Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Efficacia del mavacamten in pazienti con cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva latente sintomatica

20 aprile 2025 aggiornato da: Xu Liu

Efficacia del mavacamten in pazienti con cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva latente sintomatica: uno studio controllato randomizzato

Questo studio mirava a valutare l'efficacia e la sicurezza dei mavacamten rispetto al trattamento di nessun trattamento in pazienti con cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva latente sintomatica. Lo studio è stato randomizzato in due gruppi: gruppo Mavacamten e gruppo non mavacamten. Nel corso del periodo di trattamento di 30 settimane, i pazienti hanno subito una serie di valutazioni in punti temporali predefiniti, tra cui l'ecocardiografia transtoracica, l'elettrocardiogramma (ECG), il monitoraggio di Holter, la classificazione funzionale della NYHA, il questionario di cardiomiopatia di Kansas City (KCCQ) e i biomarcatori cardiaci.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Attivo, non reclutante

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
78

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cina
      • Shanghai, Cina
        • Shanghai Chest Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  1. Età ≥18 anni.
  2. Peso maggiore di 45 kg.
  3. Finestre acustiche adeguate per consentire ecocardiogrammi transtoracici accurati (TTE).
  4. Diagnosi di cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva latente, in conformità con le attuali linee guida dell'American College of Cardiology Foundation/American Heart Association, European Society of Cardiology e Chinese Society of Cardiology.
  5. Frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) ≥55% a riposo, confermata dal laboratorio di base dell'ecocardiografia.
  6. Sintomi di classe II o III della New York Heart Association (NYHA) al momento dello screening.
  7. Saturazione di ossigeno a riposo ≥90% al momento dello screening.

Criteri di esclusione:

  1. Eventuali comorbilità acute o gravi (ad es. Infezioni gravi o disfunzione ematologica, renale, metabolica, gastrointestinale o endocrina).
  2. Attualmente utilizzando o avendo usato farmaci proibiti entro 14 giorni prima dello screening, come gli inibitori del citocromo CYP2C19 (ad esempio, omeprazolo o esomeprazolo) o forti inibitori del CYP3A4.
  3. Aspettativa di vita inferiore a 1 anno.
  4. Donne incinte o allattanti.
  5. Storia di sincope o tacharitmia ventricolare prolungata durante l'esercizio negli ultimi 6 mesi.
  6. Fibrillazione atriale (AF).
  7. I pazienti che attualmente ricevono o pianificano di ricevere cure con disopiramide, cibenzolina, ranolazina o una combinazione di beta-bloccanti con verapamil o diltiazem.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Gruppo Mavacamten
I pazienti in questo gruppo sono stati trattati con mavacamten, a partire da una dose iniziale di 2,5 mg, somministrati per via orale una volta al giorno. Le dosi successive sono state regolate in base alle variazioni dei gradienti di pressione e alla funzione cardiaca osservata durante il follow-up.
Droga: mavacamten
I pazienti in questo gruppo sono stati trattati con mavacamten, a partire da una dose iniziale di 2,5 mg, somministrati per via orale una volta al giorno. Le dosi successive sono state regolate in base alle variazioni dei gradienti di pressione e alla funzione cardiaca osservata durante il follow-up.
Nessun intervento: Gruppo di controllo
I pazienti di questo gruppo non hanno ricevuto un trattamento Mavacamten e sono stati invece gestiti con terapie tradizionali di loro scelta, come beta-bloccanti o bloccanti dei canali di calcio.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Il cambiamento nel gradiente di deflusso ventricolare sinistro di picco (LVOT)
Lasso di tempo: Dalla base alla settimana 30.
Il cambiamento nel gradiente di deflusso ventricolare sinistro di picco (LVOT), determinato dall'ecocardiografia Doppler, durante l'esercizio o la provocazione farmacologica dal basale alla settimana 30.
Dalla base alla settimana 30.

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
La proporzione di pazienti con un gradiente di deflusso ventricolare a sinistra di picco (LVOT) inferiore a 30 mmHg.
Lasso di tempo: Alla settimana 30.
La proporzione di pazienti con un gradiente di deflusso ventricolare di picco sinistro (LVOT) inferiore a 30 mmHg durante l'esercizio o la provocazione farmacologica alla settimana 30.
Alla settimana 30.
La proporzione di pazienti con un gradiente di deflusso ventricolare sinistro di picco (LVOT) inferiore a 50 mmHg.
Lasso di tempo: Alla settimana 30.
La proporzione di pazienti con un gradiente di deflusso ventricolare di picco sinistro (LVOT) inferiore a 50 mmHg durante l'esercizio o la provocazione farmacologica alla settimana 30.
Alla settimana 30.
La percentuale di pazienti con almeno un miglioramento di una classe nella classificazione funzionale della NYHA.
Lasso di tempo: Alla settimana 30.
La percentuale di pazienti con almeno un miglioramento di una classe nella classificazione funzionale della NYHA alla settimana 30.
Alla settimana 30.
Il cambiamento nel questionario clinico di Kansas City Cardiory Clinical Sommy Puntecy (KCCQ-CSS).
Lasso di tempo: Dalla base alla settimana 30.
Il cambiamento nel questionario di sintesi di cardiomi di cardiomiopatia di Kansas City (KCCQ-CSS) dalla base alla settimana 30.
Dalla base alla settimana 30.
Il cambiamento nei livelli di peptide natriuretico di tipo pro-B (NT-PROBNP).
Lasso di tempo: Dalla base alla settimana 30.
Il cambiamento nei livelli di peptide natriuretico di tipo pro-B (NT-PROBNP) da N-terminale dal basale alla settimana 30.
Dalla base alla settimana 30.
Il cambiamento nei livelli di troponina cardiaca I (HS-CTNI) ad alta sensibilità.
Lasso di tempo: Dalla base alla settimana 30.
Il cambiamento nei livelli di troponina cardiaca I (HS-CTNI) ad alta sensibilità dalla linea di base alla settimana 30.
Dalla base alla settimana 30.
Endpoint di sicurezza chiave
Lasso di tempo: Dalla base alla settimana 30.
Gli endpoint di sicurezza chiave includono l'incidenza e la gravità degli eventi avversi emergenti (Teaes) e eventi avversi gravi (SAE).
Dalla base alla settimana 30.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Xu Liu

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
20 aprile 2025

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 febbraio 2026

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 febbraio 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
20 aprile 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
20 aprile 2025

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
27 aprile 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
27 aprile 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
20 aprile 2025

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 aprile 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • MVLOHCM

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Impostazioni dei cookie

Utilizziamo i cookie per assicurarci di darti la migliore esperienza sul nostro sito web. Per maggiori dettagli leggi attentamente la nostra Informativa sulla privacy e sui cookie. ...>>>Puoi modificare le tue preferenze o revocare il tuo consenso in qualsiasi momento eliminando i cookie dal tuo sito web o computer come descritto nella policy. Accettalo e scegli le tue preferenze spuntando le caselle corrispondenti nella sezione "Gestisci impostazioni" di seguito. Leggi attentamente i nostri Termini di servizio prima di procedere con l'utilizzo di qualsiasi parte di questo sito web.
«Gestisci impostazioni