Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie bezpečnosti a účinnosti přípravku RXIM002 u těžkých, relabujících nebo refrakterních autoimunitních onemocnění (RXIM002)

21. ledna 2026 aktualizováno: Ruijin Hospital

Klinická studie pro hodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a předběžné účinnosti produktu cíleného na CD19 s kruhovou RNA RXIM002 u pacientů s relabujícími nebo refrakterními B-buněčně zprostředkovanými autoimunitními onemocněními

Tato otevřená studie fáze 1 hodnotí bezpečnost, snášenlivost a předběžnou účinnost přípravku RXIM002, což je CD19-cílená in-vivo terapie CAR T-buňkami zprostředkovaná kruhovou RNA, u dospělých pacientů s těžkými, relabujícími nebo refrakterními B-buněčně zprostředkovanými autoimunitními onemocněními.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Tato otevřená, jednoramenná, fáze 1, s eskalací dávky studie je navržena k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky, farmakodynamiky, imunogenity a předběžné účinnosti přípravku RXIM002 u dospělých se závažnými, relabujícími nebo refrakterními B-buňkami zprostředkovanými autoimunitními onemocněními. Způsobilí účastníci obdrží intravenózní podání přípravku RXIM002 a budou sledováni z hlediska nežádoucích událostí, laboratorních parametrů a dalších bezpečnostních výsledků. Studie také prozkoumá biologickou aktivitu a potenciální klinické odpovědi napříč zahrnutými autoimunitními stavy. Účastníci budou po léčbě sledováni po stanovené období, aby bylo možné posoudit dlouhodobou bezpečnost a trvanlivost jakýchkoli pozorovaných účinků. Studie bude zahrnovat následující sekvenční fáze: screening, léčbu a následné sledování.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
27

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Raná fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Čína
    • Huangpu District
      • Shanghai, Huangpu District, Čína, No. 197, Ruijin 2nd Road
        • Nábor
        • Ruijin Hospital
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Dobrovolný souhlas subjektu s poskytnutím písemného informovaného souhlasu.
  • Věk 18 až 65 let, obě pohlaví.
  • Dostatečná funkce orgánů splňující kritéria screeningu.
  • Pozitivní test na diferenciální antigen 19 (CD19).

Systémový lupus erythematodes (SLE) a lupusová nefritida (LN):

  • Diagnóza SLE nebo LN před screeningem.
  • Přítomnost anti-dsDNA, anti-histone, anti-chromatin, anti-Ro (anti-SS-A), anti-La (anti-SS-B), antinukleárních protilátek (ANA) nebo anti-Sm protilátek při screeningu.
  • Aktivní onemocnění při screeningu.
  • Splňují podmínky pro relabující/refrakterní SLE nebo LN.

Lupusová nefritida (LN):

  • Výsledek biopsie ledvin indikující LN.
  • Důkaz aktivity LN onemocnění.

Systémová sklerodermie (SSc):

  • Diagnóza SSc před screeningem.
  • Pozitivní antinukleární protilátky (ANA) při screeningu nebo před screeningem. A důkaz aktivity SSc onemocnění.
  • Splňují podmínky pro relabující/refrakterní SSc.

Imunitní trombocytopenie (ITP):

  • Diagnóza refrakterní ITP před screeningem.
  • Počet trombocytů <50×10⁹/l při screeningu.
  • Idiopatický zánětlivý myositida (IIM):
    • Diagnóza IIM před screeningem.
    • Přítomnost alespoň 1 myositidy specifické (MSA), asociované protilátky (MAA) nebo ANA při screeningu nebo před screeningem.
    • Důkaz aktivity IIM onemocnění.
    • Splňují podmínky pro relabující/refrakterní IIM.

    Membranózní nefropatie (MN):

    • Diagnóza MN před screeningem.
    • Aktivní pacienti s MN splňující kritéria screeningu.
    • Splňují podmínky pro relabující/refrakterní MN.

    Autoimunní hemolytická anémie (AIHA):

    • Diagnóza AIHA před screeningem.
    • Aktivní pacienti s AIHA splňující kritéria screeningu.
    • Splňují podmínky pro relabující/refrakterní AIHA.

    Vylučovací kritéria:

    • Aktivní infekce jako hepatitida a tuberkulóza.
    • Jiná autoimunitní onemocnění.
    • Závažná základní onemocnění jako aktivní malignity, nekontrolovaná cukrovka.
    • Ženské subjekty, které byly těhotné, kojící.
    • Jakékoli nekontrolované psychiatrické poruchy (např. schizofrenie, bipolární porucha, poruchy příjmu potravy, velká deprese nebo úzkostná porucha), jak deklaroval účastník nebo jak je uvedeno v lékařských záznamech.

    Studijní plán

    Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

    Jak je studie koncipována?

    Detaily designu

    • Primární účel: Léčba
    • Přidělení: N/A
    • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
    • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

    Zbraně a zásahy

    Skupina účastníků / Arm

    Skupina účastníků / Arm

    Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
    Intervence / Léčba

    Intervence / Léčba

    Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
    Experimentální: RXIM002
    Každému účastníkovi studie budou podány 2 dávky přípravku RXIM002 na každé úrovni dávkování.
    Biologický: produkt RXIM002
    Před infuzí přípravku RXIM002 budou subjekty v případě potřeby podstoupit předmedikaci

    Co je měření studie?

    Primární výstupní opatření

    Primární výstupní opatření

    V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
    Měření výsledku
    Popis opatření
    Časové okno
    Výskyt a závažnost dávkově limitujících toxicit (DLT)
    Časové okno: 28 dní po první infuzi přípravku RXIM002 (1. den)
    28 dní po první infuzi přípravku RXIM002 (1. den)
    Výskyt a závažnost nežádoucích účinků vznikajících v souvislosti s léčbou (TEAEs)
    Časové okno: 52 týdnů po první infuzi RXIM002 (den 1)
    52 týdnů po první infuzi RXIM002 (den 1)
    Cmax buněk pozitivních na CAR
    Časové okno: 24 týdnů po první infuzi přípravku RXIM002 (den 1)
    CAR pozitivní T buňky v periferní krvi po infuzi RXIM002, maximální koncentrace (Cmax).
    24 týdnů po první infuzi přípravku RXIM002 (den 1)
    CAR pozitivní buňky Tmax
    Časové okno: 24 týdnů po první infuzi RXIM002 (Den 1)
    Hladiny T buněk pozitivních na CAR v periferní krvi po infuzi RXIM002, čas do dosažení Cmax (Tmax).
    24 týdnů po první infuzi RXIM002 (Den 1)
    AUC buněk pozitivních na CAR
    Časové okno: 24 týdnů po první infuzi RXIM002 (den 1)
    Hladiny CAR pozitivních T buněk v periferní krvi po infuzi RXIM002, plocha pod koncentračně-časovou křivkou (AUC).
    24 týdnů po první infuzi RXIM002 (den 1)

    Sekundární výstupní opatření

    Sekundární výstupní opatření

    V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
    Měření výsledku
    Popis opatření
    Časové okno
    LNP (Lipidová Nanočástice) Cmax
    Časové okno: 24 týdnů po první infuzi RXIM002 (Den 1)
    LNP v periferní krvi po infuzi RXIM002, maximální koncentrace (Cmax).
    24 týdnů po první infuzi RXIM002 (Den 1)
    LNP (lipidové nanočástice) Tmax
    Časové okno: 24 týdnů po první infuzi RXIM002 (Den 1)
    Hladiny LNP v periferní krvi po infuzi RXIM002, čas do dosažení maximální koncentrace (Tmax)
    24 týdnů po první infuzi RXIM002 (Den 1)
    LNP (Lipidové Nanočástice) AUC
    Časové okno: 24 týdnů po první infuzi RXIM002 (Den 1)
    Hladiny LNP v periferní krvi po infuzi RXIM002, plocha pod křivkou koncentrace-čas (AUC).
    24 týdnů po první infuzi RXIM002 (Den 1)
    CircleRNA Cmax
    Časové okno: 24 týdnů po první infuzi RXIM002 (den 1)
    CircleRNA v periferní krvi po infuzi RXIM002, maximální koncentrace (Cmax).
    24 týdnů po první infuzi RXIM002 (den 1)
    CircleRNA Tmax
    Časové okno: 24 týdnů po první infuzi RXIM002 (den 1)
    Hladiny CircleRNA v periferní krvi po infuzi RXIM002, čas do dosažení maximální koncentrace (Tmax).
    24 týdnů po první infuzi RXIM002 (den 1)
    CircleRNA AUC
    Časové okno: 24 týdnů po první infuzi RXIM002 (Den 1)
    Hladiny cirkulární RNA v periferní krvi po infuzi RXIM002, plocha pod koncentračně-časovou křivkou (AUC).
    24 týdnů po první infuzi RXIM002 (Den 1)
    Systémový lupus erythematodes (SLE) aktivita onemocnění: Index aktivity onemocnění systémového lupus erythematodes 2000 (SLEDAI-2K)
    Časové okno: 52 týdnů po první infuzi RXIM002 (den 1)
    Změna skóre indexu aktivity onemocnění systémového lupus erythematodes 2000 (SLEDAI-2K) od výchozí hodnoty do 52 týdnů, celkové skóre může být v rozmezí 0 až 105, přičemž vyšší skóre představuje významnější stupeň aktivity onemocnění.
    52 týdnů po první infuzi RXIM002 (den 1)
    Systémová skleróza (SSc) aktivita onemocnění: Modifikované rodnanovo kožní skóre (mRSS)
    Časové okno: 52 týdnů po první infuzi RXIM002 (den 1)
    Změna modifikovaného Rodnanova kožního skóre (mRSS) od výchozí hodnoty až do 52. týdne u pacientů se systémovou sklerodermií (SSc). Měřítko mRSS se používá k hodnocení tloušťky kůže a rozsahu postižení u pacientů se SSc, přičemž celkové skóre se může pohybovat v rozmezí od 0 do 51 bodů, přičemž vyšší skóre představuje významnější stupeň postižení kůže.
    52 týdnů po první infuzi RXIM002 (den 1)
    Idiopatická zánětlivá myopatie (IIM) aktivita onemocnění : Manuální svalový test-8
    Časové okno: 52 týdnů po první infuzi RXIM002 (Den 1)
    Změna skóre manuálního svalového testování (MMT-8) od výchozí hodnoty až do 52 týdnů u pacientů s IIM. Tento nástroj hodnotí svalovou sílu testováním 8 proximálních, distálních a axiálních svalů, hodnotí stranu lateralizace (skóre v rozsahu 0–80 bodů), přičemž nižší skóre představuje výraznější stupeň postižení svalů.
    52 týdnů po první infuzi RXIM002 (Den 1)
    Aktivita onemocnění autoimunitní hemolytické anémie (AIHA): Celková terapeutická odpověď Hb
    Časové okno: 8 týdnů po první infuzi RXIM002 (den 1)
    Alespoň jeden výskyt Hb ≥ 100 g/L, současně s nárůstem alespoň o 20 g/L oproti výchozí hodnotě, a nikoli přičitatelný transfuzi červených krvinek nebo jiným urgentním terapeutickým lékům
    8 týdnů po první infuzi RXIM002 (den 1)
    Aktivita onemocnění imunitní trombocytopenie (ITP): Celková odpověď na zvýšení počtu trombocytů.
    Časové okno: 8 týdnů po první infuzi přípravku RXIM002 (den 1)
    Podíl subjektů, jejichž počet trombocytů se obnovil na ≥ 50 × 10^9/l a kteří nevyžadovali zvýšení dávky kortikosteroidů
    8 týdnů po první infuzi přípravku RXIM002 (den 1)
    Aktivita onemocnění lupusové nefritidy (LN): Podíl subjektů dosahujících primární renální efektivity odpovědi (PERR)
    Časové okno: 52 týdnů po první infuzi RXIM002 (den 1)
    UPCR ≤ 0,7 g/g, s eGFR maximálně o 20 % nižší než úroveň před vzplanutím lupusu nebo ≥ 60 ml/min/1,73 m², a bez události léčebného selhání. Dosažení úplné renální odpovědi (CRR)
    52 týdnů po první infuzi RXIM002 (den 1)
    Aktivita onemocnění membránové nefropatie (MN): Klinická míra remise
    Časové okno: 52 týdnů po první infuzi přípravku RXIM002 (den 1)
    24hodinová kvantifikace bílkovin v moči < 3,5 g/den s hladinou sérového albuminu > 30 g/l a eGFR ≥ 85 % původní hodnoty
    52 týdnů po první infuzi přípravku RXIM002 (den 1)

    Spolupracovníci a vyšetřovatelé

    Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

    Sponzor

    Sponzor

    Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
    Ruijin Hospital

    Spolupracovníci

    Spolupracovníci

    Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
    RiboX Therapeutics Ltd.

    Termíny studijních záznamů

    Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

    Hlavní termíny studia

    Začátek studia (Aktuální)

    Začátek studia

    Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
    24. prosince 2025

    Primární dokončení (Odhadovaný)

    Primární dokončení

    Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
    19. prosince 2027

    Dokončení studie (Odhadovaný)

    Dokončení studie

    Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
    19. března 2028

    Termíny zápisu do studia

    První předloženo

    První předloženo

    Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
    7. prosince 2025

    První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

    První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

    Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
    22. prosince 2025

    První zveřejněno (Aktuální)

    První zveřejněno

    Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
    7. ledna 2026

    Aktualizace studijních záznamů

    Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

    Poslední zveřejněná aktualizace

    Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
    23. ledna 2026

    Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

    Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

    Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
    21. ledna 2026

    Naposledy ověřeno

    Naposledy ověřeno

    Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
    1. prosince 2025

    Více informací

    Termíny související s touto studií

    Klíčová slova

    Další relevantní podmínky MeSH

    Další identifikační čísla studie

    Další identifikační čísla studie

    Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
    • RX-AID-CS101

    Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

    Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

    NE

    Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

    Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

    Ne

    Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

    Ne

    Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

    Nastavení souborů cookie

    Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
    «Spravovat nastavení