Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie na vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti perorálního nizubaglustat (AZ-3102) v pozdně neinfantilních a mladistvých formách onemocnění Niemann-Pick typu C, gangliosidózy GM1 nebo gangliosidózy GM2 nebo GM2 gangliosidóza

15. září 2026 aktualizováno: Azafaros B.V.

18měsíční dvojitě slepá, randomizovaná, placebem kontrolovaná, multicentrická studie fáze 3 pro vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti perorálního nizubaglustat (AZ-3102) v pozdně neinfantilních a juvenilních formách Niemann-picko

18měsíční dvojitě slepá, randomizovaná, placebem kontrolovaná, multicentrická studie fáze 3 pro vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti perorálního nizubaglustat (AZ-3102) v pozdně infantilních a juvenilních formách gangliosidu nebo GM2 gangliosidózy nebo GM2 gangliosidózy nebo gangliosidózy GM2 gangliosidózy nebo gangliosidózy GM1 a GM2 gangliosidóza nebo GM2 gangliosidóza nebo GM2 gangliosidóza nebo GM2 gangliosidóza nebo GM1 gangliosidóza nebo gangliosidózy GM1 nebo juvenilní gangliosidóza nebo gangliosids

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Jedná se o randomizovanou, dvojitě zaslepenou, placebem kontrolovanou studii fáze 3, která vyhodnotí bezpečnost a účinnost perorálního nizubaglustat (AZ-3102) ve více oblastech onemocnění pomocí výzkumného programu hlavního protokolu. Účastníci jsou randomizováni do různých subprotokolů založených na typu onemocnění: Niemann-pick typ C (NPC), gangliosidóza GM1 nebo gangliosidózy GM2.

Postupy specifické pro léčbu budou popsány v subprotokolu specifické pro onemocnění. Jednotlivé subprotokoly mohou mít další požadavky na způsobilost, postupy bezpečnosti a účinnosti nebo koncové body, které budou popsány v odpovídajících subprotokolcích.

Informace specifické pro každý jednotlivý subprotokol obsažený v tomto pokusu naleznete v odpovídajícím, samostatném, klinickém.gov Záznamy: Niemann-pick typu C CHOROBE NCT ####### a GM1 Gangliosidóza nebo GM2 gangliosidóza NCT ########.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
147

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.
  • Jméno: Contact for Healthcare Professionals
  • Telefonní číslo: Please reach out by email
  • E-mail: medinfo@azafaros.com

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Patient Advocacy Representative
  • Telefonní číslo: Please reach out by email
  • E-mail: info@azafaros.com

Studijní místa

  • Argentina
    • Buenos Aires
      • Ciudad Autónoma Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, B1629AHJ
        • Aktivní, ne nábor
        • Hospital Universitario Austral
    • Córdoba Province
      • Córdoba, Córdoba Province, Argentina, X5004 ASL
        • Nábor
        • Hospital de Niños de La Santisima Trinidad
  • Austrálie
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Austrálie, 5006
        • Nábor
        • Women's and Children's Hospital
        • Kontakt:
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrálie, 3050
      • Parkville, Victoria, Austrálie, 3052
        • Nábor
        • Royal Children's Hospital Melbourne - PIN
        • Kontakt:
  • Brazílie
      • Curitiba, Brazílie, 80250-060
        • Zatím nenabíráme
        • Hospital Pequeno Principe
        • Kontakt:
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazílie, 90560-030
        • Nábor
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA) - PPDS
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Roberto Giugliani
        • Kontakt:
    • Rio de Janeiro
      • Rio de Janeiro, Rio de Janeiro, Brazílie, 22250-020
        • Nábor
        • Instituto Fernandes Figueira
        • Kontakt:
  • Francie
      • Paris, Francie, 75012
  • Indie
    • Kerala
      • Ernākulam, Kerala, Indie, 682041
        • Nábor
        • Amrita Institute of Medical Sciences and Research Centre
        • Kontakt:
    • National Capital Territory of Delhi
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Indie, 110029
        • Nábor
        • All India Institute of Medical Sciences (AIIMS) - New Delhi
        • Kontakt:
    • Rajasthan
      • Jaipur, Rajasthan, Indie, 302004
        • Nábor
        • JK Lone Hospital
        • Kontakt:
    • Tamil Nadu
      • Vellore, Tamil Nadu, Indie, 632004
        • Nábor
        • Christian Medical College and Hospital
        • Kontakt:
  • Itálie
      • Milan, Itálie, 20133
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Nábor
        • M.A.G.I.C. Clinic Ltd. Metabolics and Genetics in Calgary
        • Kontakt:
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2X 0C1
        • Zatím nenabíráme
        • Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal-1000 rue Saint-Denis
        • Kontakt:
  • Mexiko
      • Aguascalientes, Mexiko, 20000
        • Zatím nenabíráme
        • Centenario Hospital Miguel Hidalgo
    • Nuevo León
      • Monterrey, Nuevo León, Mexiko, 64460
        • Zatím nenabíráme
        • Hospital Universitario Dr. Jose Eleuterio González
  • Německo
      • Höchheim, Německo, 65239
        • Nábor
        • SphinCS GmbH
  • Portugalsko
      • Lisbon, Portugalsko, 1649-035
        • Nábor
        • ULS de Santa Maria,EPE - Hospital de Santa Maria - PPDS
        • Kontakt:
    • Porto District
      • Porto, Porto District, Portugalsko, 4050-651
  • Pákistán
    • Punjab Province
      • Lahore, Punjab Province, Pákistán
        • Zatím nenabíráme
        • The Children's Hospital & the University of Child Health Lahore
  • Spojené království
      • Manchester, Spojené království, M13 9WL
        • Zatím nenabíráme
        • Royal Manchester Children's Hospital
    • London
      • London, London, Spojené království, WC1N 3JH
    • Middlesex
      • London, Middlesex, Spojené království, WC1N 3BG
        • Zatím nenabíráme
        • University College London Hospitals (UCLH)
  • Spojené státy
    • California
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
        • Nábor
        • UCSF Children's Hospital and Research Center at Oakland
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Caroline Hastings, MD
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • Zatím nenabíráme
        • University of Minnesota Medical School
        • Kontakt:
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Nábor
        • Mayo Clinic Childrens Center - PIN
        • Kontakt:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75235
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Spojené státy, 22030-7404
        • Nábor
        • Lysosomal Rare Disorders Research and Treatment Center
        • Kontakt:
  • Turecko (Türkiye)
    • Adana
      • Adana, Adana, Turecko (Türkiye), 1250
        • Nábor
        • Cukurova Universitesi Balcali Hastanesi Saglik Uygulama ve Arastirma Merkezi
        • Kontakt:
    • Ankara
      • Çankaya, Ankara, Turecko (Türkiye), 6500
        • Nábor
        • Gazi Universitesi Saglik Arastirma ve Uygulama Merkezi
        • Kontakt:
    • İzmir
      • Bornova, İzmir, Turecko (Türkiye), 35100
        • Nábor
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
        • Kontakt:
  • Španělsko
    • Barcelona
      • Barcelona, Barcelona, Španělsko, 8035
        • Nábor
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
        • Kontakt:
    • Madrid
      • Madrid, Madrid, Španělsko, 28009
  • Švédsko
    • Västra Götaland County
      • Gothenburg, Västra Götaland County, Švédsko, 416 50
        • Aktivní, ne nábor
        • Sahlgrenska universitetssjukhuset Östra
  • Švýcarsko
    • Canton of Bern
      • Bern, Canton of Bern, Švýcarsko, 3010
        • Nábor
        • Inselspital - Universitätsspital Bern
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Mužské a ženské účastníky ve věku 4 let a starších s diagnózou pozdní nefantilní nebo mladistvé formy NPC onemocnění. Podrobná kritéria pro zařazení jsou uvedena v subprotokolu AZA-001-301-NPC specifické pro onemocnění NPC (NCTXXX).
  • Účastníci mužů a žen ve věku 4 let a starších s diagnózou GM1 nebo GM2 (Tay-Sachs, Sandhoff nebo varianta GM2AB) gangliosidózy pozdního infantilního/ juvenilního nástupu. Podrobná kritéria pro zařazení jsou uvedena v subprotokolu AZA-001-001-GMX (NCTXXX) specifické pro gangliosidózu Gangliosidóza GM1/GM2.

Kritéria pro vyloučení:

  • Podrobná kritéria pro vyloučení jsou uvedena v subprotokolu AZA-001-NPC specifické pro chorobu NPC
  • Podrobná kritéria pro vyloučení jsou uvedena v subprotokolu Gangliosidózu Gangliosidóza GM1/GM2 AZA-001-301-GMX

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Subprotocol NCT07082725: Intervention Group NPC

Participants will be randomized to receive either nizubaglustat or placebo at a 2:1 ratio (nizubaglustat:placebo).

(Recruiting)
Lék: AZ-3102
Orální dispergované tablety
Ostatní jména:
  • Nizubaglustat
Lék: Placebo
Odpovídající placebo bude podáno ve stejném režimu jako intervence
Experimentální: Subprotocol NCT07082543: Intervention Group GM1/GM2

Participants will be randomized to receive either nizubaglustat or placebo at a 2:1 ratio (nizubaglustat:placebo).

(Active, not recruiting - No longer looking for participants)
Lék: AZ-3102
Orální dispergované tablety
Ostatní jména:
  • Nizubaglustat
Lék: Placebo
Odpovídající placebo bude podáno ve stejném režimu jako intervence

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Počet účastníků přidělených subprotokolu AZA-001-301-NPC
Časové okno: Základní linie do 18. měsíce
Základní linie do 18. měsíce
Počet účastníků přidělených subprotokolu AZA-001-301-GMX
Časové okno: Základní linie do 18. měsíce
Základní linie do 18. měsíce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Azafaros B.V.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
30. června 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
14. května 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
14. června 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
27. června 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
27. června 2025

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
8. července 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
16. září 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
15. září 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. června 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • AZA-001-301
  • 2024-515778-28-00 (Ctis)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení