Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie Tyra-300 u dětí s Achondroplasia: Beach301

28. srpna 2026 aktualizováno: Tyra Biosciences, Inc

Studie TYRA-300 u dětí s achondroplasií s otevřenými růstovými destičkami: pláž 301 studie pro expanze tyra-300 u dětí s otevřeným růstovým deskami:

Účelem této studie je zhodnotit bezpečnost, snášenlivost a identifikovat potenciálně účinnou dávku (dávkování) Tyra-300 u dětí s achondroplasií s otevřenými růstovými destičkami.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Jedná se o studii fáze 2, multicentrické, multicentrické, otevřené, dávkové eskalační studie pro stanovení bezpečnosti, snášenlivosti a identifikaci potenciálně účinné dávky (y) tyra-300, receptoru fibroblastového růstového faktoru (FGFR) -3 selektivní inhibitor tyrosin kinázy inhibitoru , u dětí ve věku 3 až 10 let s achondroplasií s otevřenými růstovými deskami, které prozkoumají tři kohorty dětí: Sentinelová bezpečnostní kohorta, kohorta 1 a kohorta 2.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
92

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.
  • Jméno: Suzanne Lopez
  • Telefonní číslo: (619) 728-4805
  • E-mail: ACH@tyra.bio

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Austrálie, 2145
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrálie, 3052
  • Francie
      • Paris, Francie, 75015
  • Holandsko
      • Utrecht, Holandsko, 3584 CX
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2R3
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Nábor
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
        • Kontakt:
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G1X8
        • Nábor
        • The Hospital for Sick Children
        • Kontakt:
  • Spojené království
    • Greater London
      • London, Greater London, Spojené království, WC1N 3JH
        • Nábor
        • Great Ormond Street Hospital
        • Kontakt:
      • London, Greater London, Spojené království, SE1 7EH
        • Nábor
        • Guy's & St Thomas NHS Foundation Trust 2
        • Kontakt:
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Spojené království, S10 2TH
        • Nábor
        • Sheffield Children's Hospital
        • Kontakt:
  • Spojené státy
    • California
      • Torrance, California, Spojené státy, 90502
        • Nábor
        • Lundquist Institute for Biomedical Innovation
        • Kontakt:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Spojené státy, 19803
        • Nábor
        • Nemours Alfred I duPont Hospital for Children
        • Kontakt:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
        • Nábor
        • Johns Hopkins University School Of Medicine
        • Kontakt:
          • Plamena Simeonova, MD
          • Telefonní číslo: 410-614-0977
          • E-mail: psimeon1@jh.edu
      • Chevy Chase, Maryland, Spojené státy, 20815
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Spojené státy, 65201
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63130
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Nábor
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Kontakt:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75235
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Nábor
        • University of Texas Health Science Center Medical School at Houston
        • Kontakt:
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53715
        • Nábor
        • University of Wisconsin-Madison
        • Kontakt:
  • Španělsko
    • Alava
      • Vitoria-Gasteiz, Alava, Španělsko, 1008
        • Nábor
        • Unidad de Cirugía Artroscópica (MIKS Hospital)
        • Kontakt:
    • Madrid
      • Madrid, Madrid, Španělsko, 28046
        • Nábor
        • Hospital Univeristario La Paz
        • Kontakt:
  • Švédsko
      • Stockholm, Švédsko
        • Nábor
        • Astrid Lindgren Children's Hospital (Karolinska University Hospital)
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Ve věku 3 až 10 let (včetně) v době souhlasu.
  • Informovaný souhlas poskytnutý rodiči nebo zákonným zástupcem. Vzhledem k tomu, že účastníci studie jsou mladší 18 let, účastníci jsou ochotni a schopni poskytnout písemný souhlas (pokud je to možné a požadováno).
  • Molekulární diagnostika achondroplasie (FGFR3 G380R).
  • Radiograficky potvrdil otevřené růstové destičky při screeningu, jak je stanoveno rentgenem kostního věku.
  • Schopen stát a ambulovat samostatně.
  • Schopen užívat perorální léky.
  • Pouze kohorta Sentinel Safety: ve věku 5 až 10 let (včetně).
  • Pouze kohorta 1: ve věku 3 až 10 let (inkluzivní) a jsou naivní pro předchozí terapii růstu.
  • Pouze kohorta 2: ve věku 3 až 10 let (včetně) a obdržela předchozí růst zrychlující terapii.

Kritéria pro vyloučení:

  • Přítomnost nebo historie jakéhokoli souběžného onemocnění nebo stavu, které by narušovaly účast na studii, hodnocení bezpečnosti nebo jakýmkoli nekontrolovaným nebo neléčeným stavem, který by mohl ovlivnit dětský růst.
  • Diagnóza endokrinního stavu, který mění homeostázu vápníku/fosfátu.
  • Předchozí operace prodlužování končetin nebo plánované nebo očekávané očekávané chirurgické zákroky končetin při zápisu do studie.
  • Užívání léků, které jsou silnými inhibitory nebo induktory cytochromu P450 (CYP) 3A4.
  • Historie nebo současný důkaz poruchy rohovky nebo sítnice/keratopatie.
  • Přítomnost hardwaru s průvodcem/8 destiček. Plánované nebo očekávané ortopedické operace.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Tyra-300 0,125 mg/kg
TYRA-300 je poskytován jako posypeme tobolky/mini-tablety. Celková dávka bude vypočtena na základě hmotnosti účastníka. Úpravy hmotnosti budou prováděny každé 3 měsíce.
Lék: Tyra-300 0,125 mg/kg
Počáteční úroveň dávky Tyra-300 na protokol, dojde k následné eskalaci dávky na základě kritérií uvedených v protokolu.
Experimentální: Tyra-300 0,25 mg/kg
TYRA-300 je poskytován jako posypeme tobolky/mini-tablety. Celková dávka bude vypočtena na základě hmotnosti účastníka. Úpravy hmotnosti budou prováděny každé 3 měsíce.
Lék: Tyra-300 0,25 mg/kg
Na základě kritérií uvedených v protokolu dojde k eskalaci úrovně dávky.
Experimentální: Tyra-300 0,375 mg/kg
TYRA-300 je poskytován jako posypeme tobolky/mini-tablety. Celková dávka bude vypočtena na základě hmotnosti účastníka. Úpravy hmotnosti budou prováděny každé 3 měsíce.
Lék: Tyra-300 0,375 mg/kg
Na základě kritérií uvedených v protokolu dojde k eskalaci úrovně dávky.
Experimentální: Tyra-300 0,50 mg/kg
TYRA-300 je poskytován jako posypeme tobolky/mini-tablety. Celková dávka bude vypočtena na základě hmotnosti účastníka. Úpravy hmotnosti budou prováděny každé 3 měsíce.
Lék: Tyra-300 0,50 mg/kg
Na základě kritérií uvedených v protokolu dojde k eskalaci úrovně dávky.
Experimentální: TYRA-300 0.625 mg/kg
TYRA-300 is provided as sprinkle capsules/mini-tablets. The total dose will be calculated based on the participant's weight. Weight adjustments will be made every 3 months.
Lék: TYRA-300 0.625 mg/kg
Subsequent dose level escalations may occur based on criteria outlined in the protocol.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Výskyt nežádoucích účinků souvisejících s léčbou, jak je hodnoceno CTCAE v5.0
Časové okno: Až 12 měsíců
Až 12 měsíců
Změna z výchozí hodnoty v anualizované rychlosti růstu (kohorta 1)
Časové okno: 12 měsíců
12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Změna z výchozí hodnoty v anualizované rychlosti růstu (kohorta 1)
Časové okno: 6 měsíců
6 měsíců
Změna z výšky výšky Z-skóre (kohorta 1)
Časové okno: 6 a 12 měsíců
6 a 12 měsíců
Farmakokinetika: Maximální plazmatická koncentrace (CMAX)
Časové okno: 15 dní
15 dní
Farmakokinetika: Čas na dosažení maximální plazmatické koncentrace (TMAX)
Časové okno: 15 dní
15 dní
Farmakokinetika: Plocha pod křivkou koncentrace v plazmě (AUC)
Časové okno: 15 dní
15 dní
Farmakokinetika: Half-Life of Tyra-300 (T1/2)
Časové okno: 15 dní
15 dní
Farmakokinetika: Zjevná celková vůle (CL/F)
Časové okno: 15 dní
15 dní
Farmakokinetika: Zjevný objem distribuce (VD/F)
Časové okno: 15 dní
15 dní
Změna z výchozí hodnoty v anualizované rychlosti růstu (kohorta 2)
Časové okno: 6 a 12 měsíců
6 a 12 měsíců
Změna z výšky výšky Z-skóre (kohorta 2)
Časové okno: 6 a 12 měsíců
6 a 12 měsíců
Změna z výchozí hodnoty ve výšce stojící (cm)
Časové okno: 6 a 12 měsíců
6 a 12 měsíců
Změna z výchozí hodnoty ve výšce sezení (cm)
Časové okno: 6 a 12 měsíců
6 a 12 měsíců
Změna z výchozí hodnoty v horní a dolní délce ramen (cm)
Časové okno: 6 a 12 měsíců
6 a 12 měsíců
Změna z výchozí hodnoty v tibiální délce (cm)
Časové okno: 6 a 12 měsíců
6 a 12 měsíců
Změna z výchozí hodnoty v délce stehenní kosti (cm)
Časové okno: 6 a 12 měsíců
6 a 12 měsíců
Změna z výchozí hodnoty v proporcionalitě rozpětí ramen (poměr rozpětí/výšky paže)
Časové okno: 6 a 12 měsíců
6 a 12 měsíců
Změna z výchozího poměru v horním segmentu/dolním segmentu
Časové okno: 6 a 12 měsíců
6 a 12 měsíců
Změňte se z výchozí hodnoty v prodloužení loktů
Časové okno: 6 a 12 měsíců
6 a 12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Tyra Biosciences, Inc

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Studijní židle: Doug Warner, MD, Tyra Biosciences

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
4. března 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. ledna 2030

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. června 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
29. ledna 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
18. února 2025

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
24. února 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
31. srpna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
28. srpna 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. srpna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • TYR300-201

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení