Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Zkoumání terapie T-buněk mRNA, známé jako Descartes-08, jako potenciální přístup k léčbě myasthenia gravis

31. srpna 2026 aktualizováno: Cartesian Therapeutics

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná fáze 3 studie descartes-08 u pacientů s receptorem acetylcholinu-pozitivní generalizované myasthenia gravis

Studie Aurora hodnotí bezpečnost, snášenlivost a účinnost terapie T-buněčné terapií MRNA, známá jako Descartes-08 u dospělých s autoprotilátorovou autotimentovou acetylcholinou, generalizovanou generalizovanou myasthenia gravis. Část 1 studie bude trvat asi 6 měsíců. U způsobilých účastníků bude část 2 trvat asi 8 měsíců.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Aktivní, ne nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
128

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Itálie
      • Rome, Itálie
        • A23
  • Kanada
      • Toronto, Kanada
        • A18
  • Polsko
      • Krakow, Polsko
        • A30
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království
        • A33
      • Sheffield, Spojené království
        • A51
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Spojené státy, 85718
        • A40
    • California
      • Carlsbad, California, Spojené státy, 92011
        • A13
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • A46
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • A14
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • A21
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20007
        • A50
    • Florida
      • Maitland, Florida, Spojené státy, 32751
        • A48
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
        • A10
    • Illinois
      • O'Fallon, Illinois, Spojené státy, 62269
        • A53
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Spojené státy, 66205
        • A20
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Spojené státy, 40536
        • A16
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02111
        • A38
    • New York
      • Amherst, New York, Spojené státy, 14226
        • A12
      • New York, New York, Spojené státy, 10027
        • A52
      • New York, New York, Spojené státy, 10065
        • A47
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
        • A22
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28204
        • A39
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • A15
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • A11
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • A49
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • A43
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98195
        • A41
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53215
        • A54
  • Srbsko
      • Belgrade, Srbsko
        • A24
  • Turecko (Türkiye)
      • Ankara, Turecko (Türkiye)
        • A32
      • Istanbul, Turecko (Türkiye)
        • A17
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko
        • A25
      • Barcelona, Španělsko
        • A26
      • Madrid, Španělsko
        • A31

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacient musí být nejméně 18 let.
  • Pacient musí generalizovat myasthenia gravis (GMG), Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Clinical Classification Grades 2-4 v době Sscreeningu.
  • Mg-aktivitu každodenního života (MG ADL) Celkové skóre ≥ 6.
  • Vyšetřovatel musí být považován za nezbytné doprovodné imunosupresivní léky. Dávka musí být stabilní po dobu minimálně 8 týdnů před výchozím návštěvností.
  • Pokud pacient používá kortikosteroidy, neměla by denní dávka překročit 40 mg/den prednisonu ekvivalentu. Dávka musí být stabilní po dobu minimálně 8 týdnů před výchozím návštěvností.
  • Titter acetylcholinové receptorové autoprotilátky (anti-naChR) nebo protilátku proti Clusteru anti-ACHR musí být nad referenční laboratorní horní normální limit (UNL) a dokumentována během posledních 10 let screeningu.
  • Pacient musí být ochoten vrátit se za všechny návštěvy studia.
  • Pacient musí být schopen poskytnout písemný informovaný souhlas.
  • Ženy s plodným potenciálem musí souhlasit s použitím vysoce efektivní kontroly antikoncepce od screeningu do 14 dní po poslední dávce Descartes-08,

Kritéria pro vyloučení:

  • Hlavní chronické onemocnění, které není v době vstupu do studie dobře zvládnuto a podle názoru vyšetřovatele může pro pacienta zvýšit riziko.
  • Diagnóza GMG do 12 měsíců od screeningu.
  • Žádná anamnéza systémové léčby GMG jiná než inhibitory acetylcholin esterázy.
  • Diagnóza neuromuskulárního onemocnění jiného než GMG.
  • Pacient je těhotný nebo kočící.
  • Léčba intravenózním imunoglobulinem (IVIG) nebo výměnou plazmy do 4 týdnů před výchozím návštěvou.
  • Léčba rituximabem nebo ocrelizumabem do 12 měsíců před výchozím návštěvou; Léčba inhibitory kalcineurinu (např. takrolimus, cyklosporin, cyklofosfamid), antagonisty novorozeneckého receptoru FC a/nebo jiná biologie do 3 týdnů před plánovanou leukaferézou a do 8 týdnů před výchozím návštěvou.
  • Pacient zahájil léčbu inhibitorem 5A (C5A), jako je eculizumab, do 8 týdnů od výchozí návštěvy. (Poznámka: Pacienti, kteří dostávali inhibitor C5A déle než 8 týdnů a splňovali další kritéria pro zápis, jsou způsobilí k léčbě).
  • Předchozí léčba antigenem zrání B-buněk (BCMA) zaměřená na terapii (např. Monoklonální protilátka, T-buněk Engager nebo Chimérní antigen receptor T-buněk [CAR-T]).
  • Abnormální protrombin (PT)/mezinárodní normalizovaný poměr (INR) nebo částečný tromboplastinový čas (PTT) se zvýšil> 1,5krát nad normálním rozsahem při screeningu nebo pacientovi je na antikoagulační terapii (s výjimkou případů zvýšeného PTT s dokumentovaným lupus antikoagulátem; Pacienti, kteří byli na stabilních dávkách antikoagulační terapie déle než 6 měsíců žilního tromboembolismu (VTE) diagnózy; Podle názoru vyšetřovatele se účastní studie nebezpečné).
  • Absolutní počet neutrofilů (ANC) <1000 buněk/mikroliter.
  • Hemoglobin <8,0 g/dl.
  • Destičky <50 000/mm3.
  • Alanine aminotransferáza (ALT) a/nebo aspartát aminotransferáza (AST)> 3x nad normální.
  • Kreatinový vůle menší než 30 ml/min.
  • Historie primární imunodeficience, transplantace orgánů nebo alogenní kostní dřeně.
  • Pacienti musí být seronegativní pro povrchový antigen hepatitidy B.
  • Pacienti musí být séronegativní pro protilátku hepatitidy C. Pokud je test protilátky proti hepatitidě C pozitivní, musí být pacienti testováni na přítomnost virémie reverzní transkriptázovou polymerázovou řetězovou reakcí (RT-PCR) a musí být negativní virus hepatitidy C (HCV) ribonukleová kyselina (RNA).
  • Historie pozitivního viru lidské imunodeficience (HIV) nebo pozitivního HIV při screeningu.
  • Aktivní tuberkulóza nebo pozitivní kvantifinovaní test při screeningu.
  • Jakákoli jiná klinická nebo laboratorní abnormalita, která podle názoru vyšetřovatele může ohrozit schopnost subjektu účastnit se studie nebo by mohla ovlivnit výsledek studie.
  • Jakékoli aktivní významné srdeční nebo plicní onemocnění, které je podle názoru hlavního vyšetřovatele významné a/nebo nekontrolované.

Poznámka: Jsou povoleny pacienti s astmatem a chronickou obstrukční plicní onemocnění (COPD) kontrolovanou inhalovanými léky.

  • Historie malignity, která vyžadovala léčbu za poslední 3 roky, s výjimkou spinocelulárního karcinomu, karcinomu bazálních buněk kůže nebo rakoviny tlustého střeva v rané fázi prsu nebo v rané stadiu, která je chirurgicky odstraněna a nevyžadovala adjuvantní chemoterapii nebo radioterapii.
  • Léčba jakýmkoli vyšetřovacím činidlem 4 týdny před screeningem nebo 5 poločasními životy vyšetřovacího léčiva (podle toho, co je delší).
  • Přijetí živé očkování do 4 týdnů před návštěvou základní linie nebo v úmyslu získat živou očkování během studie (Poznámka: Vakcíny založené na Messenger RNA [mRNA], jako jsou vakcíny proti těžkému akutnímu respiračnímu syndromu, koronavirus 2 (SARS-CoV-2) jsou (SARS-CoV-2) nepovažoval se za živý;
  • Historie významných opakujících se infekcí nebo jakékoli aktivní infekce, která podle názoru vyšetřovatele může narušit účast pacienta na názoru vyšetřovatele.
  • Jakékoli známé psychiatrické onemocnění, které podle názoru vyšetřovatele může zasahovat do účasti pacienta na studii podle názoru vyšetřovatele.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Decartes-08
Tato skupina podstoupí leukapheresis a obdrží vyrobené dekartes-08
Biologický: Decartes-08
Autologní terapie T-buněk autologní mRNA
Komparátor placeba: Placebo
Tato skupina obdrží placebo
Jiný: Placebo lék
Infuze bez dekartes-08

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Myasthenia gravis aktivity každodenního života (MG-ADL)
Časové okno: Hodnocení po 4 měsících studia
Pro vyhodnocení účinnosti Descartes-08, jak je hodnoceno podílem respondentů každodenního života (MG-ADL) myasthenia gravis ve 4. měsíci.
Hodnocení po 4 měsících studia

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Cartesian Therapeutics

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
6. května 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
30. prosince 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
30. září 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
23. ledna 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
28. ledna 2025

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
29. ledna 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
1. září 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
31. srpna 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. srpna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • RNAC-MG-002 (AURORA)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení