Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til evaluering

15. september 2026 opdateret af: Azafaros B.V.

18-måneders dobbeltblind, randomiseret, placebokontrolleret, multicenter, fase 3-undersøgelse for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​oral Nizubaglustat (AZ-3102) i sene-ufravigelige og unge former af niemann-pick-type C sygdom og i sen-infantile og juvenile-eretformer af GM1-gangliosidosis eller GM2-banglies og i sen-infantile og juvenile-ere-former af GM1-gangliosidosis eller GM2-banglios og sent-infantile og juvenile-ere-former af GM1-gangliosidosis eller GM2-bangliose

An 18-month double-blind, randomized, placebo-controlled, multicenter, Phase 3 study to evaluate the safety and efficacy of oral nizubaglustat (AZ-3102) in late-infantile and juvenile forms of Niemann-Pick type C disease and in late-infantile and juvenile-onset forms of GM1 gangliosidosis or GM2 gangliosidosis

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette er en fase 3 randomiseret, dobbeltblindet, placebo-kontrolleret undersøgelse, der vil evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​oral Nizubaglustat (AZ-3102) i flere sygdomsområder ved hjælp af et Master Protocol-forskningsprogram. Deltagerne randomiseres til forskellige subprotokoller baseret på sygdomstype: Niemann-pick type C (NPC), GM1 gangliosidose eller GM2-gangliosidose.

Behandlingsspecifikke procedurer vil blive beskrevet i den sygdomsspecifikke subprotokol. Individuelle underprotokoller kan have yderligere krav til støtteberettigelse, sikkerheds- og effektivitetsprocedurer eller slutpunkter, som vil blive beskrevet i de tilsvarende subprotokoller.

For oplysninger, der er specifikke for hver enkelt subprotokol inkluderet i denne undersøgelse, henvises til de tilsvarende, separate, clinicaltrials.gov Registreringer: Niemann-Pick Type C sygdom NCT ######## og GM1 gangliosidosis eller GM2 gangliosidosis NCT ########.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
147

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.
  • Navn: Contact for Healthcare Professionals
  • Telefonnummer: Please reach out by email
  • E-mail: medinfo@azafaros.com

Undersøgelse Kontakt Backup

  • Navn: Patient Advocacy Representative
  • Telefonnummer: Please reach out by email
  • E-mail: info@azafaros.com

Studiesteder

  • Argentina
    • Buenos Aires
      • Ciudad Autónoma Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, B1629AHJ
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Hospital Universitario Austral
    • Córdoba Province
      • Córdoba, Córdoba Province, Argentina, X5004 ASL
        • Rekruttering
        • Hospital de Niños de La Santisima Trinidad
  • Australien
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australien, 5006
        • Rekruttering
        • Women's and Children's Hospital
        • Kontakt:
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3050
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Rekruttering
        • Royal Children's Hospital Melbourne - PIN
        • Kontakt:
  • Brasilien
      • Curitiba, Brasilien, 80250-060
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Hospital Pequeno Principe
        • Kontakt:
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasilien, 90560-030
        • Rekruttering
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA) - PPDS
        • Ledende efterforsker:
          • Roberto Giugliani
        • Kontakt:
    • Rio de Janeiro
      • Rio de Janeiro, Rio de Janeiro, Brasilien, 22250-020
        • Rekruttering
        • Instituto Fernandes Figueira
        • Kontakt:
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Rekruttering
        • M.A.G.I.C. Clinic Ltd. Metabolics and Genetics in Calgary
        • Kontakt:
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H2X 0C1
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal-1000 rue Saint-Denis
        • Kontakt:
  • Det Forenede Kongerige
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Royal Manchester Children's Hospital
    • London
      • London, London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
    • Middlesex
      • London, Middlesex, Det Forenede Kongerige, WC1N 3BG
        • Ikke rekrutterer endnu
        • University College London Hospitals (UCLH)
  • Forenede Stater
    • California
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • Rekruttering
        • UCSF Children's Hospital and Research Center at Oakland
        • Ledende efterforsker:
          • Caroline Hastings, MD
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • Ikke rekrutterer endnu
        • University of Minnesota Medical School
        • Kontakt:
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic Childrens Center - PIN
        • Kontakt:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75235
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forenede Stater, 22030-7404
        • Rekruttering
        • Lysosomal Rare Disorders Research and Treatment Center
        • Kontakt:
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75012
  • Indien
    • Kerala
      • Ernākulam, Kerala, Indien, 682041
        • Rekruttering
        • Amrita Institute of Medical Sciences and Research Centre
        • Kontakt:
    • National Capital Territory of Delhi
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Indien, 110029
        • Rekruttering
        • All India Institute of Medical Sciences (AIIMS) - New Delhi
        • Kontakt:
    • Rajasthan
      • Jaipur, Rajasthan, Indien, 302004
        • Rekruttering
        • JK Lone Hospital
        • Kontakt:
    • Tamil Nadu
      • Vellore, Tamil Nadu, Indien, 632004
        • Rekruttering
        • Christian Medical College and Hospital
        • Kontakt:
  • Italien
      • Milan, Italien, 20133
  • Mexico
      • Aguascalientes, Mexico, 20000
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Centenario Hospital Miguel Hidalgo
    • Nuevo León
      • Monterrey, Nuevo León, Mexico, 64460
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Hospital Universitario Dr. Jose Eleuterio González
  • Pakistan
    • Punjab Province
      • Lahore, Punjab Province, Pakistan
        • Ikke rekrutterer endnu
        • The Children's Hospital & the University of Child Health Lahore
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal, 1649-035
        • Rekruttering
        • ULS de Santa Maria,EPE - Hospital de Santa Maria - PPDS
        • Kontakt:
    • Porto District
      • Porto, Porto District, Portugal, 4050-651
  • Schweiz
    • Canton of Bern
      • Bern, Canton of Bern, Schweiz, 3010
        • Rekruttering
        • Inselspital - Universitätsspital Bern
        • Kontakt:
  • Spanien
    • Barcelona
      • Barcelona, Barcelona, Spanien, 8035
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
        • Kontakt:
    • Madrid
      • Madrid, Madrid, Spanien, 28009
  • Sverige
    • Västra Götaland County
      • Gothenburg, Västra Götaland County, Sverige, 416 50
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Sahlgrenska universitetssjukhuset Östra
  • Tyrkiet (Türkiye)
    • Adana
      • Adana, Adana, Tyrkiet (Türkiye), 1250
        • Rekruttering
        • Cukurova Universitesi Balcali Hastanesi Saglik Uygulama ve Arastirma Merkezi
        • Kontakt:
    • Ankara
      • Çankaya, Ankara, Tyrkiet (Türkiye), 6500
        • Rekruttering
        • Gazi Universitesi Saglik Arastirma ve Uygulama Merkezi
        • Kontakt:
    • İzmir
      • Bornova, İzmir, Tyrkiet (Türkiye), 35100
        • Rekruttering
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
        • Kontakt:
  • Tyskland
      • Höchheim, Tyskland, 65239
        • Rekruttering
        • SphinCS GmbH

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • Mandlige og kvindelige deltagere i alderen 4 år og ældre med en diagnose af den sene-infantile eller ungdomsform af NPC-sygdom. Detaljerede inklusionskriterier præsenteres i NPC-sygdomsspecifikke subprotokol AZA-001-301-NPC (NCTXXX).
  • Mandlige og kvindelige deltagere i alderen 4 år og ældre med en diagnose af GM1 eller GM2 (Tay-Sachs, Sandhoff eller GM2AB-variant sygdom) gangliosidose af sen-infantil/ juvenil indtræden. Detaljerede inklusionskriterier er præsenteret i GM1/GM2 gangliosidosis-specifik subprotocol AZA-001-301-GMX (NCTXXX).

Ekskluderingskriterier:

  • Detaljerede ekskluderingskriterier er præsenteret i NPC-sygdomsspecifikke subprotokol AZA-001-301-NPC
  • Detaljerede ekskluderingskriterier er præsenteret i GM1/GM2 gangliosidosis-specifik subprotokol AZA-001-301-GMX

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Subprotocol NCT07082725: Intervention Group NPC

Participants will be randomized to receive either nizubaglustat or placebo at a 2:1 ratio (nizubaglustat:placebo).

(Recruiting)
Medicin: AZ-3102
Orale spredbare tabletter
Andre navne:
  • Nizubaglustat
Medicin: Placebo
En matchende placebo administreres i det samme regime som interventionen
Eksperimentel: Subprotocol NCT07082543: Intervention Group GM1/GM2

Participants will be randomized to receive either nizubaglustat or placebo at a 2:1 ratio (nizubaglustat:placebo).

(Active, not recruiting - No longer looking for participants)
Medicin: AZ-3102
Orale spredbare tabletter
Andre navne:
  • Nizubaglustat
Medicin: Placebo
En matchende placebo administreres i det samme regime som interventionen

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Antal deltagere, der er tildelt Subprotocol AZA-001-301-NPC
Tidsramme: Baseline til måned 18
Baseline til måned 18
Antal deltagere, der er tildelt Subprotocol AZA-001-301-GMX
Tidsramme: Baseline til måned 18
Baseline til måned 18

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Azafaros B.V.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
30. juni 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
14. maj 2028

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
14. juni 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
27. juni 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
27. juni 2025

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
8. juli 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
16. september 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
15. september 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juni 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • AZA-001-301
  • 2024-515778-28-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger