Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie Tyra-300 u dětí s Achondroplasia: Beach301

29. září 2026 aktualizováno: Tyra Biosciences, Inc

Studie TYRA-300 u dětí s achondroplasií s otevřenými růstovými destičkami: pláž 301 studie pro expanze tyra-300 u dětí s otevřeným růstovým deskami:

The purpose of this study is to evaluate the safety, tolerability, and identify potentially effective dose(s) of TYRA-300 in children with achondroplasia with open growth plates.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

This is a Phase 2, multicenter, open-label, dose-escalation study to determine the safety, tolerability, and identify potentially effective dose(s) of TYRA-300, a fibroblast growth factor receptor (FGFR)-3 selective tyrosine kinase inhibitor, in children 3 to 10 years of age with achondroplasia with open growth plates that will examine three cohorts of children: the Sentinel Safety Cohort, Cohort 1, and Cohort 2.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

92

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Austrálie, 2145
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrálie, 3052
  • Francie
      • Paris, Francie, 75015
  • Holandsko
      • Utrecht, Holandsko, 3584 CX
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2R3
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Nábor
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
        • Kontakt:
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G1X8
        • Nábor
        • The Hospital for Sick Children
        • Kontakt:
  • Spojené království
    • Greater London
      • London, Greater London, Spojené království, WC1N 3JH
        • Nábor
        • Great Ormond Street Hospital
        • Kontakt:
      • London, Greater London, Spojené království, SE1 7EH
        • Nábor
        • Guy's & St Thomas NHS Foundation Trust 2
        • Kontakt:
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Spojené království, S10 2TH
        • Nábor
        • Sheffield Children's Hospital
        • Kontakt:
  • Spojené státy
    • California
      • Torrance, California, Spojené státy, 90502
        • Nábor
        • Lundquist Institute for Biomedical Innovation
        • Kontakt:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Spojené státy, 19803
        • Nábor
        • Nemours Alfred I duPont Hospital for Children
        • Kontakt:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
        • Nábor
        • Johns Hopkins University School of Medicine
        • Kontakt:
          • Plamena Simeonova, MD
          • Telefonní číslo: 410-614-0977
          • E-mail: psimeon1@jh.edu
      • Chevy Chase, Maryland, Spojené státy, 20815
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Spojené státy, 65201
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63130
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Nábor
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Kontakt:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75235
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Nábor
        • University of Texas Health Science Center Medical School at Houston
        • Kontakt:
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53715
        • Nábor
        • University of Wisconsin-Madison
        • Kontakt:
  • Španělsko
    • Alava
      • Vitoria-Gasteiz, Alava, Španělsko, 1008
        • Nábor
        • Unidad de Cirugía Artroscópica (MIKS Hospital)
        • Kontakt:
    • Madrid
      • Madrid, Madrid, Španělsko, 28046
        • Nábor
        • Hospital Univeristario La Paz
        • Kontakt:
  • Švédsko
      • Stockholm, Švédsko
        • Nábor
        • Astrid Lindgren Children's Hospital (Karolinska University Hospital)
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

3 roky až 10 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Inclusion Criteria:

  • Aged 3 to 10 years old (inclusive) at the time of consent.
  • Informed consent provided by parent(s) or legal guardian(s). As study participants are less than 18 years old, participants are willing and able to provide written assent (where applicable and required).
  • Molecular diagnosis of achondroplasia (FGFR3 G380R).
  • Radiographically confirmed open growth plates at Screening, as determined by bone age X-ray.
  • Able to stand and ambulate independently.
  • Able to take oral medication.
  • Sentinel Safety Cohort only: aged 5 to 10 years old (inclusive).
  • Cohort 1 only: aged 3 to 10 years old (inclusive) and are naive to prior growth accelerating therapy.
  • Cohort 2 only: aged 3 to 10 years old (inclusive) and have received prior growth accelerating therapy.

Exclusion Criteria:

  • Presence or history of any concurrent disease or condition that would interfere with study participation, safety evaluations, or any uncontrolled or untreated condition that could impact pediatric growth.
  • Diagnosis of endocrine condition that alters calcium/phosphate homeostasis.
  • Prior limb lengthening surgery or planned or expected to have limb lengthening surgery while enrolled in the study.
  • Taking medications that are strong inhibitors or inducers of cytochrome P450 (Cyp) 3A4.
  • History or current evidence of corneal or retinal disorder/keratopathy.
  • Presence of guided growth hardware/8 plates. Planned or anticipated orthopedic surgeries.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: TYRA-300 0.125 mg/kg

TYRA-300 is provided as sprinkle capsules/mini-tablets. The total dose will be calculated based on the participant's weight. Weight adjustments will be made every 3 months.
Lék: TYRA-300 0.125 mg/kg

Initial dose level of TYRA-300 per protocol, subsequent dose level escalations will occur based on criteria outlined in the protocol.
Experimentální: TYRA-300 0.25 mg/kg

TYRA-300 is provided as sprinkle capsules/mini-tablets. The total dose will be calculated based on the participant's weight. Weight adjustments will be made every 3 months.
Lék: TYRA-300 0.25 mg/kg

Subsequent dose level escalations will occur based on criteria outlined in the protocol.
Experimentální: TYRA-300 0.375 mg/kg

TYRA-300 is provided as sprinkle capsules/mini-tablets. The total dose will be calculated based on the participant's weight. Weight adjustments will be made every 3 months.
Lék: TYRA-300 0.375 mg/kg

Subsequent dose level escalations will occur based on criteria outlined in the protocol.
Experimentální: TYRA-300 0.50 mg/kg

TYRA-300 is provided as sprinkle capsules/mini-tablets. The total dose will be calculated based on the participant's weight. Weight adjustments will be made every 3 months.
Lék: TYRA-300 0.50 mg/kg

Subsequent dose level escalations will occur based on criteria outlined in the protocol.
Experimentální: TYRA-300 0.625 mg/kg

TYRA-300 is provided as sprinkle capsules/mini-tablets. The total dose will be calculated based on the participant's weight. Weight adjustments will be made every 3 months.
Lék: TYRA-300 0.625 mg/kg

Subsequent dose level escalations may occur based on criteria outlined in the protocol.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Výskyt nežádoucích účinků souvisejících s léčbou, jak je hodnoceno CTCAE v5.0
Časové okno: Až 12 měsíců
Až 12 měsíců
Změna z výchozí hodnoty v anualizované rychlosti růstu (kohorta 1)
Časové okno: 12 měsíců
12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna z výchozí hodnoty v anualizované rychlosti růstu (kohorta 1)
Časové okno: 6 měsíců
6 měsíců
Změna z výšky výšky Z-skóre (kohorta 1)
Časové okno: 6 a 12 měsíců
6 a 12 měsíců
Farmakokinetika: Maximální plazmatická koncentrace (CMAX)
Časové okno: 15 dní
15 dní
Farmakokinetika: Čas na dosažení maximální plazmatické koncentrace (TMAX)
Časové okno: 15 dní
15 dní
Farmakokinetika: Plocha pod křivkou koncentrace v plazmě (AUC)
Časové okno: 15 dní
15 dní
Farmakokinetika: Half-Life of Tyra-300 (T1/2)
Časové okno: 15 dní
15 dní
Farmakokinetika: Zjevná celková vůle (CL/F)
Časové okno: 15 dní
15 dní
Farmakokinetika: Zjevný objem distribuce (VD/F)
Časové okno: 15 dní
15 dní
Změna z výchozí hodnoty v anualizované rychlosti růstu (kohorta 2)
Časové okno: 6 a 12 měsíců
6 a 12 měsíců
Změna z výšky výšky Z-skóre (kohorta 2)
Časové okno: 6 a 12 měsíců
6 a 12 měsíců
Změna z výchozí hodnoty ve výšce stojící (cm)
Časové okno: 6 a 12 měsíců
6 a 12 měsíců
Změna z výchozí hodnoty ve výšce sezení (cm)
Časové okno: 6 a 12 měsíců
6 a 12 měsíců
Změna z výchozí hodnoty v horní a dolní délce ramen (cm)
Časové okno: 6 a 12 měsíců
6 a 12 měsíců
Změna z výchozí hodnoty v tibiální délce (cm)
Časové okno: 6 a 12 měsíců
6 a 12 měsíců
Změna z výchozí hodnoty v délce stehenní kosti (cm)
Časové okno: 6 a 12 měsíců
6 a 12 měsíců
Změna z výchozí hodnoty v proporcionalitě rozpětí ramen (poměr rozpětí/výšky paže)
Časové okno: 6 a 12 měsíců
6 a 12 měsíců
Změna z výchozího poměru v horním segmentu/dolním segmentu
Časové okno: 6 a 12 měsíců
6 a 12 měsíců
Změňte se z výchozí hodnoty v prodloužení loktů
Časové okno: 6 a 12 měsíců
6 a 12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Tyra Biosciences, Inc

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Doug Warner, MD, Tyra Biosciences

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

4. března 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. ledna 2030

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. června 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

29. ledna 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. února 2025

První zveřejněno (Aktuální)

24. února 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

1. října 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

29. září 2026

Naposledy ověřeno

1. září 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • TYR300-201

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit