena léčba takrolimem 1 týden před podáním dávky a udržovací dávka bude pokračovat podle schématu BID po dobu 3 měsíců po injekci
Lék: MyoPAXon
MyoPAXon je CD54+ alogenní produkt svalových progenitorových buněk odvozený z iPSC linie LiPSC-ER2.2
Lék: Takrolimus
Takrolimus (Prograf) je imunosupresivum, které inhibuje aktivaci kalcineurinu a T buněk a běžně se používá k prevenci rejekce transplantátu solidního orgánu1 a reakce štěpu proti hostiteli (GVHD), stejně jako rejekce aloštěpu při alogenní transplantaci krvetvorných kmenových buněk.
Ostatní jména:
  • Prograf
Experimentální: Rameno B: MyoPAXon 50 x 10^6
MyoPAXon bude podáván formou otevřené intramuskulární (IM) injekce do jednoho svalu EDB pro každého účastníka jako jednorázová dávka. Účastníkům bude zahájena léčba takrolimem 1 týden před podáním dávky a udržovací dávka bude pokračovat podle schématu BID po dobu 3 měsíců po injekci
Lék: MyoPAXon
MyoPAXon je CD54+ alogenní produkt svalových progenitorových buněk odvozený z iPSC linie LiPSC-ER2.2
Lék: Takrolimus
Takrolimus (Prograf) je imunosupresivum, které inhibuje aktivaci kalcineurinu a T buněk a běžně se používá k prevenci rejekce transplantátu solidního orgánu1 a reakce štěpu proti hostiteli (GVHD), stejně jako rejekce aloštěpu při alogenní transplantaci krvetvorných kmenových buněk.
Ostatní jména:
  • Prograf
Experimentální: Rameno C: MyoPAXon 100 x 10^6
MyoPAXon bude podáván formou otevřené intramuskulární (IM) injekce do jednoho svalu EDB pro každého účastníka jako jednorázová dávka. Účastníkům bude zahájena léčba takrolimem 1 týden před podáním dávky a udržovací dávka bude pokračovat podle schématu BID po dobu 3 měsíců po injekci
Lék: MyoPAXon
MyoPAXon je CD54+ alogenní produkt svalových progenitorových buněk odvozený z iPSC linie LiPSC-ER2.2
Lék: Takrolimus
Takrolimus (Prograf) je imunosupresivum, které inhibuje aktivaci kalcineurinu a T buněk a běžně se používá k prevenci rejekce transplantátu solidního orgánu1 a reakce štěpu proti hostiteli (GVHD), stejně jako rejekce aloštěpu při alogenní transplantaci krvetvorných kmenových buněk.
Ostatní jména:
  • Prograf
Experimentální: Rameno D: MyoPAXon 200 x 10^6
MyoPAXon bude podáván formou otevřené intramuskulární (IM) injekce do jednoho svalu EDB pro každého účastníka jako jednorázová dávka. Účastníkům bude zahájena léčba takrolimem 1 týden před podáním dávky a udržovací dávka bude pokračovat podle schématu BID po dobu 3 měsíců po injekci
Lék: MyoPAXon
MyoPAXon je CD54+ alogenní produkt svalových progenitorových buněk odvozený z iPSC linie LiPSC-ER2.2
Lék: Takrolimus
Takrolimus (Prograf) je imunosupresivum, které inhibuje aktivaci kalcineurinu a T buněk a běžně se používá k prevenci rejekce transplantátu solidního orgánu1 a reakce štěpu proti hostiteli (GVHD), stejně jako rejekce aloštěpu při alogenní transplantaci krvetvorných kmenových buněk.
Ostatní jména:
  • Prograf

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Maximální tolerovatelná dávka (MTD) MyoPAXonu
Časové okno: 3 měsíce
Maximální tolerovatelná dávka (MTD) MyoPAXonu
3 měsíce

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl pacientů s vývojem humorálních a buněčných odpovědí
Časové okno: 3 měsíce
Podíl pacientů, u kterých se během 3 měsíců vyvinou humorální (dárcovské specifické anti-HLA protilátky) a buněčné odpovědi
3 měsíce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Parent Project Muscular Dystrophy
Duchenne UK

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
20. března 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
3. března 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
3. března 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
14. listopadu 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
14. listopadu 2024

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
18. listopadu 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
4. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
2. března 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 2021LS140

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení