Eine Studie über Tyra-300 bei Kindern mit Achondroplasie: Beach301
Eine multizentrische, Phase 2, Dosis-Eskalation/Dosis-Expansions-Studie von Tyra-300 bei Kindern mit Achondroplasie mit offenen Wachstumsplatten: Beach301
Studienübersicht
Status
Status
Bedingungen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Studientyp
Studientyp
Einschreibung (Geschätzt)
Einschreibung
Phase
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Studienkontakt
Studienkontakt
- Name: Suzanne Lopez
- Telefonnummer: (619) 728-4805
- E-Mail: ACH@tyra.bio
Studienorte
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New South Wales
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Westmead, New South Wales, Australien, 2145
- Rekrutierung
- The Children's Hospital at Westmead
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Kontakt:
- Abani Surendran
- Telefonnummer: 61294631868
- E-Mail: abani.surendran@health.nsw.gov.au
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Victoria
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Parkville, Victoria, Australien, 3052
- Rekrutierung
- Royal Children's Hospital
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Kontakt:
- Raj Supriya
- E-Mail: supriya.raj@mcri.edu.au
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Paris, Frankreich, 75015
- Rekrutierung
- Imagine Institute
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Kontakt:
- Khue Le Folcvalvez
- Telefonnummer: 33 171196473
- E-Mail: khue.lefolcalvez-ext@aphp.fr
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2R3
- Rekrutierung
- Women's and Children's Health Research Institute, University of Alberta
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Kontakt:
- Lee-Ann Carroll
- Telefonnummer: (780) 248-5616
- E-Mail: lee-ann.carroll@albertahealthservices.ca
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Ontario
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Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
- Rekrutierung
- Children's Hospital of Eastern Ontario
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Kontakt:
- Nasrin Khan
- Telefonnummer: (613) 737-7600 ext 4119
- E-Mail: NaKhan@cheo.on.ca
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Toronto, Ontario, Kanada, M5G1X8
- Rekrutierung
- The Hospital for Sick Children
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Kontakt:
- Tony Tan
- Telefonnummer: x203575 (416) 813 7654
- E-Mail: tony.tan@sickkids.ca
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Utrecht, Niederlande, 3584 CX
- Rekrutierung
- UMC Utrecht
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Kontakt:
- Anne Spaans
- Telefonnummer: +31 88 75 545 76
- E-Mail: a.j.spaans@umcutrecht.nl
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Stockholm, Schweden
- Rekrutierung
- Astrid Lindgren Children's Hospital (Karolinska University Hospital)
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Kontakt:
- Ola Nilsson
- Telefonnummer: +46 8 5248 2425
- E-Mail: ola.nilsson@ki.se
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Alava
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Vitoria-Gasteiz, Alava, Spanien, 1008
- Rekrutierung
- Unidad de Cirugía Artroscópica (MIKS Hospital)
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Kontakt:
- Irene Gimeno Lluch
- Telefonnummer: 34610984309
- E-Mail: irene.gimeno@ucatrauma.com
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Madrid
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Madrid, Madrid, Spanien, 28046
- Rekrutierung
- Hospital Univeristario La Paz
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Kontakt:
- Ana Ortega Pita
- Telefonnummer: 34 91 2071876
- E-Mail: ana.ucicec@gmail.com
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California
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Torrance, California, Vereinigte Staaten, 90502
- Rekrutierung
- Lundquist Institute for Biomedical Innovation
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Kontakt:
- Adolfo Morales Garval
- Telefonnummer: (310) 222-3472
- E-Mail: adolfo.morales@lundquist.org
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Colorado
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Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
- Rekrutierung
- Children's Hospital Colorado
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Kontakt:
- Lauren Samz
- Telefonnummer: 720-777-1975
- E-Mail: Lauren.Samz@childrenscolorado.org
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-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Vereinigte Staaten, 19803
- Rekrutierung
- Nemours Alfred I duPont Hospital for Children
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Kontakt:
- Judith Feinson
- Telefonnummer: (302) 651-5928
- E-Mail: judith.feinson@nemours.org
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21205
- Rekrutierung
- Johns Hopkins University School Of Medicine
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Kontakt:
- Plamena Simeonova, MD
- Telefonnummer: 410-614-0977
- E-Mail: psimeon1@jh.edu
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Chevy Chase, Maryland, Vereinigte Staaten, 20815
- Rekrutierung
- Uncommon Cures
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Kontakt:
- Tamanna Roshan Lal
- Telefonnummer: 240 858 4938
- E-Mail: troshanlal@uncommoncures.com
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Missouri
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Columbia, Missouri, Vereinigte Staaten, 65201
- Rekrutierung
- University of Missouri
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Kontakt:
- Taylor Matthews
- Telefonnummer: 573-882-4758
- E-Mail: mathewsta@health.missouri.edu
-
St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63130
- Rekrutierung
- Washington University
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Kontakt:
- Michelle Ritter
- Telefonnummer: (314) 362-7306
- E-Mail: michelle.ritter@wustl.edu
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
- Rekrutierung
- Duke University Hospital
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Kontakt:
- Stephanie Bryant
- Telefonnummer: (919) 668-4777
- E-Mail: stephanie.l.bryant@duke.edu
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Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
- Rekrutierung
- Vanderbilt University Medical Center
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Kontakt:
- LeeAnna Melton
- Telefonnummer: (615) 322-7601
- E-Mail: leeanna.melton@vumc.org
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Texas
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Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75235
- Rekrutierung
- Children's Medical Center, Dallas
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Kontakt:
- Colton Youngblood
- Telefonnummer: (214) 456-3163
- E-Mail: Colten.Youngblood@childrens.com
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Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
- Rekrutierung
- University of Texas Health Science Center Medical School at Houston
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Kontakt:
- Heather Saavedra
- Telefonnummer: (713) 500-7098
- E-Mail: heather.saavedra@uth.tmc.edu
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53715
- Rekrutierung
- University of Wisconsin-Madison
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Kontakt:
- Sarah M Heitmeier
- Telefonnummer: (608) 263-8863
- E-Mail: sheitmeier@wisc.edu
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Greater London
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London, Greater London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3JH
- Rekrutierung
- Great Ormond Street Hospital
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Kontakt:
- Rachel Turek
- Telefonnummer: 44 2079052271
- E-Mail: rachel.turek@gosh.nhs.uk
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London, Greater London, Vereinigtes Königreich, SE1 7EH
- Rekrutierung
- Guy's & St Thomas NHS Foundation Trust 2
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Kontakt:
- Ana Pereira
- Telefonnummer: 07796938123
- E-Mail: ana.pereira20@nhs.net
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South Yorkshire
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Sheffield, South Yorkshire, Vereinigtes Königreich, S10 2TH
- Rekrutierung
- Sheffield Children's Hospital
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Kontakt:
- Jayne Evans
- Telefonnummer: 44 11402761111
- E-Mail: jayne.evans17@nhs.net
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Alter 3 bis 10 Jahre alt (inklusiv) zum Zeitpunkt der Zustimmung.
- Einverständliche Einverständniserklärung, die von den Eltern oder Erziehungsberechtigten (en) eingereicht wird. Da die Studienteilnehmer weniger als 18 Jahre alt sind, sind die Teilnehmer bereit und in der Lage, eine schriftliche Zustimmung zu gewährleisten (falls zutreffend und erforderlich).
- Molekulare Diagnose einer Achondroplasie (FGFR3 G380R).
- Röntisch bestätigte offene Wachstumsplatten beim Screening, bestimmt durch Röntgenaufnahme des Knochenalters.
- In der Lage zu stehen und unabhängig zu ambulieren.
- In der Lage, orale Medikamente einnehmen.
- Sentinel -Sicherheitskohorte nur: 5 bis 10 Jahre alt (inklusiv).
- Nur Kohorte 1: 3 bis 10 Jahre alt (inklusive) und sind naiv für die frühere Wachstumsbeschleunigungstherapie.
- Nur Kohorte 2: 3 bis 10 Jahre alt (inklusive) und haben eine vorherige Wachstumsbeschleunigungstherapie erhalten.
Ausschlusskriterien:
- Vorhandensein oder Vorgeschichte einer gleichzeitigen Erkrankung oder einer gleichzeitigen Erkrankung, die die Teilnahme von Studien, Sicherheitsbewertungen oder unkontrollierte oder unbehandelte Erkrankungen beeinträchtigen, die sich auf das pädiatrische Wachstum auswirken könnten.
- Diagnose einer endokrinen Erkrankung, die die Calcium/Phosphat -Homöostase verändert.
- Vorherige Gliedmaßenverlängerung der Operation oder geplant oder erwartet von einer Gliedmaßenverlängerung einer Operation, während sie in die Studie eingeschrieben sind.
- Einnahme von Medikamenten, die starke Inhibitoren oder Induktoren von Cytochrom P450 (CYP) 3A4 sind.
- Anamnese oder aktuelle Beweise für Hornhaut oder Netzhautstörung/Keratopathie.
- Vorhandensein von geführter Wachstumshardware/8 Teller. Geplante oder erwartete orthopädische Operationen.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Nicht randomisiert
- Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Anzahl der Arme
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / ArmTeilnehmergruppe / Arm |
Intervention / BehandlungIntervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: Tyra-300 0,125 mg/kg
TYRA-300 wird als Streuerkapseln/Mini-Tablets bereitgestellt.
Die Gesamtdosis wird basierend auf dem Gewicht des Teilnehmers berechnet.
Alle 3 Monate werden Gewichtsanpassungen vorgenommen.
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Das anfängliche Dosis von TYRA-300 pro Protokoll, nachfolgender Eskalationen der Dosisspiegel werden auf der Grundlage der im Protokoll beschriebenen Kriterien auftreten.
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Experimental: Tyra-300 0,25 mg/kg
TYRA-300 wird als Streuerkapseln/Mini-Tablets bereitgestellt.
Die Gesamtdosis wird basierend auf dem Gewicht des Teilnehmers berechnet.
Alle 3 Monate werden Gewichtsanpassungen vorgenommen.
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Nachfolgende Eskalationen auf Dosisebene treten auf der Grundlage der im Protokoll beschriebenen Kriterien auf.
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Experimental: Tyra-300 0,375 mg/kg
TYRA-300 wird als Streuerkapseln/Mini-Tablets bereitgestellt.
Die Gesamtdosis wird basierend auf dem Gewicht des Teilnehmers berechnet.
Alle 3 Monate werden Gewichtsanpassungen vorgenommen.
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Nachfolgende Eskalationen auf Dosisebene treten auf der Grundlage der im Protokoll beschriebenen Kriterien auf.
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Experimental: Tyra-300 0,50 mg/kg
TYRA-300 wird als Streuerkapseln/Mini-Tablets bereitgestellt.
Die Gesamtdosis wird basierend auf dem Gewicht des Teilnehmers berechnet.
Alle 3 Monate werden Gewichtsanpassungen vorgenommen.
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Nachfolgende Eskalationen auf Dosisebene treten auf der Grundlage der im Protokoll beschriebenen Kriterien auf.
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Experimental: TYRA-300 0.625 mg/kg
TYRA-300 is provided as sprinkle capsules/mini-tablets.
The total dose will be calculated based on the participant's weight.
Weight adjustments will be made every 3 months.
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Subsequent dose level escalations may occur based on criteria outlined in the protocol.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
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Inzidenz von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen, die von CTCAE v5.0 bewertet wurden
Zeitfenster: Bis zu 12 Monate
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Bis zu 12 Monate
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Veränderung von Ausgangswert in der annualisierten Wachstumsgeschwindigkeit (Kohorte 1)
Zeitfenster: 12 Monate
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12 Monate
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Sekundäre Ergebnismessungen
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
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Veränderung von Ausgangswert in der annualisierten Wachstumsgeschwindigkeit (Kohorte 1)
Zeitfenster: 6 Monate
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6 Monate
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Wechseln Sie vom Ausgangswert in Höhe des Z-Score (Kohorte 1)
Zeitfenster: 6 und 12 Monate
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6 und 12 Monate
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Pharmakokinetik: Maximale Plasmakonzentration (CMAX)
Zeitfenster: 15 Tage
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15 Tage
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Pharmakokinetik: Zeit, um die maximale Plasmakonzentration zu erreichen (TMAX)
Zeitfenster: 15 Tage
|
15 Tage
|
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Pharmakokinetik: Fläche unter der Plasma-Konzentrationskurve (AUC)
Zeitfenster: 15 Tage
|
15 Tage
|
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Pharmakokinetik: Halbwertszeit von Tyra-300 (T1/2)
Zeitfenster: 15 Tage
|
15 Tage
|
|
Pharmakokinetik: offensichtliche Gesamtfreiheit (CL/F)
Zeitfenster: 15 Tage
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15 Tage
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Pharmakokinetik: Scheinbares Verteilungsvolumen (VD/F)
Zeitfenster: 15 Tage
|
15 Tage
|
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Veränderung von Ausgangswert in der annualisierten Wachstumsgeschwindigkeit (Kohorte 2)
Zeitfenster: 6 und 12 Monate
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6 und 12 Monate
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Wechseln Sie vom Ausgangswert in Höhe des Z-Score (Kohorte 2)
Zeitfenster: 6 und 12 Monate
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6 und 12 Monate
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Wechseln Sie von der Grundlinie in der Stehhöhe (cm)
Zeitfenster: 6 und 12 Monate
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6 und 12 Monate
|
|
Wechseln Sie von der Grundlinie in Sitzhöhe (cm)
Zeitfenster: 6 und 12 Monate
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6 und 12 Monate
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|
Wechseln Sie von der Grundlinie in der oberen und unteren Armlänge (cm)
Zeitfenster: 6 und 12 Monate
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6 und 12 Monate
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Änderung von der Ausgangswert in Tibialänge (cm)
Zeitfenster: 6 und 12 Monate
|
6 und 12 Monate
|
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Wechseln Sie von der Femurlänge (CM) von der Ausgangswert.
Zeitfenster: 6 und 12 Monate
|
6 und 12 Monate
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|
Veränderung von der Verhältnismäßigkeit des Basis in Armspannlichkeit (Armspannweite/Höhenverhältnis)
Zeitfenster: 6 und 12 Monate
|
6 und 12 Monate
|
|
Änderung vom Ausgangswert im Verhältnis des oberen Segments/unteren Segments
Zeitfenster: 6 und 12 Monate
|
6 und 12 Monate
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Wechseln Sie von der Basis in der Ellbogenerweiterung
Zeitfenster: 6 und 12 Monate
|
6 und 12 Monate
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Sponsor
Ermittler
Ermittler
- Studienstuhl: Doug Warner, MD, Tyra Biosciences
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Studienbeginn
Primärer Abschluss (Geschätzt)
Primärer Abschluss
Studienabschluss (Geschätzt)
Studienabschluss
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Zuerst gepostet
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes Update gepostet
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
Andere Studien-ID-Nummern
- TYR300-201
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
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