Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Exploratorní studie o mRNA terapii cílené na CD19 pro léčbu refrakterních autoimunitních onemocnění

14. ledna 2026 aktualizováno: Xi Zhang, MD, Xinqiao Hospital of Chongqing

Průzkumná studie o mRNA terapii cílené na CD19 pro léčbu refrakterních autoimunitních onemocnění

Autoimunitní onemocnění, jako je imunitní trombocytopenie (ITP), autoimunitní hemolytická anémie (AIHA), systémový lupus erythematodes (SLE), lupusová nefritida (LN), idiopatická zánětlivá myopatie (IIM), ulcerózní kolitida (UC) a systémová sklerodermie (SSc), jsou typem chronického invalidizujícího onemocnění charakterizovaného tím, že imunitní systém mylně napadá samotné tělo, což vede k poškození tkání a orgánové dysfunkci. Autoimunitní hematologická onemocnění, zejména obtížně léčitelná autoimunitní onemocnění, jsou typem onemocnění, které je obtížné léčit a má významný dopad na život pacientů. Ačkoli jsou v současné době k dispozici různé léčebné metody, stále existuje mnoho omezení pro autoimunitní pohlavně přenosné choroby, které usilují o dlouhodobou remisi, a je naléhavě zapotřebí dalšího výzkumu a průlomů.

Nástup vakcíny proti COVID-19 přinesl technologii LNP mRNA do zorného pole veřejnosti. Po letech vývoje se nejen skvěle prosadila ve vakcíně proti COVID-19, ale je také široce používána při léčbě a zkoumání rakoviny, vzácných onemocnění a dalších oblastí. Lipidové nanočástice (LNP) jsou v současnosti nejzralejší nevirovou doručovací platformou, schopnou chránit mRNA před degradací nukleázami, podporovat intracelulární příjem a dosáhnout účinné translace in vivo.

Jádrem technologie LNP-mRNA zaměřené na CD19 je zapouzdření mRNA kódující specifické proteiny (jako jsou proteiny související s anti-CD19) do lipidových nanočástic a jejich doručení do těla intravenózní nebo intramuskulární injekcí.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Zatím nenabíráme

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
47

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Raná fáze 1

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • 1. Věkové rozmezí 14–70 let (včetně hranice), pohlaví neomezeno;
  • 2. Skóre KPS > 60 bodů, předpokládaná délka života delší než 6 měsíců;
  • 3. Pacienti mužského a ženského pohlaví vhodného věku musí používat spolehlivé metody antikoncepce před vstupem do studie, během výzkumu až do 30 dnů po ukončení podávání léku; Spolehlivé antikoncepční metody určí hlavní výzkumníci nebo určení pracovníci;
  • 4. Ti, kteří mohou porozumět této studii a podepsali informovaný souhlas.
  • 5. Před screeningem (na výchozí úrovni) musí být splněny odpovídající podmínky;
  • 6. Indikace pro závažná, opakující se nebo refrakterní onemocnění související s imunitou, včetně imunitní trombocytopenie (ITP), autoimunitní hemolytické anémie (AIHA), systémového lupus erythematodes (SLE), systémové sklerózy (SSc) atd., splňují odpovídající kritéria pro zařazení; U jiných typů onemocnění výzkumníci posoudí, zda splňují požadavky pro zařazení, po důkladném vyhodnocení rizik a přínosů na základě léčebných potřeb pacienta.

Kritéria pro vyloučení:

  • 1) Účastníci studie, kteří jsou alergičtí nebo přecitlivělí na jakoukoli složku zkoumaného léku, včetně těch, kteří jsou alergičtí na mRNA vakcíny nebo jiné RNA LNP produkty.
  • 2) Přítomnost jakékoli aktivní infekce vyžadující antibiotickou léčbu, která nebyla kontrolována alespoň jeden týden před podáním D1.
  • 3) Zhoubné nádory diagnostikované v prvních 2 letech screeningu jsou vyloučeny, s výjimkou adekvátně léčeného bazocelulárního karcinomu kůže, spinocelulárního karcinomu nebo karcinomu děložního čípku in situ.
  • 4) Nekontrolované ischemické onemocnění srdce, včetně nestabilní anginy pectoris v předchozích 6 měsících screeningu, nebo důkaz aktivního ischemického onemocnění srdce na elektrokardiogramu.
  • 5) Srdeční selhání New York Heart Association (NYHA) stupně III–IV.
  • 6) Účastníci studie s kombinovanou aktivní infekcí virem hepatitidy B (HBV) [definováno jako pozitivní povrchový antigen (HBsAg) a pozitivní HBV DNA (detekováno PCR)].
  • 7) Účastníci studie s kombinovanou aktivní infekcí virem hepatitidy C (HCV) (definováno jako pozitivní HCV RNA (detekováno PCR), bez ohledu na stav protilátek proti HCV).
  • 8) Infekce virem lidské imunodeficience (HIV) nebo anamnéza infekce HIV.
  • 9) Účastníci studie, u kterých byly pozitivní specifické protilátky proti Treponema pallidum.
  • 10) Může být přítomna aktivní infekce Mycobacterium tuberculosis.
  • 11) Ženy, které jsou aktuálně těhotné, kojí nebo plánují otěhotnět.
  • 12) Kombinace závažných nebo nedávno (<2 měsíce) diagnostikovaných zdravotních stavů, podle posouzení výzkumníků, může ovlivnit toleranci účastníků studie ke zkoumanému léku nebo jejich schopnost dokončit proces studie.
  • 13) Podání živé atenuované vakcíny nebo proteinové subjednotkové vakcíny do 30 dnů před prvním podáním studijního léku.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: in vivo CAR-T lék na bázi LNP-mRNA, eskalace dávky
Lék: in vivo CAR-T léčivo na bázi LNP-mRNA
in vivo CAR-T lék založený na LNP-mRNA
Experimentální: in vivo CAR-T léčivo na bázi LNP-mRNA, prodloužená dávka
Lék: in vivo CAR-T léčivo na bázi LNP-mRNA
in vivo CAR-T lék založený na LNP-mRNA

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Výskyt dávkově limitující toxicity (DLT)
Časové okno: Do 28 dnů po počáteční léčbě
Do 28 dnů po počáteční léčbě
Maximální tolerovaná dávka (MTD) nebo optimální biologická dávka (OBD)
Časové okno: Během dokončení studie, v průměru 2 roky
Během dokončení studie, v průměru 2 roky

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Hodnocení účinnosti: stupeň remise onemocnění
Časové okno: Do 24 týdnů po počáteční léčbě
Do 24 týdnů po počáteční léčbě
Farmakodynamické charakteristiky: Rychlost clearance B buněk
Časové okno: Do 28 dnů po počáteční léčbě
Do 28 dnů po počáteční léčbě

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Xinqiao Hospital of Chongqing

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. ledna 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. ledna 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
31. prosince 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
2. ledna 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
14. ledna 2026

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
23. ledna 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
23. ledna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
14. ledna 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. ledna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • CD19 for Autoimmune diseases

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení