Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af Tyra-300 hos børn med achondroplasia: Beach301

28. august 2026 opdateret af: Tyra Biosciences, Inc

En multicenter, fase 2, dosis-eskalering/dosis-ekspansionsundersøgelse af TYRA-300 hos børn med achondroplasia med åbne vækstplader: Beach301

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og identificere potentielt effektive dosis (er) af TYRA-300 hos børn med achondroplasia med åbne vækstplader.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette er en fase 2, multicenter, open-label, dosis-eskaleringsundersøgelse for at bestemme sikkerheden, tolerabiliteten og identificere potentielt effektive dosis (er) af TYRA-300, en fibroblastvækstfaktorreceptor (FGFR) -3 selektiv tyrosinkinaseinhibitor , hos børn 3 til 10 år med achondroplasia med åbne vækstplader, der vil undersøge tre kohorter af børn: Sentinel Safety Kohort, kohort 1 og kohort 2.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
92

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.
  • Navn: Suzanne Lopez
  • Telefonnummer: (619) 728-4805
  • E-mail: ACH@tyra.bio

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2R3
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
        • Kontakt:
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G1X8
        • Rekruttering
        • The Hospital for Sick Children
        • Kontakt:
  • Det Forenede Kongerige
    • Greater London
      • London, Greater London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
        • Rekruttering
        • Great Ormond Street Hospital
        • Kontakt:
      • London, Greater London, Det Forenede Kongerige, SE1 7EH
        • Rekruttering
        • Guy's & St Thomas NHS Foundation Trust 2
        • Kontakt:
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Det Forenede Kongerige, S10 2TH
        • Rekruttering
        • Sheffield Children's Hospital
        • Kontakt:
  • Forenede Stater
    • California
      • Torrance, California, Forenede Stater, 90502
        • Rekruttering
        • Lundquist Institute for Biomedical Innovation
        • Kontakt:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Forenede Stater, 19803
        • Rekruttering
        • Nemours Alfred I duPont Hospital for Children
        • Kontakt:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
        • Rekruttering
        • Johns Hopkins University School Of Medicine
        • Kontakt:
          • Plamena Simeonova, MD
          • Telefonnummer: 410-614-0977
          • E-mail: psimeon1@jh.edu
      • Chevy Chase, Maryland, Forenede Stater, 20815
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Forenede Stater, 65201
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63130
        • Rekruttering
        • Washington University
        • Kontakt:
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Rekruttering
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Kontakt:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75235
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Rekruttering
        • University of Texas Health Science Center Medical School at Houston
        • Kontakt:
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53715
        • Rekruttering
        • University of Wisconsin-Madison
        • Kontakt:
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75015
  • Holland
      • Utrecht, Holland, 3584 CX
  • Spanien
    • Alava
      • Vitoria-Gasteiz, Alava, Spanien, 1008
        • Rekruttering
        • Unidad de Cirugía Artroscópica (MIKS Hospital)
        • Kontakt:
    • Madrid
      • Madrid, Madrid, Spanien, 28046
        • Rekruttering
        • Hospital Univeristario La Paz
        • Kontakt:
  • Sverige
      • Stockholm, Sverige
        • Rekruttering
        • Astrid Lindgren Children's Hospital (Karolinska University Hospital)
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • I alderen 3 til 10 år (inkluderende) på tidspunktet for samtykke.
  • Informeret samtykke leveret af forældre (er) eller juridiske værge (er). Da undersøgelsesdeltagerne er mindre end 18 år gamle, er deltagerne villige og i stand til at give skriftlig samtykke (hvor relevant og krævet).
  • Molekylær diagnose af achondroplasia (FGFR3 G380R).
  • Radiografisk bekræftede åbne vækstplader ved screening, som bestemt ved knoglens røntgenstråle.
  • I stand til at stå og ambulere uafhængigt.
  • I stand til at tage oral medicin.
  • Sentinel Safety Cohort kun: 5 til 10 år gammel (inkluderende).
  • Kun kohort 1: i alderen 3 til 10 år (inkluderende) og er naive til forudgående vækst accelererende terapi.
  • Kun kohort 2: i alderen 3 til 10 år (inkluderende) og har modtaget forudgående vækst accelererende terapi.

Ekskluderingskriterier:

  • Tilstedeværelse eller historie af enhver samtidig sygdom eller tilstand, der vil forstyrre undersøgelsesdeltagelse, sikkerhedsevalueringer eller enhver ukontrolleret eller ubehandlet tilstand, der kan påvirke pædiatrisk vækst.
  • Diagnose af endokrin tilstand, der ændrer calcium/fosfathomeostase.
  • Tidligere lem forlængelse af kirurgi eller planlagt eller forventet at have lemlængningskirurgi, mens den blev tilmeldt undersøgelsen.
  • At tage medicin, der er stærke inhibitorer eller inducerere af cytochrome P450 (CYP) 3A4.
  • Historie eller nuværende bevis for hornhinde eller nethindeforstyrrelse/keratopati.
  • Tilstedeværelse af guidet væksthardware/8 plader. Planlagte eller forventede ortopædiske operationer.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Tyra-300 0,125 mg/kg
TYRA-300 leveres som dryskapsler/mini-tablets. Den samlede dosis beregnes baseret på deltagerens vægt. Vægtjusteringer foretages hver 3. måned.
Medicin: Tyra-300 0,125 mg/kg
Det oprindelige dosisniveau af Tyra-300 pr. Protokol, efterfølgende dosisniveau-eskaleringer vil forekomme baseret på kriterier, der er beskrevet i protokollen.
Eksperimentel: Tyra-300 0,25 mg/kg
TYRA-300 leveres som dryskapsler/mini-tablets. Den samlede dosis beregnes baseret på deltagerens vægt. Vægtjusteringer foretages hver 3. måned.
Medicin: Tyra-300 0,25 mg/kg
Efterfølgende eskaleringer på dosisniveau vil forekomme baseret på kriterier, der er beskrevet i protokollen.
Eksperimentel: Tyra-300 0,375 mg/kg
TYRA-300 leveres som dryskapsler/mini-tablets. Den samlede dosis beregnes baseret på deltagerens vægt. Vægtjusteringer foretages hver 3. måned.
Medicin: Tyra-300 0,375 mg/kg
Efterfølgende eskaleringer på dosisniveau vil forekomme baseret på kriterier, der er beskrevet i protokollen.
Eksperimentel: Tyra-300 0,50 mg/kg
TYRA-300 leveres som dryskapsler/mini-tablets. Den samlede dosis beregnes baseret på deltagerens vægt. Vægtjusteringer foretages hver 3. måned.
Medicin: Tyra-300 0,50 mg/kg
Efterfølgende eskaleringer på dosisniveau vil forekomme baseret på kriterier, der er beskrevet i protokollen.
Eksperimentel: TYRA-300 0.625 mg/kg
TYRA-300 is provided as sprinkle capsules/mini-tablets. The total dose will be calculated based on the participant's weight. Weight adjustments will be made every 3 months.
Medicin: TYRA-300 0.625 mg/kg
Subsequent dose level escalations may occur based on criteria outlined in the protocol.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Forekomst af behandlingsrelaterede bivirkninger som vurderet af CTCAE v5.0
Tidsramme: Op til 12 måneder
Op til 12 måneder
Ændring fra baseline i årlig væksthastighed (kohort 1)
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline i årlig væksthastighed (kohort 1)
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Skift fra baseline i højden Z-score (kohort 1)
Tidsramme: 6 og 12 måneder
6 og 12 måneder
Farmakokinetik: Maksimal plasmakoncentration (CMAX)
Tidsramme: 15 dage
15 dage
Farmakokinetik: Tid til at nå maksimal plasmakoncentration (Tmax)
Tidsramme: 15 dage
15 dage
Farmakokinetik: Område under plasmakoncentrationstidskurve (AUC)
Tidsramme: 15 dage
15 dage
Farmakokinetik: Half-levetid på Tyra-300 (T1/2)
Tidsramme: 15 dage
15 dage
Farmakokinetik: Tilsyneladende total clearance (CL/F)
Tidsramme: 15 dage
15 dage
Farmakokinetik: Tilsyneladende distributionsvolumen (VD/F)
Tidsramme: 15 dage
15 dage
Ændring fra baseline i årlig væksthastighed (kohort 2)
Tidsramme: 6 og 12 måneder
6 og 12 måneder
Skift fra baseline i højden Z-score (kohort 2)
Tidsramme: 6 og 12 måneder
6 og 12 måneder
Skift fra baseline i stående højde (CM)
Tidsramme: 6 og 12 måneder
6 og 12 måneder
Skift fra baseline i siddehøjde (CM)
Tidsramme: 6 og 12 måneder
6 og 12 måneder
Skift fra baseline i øvre og nedre armlængde (CM)
Tidsramme: 6 og 12 måneder
6 og 12 måneder
Skift fra baseline i tibiallængde (CM)
Tidsramme: 6 og 12 måneder
6 og 12 måneder
Skift fra baseline i lårbenets længde (CM)
Tidsramme: 6 og 12 måneder
6 og 12 måneder
Ændring fra baseline i armspændingsproportionalitet (armspænding/højdeforhold)
Tidsramme: 6 og 12 måneder
6 og 12 måneder
Ændring fra baseline i øvre segment/nedre segmentforhold
Tidsramme: 6 og 12 måneder
6 og 12 måneder
Skift fra baseline i albueudvidelse
Tidsramme: 6 og 12 måneder
6 og 12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Tyra Biosciences, Inc

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studiestol: Doug Warner, MD, Tyra Biosciences

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
4. marts 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. januar 2030

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. juni 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
29. januar 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
18. februar 2025

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
24. februar 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
31. august 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
28. august 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • TYR300-201

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger