Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerheds- og effektundersøgelse af RXIM002 ved svære, recidiverende eller refraktære autoimmune sygdomme (RXIM002)

21. januar 2026 opdateret af: Ruijin Hospital

En klinisk undersøgelse til evaluering af sikkerheden, tolerabiliteten og den foreløbige effekt af det CD19-målrettede cirkulære RNA-produkt RXIM002 hos patienter med recidiverende eller refraktære B-celle-medierede autoimmune sygdomme

Denne fase 1, åben-label undersøgelse evaluerer sikkerheden, tolerabiliteten og den foreløbige effekt af RXIM002, en CD19-målrettet cirkulær RNA-medieret in-vivo CAR T-celleterapi, hos voksne med alvorlige, recidiverende eller refraktære B-celle-medierede autoimmune sygdomme.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Denne fase 1, åben-label, single-arm, dose-eskaleringsundersøgelse er designet til at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten, farmakokinetikken, farmakodynamikken, immunogeniciteten og den foreløbige effekt af RXIM002 hos voksne med alvorlige, recidiverende eller refraktære B-celle-medierede autoimmunsygdomme. Kvalificerede deltagere vil modtage intravenøs administration af RXIM002 og vil blive overvåget for bivirkninger, laboratorieparametre og andre sikkerhedsresultater. Undersøgelsen vil også undersøge biologisk aktivitet og potentielle kliniske responser på tværs af de inkluderede autoimmunsygdomme. Deltagerne vil blive fulgt i en defineret periode efter behandlingen for at vurdere langsigtet sikkerhed og holdbarheden af eventuelle observerede effekter. Undersøgelsen vil inkludere følgende sekventielle faser: screening, behandling og opfølgning.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
27

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Tidlig fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Kina
    • Huangpu District
      • Shanghai, Huangpu District, Kina, No. 197, Ruijin 2nd Road
        • Rekruttering
        • Ruijin Hospital
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Forsøgspersonens frivillige samtykke til at give skriftlig informeret samtykke.
  • Alder 18 til 65 år, begge køn.
  • Tilstrækkelig organfunktion, der opfylder screeningskriterierne.
  • Positiv test for kluster af differentieringsantigen 19 (CD19).

Systemisk Lupus Erythematosus (SLE) og Lupus Nephritis (LN):

  • Er blevet diagnosticeret med SLE eller LN før screening.
  • Tilstedeværelse af anti-dsDNA, anti-histone, anti-chromatin, anti-Ro (anti-SS-A), anti-La (anti-SS-B), antinukleært antistof (ANA) eller anti-Sm antistoffer ved screening.
  • Aktiv sygdom ved screening.
  • Opfylder betingelser for tilbagevendende/refraktær SLE eller LN.

Lupus Nephritis (LN):

  • Nyrebiprosiresultat, der indikerer LN.
  • Bevis for LN-sygdomsaktivitet.

Systemisk Sklerose (SSc):

  • Er blevet diagnosticeret med SSc før screening.
  • Antinukleært Antistof (ANA) positivt ved screening eller før screening. OG bevis for SSc-sygdomsaktivitet.
  • Opfylder betingelser for tilbagevendende/refraktær SSc.

Immun Trombocytopeni (ITP):

  • Er blevet diagnosticeret med refraktær ITP før screening.
  • Blodpladetal <50×10⁹/L ved screening.

Idiopatisk Inflammatorisk Myopati (IIM):

  • Er blevet diagnosticeret med IIM før screening.
  • Tilstedeværelse af mindst 1 myositis-specifikt (MSA), associeret antistof (MAA) eller ANA ved screening eller før screening.
  • Bevis for IIM-sygdomsaktivitet.
  • Opfylder betingelser for tilbagevendende/refraktær IIM.

Membranøs Nefropati (MN):

  • Er blevet diagnosticeret med MN før screening.
  • Aktive MN-patienter, der opfylder screeningskriterierne.
  • Opfylder betingelser for tilbagevendende/refraktær MN.

Autoimmun Hæmolytisk Anæmi (AIHA):

  • Er blevet diagnosticeret med AIHA før screening.
  • Aktive AIHA-patienter, der opfylder screeningskriterierne.
  • Opfylder betingelser for tilbagevendende/refraktær AIHA.

Eksklusionskriterier:

  • Aktive infektioner som hepatitis og tuberkulose.
  • Andre autoimmune sygdomme.
  • Alvorlige underliggende sygdomme som aktive maligniteter, ukontrolleret diabetes.
  • Kvindelige forsøgspersoner, der var gravide, ammede.
  • Eventuelle ukontrollerede psykiske lidelser (f.eks. skizofreni, bipolar lidelse, spiseforstyrrelser, alvorlig depression eller angstlidelse), som angivet af deltageren eller rapporteret i journalen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: RXIM002
Hver deltager i undersøgelsen vil få 2 doser af RXIM002 på hvert dosisniveau.
Biologisk: RXIM002 produkt
Inden infusion af RXIM002-produktet vil forsøgspersonerne modtage præmedicinering, hvis det er nødvendigt

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst og sværhedsgrad af dosisbegrænsende toksiciteter (DLTs)
Tidsramme: 28 dage efter første infusion med RXIM002 (dag 1)
28 dage efter første infusion med RXIM002 (dag 1)
Forekomst og sværhedsgrad af behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAEs)
Tidsramme: 52 uger efter første infusion med RXIM002 (dag 1)
52 uger efter første infusion med RXIM002 (dag 1)
CAR-positive celle Cmax
Tidsramme: 24 uger efter første infusion med RXIM002 (dag 1)
CAR-positive T-celler i perifert blod efter RXIM002-infusion, maksimal koncentration (Cmax).
24 uger efter første infusion med RXIM002 (dag 1)
CAR-positiv celle Tmax
Tidsramme: 24 uger efter første infusion med RXIM002 (dag 1)
CAR-positive T-celle-niveauer i perifert blod efter infusion af RXIM002, tid til Cmax (Tmax).
24 uger efter første infusion med RXIM002 (dag 1)
CAR-positiv celle AUC
Tidsramme: 24 uger efter RXIM002 første infusion (dag 1)
Niveauer af CAR-positive T-celler i perifert blod efter infusion af RXIM002, areal under koncentration-tid-kurven (AUC).
24 uger efter RXIM002 første infusion (dag 1)

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
LNP (Lipid Nanopartikel) Cmax
Tidsramme: 24 uger efter RXIM002 første infusion (dag 1)
LNP i perifert blod efter RXIM002-infusion, maksimal koncentration (Cmax).
24 uger efter RXIM002 første infusion (dag 1)
LNP (Lipid Nanopartikel) Tmax
Tidsramme: 24 uger efter første infusion med RXIM002 (dag 1)
LNP-niveauer i perifert blod efter RXIM002-infusion, tid til Cmax (Tmax)
24 uger efter første infusion med RXIM002 (dag 1)
LNP (Lipid Nanopartikel) AUC
Tidsramme: 24 uger efter første infusion med RXIM002 (dag 1)
LNP-niveauer i perifert blod efter RXIM002-infusion, areal under koncentration-tid-kurven (AUC).
24 uger efter første infusion med RXIM002 (dag 1)
CircleRNA Cmax
Tidsramme: 24 uger efter første infusion med RXIM002 (dag 1)
CircleRNA i perifert blod efter RXIM002 infusion, maksimal koncentration (Cmax).
24 uger efter første infusion med RXIM002 (dag 1)
CircleRNA Tmax
Tidsramme: 24 uger efter RXIM002 første infusion (dag 1)
CircleRNA-niveauer i perifert blod efter RXIM002-infusion, tid til Cmax (Tmax).
24 uger efter RXIM002 første infusion (dag 1)
CircleRNA AUC
Tidsramme: 24 uger efter første infusion med RXIM002 (dag 1)
CircleRNA-niveauer i perifert blod efter RXIM002-infusion, areal under koncentration-tid-kurven (AUC).
24 uger efter første infusion med RXIM002 (dag 1)
Systemisk lupus erythematosus (SLE) sygdomsaktivitet: Systemic Lupus Erythematosus Disease Activity Index 2000 (SLEDAI-2K)
Tidsramme: 52 uger efter første infusion med RXIM002 (dag 1)
Ændring i Systemic Lupus Erythematosus Disease Activity Index 2000 (SLEDAI-2K) scorer fra baseline op til 52 uger, en totalscore kan falde mellem 0 og 105, hvor en højere score repræsenterer en mere signifikant grad af sygdomsaktivitet.
52 uger efter første infusion med RXIM002 (dag 1)
Systemisk sklerose (SSc) sygdomsaktivitet: Modificeret rodnan hudscore (mRSS)
Tidsramme: 52 uger efter RXIM002s første infusion (dag 1)
Ændring i modificeret Rodnan hudscore (mRSS) fra baseline op til 52 uger hos SSc-patienter. Målet med mRSS er at vurdere hudtykkelse og omfanget af SSc-patienter, med en totalscore, der kan ligge mellem 0 og 51, hvor en højere score repræsenterer en mere betydelig grad af hudinvolvering.
52 uger efter RXIM002s første infusion (dag 1)
Idiopatisk inflammatorisk myopati (IIM) sygdomsaktivitet: Manuel muskeltest-8
Tidsramme: 52 uger efter første infusion med RXIM002 (dag 1)
Ændring i manuel muskeltest (MMT-8) score fra baseline til op til 52 uger hos IIM-patienter. Dette værktøj vurderer muskelstyrke ved at teste 8 proximale, distale og aksiale muskler, vurderer unilateral (scoreinterval 0-80 point) håndethedsside, hvor en lavere score repræsenterer en mere signifikant grad af muskelinddragelse.
52 uger efter første infusion med RXIM002 (dag 1)
Autoimmun hæmolytisk anæmi (AIHA) sygdomsaktivitet: Samlet Hb-terapeutisk respons
Tidsramme: 8 uger efter første infusion med RXIM002 (dag 1)
Mindst én forekomst af Hb ≥ 100 g/L, samtidig med en stigning på mindst 20 g/L fra baseline, og som ikke kan tilskrives røde blodlegemetransfusion eller andre akutte terapeutiske lægemidler
8 uger efter første infusion med RXIM002 (dag 1)
Immune trombocytopeni (ITP) sygdomsaktivitet: Samlet respons på trombocytforøgelse.
Tidsramme: 8 uger efter første infusion med RXIM002 (Dag 1)
Andelen af forsøgspersoner, hvis trombocytantal genvandt til ≥ 50 × 10^9/L, og som ikke krævede en stigning i dosis af kortikosteroid
8 uger efter første infusion med RXIM002 (Dag 1)
Lupus Nephritis (LN) sygdomsaktivitet: Andel af forsøgspersoner, der opnår Primær Effektiv Nyrerespons (PERR)
Tidsramme: 52 uger efter første infusion med RXIM002 (Dag 1)
UPCR ≤ 0,7 g/g, med eGFR ikke mere end 20 % under niveauet før lupusudbruddet eller ≥ 60 mL/min/1,73 m², og ingen behandlingssvigthendelse. Opnåelse af fuldstændigt renal respons (CRR)
52 uger efter første infusion med RXIM002 (Dag 1)
Membranøs nefropati (MN) sygdomsaktivitet: Klinisk remissionsrate
Tidsramme: 52 uger efter første infusion med RXIM002 (dag 1)
24-timers urinprotein-kvantificering < 3,5 g/dag med serumalbumin > 30 g/L og eGFR ≥ 85 % af basisværdien
52 uger efter første infusion med RXIM002 (dag 1)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Ruijin Hospital

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
RiboX Therapeutics Ltd.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
24. december 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
19. december 2027

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
19. marts 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
7. december 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
22. december 2025

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
7. januar 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
23. januar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
21. januar 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. december 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • RX-AID-CS101

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger