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Uno studio per valutare la sicurezza e l'efficacia del nizubaglat orale (AZ-3102) in forme tardive infantili e giovanili di malattia di tipo C di Niemann-Pick, gangliosidosi GM1 o gangliosidosi GM2

15 settembre 2026 aggiornato da: Azafaros B.V.

Studio di fase 3 in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, multicentrico, multicentrico, multicentrico, per valutare la sicurezza e l'efficacia della nizubaglat orale (AZ-3102) in forme di ganglosi o ganglosi a base di ganglosi e ganglosi in-pelile e ganglosi tardivi e ganglosi o ganglosi in-infantili.

Uno studio di fase 3 a 18 mesi in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, multicentrico, per valutare la sicurezza e l'efficacia del nizubaglat orale (AZ-3102) in forme di ganglosi o GMIOSIDOSI NIEMANNICA CANGLOSI o GMIOSIDOSI DI GMIOSILOSA.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio randomizzato, in doppio cieco, in doppio cieco, controllato con placebo che valuterà la sicurezza e l'efficacia del nizubaglattat orale (AZ-3102) in più aree di malattia utilizzando un programma di ricerca di protocolli principali. I partecipanti sono randomizzati a diversi subprotocolli in base al tipo di malattia: Niemann-Pick di tipo C (NPC), gangliosidosi GM1 o gangliosidosi GM2.

Le procedure specifiche del trattamento saranno descritte nel subprotocolle specifico della malattia. I singoli subprotocolli possono avere ulteriori requisiti di ammissibilità, procedure di sicurezza ed efficacia o endpoint, che saranno descritti nei corrispondenti subprotocolli.

Per informazioni specifiche per ogni singolo subprotocolle incluso in questa sperimentazione, fare riferimento al corrispondente, separato, clinicaltrials.gov Registri: Niemann-Pick Type C Malattia NCT ####### e GM1 Gangliosidosi o Gangliosidosi GM2 NCT #########.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
147

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.
  • Nome: Contact for Healthcare Professionals
  • Numero di telefono: Please reach out by email
  • Email: medinfo@azafaros.com

Backup dei contatti dello studio

  • Nome: Patient Advocacy Representative
  • Numero di telefono: Please reach out by email
  • Email: info@azafaros.com

Luoghi di studio

  • Argentina
    • Buenos Aires
      • Ciudad Autónoma Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, B1629AHJ
        • Attivo, non reclutante
        • Hospital Universitario Austral
    • Córdoba Province
      • Córdoba, Córdoba Province, Argentina, X5004 ASL
        • Reclutamento
        • Hospital de Niños de La Santisima Trinidad
  • Australia
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australia, 5006
        • Reclutamento
        • Women's and Children's Hospital
        • Contatto:
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3050
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Reclutamento
        • Royal Children's Hospital Melbourne - PIN
        • Contatto:
  • Brasile
      • Curitiba, Brasile, 80250-060
        • Non ancora reclutamento
        • Hospital Pequeno Principe
        • Contatto:
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasile, 90560-030
        • Reclutamento
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA) - PPDS
        • Investigatore principale:
          • Roberto Giugliani
        • Contatto:
    • Rio de Janeiro
      • Rio de Janeiro, Rio de Janeiro, Brasile, 22250-020
        • Reclutamento
        • Instituto Fernandes Figueira
        • Contatto:
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Reclutamento
        • M.A.G.I.C. Clinic Ltd. Metabolics and Genetics in Calgary
        • Contatto:
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H2X 0C1
        • Non ancora reclutamento
        • Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal-1000 rue Saint-Denis
        • Contatto:
  • Francia
      • Paris, Francia, 75012
        • Reclutamento
        • AP-HP - Hôpital Armand Trousseau
        • Contatto:
  • Germania
      • Höchheim, Germania, 65239
        • Reclutamento
        • SphinCS GmbH
  • India
    • Kerala
      • Ernākulam, Kerala, India, 682041
        • Reclutamento
        • Amrita Institute of Medical Sciences and Research Centre
        • Contatto:
    • National Capital Territory of Delhi
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, India, 110029
        • Reclutamento
        • All India Institute of Medical Sciences (AIIMS) - New Delhi
        • Contatto:
    • Rajasthan
      • Jaipur, Rajasthan, India, 302004
        • Reclutamento
        • JK Lone Hospital
        • Contatto:
    • Tamil Nadu
      • Vellore, Tamil Nadu, India, 632004
        • Reclutamento
        • Christian Medical College and Hospital
        • Contatto:
  • Italia
      • Milan, Italia, 20133
        • Reclutamento
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
        • Contatto:
  • Messico
      • Aguascalientes, Messico, 20000
        • Non ancora reclutamento
        • Centenario Hospital Miguel Hidalgo
    • Nuevo León
      • Monterrey, Nuevo León, Messico, 64460
        • Non ancora reclutamento
        • Hospital Universitario Dr. Jose Eleuterio González
  • Pakistan
    • Punjab Province
      • Lahore, Punjab Province, Pakistan
        • Non ancora reclutamento
        • The Children's Hospital & the University of Child Health Lahore
  • Portogallo
      • Lisbon, Portogallo, 1649-035
        • Reclutamento
        • ULS de Santa Maria,EPE - Hospital de Santa Maria - PPDS
        • Contatto:
    • Porto District
      • Porto, Porto District, Portogallo, 4050-651
  • Regno Unito
      • Manchester, Regno Unito, M13 9WL
        • Non ancora reclutamento
        • Royal Manchester Children's Hospital
    • London
      • London, London, Regno Unito, WC1N 3JH
    • Middlesex
      • London, Middlesex, Regno Unito, WC1N 3BG
        • Non ancora reclutamento
        • University College London Hospitals (UCLH)
  • Spagna
    • Barcelona
      • Barcelona, Barcelona, Spagna, 8035
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
        • Contatto:
    • Madrid
      • Madrid, Madrid, Spagna, 28009
  • Stati Uniti
    • California
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
        • Reclutamento
        • UCSF Children's Hospital and Research Center at Oakland
        • Investigatore principale:
          • Caroline Hastings, MD
        • Contatto:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • Non ancora reclutamento
        • University of Minnesota Medical School
        • Contatto:
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Reclutamento
        • Mayo Clinic Childrens Center - PIN
        • Contatto:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75235
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stati Uniti, 22030-7404
        • Reclutamento
        • Lysosomal Rare Disorders Research and Treatment Center
        • Contatto:
  • Svezia
    • Västra Götaland County
      • Gothenburg, Västra Götaland County, Svezia, 416 50
        • Attivo, non reclutante
        • Sahlgrenska universitetssjukhuset Östra
  • Svizzera
    • Canton of Bern
      • Bern, Canton of Bern, Svizzera, 3010
        • Reclutamento
        • Inselspital - Universitätsspital Bern
        • Contatto:
  • Turchia (Türkiye)
    • Adana
      • Adana, Adana, Turchia (Türkiye), 1250
        • Reclutamento
        • Cukurova Universitesi Balcali Hastanesi Saglik Uygulama ve Arastirma Merkezi
        • Contatto:
    • Ankara
      • Çankaya, Ankara, Turchia (Türkiye), 6500
        • Reclutamento
        • Gazi Universitesi Saglik Arastirma ve Uygulama Merkezi
        • Contatto:
    • İzmir
      • Bornova, İzmir, Turchia (Türkiye), 35100
        • Reclutamento
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Partecipanti maschi e femmine, di età pari o superiore a 4 anni con una diagnosi della forma tardiva infantile o giovanile di malattia NPC. Criteri di inclusione dettagliati sono presentati nel subprotocol-protocollo specifico della malattia NPC AZA-001-301-NPC (NCTXXX).
  • Partecipanti maschi e femmine, di età pari o superiore a 4 anni con una diagnosi di gangliosidosi della variante GM1 o GM2 (Tay-Sachs, Sandhoff o GM2AB) di insorgenza tardiva-infantile/ giovanile. Criteri di inclusione dettagliati sono presentati nel subprotocol aza-001-301-GMX (NCTXXX) specifico per ganliosidosi GM1/GM2.

Criteri di esclusione:

  • Criteri di esclusione dettagliati sono presentati nel subprotocol AZA-001-301 NPC specifico per la malattia NPC
  • Criteri di esclusione dettagliati sono presentati nel subprotocol AZA-001-301-GMX specifico per gangliosidosi GM1/GM2

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Subprotocol NCT07082725: Intervention Group NPC

Participants will be randomized to receive either nizubaglustat or placebo at a 2:1 ratio (nizubaglustat:placebo).

(Recruiting)
Droga: AZ-3102
Compresse dispersibili orali
Altri nomi:
  • nizubaglat
Droga: Placebo
Un placebo corrispondente verrà somministrato nello stesso regime dell'intervento
Sperimentale: Subprotocol NCT07082543: Intervention Group GM1/GM2

Participants will be randomized to receive either nizubaglustat or placebo at a 2:1 ratio (nizubaglustat:placebo).

(Active, not recruiting - No longer looking for participants)
Droga: AZ-3102
Compresse dispersibili orali
Altri nomi:
  • nizubaglat
Droga: Placebo
Un placebo corrispondente verrà somministrato nello stesso regime dell'intervento

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di partecipanti assegnati al subprotocol AZA-001-301-NPC
Lasso di tempo: Base al mese 18
Base al mese 18
Numero di partecipanti assegnati al subprotocol AZA-001-301-GMX
Lasso di tempo: Base al mese 18
Base al mese 18

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Azafaros B.V.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
30 giugno 2025

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
14 maggio 2028

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
14 giugno 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
27 giugno 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
27 giugno 2025

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
8 luglio 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
16 settembre 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
15 settembre 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 giugno 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • AZA-001-301
  • 2024-515778-28-00 (Ctis)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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