Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost Mavacamten u pacientů se symptomatickou latentní obstrukční hypertrofickou kardiomyopatií

20. dubna 2025 aktualizováno: Xu Liu

Účinnost Mavacamten u pacientů se symptomatickou latentní obstrukční hypertrofickou kardiomyopatií: randomizovaná kontrolovaná studie

Cílem této studie bylo vyhodnotit účinnost a bezpečnost Mavacamtenu ve srovnání s léčbou NO u pacientů se symptomatickou latentní obstrukční hypertrofickou kardiomyopatií. Studie byla randomizována do dvou skupin: Mavacamten Group a Non-Mavacamten Group. Během 30týdenního léčebného období podstoupili pacienti řadu hodnocení v předdefinovaných časových bodech, včetně transthorakální echokardiografie, elektrokardiogramu (EKG), holterového monitorování, funkční klasifikace NYHA, dotazníku Kansas City Cardiomyopatie (KCCQ) a srdečních biomarkerů.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

78

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Čína
      • Shanghai, Čína
        • Shanghai Chest Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Věk ≥ 18 let.
  2. Hmotnost větší než 45 kg.
  3. Přiměřená akustická okna, která umožňují přesné transthorakální echokardiogramy (TTE).
  4. Diagnóza latentní obstrukční hypertrofické kardiomyopatie, v souladu se současnými pokyny American College of Cardiology Foundation/American Heart Association, Evropská společnost kardiologie a čínské kardiologické společnosti.
  5. Ejekční frakce levé komory (LVEF) ≥ 55% v klidu, potvrzená jádro laboratoře echokardiografie.
  6. Symptomy třídy II nebo III v New York Heart Association (NYHA) v době screeningu.
  7. V době screeningu nasycení klidového kyslíku ≥ ​​90%.

Kritéria pro vyloučení:

  1. Jakékoli akutní nebo závažné komorbidity (např. Těžké infekce nebo hematologické, ledvinové, metabolické, gastrointestinální nebo endokrinní dysfunkci).
  2. V současné době používají nebo používají zakázané léky do 14 dnů před screeningem, jako jsou inhibitory cytochromu CYP2C19 (např. Omeprazol nebo esomeprazol) nebo silné inhibitory CYP3A4.
  3. Délka života méně než 1 rok.
  4. Těhotné nebo kojící ženy.
  5. Historie synkopy nebo trvalé komorové tachyarhytmie během cvičení během posledních 6 měsíců.
  6. Fibrilace síní (AF).
  7. Pacienti, kteří v současné době dostávají nebo plánují léčbu disopyramidem, cibenzolinem, ranolazinem nebo kombinací beta-blokátorů s verapamilem nebo diltiazem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Mavacamten Group
Pacienti v této skupině byli léčeni Mavacamtenem, počínaje počáteční dávkou 2,5 mg, podávána orálně jednou denně. Následující dávky byly upraveny na základě změn gradientů tlaku a srdeční funkce pozorované během sledování.
Lék: Mavacamten
Pacienti v této skupině byli léčeni Mavacamtenem, počínaje počáteční dávkou 2,5 mg, podávána orálně jednou denně. Následující dávky byly upraveny na základě změn gradientů tlaku a srdeční funkce pozorované během sledování.
Žádný zásah: Kontrolní skupina
Pacienti v této skupině nedostali Mavacamten léčbu a místo toho byli zvládnuti tradičními terapiemi podle svého výběru, jako jsou beta-blokátory nebo blokátory vápníkových kanálů.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna v maximálním grakturu levé komory (LVOT)
Časové okno: Od základní linie do 30. týdne.
Změna v maximálním gradientu levé komory odtoku (LVOT), určená Dopplerovou echokardiografií, během cvičení nebo farmakologické provokace z výchozí hodnoty do 30. týdne.
Od základní linie do 30. týdne.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl pacientů s maximálním gradientem odtoku levé komory (LVOT) menší než 30 mmHg.
Časové okno: V 30. týdnu.
Podíl pacientů s maximálním gradientem odtoku levé komory (LVOT) menší než 30 mmHg během cvičení nebo farmakologické provokace ve 30. týdnu.
V 30. týdnu.
Podíl pacientů s maximálním gradientem odtoku levé komory (LVOT) menší než 50 mmHg.
Časové okno: V 30. týdnu.
Podíl pacientů s maximálním gradientem odtoku levé komory (LVOT) menší než 50 mmHg během cvičení nebo farmakologické provokace ve 30. týdnu.
V 30. týdnu.
Podíl pacientů s alespoň jednorázovým zlepšením funkční klasifikace NYHA.
Časové okno: V 30. týdnu.
Podíl pacientů s alespoň jednorázovým zlepšením funkční klasifikace NYHA ve 30. týdnu.
V 30. týdnu.
Změna v Kansas City Cardiomyopatie dotazník dotazníku Klinické souhrnné skóre (KCCQ-CSS).
Časové okno: Od základní linie do 30. týdne.
Změna v Kansas City Cardiomyopatie dotazník Klinické souhrnné skóre (KCCQ-CSS) z výchozího hodnoty na 30. týden.
Od základní linie do 30. týdne.
Změna hladiny natriuretického peptidu (NT-ProBNP) N-terminálního pro-B.
Časové okno: Od základní linie do 30. týdne.
Změna hladiny natriuretického peptidu (NT-ProBNP) N-terminálního pro-B z výchozí hodnoty do 30. týdne.
Od základní linie do 30. týdne.
Změna hladin srdečního troponinu I (HS-Ctni) s vysokou citlivostí.
Časové okno: Od základní linie do 30. týdne.
Změna hladin srdečního troponinu I (HS-CTNI) s vysokou citlivostí z výchozí hodnoty do 30. týdne.
Od základní linie do 30. týdne.
Klíčové bezpečnostní koncové body
Časové okno: Od základní linie do 30. týdne.
Klíčové koncové body bezpečnosti zahrnují výskyt a závažnost nežádoucích účinků (čaje) a vážné nežádoucí účinky (SAE).
Od základní linie do 30. týdne.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Xu Liu

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

20. dubna 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. února 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. února 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

20. dubna 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. dubna 2025

První zveřejněno (Aktuální)

27. dubna 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

27. dubna 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

20. dubna 2025

Naposledy ověřeno

1. dubna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • MVLOHCM

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na HCM - Hypertrofická kardiomyopatie

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Mauritius

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit