Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Role of Extracellular Vesicles as Biomarkers of Pulmonary Involvement in Patients With Lymphangioleiomyomatosis and Tuberous Sclerosis Complex

12. prosince 2025 aktualizováno: Michele Mondoni, University of Milan

Prospektivní observační studie role extracelulárních vezikul (EV) jako biomarkerů plicního postižení u pacientů se sporadickou lymfangioleiomyomatózou (S-LAM) a s LAM asociovanou s tuberózní sklerózou (TSC-LAM)

Lymfangioleiomyomatóza (LAM) je vzácné plicní onemocnění spojené s komplexem tuberózní sklerózy (TSC) nebo se vyskytující sporadicky a zahrnuje abnormální aktivaci mTORC1. Buňky LAM jsou neoplastické a nedávný výzkum se zaměřil na extracelulární vezikuly (EVs), které zprostředkovávají progresi nádoru a mohou sloužit jako biomarkery. Tato studie, prováděná na Pulmonologické jednotce ASST Santi Paolo e Carlo a v Laboratoři farmakologie Univerzity v Miláně, analyzuje charakteristiky sérových EVs u pacientů s LAM a TSC. Během plánovaných ambulantních návštěv budou shromažďována klinická a funkční data a vzorky krve. Plazma bude oddělena a EVs budou izolovány pomocí centrifugace. EVs budou analyzovány na velikost, koncentraci a molekulární obsah (proteiny, lipidy, nukleové kyseliny). Získané výsledky budou shromážděny a korelovány s klinickými a funkčními údaji.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

80

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Itálie
    • Milano
      • Milan, Milano, Itálie, 20142

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Ženské účastnice ve věku ≥18 let s potvrzenou diagnózou tuberózní sklerózy (TSC) a/nebo lymfangioleiomyomatózy (LAM), sledované na pneumologickém oddělení ASST Santi Paolo e Carlo v Miláně, schopné poskytnout písemný informovaný souhlas.

Popis

Kritéria pro zařazení:

Ženské účastnice ve věku ≥18 let Potvrzená diagnóza tuberózní sklerózy (TSC) a/nebo lymfangioleiomyomatózy (definitivní diagnóza TSC-LAM nebo S-LAM) Následná péče na pneumologické jednotce ASST Santi Paolo e Carlo, Milán Schopnost poskytnout písemný informovaný souhlas

Kritéria pro vyloučení:

Diagnóza „pravděpodobné“ nebo „možné“ LAM Odmítnutí poskytnout písemný informovaný souhlas

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Řízení
Zdravé předměty
Diagnostický test: Test plicních funkcí
Spirometrie, Pletysmografie, Difuzní kapacita plic pro oxid uhelnatý (DLCO) a Šestiminutový test chůze (6MWT).
Diagnostický test: Analýza extracelulárních vezikul
Z žilního vzorku krve bude oddělena plazma a extracelulární vezikuly (EVs) budou izolovány pomocí sériových kroků centrifugace. EVs budou analyzovány za účelem posouzení jejich koncentrace (částice/mL) a velikosti (nanometry, nm). Dále budou provedeny omické analýzy ke studiu molekulárního obsahu EVs, včetně nukleových kyselin, proteinů a lipidů.
S-LAM
Pacienti se sporadickou LAM
Diagnostický test: Test plicních funkcí
Spirometrie, Pletysmografie, Difuzní kapacita plic pro oxid uhelnatý (DLCO) a Šestiminutový test chůze (6MWT).
Diagnostický test: Analýza extracelulárních vezikul
Z žilního vzorku krve bude oddělena plazma a extracelulární vezikuly (EVs) budou izolovány pomocí sériových kroků centrifugace. EVs budou analyzovány za účelem posouzení jejich koncentrace (částice/mL) a velikosti (nanometry, nm). Dále budou provedeny omické analýzy ke studiu molekulárního obsahu EVs, včetně nukleových kyselin, proteinů a lipidů.
TSC-LAM
Pacienti s LAM asociovanou s TSC
Diagnostický test: Test plicních funkcí
Spirometrie, Pletysmografie, Difuzní kapacita plic pro oxid uhelnatý (DLCO) a Šestiminutový test chůze (6MWT).
Diagnostický test: Analýza extracelulárních vezikul
Z žilního vzorku krve bude oddělena plazma a extracelulární vezikuly (EVs) budou izolovány pomocí sériových kroků centrifugace. EVs budou analyzovány za účelem posouzení jejich koncentrace (částice/mL) a velikosti (nanometry, nm). Dále budou provedeny omické analýzy ke studiu molekulárního obsahu EVs, včetně nukleových kyselin, proteinů a lipidů.
TSC
Pacienti s TSC bez postižení plic
Diagnostický test: Test plicních funkcí
Spirometrie, Pletysmografie, Difuzní kapacita plic pro oxid uhelnatý (DLCO) a Šestiminutový test chůze (6MWT).
Diagnostický test: Analýza extracelulárních vezikul
Z žilního vzorku krve bude oddělena plazma a extracelulární vezikuly (EVs) budou izolovány pomocí sériových kroků centrifugace. EVs budou analyzovány za účelem posouzení jejich koncentrace (částice/mL) a velikosti (nanometry, nm). Dále budou provedeny omické analýzy ke studiu molekulárního obsahu EVs, včetně nukleových kyselin, proteinů a lipidů.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Porovnat počet a morfologické charakteristiky extracelulárních vezikul (EVs) u žen se S-LAM, TSC-LAM, TSC bez plicního postižení a zdravých kontrol
Časové okno: Jeden rok
Koncentrace (částice/ml) a velikost (nm) extracelulárních vezikul izolovaných z plazmy 3 skupin pacientů (sporadická LAM, LAM spojená s TSC, TSC bez plicního postižení) a 1 skupiny zdravých kontrol budou hodnoceny pomocí analýzy sledování nanočástic.
Jeden rok

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vyhodnotit obsah EV (miRNA, lipidy, proteiny, metabolity) pomocí omických analýz u žen se S-LAM, TSC-LAM, TSC bez plicního postižení a zdravých kontrol
Časové okno: Jeden rok

Obsah EVs izolovaných z plazmy 3 skupin pacientů (plazma 3 skupin pacientů (sporadická LAM, LAM asociovaná s TSC, TSC bez plicního postižení) a 1 skupiny zdravých kontrol bude hodnocen prostřednictvím

-omics analýz.
Jeden rok
Vliv terapie inhibitorem mTOR na počet EV
Časové okno: Jeden rok
Koncentrace (částice/ml) extracelulárních vezikul (EV) u pacientů s LAM léčených mTOR inhibitorovou terapií (sirolimus nebo everolimus) ve srovnání s pacienty, kteří mTOR inhibitorovou terapii nedostávají, bude hodnocena pomocí analýzy sledování nanočástic (NTA).
Jeden rok
Vliv terapie inhibitorem mTOR na morfologii EV
Časové okno: Jeden rok
Velikost (nanometry, nm) extracelulárních vezikul (EVs) u pacientů s LAM léčených mTOR inhibitorovou terapií (sirolimus nebo everolimus) ve srovnání s pacienty, kteří tuto terapii nedostávají, bude hodnocena pomocí elektronové mikroskopie (EM).
Jeden rok
Souvislost mezi charakteristikami EV a závažností onemocnění
Časové okno: Jeden rok
Koncentrace (částice/ml) a velikost (nanometry, nm) extracelulárních vezikul (EVs) izolovaných z plazmy pacientů s S-LAM, TSC-LAM a TSC bez plicního postižení budou analyzovány ve vztahu k závažnosti onemocnění, jak je hodnoceno počtem systémových projevů TSC a přítomností plicního onemocnění.
Jeden rok
Souvislost mezi charakteristikami EV a závažností plicního onemocnění
Časové okno: Jeden rok
Koncentrace (částice/ml) a velikost (nanometry, nm) extracelulárních vezikul (EVs) izolovaných z plazmy pacientů s LAM (včetně jak S-LAM, tak TSC-LAM) budou analyzovány z hlediska jejich asociace se závažností onemocnění na základě počtu plicních komplikací, včetně pneumotoraxů, chylotoraxů, rozvoje respiračního selhání a nutnosti transplantace plic.
Jeden rok
Souvislost mezi charakteristikami EV a plicní funkcí
Časové okno: Jeden rok
Koncentrace (částice/ml) a velikost (nanometry, nm) extracelulárních vezikul (EVs) izolovaných z plazmy pacientů s LAM (včetně jak S-LAM, tak TSC-LAM) budou analyzovány z hlediska jejich asociace s plicní funkcí, měřenou spirometrií a difuzními parametry (FEV1, FVC a DLCO), přičemž FEV1 a FVC jsou vyjádřeny v litrech a % predikovaných hodnot a DLCO je vyjádřeno jako % predikované hodnoty.
Jeden rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of Milan

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

16. dubna 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

16. ledna 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

20. srpna 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. září 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

12. prosince 2025

První zveřejněno (Aktuální)

26. prosince 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

26. prosince 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

12. prosince 2025

Naposledy ověřeno

1. září 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • LAM_EVs

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Lymfangioleiomyomatóza (LAM)

Klinické studie na Test plicních funkcí

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Israel

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit