Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie Tyra-300 u dětí s Achondroplasia: Beach301

5. června 2026 aktualizováno: Tyra Biosciences, Inc

Studie TYRA-300 u dětí s achondroplasií s otevřenými růstovými destičkami: pláž 301 studie pro expanze tyra-300 u dětí s otevřeným růstovým deskami:

Účelem této studie je zhodnotit bezpečnost, snášenlivost a identifikovat potenciálně účinnou dávku (dávkování) Tyra-300 u dětí s achondroplasií s otevřenými růstovými destičkami.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jedná se o studii fáze 2, multicentrické, multicentrické, otevřené, dávkové eskalační studie pro stanovení bezpečnosti, snášenlivosti a identifikaci potenciálně účinné dávky (y) tyra-300, receptoru fibroblastového růstového faktoru (FGFR) -3 selektivní inhibitor tyrosin kinázy inhibitoru , u dětí ve věku 3 až 10 let s achondroplasií s otevřenými růstovými deskami, které prozkoumají tři kohorty dětí: Sentinelová bezpečnostní kohorta, kohorta 1 a kohorta 2.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

92

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Suzanne Lopez
  • Telefonní číslo: (619) 728-4805
  • E-mail: ACH@tyra.bio

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Austrálie, 2145
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrálie, 3052
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2R3
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Nábor
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
        • Kontakt:
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G1X8
        • Nábor
        • The Hospital for Sick Children
        • Kontakt:
  • Spojené státy
    • California
      • Torrance, California, Spojené státy, 90502
        • Nábor
        • Lundquist Institute for Biomedical Innovation
        • Kontakt:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Spojené státy, 19803
        • Nábor
        • Nemours Alfred I duPont Hospital for Children
        • Kontakt:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
        • Nábor
        • Johns Hopkins University School of Medicine
        • Kontakt:
          • Plamena Simeonova, MD
          • Telefonní číslo: 410-614-0977
          • E-mail: psimeon1@jh.edu
      • Chevy Chase, Maryland, Spojené státy, 20815
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Spojené státy, 65201
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63130
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Nábor
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Kontakt:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75235
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Nábor
        • University of Texas Health Science Center Medical School at Houston
        • Kontakt:
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53715
        • Nábor
        • University of Wisconsin-Madison
        • Kontakt:
  • Španělsko
    • Alava
      • Vitoria-Gasteiz, Alava, Španělsko, 1008
        • Nábor
        • Unidad de Cirugía Artroscópica (MIKS Hospital)
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Ve věku 3 až 10 let (včetně) v době souhlasu.
  • Informovaný souhlas poskytnutý rodiči nebo zákonným zástupcem. Vzhledem k tomu, že účastníci studie jsou mladší 18 let, účastníci jsou ochotni a schopni poskytnout písemný souhlas (pokud je to možné a požadováno).
  • Molekulární diagnostika achondroplasie (FGFR3 G380R).
  • Radiograficky potvrdil otevřené růstové destičky při screeningu, jak je stanoveno rentgenem kostního věku.
  • Schopen stát a ambulovat samostatně.
  • Schopen užívat perorální léky.
  • Pouze kohorta Sentinel Safety: ve věku 5 až 10 let (včetně).
  • Pouze kohorta 1: ve věku 3 až 10 let (inkluzivní) a jsou naivní pro předchozí terapii růstu.
  • Pouze kohorta 2: ve věku 3 až 10 let (včetně) a obdržela předchozí růst zrychlující terapii.

Kritéria pro vyloučení:

  • Přítomnost nebo historie jakéhokoli souběžného onemocnění nebo stavu, které by narušovaly účast na studii, hodnocení bezpečnosti nebo jakýmkoli nekontrolovaným nebo neléčeným stavem, který by mohl ovlivnit dětský růst.
  • Diagnóza endokrinního stavu, který mění homeostázu vápníku/fosfátu.
  • Předchozí operace prodlužování končetin nebo plánované nebo očekávané očekávané chirurgické zákroky končetin při zápisu do studie.
  • Užívání léků, které jsou silnými inhibitory nebo induktory cytochromu P450 (CYP) 3A4.
  • Historie nebo současný důkaz poruchy rohovky nebo sítnice/keratopatie.
  • Přítomnost hardwaru s průvodcem/8 destiček. Plánované nebo očekávané ortopedické operace.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Tyra-300 0,125 mg/kg
TYRA-300 je poskytován jako posypeme tobolky/mini-tablety. Celková dávka bude vypočtena na základě hmotnosti účastníka. Úpravy hmotnosti budou prováděny každé 3 měsíce.
Lék: Tyra-300 0,125 mg/kg
Počáteční úroveň dávky Tyra-300 na protokol, dojde k následné eskalaci dávky na základě kritérií uvedených v protokolu.
Experimentální: Tyra-300 0,25 mg/kg
TYRA-300 je poskytován jako posypeme tobolky/mini-tablety. Celková dávka bude vypočtena na základě hmotnosti účastníka. Úpravy hmotnosti budou prováděny každé 3 měsíce.
Lék: Tyra-300 0,25 mg/kg
Na základě kritérií uvedených v protokolu dojde k eskalaci úrovně dávky.
Experimentální: Tyra-300 0,375 mg/kg
TYRA-300 je poskytován jako posypeme tobolky/mini-tablety. Celková dávka bude vypočtena na základě hmotnosti účastníka. Úpravy hmotnosti budou prováděny každé 3 měsíce.
Lék: Tyra-300 0,375 mg/kg
Na základě kritérií uvedených v protokolu dojde k eskalaci úrovně dávky.
Experimentální: Tyra-300 0,50 mg/kg
TYRA-300 je poskytován jako posypeme tobolky/mini-tablety. Celková dávka bude vypočtena na základě hmotnosti účastníka. Úpravy hmotnosti budou prováděny každé 3 měsíce.
Lék: Tyra-300 0,50 mg/kg
Na základě kritérií uvedených v protokolu dojde k eskalaci úrovně dávky.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Výskyt nežádoucích účinků souvisejících s léčbou, jak je hodnoceno CTCAE v5.0
Časové okno: Až 12 měsíců
Až 12 měsíců
Změna z výchozí hodnoty v anualizované rychlosti růstu (kohorta 1)
Časové okno: 12 měsíců
12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna z výchozí hodnoty v anualizované rychlosti růstu (kohorta 1)
Časové okno: 6 měsíců
6 měsíců
Změna z výšky výšky Z-skóre (kohorta 1)
Časové okno: 6 a 12 měsíců
6 a 12 měsíců
Farmakokinetika: Maximální plazmatická koncentrace (CMAX)
Časové okno: 15 dní
15 dní
Farmakokinetika: Čas na dosažení maximální plazmatické koncentrace (TMAX)
Časové okno: 15 dní
15 dní
Farmakokinetika: Plocha pod křivkou koncentrace v plazmě (AUC)
Časové okno: 15 dní
15 dní
Farmakokinetika: Half-Life of Tyra-300 (T1/2)
Časové okno: 15 dní
15 dní
Farmakokinetika: Zjevná celková vůle (CL/F)
Časové okno: 15 dní
15 dní
Farmakokinetika: Zjevný objem distribuce (VD/F)
Časové okno: 15 dní
15 dní
Změna z výchozí hodnoty v anualizované rychlosti růstu (kohorta 2)
Časové okno: 6 a 12 měsíců
6 a 12 měsíců
Změna z výšky výšky Z-skóre (kohorta 2)
Časové okno: 6 a 12 měsíců
6 a 12 měsíců
Změna z výchozí hodnoty ve výšce stojící (cm)
Časové okno: 6 a 12 měsíců
6 a 12 měsíců
Změna z výchozí hodnoty ve výšce sezení (cm)
Časové okno: 6 a 12 měsíců
6 a 12 měsíců
Změna z výchozí hodnoty v horní a dolní délce ramen (cm)
Časové okno: 6 a 12 měsíců
6 a 12 měsíců
Změna z výchozí hodnoty v tibiální délce (cm)
Časové okno: 6 a 12 měsíců
6 a 12 měsíců
Změna z výchozí hodnoty v délce stehenní kosti (cm)
Časové okno: 6 a 12 měsíců
6 a 12 měsíců
Změna z výchozí hodnoty v proporcionalitě rozpětí ramen (poměr rozpětí/výšky paže)
Časové okno: 6 a 12 měsíců
6 a 12 měsíců
Změna z výchozího poměru v horním segmentu/dolním segmentu
Časové okno: 6 a 12 měsíců
6 a 12 měsíců
Změňte se z výchozí hodnoty v prodloužení loktů
Časové okno: 6 a 12 měsíců
6 a 12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Tyra Biosciences, Inc

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Doug Warner, MD, Tyra Biosciences

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

4. března 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. ledna 2030

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. června 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

29. ledna 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. února 2025

První zveřejněno (Aktuální)

24. února 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

9. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. června 2026

Naposledy ověřeno

1. června 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • TYR300-201

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Tyra-300 0,125 mg/kg

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Equatorial Guinea

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit