Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

RTMS pro mozkovou ataxii u dětí (rTMS CA)

2. října 2025 aktualizováno: Winnie Wan Yee Tso (Dr), The University of Hong Kong

Účinky opakující se transkraniální magnetické stimulace (RTMS) v dětské mozkové ataxii: randomizovaná kontrolovaná studie

Dysfunkce mozečku může mít za následek cerebelární ataxii (CA), obvykle poznamenanou symptomy, jako je nekoordinace pohybu, nestabilita chůze, porucha artikulace, okulomotorické a potíže s polykáním. Děti postižené dětskou mozkovou ataxií (PCA) často trpí řadou motorických příznaků, což ovlivňuje jejich kvalitu života a psychosociální pohodu. Odhadovalo se, že PCA postihuje 26/100 000 dětí po celém světě jak pro genetické, tak pro získané příčiny. Epidemiologické údaje o PCA však v hongkongské populaci chybí.

PCA obsahují rozmanitou skupinu mozkových poruch vývoje, které se vyznačují zhoršenou rovnováhou a motorickou koordinací (např. Dysmetrie a třes) při provádění dobrovolného pohybu. Klinické příznaky u dětí s PCA souvisejí s lokalizací lézí - fokální porucha cerebelárního Vermis vede ke zkrácené nestabilitě, titubaci hlavy a Nystagmus; Zatímco lézované mozkové hemisféry má za následek chůze ataxie (široce ohromující chůze, mají tendenci padat na postiženou stranu). Tyto klinické příznaky mají za následek funkční potíže zahrnující rovnováhu a chůzi, dosažení, uchopení a manipulaci, okulomotorické a řečové domény. U pacientů s mozkovými lézemi byly hlášeny abnormality motorické excitability - bylo zjištěno, že prahová hodnota motoru je zvýšena v motorické kůře kontralaterální k hemi -cerebelární lézi.

Rehabilitace slouží bez k dispozici žádné účinné farmakologické léčby jako primární léčebné přístup. Přestože je adaptivní učení ovlivněno cerebelární lézí, motorické učení je stále možné prostřednictvím cvičebních zásahů. Intervence mohou zahrnovat kompenzační (vzdělávání strategií pro kompenzaci snížení hodnoty) nebo restorativní přístupy (zlepšení funkcí prostřednictvím školení). Zatímco intervence cvičení byly zkoumány jako potenciální terapeutický přístup pro pediatrické pacienty s mozkovými lézemi nebo degenerací, současným důkazem postrádá robustní, vysoce kvalitní randomizované kontrolované studie (RCT), aby zdůvodnil jejich účinnost.

Stávající důkazy ukazují, že cerebelární výstupy se promítají do několika kortikálních oblastí, včetně primární motorické kůry (M1). Pacienti CA s lézemi ve strukturách cerebelární efferentní dráhy vykazují sníženou inhibici v motorické kůře. Selektivní modulace eferenčních cest může nabídnout další prostředky modulace kortikální aktivity, čímž se zlepšuje schopnosti koordinace motoriky u pacientů s CA. S vývojem neinvazivních technik stimulace mozku (NIBS) byl prováděn další výzkum s použitím NIBS jako léčebných modalit u pacientů s CA. Mezi nejpoužívanější techniky NIBS patří opakující se transkraniální magnetická stimulace (RTMS) a transkraniální přímý proudový stimulace (TDC). Repetitivní transkraniální magnetická stimulace (RTMS) umožňuje modulovat kortikální excitabilitu fokálně u vědomých subjektů; Je známo, že nízkofrekvenční stimulace (např. 1 Hz) potlačuje kortikální excitabilitu, zatímco vyšší frekvence (> 5 Hz) indukují usnadnění. Tyto změny excitability se vyskytují nejen na místě stimulace, ale také na jiných vzdálených propojených místech sítě. Ve stávajících studiích dospělých byly přijaty jak excitační stimulace, tak i inhibiční stimulační přístupy. Pediatričtí pacienti s cerebelárními lézemi způsobenými mrtvicí, nádorem nebo genetickými stavy-se předpokládá, že sdílejí stejný patofyziologický základ jako dospělí. Použitím kontra-letních inhibičních RTM, França et al. prokázali, že intervence je bezpečná a proveditelná u dospělých pacientů s CA, což vykazuje snížení ataxických symptomů. Navzdory slibným výsledkům v dospělé populaci není stále nejasné, zda RTM mohou zmírnit ataxické symptomy a zlepšit motorický výkon u dětí s ca.

K dnešnímu dni nebyly zveřejněny žádné studie o účincích RTM na zlepšení ataxických symptomů u dětí s cerebelární ataxií. Vznikající důkazy však naznačují jeho potenciální užitečnost. Použití RTM 1 Hz ke stimulaci ipsilaterálního mozkového hemisféry na ataxickou stranu v kombinaci se zrcadlovou terapií Cha et al. prokázali, že došlo ke zlepšení funkční mobility měřeno 6minutovým testem chůze a testem načasovaným a Go. Náš pilot RCT (HKWC UW 23-492), který podporoval proveditelnost RTMS v pediatrické motorické rehabilitaci, je bezpečný a účinný při zlepšování motorického výkonu u dětí s mozkovou mraží. Srovnávací studie u starších dospělých naznačují, že cerebelární RTMS byl účinnější než M1 RTM pro motorické učení a konsolidaci, pravděpodobně v důsledku jedinečné role mozečku při integraci a zpracování multimodálních smyslových vstupů pro zdokonalení plánování motoru. Tato zjištění zdůrazňují mozečku jako slibný neuromodulační cíl pro motorickou rehabilitaci, což zaručuje další vyšetřování v dětské mozkové ataxii.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

K vyřešení mezery v oblasti výzkumu je naše studie zaměřena na použití nízkofrekvenčních RTM na kontra-letním mozečku u dětí s mozkovou ataxií. Naším cílem je měřit snížení ataxických symptomů, funkční zlepšení motorického výkonu a také použití neuroimagingu. Předpokládáme, že nízkofrekvenční RTM aplikované na kontralezní mozeček povedou ke snížení ataxických symptomů, měřeno měřítkem hodnocení ataxie, zlepšeným motorickým schopnostem měřeno měřítky motoru a také pro vykazování zlepšení strukturálních i funkčních konektivity. Cílem naší studie je použít stimulaci nízké frekvence k kontraleznímu mozečku, které bude bezpečnější možností, protože nebude poskytnuta žádná stimulace postiženým oblastmi mozku s abnormálními změnami mozku nebo zjizvením. Tato studie bude prospektivní a randomizovanou kontrolovanou studií a jejím cílem je posoudit účinek léčby a udržování léčebného účinku 10denního paradigmatu léčby sestávající z: 1) kontra-lésové inhibiční RTM a 2) trénink motoru po léčbě při snižování ataxických symptomů u dětí s mozkovou ataxií. Cílem této studie je také prozkoumat základní neurofyziologické mechanismy odpovědné za účinek léčby RTMS.

Mezi konkrétní hypotézy, které mají být testovány, patří:

  • RTMS následované motorickým tréninkem sníží ataxické symptomy, jak se odráží v hodnocení hodnocení ataxie (SARA a ICAR) ve větší míře než samotný trénink u dětí s mozkovou ataxií.
  • RTM následované tréninkem motoru povede k lepší kvalitě života (QOL) než samotný trénink.
  • RTM následované tréninkem motoru povede ke zvýšení kortikální plasticity ve srovnání s samotným tréninkem.
  • RTMS následované motorickým tréninkem povede k mozkovým mikrostrukturálním změnám prokázané DKI ve srovnání s samotným tréninkem.
  • RTM následované motorickým tréninkem povede ke zlepšení strukturální a funkční konektivity prokázané DKI a klidovým stavem fMRI ve srovnání s samotným tréninkem.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

20

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Wan Yee Winnie Tso Professor, MBBS
  • Telefonní číslo: +85222554295
  • E-mail: wytso@hku.hk

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

    • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong, Čína
        • The University of Hong Kong
        • Kontakt:
          • Wan Yee Winnie Tso Professor, MBBS
          • Telefonní číslo: +85222554295
          • E-mail: wytso@hku.hk
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti ve věku ≥ 4 let - 18 let, ve věku plnění následujících kritérií: 1) Diagnóza cerebelární ataxie založená na klinické anamnéze a neurologickém vyšetření; 2) cerebelární léze pozorovaná MRI; 3) IQ ≥ 50, aby byla zajištěna dostatečná kognitivní kapacita pro porozumění a dodržování protokolů pro trénink motoru.

Kritéria pro vyloučení:

  • Pacienti budou vyloučeni, pokud mají: 1) senzorická ataxie s etiologiemi zahrnujícími periferní nervy nebo zadní sloupy míchy, 2) jakékoli kontraindikace k RTMS, 3) závažnou spasticitu (definované jako skóre 4 v modifikovaném popelníku) a 4) nekontrolovatelné epilepsy definované jako přinejmenším zabavení) a přinejmenším zabavením přinejmenším zabavením) a přinejmenším zabavením a popev. léčivo (AED) v přiměřené dávce, 5) Historie injekce botulotoxinu A nebo odlévání horní končetiny v předchozích 6 měsících a 6) cerebelární ataxie vyplývající z genetických stavů.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Intervenční skupina RTMS
Intervenční skupina obdrží 1 Hz RTM po dobu 15 minut, následuje 1,5 hodiny motorického tréninku.
1 Hz RTMS po dobu 20 minut, následuje 1,5 hodiny tréninku motoru.
Falešný srovnávač: Sham RTMS Group
Sham Group neobdrží žádné Hz RTMS po dobu 20 minut, následuje 1,5 hodiny tréninku motoru.
Sham Hz RTMS po dobu 20 minut, následovaný 1,5 hodinami tréninku motoru.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Měřítko pro hodnocení a hodnocení ataxie (SARA)
Časové okno: 10. den, 17 intervence a 2 měsíce po intervenci.
Vyhodnocovací nástroj pro pacienty s mozkovou ataxií. Skládá se z následujících položek: chůze, postoj, posezení, porucha řeči, pronásledování prstu, test na prst na nosi, rychlé střídavé pohyby rukou a sklíčka pata.
10. den, 17 intervence a 2 měsíce po intervenci.
Mezinárodní kooperativní stupnice hodnocení Ataxie (ICARS)
Časové okno: 10. den, 17 intervence a 2 měsíce po intervenci.
Měřítko hodnocení pro závažnost cerebelární ataxie. ICARS se skládá z 19 položek rozdělených na čtyři dílčí skóre: poruchy držení těla a chůze, kinetické funkce (končetiny), poruchy řeči a okulomotorické poruchy.
10. den, 17 intervence a 2 měsíce po intervenci.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Test procházky 10 metrů (10 MWT)
Časové okno: 10. den, 17 intervence a 2 měsíce po intervenci.
Hodnocení s dobrou spolehlivostí a platností k měření lokomotorických schopností u dospělých a dětí.
10. den, 17 intervence a 2 měsíce po intervenci.
Načasovaný a go test (remorkér)
Časové okno: 10. den, 17 intervence a 2 měsíce po intervenci.
Nástroj původně vyvinutý pro křehké dospělé/starší osoby, které měří čas přijatý (v sekundách), aby jednotlivec vstal z židle, prošel 3 metry, otočil se, šel zpět a posadil se. Je také prokázáno, že existují dobré psychometrické vlastnosti pro měření funkční mobility u dětí a adolescentů.
10. den, 17 intervence a 2 měsíce po intervenci.
Bruininks-Seretsky Test motorické způsobilosti, druhé vydání (BOT-2), subtesty 4 a 7
Časové okno: 10. den, 17 intervence a 2 měsíce po intervenci.
Změřte koordinaci dvoustranné a horní končetiny u dětí a dospívajících ve věku od 4 do 21 let.
10. den, 17 intervence a 2 měsíce po intervenci.
Měřítko dětské rovnováhy (PBS)
Časové okno: 10. den, 17 intervence a 2 měsíce po intervenci.
Míra rovnováhy u dětí školního věku, upravená z Bergské rovnováhy.
10. den, 17 intervence a 2 měsíce po intervenci.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. října 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. prosince 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. března 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

2. října 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

2. října 2025

První zveřejněno (Odhadovaný)

8. října 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

8. října 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. října 2025

Naposledy ověřeno

1. října 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další identifikační čísla studie

  • rTMSCAHKU

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .