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Sperimentazione Ph I di terapia cellulare per la DMD

2 marzo 2026 aggiornato da: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Sperimentazione clinica di fase I sulla terapia cellulare per la distrofia muscolare di Duchenne

Si tratta di uno studio interventistico di fase 1, monocentrico, a braccio singolo, volto a valutare la sicurezza e la tollerabilità dell'iniezione locale di cellule progenitrici muscolari allogeniche CD54+ derivate da cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC) in soggetti affetti da distrofia muscolare di Duchenne (DMD).

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

L'Università del Minnesota ha l'equità e ha il diritto di potenziali royalties da Myogenica, la società che ha concesso in licenza la terapia con cellule staminali di questo processo dall'università. Questi interessi sono stati rivisti e gestiti dall'Università del Minnesota in conformità con le politiche di conflitto di interessi. Se desideri ulteriori informazioni, contatta Jon Guden, direttore associato, Programma di conflitto di interesse, all'indirizzo jguden@umn.edu.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
8

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • Reclutamento
        • Masonic Cancer Center
        • Contatto:
          • Peter Kang, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Distrofia muscolare di Duchenne, diagnosticata da mutazioni nel gene DMD (distrofina) e/o assenza di colorazione immunoistochimica per la distrofina sulla biopsia muscolare
  • Non deambulante
  • Muscoli estensori brevi delle dita (EDB) intatti bilateralmente
  • Interruzione delle terapie sperimentali per > 30 giorni
  • Età 18 anni o più al momento del consenso
  • Avere un'adeguata funzione d'organo confermata dai seguenti valori di laboratorio ottenuti entro 14 giorni prima dell'arruolamento (28 giorni per la funzione cardiaca e polmonare):
  • I partecipanti con partner in età fertile devono essere disposti a utilizzare almeno due forme di controllo delle nascite efficaci (una forma deve essere un metodo di barriera) durante il ricevimento del prodotto in studio e per 3 mesi dopo l'interruzione della terapia con tacrolimus.
  • Capacità di seguire i comandi in modo sufficiente per eseguire aspetti volontari delle misure di risultato durante tutto il periodo di studio
  • Disposto ad acconsentire al monitoraggio per 15 anni, compreso un periodo di estensione, come richiesto per tutti gli studi interventistici che comportano il trapianto di cellule geneticamente modificate
  • Consenso scritto volontario del soggetto o dei genitori/tutori e consenso del partecipante prima dello svolgimento di qualsiasi attività correlata alla ricerca.

Criteri di esclusione:

  • Presenza di anticorpi HLA diretti verso gli antigeni HLA su MyoPAXon
  • Trattamento attivo con un'altra terapia sperimentale
  • Allergia nota ai componenti MyoPAXon

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Braccio A: MyoPAXon 25 x 10^6
MyoPAXon verrà somministrato tramite iniezione intramuscolare (IM) aperta in un singolo muscolo EDB per ciascun partecipante come dose una tantum. I partecipanti inizieranno il trattamento con tacrolimus 1 settimana prima della somministrazione e manterranno la dose di mantenimento secondo un programma BID per 3 mesi dopo l'iniezione
Droga: MyoPAXon
MyoPAXon è un prodotto cellulare progenitore muscolare allogenico CD54+ derivato dalla linea iPSC LiPSC-ER2.2
Droga: Tacrolimo
Il tacrolimus (Prograf) è un immunosoppressore che inibisce la calcineurina e l'attivazione delle cellule T ed è comunemente usato per prevenire il rigetto del trapianto di organi solidi1 e la malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD), nonché il rigetto dell'allotrapianto nel contesto del trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche.
Altri nomi:
  • Prograf
Sperimentale: Braccio B: MyoPAXon 50 x 10^6
MyoPAXon verrà somministrato tramite iniezione intramuscolare (IM) aperta in un singolo muscolo EDB per ciascun partecipante come dose una tantum. I partecipanti inizieranno il trattamento con tacrolimus 1 settimana prima della somministrazione e manterranno la dose di mantenimento secondo un programma BID per 3 mesi dopo l'iniezione
Droga: MyoPAXon
MyoPAXon è un prodotto cellulare progenitore muscolare allogenico CD54+ derivato dalla linea iPSC LiPSC-ER2.2
Droga: Tacrolimo
Il tacrolimus (Prograf) è un immunosoppressore che inibisce la calcineurina e l'attivazione delle cellule T ed è comunemente usato per prevenire il rigetto del trapianto di organi solidi1 e la malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD), nonché il rigetto dell'allotrapianto nel contesto del trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche.
Altri nomi:
  • Prograf
Sperimentale: Braccio C: MyoPAXon 100 x 10^6
MyoPAXon verrà somministrato tramite iniezione intramuscolare (IM) aperta in un singolo muscolo EDB per ciascun partecipante come dose una tantum. I partecipanti inizieranno il trattamento con tacrolimus 1 settimana prima della somministrazione e manterranno la dose di mantenimento secondo un programma BID per 3 mesi dopo l'iniezione
Droga: MyoPAXon
MyoPAXon è un prodotto cellulare progenitore muscolare allogenico CD54+ derivato dalla linea iPSC LiPSC-ER2.2
Droga: Tacrolimo
Il tacrolimus (Prograf) è un immunosoppressore che inibisce la calcineurina e l'attivazione delle cellule T ed è comunemente usato per prevenire il rigetto del trapianto di organi solidi1 e la malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD), nonché il rigetto dell'allotrapianto nel contesto del trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche.
Altri nomi:
  • Prograf
Sperimentale: Braccio D: MyoPAXon 200 x 10^6
MyoPAXon verrà somministrato tramite iniezione intramuscolare (IM) aperta in un singolo muscolo EDB per ciascun partecipante come dose una tantum. I partecipanti inizieranno il trattamento con tacrolimus 1 settimana prima della somministrazione e manterranno la dose di mantenimento secondo un programma BID per 3 mesi dopo l'iniezione
Droga: MyoPAXon
MyoPAXon è un prodotto cellulare progenitore muscolare allogenico CD54+ derivato dalla linea iPSC LiPSC-ER2.2
Droga: Tacrolimo
Il tacrolimus (Prograf) è un immunosoppressore che inibisce la calcineurina e l'attivazione delle cellule T ed è comunemente usato per prevenire il rigetto del trapianto di organi solidi1 e la malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD), nonché il rigetto dell'allotrapianto nel contesto del trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche.
Altri nomi:
  • Prograf

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Dose massima tollerabile (MTD) di MyoPAXon
Lasso di tempo: 3 mesi
Dose massima tollerabile (MTD) di MyoPAXon
3 mesi

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Proporzione di pazienti che sviluppano risposte umorali e cellulari
Lasso di tempo: 3 mesi
Proporzione di pazienti che hanno sviluppato risposte umorali (anticorpi anti-HLA specifici del donatore) e cellulari entro 3 mesi
3 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Parent Project Muscular Dystrophy
Duchenne UK

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
20 marzo 2025

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
3 marzo 2027

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
3 marzo 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
14 novembre 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
14 novembre 2024

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
18 novembre 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
4 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
2 marzo 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 2021LS140

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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