Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost Mavacamten u pacientů se symptomatickou latentní obstrukční hypertrofickou kardiomyopatií

20. dubna 2025 aktualizováno: Xu Liu

Účinnost Mavacamten u pacientů se symptomatickou latentní obstrukční hypertrofickou kardiomyopatií: randomizovaná kontrolovaná studie

Cílem této studie bylo vyhodnotit účinnost a bezpečnost Mavacamtenu ve srovnání s léčbou NO u pacientů se symptomatickou latentní obstrukční hypertrofickou kardiomyopatií. Studie byla randomizována do dvou skupin: Mavacamten Group a Non-Mavacamten Group. Během 30týdenního léčebného období podstoupili pacienti řadu hodnocení v předdefinovaných časových bodech, včetně transthorakální echokardiografie, elektrokardiogramu (EKG), holterového monitorování, funkční klasifikace NYHA, dotazníku Kansas City Cardiomyopatie (KCCQ) a srdečních biomarkerů.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Aktivní, ne nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
78

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Čína
      • Shanghai, Čína
        • Shanghai Chest Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Věk ≥ 18 let.
  2. Hmotnost větší než 45 kg.
  3. Přiměřená akustická okna, která umožňují přesné transthorakální echokardiogramy (TTE).
  4. Diagnóza latentní obstrukční hypertrofické kardiomyopatie, v souladu se současnými pokyny American College of Cardiology Foundation/American Heart Association, Evropská společnost kardiologie a čínské kardiologické společnosti.
  5. Ejekční frakce levé komory (LVEF) ≥ 55% v klidu, potvrzená jádro laboratoře echokardiografie.
  6. Symptomy třídy II nebo III v New York Heart Association (NYHA) v době screeningu.
  7. V době screeningu nasycení klidového kyslíku ≥ ​​90%.

Kritéria pro vyloučení:

  1. Jakékoli akutní nebo závažné komorbidity (např. Těžké infekce nebo hematologické, ledvinové, metabolické, gastrointestinální nebo endokrinní dysfunkci).
  2. V současné době používají nebo používají zakázané léky do 14 dnů před screeningem, jako jsou inhibitory cytochromu CYP2C19 (např. Omeprazol nebo esomeprazol) nebo silné inhibitory CYP3A4.
  3. Délka života méně než 1 rok.
  4. Těhotné nebo kojící ženy.
  5. Historie synkopy nebo trvalé komorové tachyarhytmie během cvičení během posledních 6 měsíců.
  6. Fibrilace síní (AF).
  7. Pacienti, kteří v současné době dostávají nebo plánují léčbu disopyramidem, cibenzolinem, ranolazinem nebo kombinací beta-blokátorů s verapamilem nebo diltiazem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Mavacamten Group
Pacienti v této skupině byli léčeni Mavacamtenem, počínaje počáteční dávkou 2,5 mg, podávána orálně jednou denně. Následující dávky byly upraveny na základě změn gradientů tlaku a srdeční funkce pozorované během sledování.
Lék: Mavacamten
Pacienti v této skupině byli léčeni Mavacamtenem, počínaje počáteční dávkou 2,5 mg, podávána orálně jednou denně. Následující dávky byly upraveny na základě změn gradientů tlaku a srdeční funkce pozorované během sledování.
Žádný zásah: Kontrolní skupina
Pacienti v této skupině nedostali Mavacamten léčbu a místo toho byli zvládnuti tradičními terapiemi podle svého výběru, jako jsou beta-blokátory nebo blokátory vápníkových kanálů.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna v maximálním grakturu levé komory (LVOT)
Časové okno: Od základní linie do 30. týdne.
Změna v maximálním gradientu levé komory odtoku (LVOT), určená Dopplerovou echokardiografií, během cvičení nebo farmakologické provokace z výchozí hodnoty do 30. týdne.
Od základní linie do 30. týdne.

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl pacientů s maximálním gradientem odtoku levé komory (LVOT) menší než 30 mmHg.
Časové okno: V 30. týdnu.
Podíl pacientů s maximálním gradientem odtoku levé komory (LVOT) menší než 30 mmHg během cvičení nebo farmakologické provokace ve 30. týdnu.
V 30. týdnu.
Podíl pacientů s maximálním gradientem odtoku levé komory (LVOT) menší než 50 mmHg.
Časové okno: V 30. týdnu.
Podíl pacientů s maximálním gradientem odtoku levé komory (LVOT) menší než 50 mmHg během cvičení nebo farmakologické provokace ve 30. týdnu.
V 30. týdnu.
Podíl pacientů s alespoň jednorázovým zlepšením funkční klasifikace NYHA.
Časové okno: V 30. týdnu.
Podíl pacientů s alespoň jednorázovým zlepšením funkční klasifikace NYHA ve 30. týdnu.
V 30. týdnu.
Změna v Kansas City Cardiomyopatie dotazník dotazníku Klinické souhrnné skóre (KCCQ-CSS).
Časové okno: Od základní linie do 30. týdne.
Změna v Kansas City Cardiomyopatie dotazník Klinické souhrnné skóre (KCCQ-CSS) z výchozího hodnoty na 30. týden.
Od základní linie do 30. týdne.
Změna hladiny natriuretického peptidu (NT-ProBNP) N-terminálního pro-B.
Časové okno: Od základní linie do 30. týdne.
Změna hladiny natriuretického peptidu (NT-ProBNP) N-terminálního pro-B z výchozí hodnoty do 30. týdne.
Od základní linie do 30. týdne.
Změna hladin srdečního troponinu I (HS-Ctni) s vysokou citlivostí.
Časové okno: Od základní linie do 30. týdne.
Změna hladin srdečního troponinu I (HS-CTNI) s vysokou citlivostí z výchozí hodnoty do 30. týdne.
Od základní linie do 30. týdne.
Klíčové bezpečnostní koncové body
Časové okno: Od základní linie do 30. týdne.
Klíčové koncové body bezpečnosti zahrnují výskyt a závažnost nežádoucích účinků (čaje) a vážné nežádoucí účinky (SAE).
Od základní linie do 30. týdne.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Xu Liu

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
20. dubna 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. února 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. února 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
20. dubna 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
20. dubna 2025

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
27. dubna 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
27. dubna 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
20. dubna 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. dubna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • MVLOHCM

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení