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Explorative Studie zur mRNA-Therapie gegen CD19 zur Behandlung refraktärer Autoimmunerkrankungen

14. Januar 2026 aktualisiert von: Xi Zhang, MD, Xinqiao Hospital of Chongqing

Exploratorische Studie zur mRNA-Therapie gegen CD19 zur Behandlung refraktärer Autoimmunerkrankungen

Autoimmunerkrankungen wie Immunthrombozytopenie (ITP), Autoimmunhämolytische Anämie (AIHA), systemischer Lupus erythematodes (SLE), Lupusnephritis (LN), idiopathische entzündliche Myopathie (IIM), Colitis ulcerosa (UC) und systemische Sklerose (SSc) sind eine Art chronischer, behindernder Erkrankungen, die dadurch gekennzeichnet sind, dass das Immunsystem fälschlicherweise den eigenen Körper angreift, was zu Gewebeschäden und Organfunktionsstörungen führt. Autoimmunhämatologische Erkrankungen, insbesondere schwer zu behandelnde Autoimmunerkrankungen, sind eine Art von Krankheit, die schwer zu behandeln ist und erhebliche Auswirkungen auf das Leben der Patienten hat. Obwohl derzeit verschiedene Behandlungsmethoden verfügbar sind, gibt es immer noch viele Einschränkungen bei Autoimmunerkrankungen, die auf eine langfristige Remission abzielen, und weitere Forschung und Durchbrüche sind dringend erforderlich.

Das Aufkommen des COVID-19-Impfstoffs hat die LNP-mRNA-Technologie ins öffentliche Bewusstsein gebracht. Nach Jahren der Entwicklung glänzt sie nicht nur im COVID-19-Impfstoff, sondern wird auch in der Behandlung und Erforschung von Krebs, seltenen Krankheiten und anderen Bereichen weit verbreitet eingesetzt. Lipid-Nanopartikel (LNP) sind derzeit die ausgereifteste nicht-virale Verabreichungsplattform, die in der Lage ist, mRNA vor Nuklease-Abbau zu schützen, die zelluläre Aufnahme zu fördern und eine effiziente Translation im Körper zu erreichen.

Der Kern der LNP-mRNA-Technologie, die auf CD19 abzielt, besteht darin, die mRNA, die für spezifische Proteine (wie anti-CD19 verwandte Proteine) kodiert, in Lipid-Nanopartikel zu verpacken und sie dem Körper durch intravenöse oder intramuskuläre Injektion zuzuführen.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
47

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Frühphase 1

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • 1. Altersbereich von 14-70 Jahren (einschließlich Schwellenwert), Geschlecht nicht beschränkt;
  • 2. KPS-Score >60 Punkte, Lebenserwartung größer als 6 Monate;
  • 3. Männliche und weibliche Patienten im entsprechenden Alter müssen vor Studienbeginn, während des Forschungsprozesses bis 30 Tage nach Absetzen der Medikation zuverlässige Verhütungsmethoden anwenden; Zuverlässige Verhütungsmethoden werden von den Hauptforschern oder beauftragtem Personal bestimmt;
  • 4. Personen, die dieses Experiment verstehen können und die Einwilligungserklärung unterschrieben haben.
  • 5. Vor dem Screening (zum Ausgangszeitpunkt) sollten entsprechende Bedingungen erfüllt sein;
  • 6. Indikationen für schwere, wiederkehrende oder refraktäre immunbedingte Erkrankungen, einschließlich immunthrombozytopenischer Purpura (ITP), autoimmunhämolytischer Anämie (AIHA), systemischem Lupus erythematodes (SLE), systemischer Sklerose (SSc) usw., erfüllen die entsprechenden Einschlusskriterien; Bei anderen Krankheitstypen werden die Forscher nach umfassender Bewertung der Risiken und Vorteile basierend auf den Behandlungsbedürfnissen des Patienten beurteilen, ob sie die Einschlussanforderungen erfüllen.

Ausschlusskriterien:

  • 1) Studienteilnehmer, die gegen eine beliebige Komponente des Prüfpräparats allergisch oder überempfindlich sind, einschließlich solcher, die gegen Messenger-RNA (mRNA)-Impfstoffe oder andere RNA-LNP-Produkte allergisch sind.
  • 2) Vorliegen von aktiven Infektionen, die eine Antibiotikabehandlung erfordern und mindestens eine Woche vor D1-Gabe nicht kontrolliert wurden.
  • 3) Innerhalb der ersten 2 Jahre nach dem Screening diagnostizierte bösartige Tumore sind ausgeschlossen, außer adäquat behandelter Hautbasalzellkarzinome, Plattenepithelkarzinome oder Zervixkarzinome in situ.
  • 4) Unkontrollierte ischämische Herzkrankheit, einschließlich instabiler Angina pectoris innerhalb der letzten 6 Monate vor dem Screening oder Nachweis einer aktiven ischämischen Herzkrankheit im Elektrokardiogramm.
  • 5) Herzinsuffizienz der Klasse III-IV nach der New York Heart Association (NYHA).
  • 6) Studienteilnehmer mit kombinierter aktiver Hepatitis-B-Virus (HBV)-Infektion [definiert als Oberflächenantigen (HBsAg) positiv und HBV-DNA positiv (durch PCR nachgewiesen)].
  • 7) Studienteilnehmer mit kombinierter aktiver Hepatitis-C-Virus (HCV)-Infektion (definiert als HCV-RNA positiv (durch PCR nachgewiesen), unabhängig vom Anti-HCV-Antikörperstatus).
  • 8) Humanes Immundefizienz-Virus (HIV)-Infektion oder HIV-Infektionsanamnese.
  • 9) Studienteilnehmer, die positiv auf Treponema-pallidum-spezifische Antikörper getestet wurden.
  • 10) Mögliche aktive Infektion mit Mycobacterium tuberculosis.
  • 11) Frauen, die derzeit schwanger sind, stillen oder eine Schwangerschaft planen.
  • 12) Kombination mit schweren oder kürzlich (<2 Monate) diagnostizierten Erkrankungen, die nach Einschätzung der Forscher die Toleranz der Studienteilnehmer gegenüber dem Prüfpräparat oder ihre Fähigkeit zur Durchführung des Studienprozesses beeinträchtigen könnten.
  • 13) Erhalt von attenuierter Lebendimpfstoff- oder Proteinuntereinheitsimpfstoff innerhalb von 30 Tagen vor der ersten Studienmedikation.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: in vivo CAR-T-Wirkstoff auf Basis von LNP-mRNA, Eskalationsdosis
Arzneimittel: in vivo CAR-T-Medikament auf Basis von LNP-mRNA
in vivo CAR-T-Wirkstoff auf Basis von LNP-mRNA
Experimental: in vivo CAR-T-Wirkstoff auf Basis von LNP-mRNA, erweiterte Dosis
Arzneimittel: in vivo CAR-T-Medikament auf Basis von LNP-mRNA
in vivo CAR-T-Wirkstoff auf Basis von LNP-mRNA

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Die Inzidenz der dosislimitierenden Toxizität (DLT)
Zeitfenster: Innerhalb von 28 Tagen nach der Erstbehandlung
Innerhalb von 28 Tagen nach der Erstbehandlung
Maximal tolerierte Dosis (MTD) oder optimale biologische Dosis (OBD)
Zeitfenster: Bis zum Studienabschluss, durchschnittlich 2 Jahre
Bis zum Studienabschluss, durchschnittlich 2 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Wirksamkeitsbewertung: Grad der Krankheitsremission
Zeitfenster: Innerhalb von 24 Wochen nach der Erstbehandlung
Innerhalb von 24 Wochen nach der Erstbehandlung
Pharmakodynamische Eigenschaften: B-Zell-Clearance-Rate
Zeitfenster: Innerhalb von mindestens 28 Tagen nach der Erstbehandlung
Innerhalb von mindestens 28 Tagen nach der Erstbehandlung

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Xinqiao Hospital of Chongqing

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. Januar 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Januar 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
31. Dezember 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
2. Januar 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
14. Januar 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
23. Januar 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
23. Januar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
14. Januar 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Januar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • CD19 for Autoimmune diseases

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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