Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie na vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti perorálního nizubaglustat (AZ-3102) v pozdně neinfantilních a mladistvých formách onemocnění Niemann-Pick typu C, gangliosidózy GM1 nebo gangliosidózy GM2 nebo GM2 gangliosidóza

17. června 2026 aktualizováno: Azafaros B.V.

18měsíční dvojitě slepá, randomizovaná, placebem kontrolovaná, multicentrická studie fáze 3 pro vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti perorálního nizubaglustat (AZ-3102) v pozdně neinfantilních a juvenilních formách Niemann-picko

18měsíční dvojitě slepá, randomizovaná, placebem kontrolovaná, multicentrická studie fáze 3 pro vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti perorálního nizubaglustat (AZ-3102) v pozdně infantilních a juvenilních formách gangliosidu nebo GM2 gangliosidózy nebo GM2 gangliosidózy nebo gangliosidózy GM2 gangliosidózy nebo gangliosidózy GM1 a GM2 gangliosidóza nebo GM2 gangliosidóza nebo GM2 gangliosidóza nebo GM2 gangliosidóza nebo GM1 gangliosidóza nebo gangliosidózy GM1 nebo juvenilní gangliosidóza nebo gangliosids

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jedná se o randomizovanou, dvojitě zaslepenou, placebem kontrolovanou studii fáze 3, která vyhodnotí bezpečnost a účinnost perorálního nizubaglustat (AZ-3102) ve více oblastech onemocnění pomocí výzkumného programu hlavního protokolu. Účastníci jsou randomizováni do různých subprotokolů založených na typu onemocnění: Niemann-pick typ C (NPC), gangliosidóza GM1 nebo gangliosidózy GM2.

Postupy specifické pro léčbu budou popsány v subprotokolu specifické pro onemocnění. Jednotlivé subprotokoly mohou mít další požadavky na způsobilost, postupy bezpečnosti a účinnosti nebo koncové body, které budou popsány v odpovídajících subprotokolcích.

Informace specifické pro každý jednotlivý subprotokol obsažený v tomto pokusu naleznete v odpovídajícím, samostatném, klinickém.gov Záznamy: Niemann-pick typu C CHOROBE NCT ####### a GM1 Gangliosidóza nebo GM2 gangliosidóza NCT ########.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

147

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Contact for Healthcare Professionals
  • Telefonní číslo: Please reach out by email
  • E-mail: medinfo@azafaros.com

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Patient Advocacy Representative
  • Telefonní číslo: Please reach out by email
  • E-mail: info@azafaros.com

Studijní místa

  • Argentina
    • Buenos Aires
      • Ciudad Autónoma Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, B1629AHJ
        • Nábor
        • Hospital Universitario Austral
    • Córdoba Province
      • Córdoba, Córdoba Province, Argentina, X5004 ASL
        • Nábor
        • Hospital de Niños de La Santisima Trinidad
  • Austrálie
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Austrálie, 5006
        • Nábor
        • Women's and Children's Hospital
        • Kontakt:
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrálie, 3050
      • Parkville, Victoria, Austrálie, 3052
        • Zatím nenabíráme
        • Royal Children's Hospital Melbourne - PIN
        • Kontakt:
  • Brazílie
      • Curitiba, Brazílie, 80250-060
        • Zatím nenabíráme
        • Hospital Pequeno Príncipe
        • Kontakt:
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazílie, 90560-030
        • Nábor
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA) - PPDS
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Roberto Giugliani
        • Kontakt:
    • Rio de Janeiro
      • Rio de Janeiro, Rio de Janeiro, Brazílie, 22250-020
        • Nábor
        • Instituto Fernandes Figueira
        • Kontakt:
  • Francie
      • Paris, Francie, 75012
  • Indie
    • Kerala
      • Ernākulam, Kerala, Indie, 682041
        • Nábor
        • Amrita Institute of Medical Sciences and Research Centre
        • Kontakt:
    • National Capital Territory of Delhi
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Indie, 110029
        • Nábor
        • All India Institute of Medical Sciences (AIIMS) - New Delhi
        • Kontakt:
    • Rajasthan
      • Jaipur, Rajasthan, Indie, 302004
        • Nábor
        • JK Lone Hospital
        • Kontakt:
    • Tamil Nadu
      • Vellore, Tamil Nadu, Indie, 632004
        • Zatím nenabíráme
        • Christian Medical College and Hospital
  • Itálie
      • Milan, Itálie, 20133
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Zatím nenabíráme
        • M.A.G.I.C. Clinic Ltd. Metabolics and Genetics in Calgary
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2X 0C1
        • Zatím nenabíráme
        • Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal-1000 rue Saint-Denis
  • Mexiko
      • Aguascalientes, Mexiko, 20000
        • Zatím nenabíráme
        • Centenario Hospital Miguel Hidalgo
    • Nuevo León
      • Monterrey, Nuevo León, Mexiko, 64460
        • Zatím nenabíráme
        • Hospital Universitario Dr. Jose Eleuterio González
  • Německo
      • Höchheim, Německo, 65239
        • Nábor
        • SphinCS GmbH
  • Portugalsko
      • Lisbon, Portugalsko, 1649-035
        • Nábor
        • ULS de Santa Maria,EPE - Hospital de Santa Maria - PPDS
        • Kontakt:
    • Porto District
      • Porto, Porto District, Portugalsko, 4050-651
  • Pákistán
    • Punjab Province
      • Lahore, Punjab Province, Pákistán
        • Zatím nenabíráme
        • The Children's Hospital & the University of Child Health Lahore
  • Spojené království
      • Manchester, Spojené království, M13 9WL
        • Zatím nenabíráme
        • Royal Manchester Children's Hospital
    • London
      • London, London, Spojené království, WC1N 3JH
        • Zatím nenabíráme
        • Great Ormond Street Hospital
    • Middlesex
      • London, Middlesex, Spojené království, WC1N 3BG
        • Zatím nenabíráme
        • University College London Hospitals (UCLH)
  • Spojené státy
    • California
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
        • Nábor
        • UCSF Children's Hospital and Research Center at Oakland
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Caroline Hastings, MD
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • Zatím nenabíráme
        • University of Minnesota Medical School
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Nábor
        • Mayo Clinic Childrens Center - PIN
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75235
        • Nábor
        • Children's Medical Center Dallas
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Spojené státy, 22030-7404
        • Nábor
        • Lysosomal Rare Disorders Research and Treatment Center
        • Kontakt:
  • Turecko (Türkiye)
    • Adana
      • Adana, Adana, Turecko (Türkiye), 1250
        • Zatím nenabíráme
        • Balcali Hastanesi Saglik Uygulama ve Arastirma Merkezi
    • Ankara
      • Çankaya, Ankara, Turecko (Türkiye), 6500
        • Nábor
        • Gazi Universitesi Saglik Arastirma ve Uygulama Merkezi
    • İzmir
      • Bornova, İzmir, Turecko (Türkiye), 35100
        • Nábor
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
  • Španělsko
    • Barcelona
      • Barcelona, Barcelona, Španělsko, 8035
        • Nábor
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
        • Kontakt:
    • Madrid
      • Madrid, Madrid, Španělsko, 28009
  • Švédsko
    • Västra Götaland County
      • Gothenburg, Västra Götaland County, Švédsko, 416 50
        • Nábor
        • Sahlgrenska universitetssjukhuset Östra
        • Kontakt:
  • Švýcarsko
    • Canton of Bern
      • Bern, Canton of Bern, Švýcarsko, 3010
        • Nábor
        • Inselspital - Universitätsspital Bern
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Mužské a ženské účastníky ve věku 4 let a starších s diagnózou pozdní nefantilní nebo mladistvé formy NPC onemocnění. Podrobná kritéria pro zařazení jsou uvedena v subprotokolu AZA-001-301-NPC specifické pro onemocnění NPC (NCTXXX).
  • Účastníci mužů a žen ve věku 4 let a starších s diagnózou GM1 nebo GM2 (Tay-Sachs, Sandhoff nebo varianta GM2AB) gangliosidózy pozdního infantilního/ juvenilního nástupu. Podrobná kritéria pro zařazení jsou uvedena v subprotokolu AZA-001-001-GMX (NCTXXX) specifické pro gangliosidózu Gangliosidóza GM1/GM2.

Kritéria pro vyloučení:

  • Podrobná kritéria pro vyloučení jsou uvedena v subprotokolu AZA-001-NPC specifické pro chorobu NPC
  • Podrobná kritéria pro vyloučení jsou uvedena v subprotokolu Gangliosidózu Gangliosidóza GM1/GM2 AZA-001-301-GMX

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Subprotocol NCT07082725: Intervenční skupina NPC
Účastníci budou randomizováni, aby obdrželi buď Nizubaglustat nebo placebo v poměru 2: 1 (Nizubaglustat: placebo)
Lék: AZ-3102
Orální dispergované tablety
Ostatní jména:
  • Nizubaglustat
Lék: Placebo
Odpovídající placebo bude podáno ve stejném režimu jako intervence
Experimentální: Subprotocol NCT07082543: Intervenční skupina GM1/GM2
Účastníci budou randomizováni, aby obdrželi buď Nizubaglustat nebo placebo v poměru 2: 1 (Nizubaglustat: placebo)
Lék: AZ-3102
Orální dispergované tablety
Ostatní jména:
  • Nizubaglustat
Lék: Placebo
Odpovídající placebo bude podáno ve stejném režimu jako intervence

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Počet účastníků přidělených subprotokolu AZA-001-301-NPC
Časové okno: Základní linie do 18. měsíce
Základní linie do 18. měsíce
Počet účastníků přidělených subprotokolu AZA-001-301-GMX
Časové okno: Základní linie do 18. měsíce
Základní linie do 18. měsíce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Azafaros B.V.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

30. června 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

4. listopadu 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

4. listopadu 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

27. června 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

27. června 2025

První zveřejněno (Aktuální)

8. července 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

18. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. června 2026

Naposledy ověřeno

1. června 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AZA-001-301
  • 2024-515778-28-00 (Ctis)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Gangliosidóza GM2

Klinické studie na AZ-3102

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit