Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Role of Extracellular Vesicles as Biomarkers of Pulmonary Involvement in Patients With Lymphangioleiomyomatosis and Tuberous Sclerosis Complex

12. prosince 2025 aktualizováno: Michele Mondoni, University of Milan

Prospektivní observační studie role extracelulárních vezikul (EV) jako biomarkerů plicního postižení u pacientů se sporadickou lymfangioleiomyomatózou (S-LAM) a s LAM asociovanou s tuberózní sklerózou (TSC-LAM)

Lymfangioleiomyomatóza (LAM) je vzácné plicní onemocnění spojené s komplexem tuberózní sklerózy (TSC) nebo se vyskytující sporadicky a zahrnuje abnormální aktivaci mTORC1. Buňky LAM jsou neoplastické a nedávný výzkum se zaměřil na extracelulární vezikuly (EVs), které zprostředkovávají progresi nádoru a mohou sloužit jako biomarkery. Tato studie, prováděná na Pulmonologické jednotce ASST Santi Paolo e Carlo a v Laboratoři farmakologie Univerzity v Miláně, analyzuje charakteristiky sérových EVs u pacientů s LAM a TSC. Během plánovaných ambulantních návštěv budou shromažďována klinická a funkční data a vzorky krve. Plazma bude oddělena a EVs budou izolovány pomocí centrifugace. EVs budou analyzovány na velikost, koncentraci a molekulární obsah (proteiny, lipidy, nukleové kyseliny). Získané výsledky budou shromážděny a korelovány s klinickými a funkčními údaji.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
80

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Itálie
    • Milano
      • Milan, Milano, Itálie, 20142

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Ženské účastnice ve věku ≥18 let s potvrzenou diagnózou tuberózní sklerózy (TSC) a/nebo lymfangioleiomyomatózy (LAM), sledované na pneumologickém oddělení ASST Santi Paolo e Carlo v Miláně, schopné poskytnout písemný informovaný souhlas.

Popis

Kritéria pro zařazení:

Ženské účastnice ve věku ≥18 let Potvrzená diagnóza tuberózní sklerózy (TSC) a/nebo lymfangioleiomyomatózy (definitivní diagnóza TSC-LAM nebo S-LAM) Následná péče na pneumologické jednotce ASST Santi Paolo e Carlo, Milán Schopnost poskytnout písemný informovaný souhlas

Kritéria pro vyloučení:

Diagnóza „pravděpodobné“ nebo „možné“ LAM Odmítnutí poskytnout písemný informovaný souhlas

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Řízení
Zdravé předměty
Diagnostický test: Test plicních funkcí
Spirometrie, Pletysmografie, Difuzní kapacita plic pro oxid uhelnatý (DLCO) a Šestiminutový test chůze (6MWT).
Diagnostický test: Analýza extracelulárních vezikul
Z žilního vzorku krve bude oddělena plazma a extracelulární vezikuly (EVs) budou izolovány pomocí sériových kroků centrifugace. EVs budou analyzovány za účelem posouzení jejich koncentrace (částice/mL) a velikosti (nanometry, nm). Dále budou provedeny omické analýzy ke studiu molekulárního obsahu EVs, včetně nukleových kyselin, proteinů a lipidů.
S-LAM
Pacienti se sporadickou LAM
Diagnostický test: Test plicních funkcí
Spirometrie, Pletysmografie, Difuzní kapacita plic pro oxid uhelnatý (DLCO) a Šestiminutový test chůze (6MWT).
Diagnostický test: Analýza extracelulárních vezikul
Z žilního vzorku krve bude oddělena plazma a extracelulární vezikuly (EVs) budou izolovány pomocí sériových kroků centrifugace. EVs budou analyzovány za účelem posouzení jejich koncentrace (částice/mL) a velikosti (nanometry, nm). Dále budou provedeny omické analýzy ke studiu molekulárního obsahu EVs, včetně nukleových kyselin, proteinů a lipidů.
TSC-LAM
Pacienti s LAM asociovanou s TSC
Diagnostický test: Test plicních funkcí
Spirometrie, Pletysmografie, Difuzní kapacita plic pro oxid uhelnatý (DLCO) a Šestiminutový test chůze (6MWT).
Diagnostický test: Analýza extracelulárních vezikul
Z žilního vzorku krve bude oddělena plazma a extracelulární vezikuly (EVs) budou izolovány pomocí sériových kroků centrifugace. EVs budou analyzovány za účelem posouzení jejich koncentrace (částice/mL) a velikosti (nanometry, nm). Dále budou provedeny omické analýzy ke studiu molekulárního obsahu EVs, včetně nukleových kyselin, proteinů a lipidů.
TSC
Pacienti s TSC bez postižení plic
Diagnostický test: Test plicních funkcí
Spirometrie, Pletysmografie, Difuzní kapacita plic pro oxid uhelnatý (DLCO) a Šestiminutový test chůze (6MWT).
Diagnostický test: Analýza extracelulárních vezikul
Z žilního vzorku krve bude oddělena plazma a extracelulární vezikuly (EVs) budou izolovány pomocí sériových kroků centrifugace. EVs budou analyzovány za účelem posouzení jejich koncentrace (částice/mL) a velikosti (nanometry, nm). Dále budou provedeny omické analýzy ke studiu molekulárního obsahu EVs, včetně nukleových kyselin, proteinů a lipidů.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Porovnat počet a morfologické charakteristiky extracelulárních vezikul (EVs) u žen se S-LAM, TSC-LAM, TSC bez plicního postižení a zdravých kontrol
Časové okno: Jeden rok
Koncentrace (částice/ml) a velikost (nm) extracelulárních vezikul izolovaných z plazmy 3 skupin pacientů (sporadická LAM, LAM spojená s TSC, TSC bez plicního postižení) a 1 skupiny zdravých kontrol budou hodnoceny pomocí analýzy sledování nanočástic.
Jeden rok

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vyhodnotit obsah EV (miRNA, lipidy, proteiny, metabolity) pomocí omických analýz u žen se S-LAM, TSC-LAM, TSC bez plicního postižení a zdravých kontrol
Časové okno: Jeden rok

Obsah EVs izolovaných z plazmy 3 skupin pacientů (plazma 3 skupin pacientů (sporadická LAM, LAM asociovaná s TSC, TSC bez plicního postižení) a 1 skupiny zdravých kontrol bude hodnocen prostřednictvím

-omics analýz.
Jeden rok
Vliv terapie inhibitorem mTOR na počet EV
Časové okno: Jeden rok
Koncentrace (částice/ml) extracelulárních vezikul (EV) u pacientů s LAM léčených mTOR inhibitorovou terapií (sirolimus nebo everolimus) ve srovnání s pacienty, kteří mTOR inhibitorovou terapii nedostávají, bude hodnocena pomocí analýzy sledování nanočástic (NTA).
Jeden rok
Vliv terapie inhibitorem mTOR na morfologii EV
Časové okno: Jeden rok
Velikost (nanometry, nm) extracelulárních vezikul (EVs) u pacientů s LAM léčených mTOR inhibitorovou terapií (sirolimus nebo everolimus) ve srovnání s pacienty, kteří tuto terapii nedostávají, bude hodnocena pomocí elektronové mikroskopie (EM).
Jeden rok
Souvislost mezi charakteristikami EV a závažností onemocnění
Časové okno: Jeden rok
Koncentrace (částice/ml) a velikost (nanometry, nm) extracelulárních vezikul (EVs) izolovaných z plazmy pacientů s S-LAM, TSC-LAM a TSC bez plicního postižení budou analyzovány ve vztahu k závažnosti onemocnění, jak je hodnoceno počtem systémových projevů TSC a přítomností plicního onemocnění.
Jeden rok
Souvislost mezi charakteristikami EV a závažností plicního onemocnění
Časové okno: Jeden rok
Koncentrace (částice/ml) a velikost (nanometry, nm) extracelulárních vezikul (EVs) izolovaných z plazmy pacientů s LAM (včetně jak S-LAM, tak TSC-LAM) budou analyzovány z hlediska jejich asociace se závažností onemocnění na základě počtu plicních komplikací, včetně pneumotoraxů, chylotoraxů, rozvoje respiračního selhání a nutnosti transplantace plic.
Jeden rok
Souvislost mezi charakteristikami EV a plicní funkcí
Časové okno: Jeden rok
Koncentrace (částice/ml) a velikost (nanometry, nm) extracelulárních vezikul (EVs) izolovaných z plazmy pacientů s LAM (včetně jak S-LAM, tak TSC-LAM) budou analyzovány z hlediska jejich asociace s plicní funkcí, měřenou spirometrií a difuzními parametry (FEV1, FVC a DLCO), přičemž FEV1 a FVC jsou vyjádřeny v litrech a % predikovaných hodnot a DLCO je vyjádřeno jako % predikované hodnoty.
Jeden rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
University of Milan

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
16. dubna 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
16. ledna 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
20. srpna 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
15. září 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
12. prosince 2025

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
26. prosince 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
26. prosince 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
12. prosince 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. září 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • LAM_EVs

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení