Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Eksplorativ undersøgelse af mRNA-terapi rettet mod CD19 til behandling af refraktære autoimmune sygdomme

14. januar 2026 opdateret af: Xi Zhang, MD, Xinqiao Hospital of Chongqing

Undersøgende studie om mRNA-terapi rettet mod CD19 til behandling af refraktære autoimmune sygdomme

Autoimmunsygdomme, såsom immun trombocytopeni (ITP), immun hæmolytisk anæmi (AIHA), systemisk lupus erythematosus (SLE), lupus nephritis (LN), idiopatisk inflammatorisk myopati (IIM), ulcerøs colitis (UC) og systemisk sklerose (SSc), er en type kronisk invalidiserende sygdom, der er karakteriseret ved, at immunsystemet fejlagtigt angriber kroppen selv, hvilket fører til vævsskade og organdysfunktion. Autoimmune hæmatologiske sygdomme, især svært behandlingskrævende autoimmune sygdomme, er en type sygdom, der er vanskelig at behandle og har en betydelig indvirkning på patienternes liv. Selvom der i øjeblikket er forskellige behandlingsmetoder tilgængelige, er der stadig mange begrænsninger ved autoimmune seksuelt overførte sygdomme, der sigter mod langvarig remission, og yderligere forskning og gennembrud er presserende nødvendige.

COVID-19-vaccinens ankomst har bragt LNP mRNA-teknologien ind i offentlighedens synsfelt. Efter årtiers udvikling skinner den ikke kun strålende i COVID-19-vaccinen, men anvendes også bredt i behandlingen og udforskningen af kræft, sjældne sygdomme og andre områder. Lipidnanopartikler (LNP) er i øjeblikket den mest modne ikke-virale leveringsplatform, der er i stand til at beskytte mRNA mod nuklease-nedbrydning, fremme intracellulær optagelse og opnå effektiv translation in vivo.

Kernen i LNP-mRNA-teknologien rettet mod CD19 er at indkapsle mRNA'et, der koder for specifikke proteiner (såsom anti-CD19-relaterede proteiner), i lipidnanopartikler og levere dem til kroppen gennem intravenøs eller intramuskulær injektion.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
47

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Tidlig fase 1

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • 1. Aldersinterval 14-70 år (inklusive tærskelværdi), køn ikke begrænset;
  • 2. KPS-score >60 point, forventet levetid over 6 måneder;
  • 3. Mandlige og kvindelige patienter i passende alder skal anvende pålidelige præventionsmetoder inden forsøgets start, under forsøgsforløbet og indtil 30 dage efter ophør af medicin; Pålidelige præventionsmetoder fastsættes af hovedforskerne eller udpeget personale;
  • 4. Personer, der kan forstå dette forsøg og har underskrevet informeret samtykkeerklæring.
  • 5. Før screening (på baseline) skal tilsvarende betingelser være opfyldt;
  • 6. Indikationer for svære, tilbagevendende eller refraktære immunsygdomme, herunder immun trombocytopeni (ITP), autoimmun hæmolytisk anæmi (AIHA), systemisk lupus erythematosus (SLE), systemisk sklerose (SSc) mv., opfylder tilsvarende inklusionskriterier; For andre sygdomstyper vil forskerne vurdere, om de opfylder inklusionskravene efter en fuldstændig evaluering af risici og fordele baseret på patientens behandlingsbehov.

Eksklusionskriterier:

  • 1) Studiedeltagere, der er allergiske eller overfølsomme over for enhver komponent af undersøgelsesmedicinen, herunder personer med allergi over for mRNA-vacciner eller andre RNA-LNP-produkter.
  • 2) Samtidig aktiv infektion, der kræver antibiotikabehandling og ikke har været kontrolleret i mindst én uge før D1-dosering.
  • 3) Maligne tumorer diagnosticeret inden for de første 2 år af screening udelukkes, undtagen adækvat behandlet hudbasalcellekarcinom, pladecellekarcinom eller cervikal cancer in situ.
  • 4> Ukontrolleret iskæmisk hjertesygdom, inklusiv ustabil angina pectoris inden for de foregående 6 måneder af screening, eller tegn på aktiv iskæmisk hjertesygdom på EKG.
  • 5) New York Heart Association (NYHA) grad III-IV hjertesvigt.
  • 6) Studiedeltagere med samtidig aktiv hepatitis B-virus (HBV) infektion [defineret som overfladeantigen (HBsAg) positiv og HBV-DNA positiv (påvist ved PCR)].
  • 7) Studiedeltagere med samtidig aktiv hepatitis C-virus (HCV) infektion (defineret som HCV-RNA positiv (påvist ved PCR), uanset anti-HCV-antistofstatus).
  • 8) Human immundefektvirus (HIV) infektion eller tidligere HIV-infektion.
  • 9) Studiedeltagere med positivt testresultat for Treponema pallidum-specifikke antistoffer.
  • 10) Mulig aktiv infektion med Mycobacterium tuberculosis.
  • 11) Kvinder, der er gravide, ammer eller planlægger at blive gravide.
  • 12) Samtidig svær eller for nylig (<2 måneder) diagnosticeret medicinsk tilstand, som efter forskernes vurdering kan påvirke studiedeltagernes tolerance over for undersøgelsesmedicinen eller deres evne til at gennemføre forsøgsforløbet.
  • 13) Modtaget levende svækket vaccine eller proteinsubenhedsvaccine inden for 30 dage før første undersøgelsesmedicin.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: in vivo CAR-T-lægemiddel baseret på LNP-mRNA, eskalering af dosis
Medicin: in vivo CAR-T-medicin baseret på LNP-mRNA
in vivo CAR-T-medicin baseret på LNP-mRNA
Eksperimentel: in vivo CAR-T-lægemiddel baseret på LNP-mRNA, Udvidet dosis
Medicin: in vivo CAR-T-medicin baseret på LNP-mRNA
in vivo CAR-T-medicin baseret på LNP-mRNA

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Hyppigheden af dosisbegrænsende toksicitet (DLT)
Tidsramme: Inden for 28 dage efter den indledende behandling
Inden for 28 dage efter den indledende behandling
Maksimalt tolereret dosis (MTD) eller optimal biologisk dosis (OBD)
Tidsramme: Gennem studiefærdiggørelse, i gennemsnit 2 år
Gennem studiefærdiggørelse, i gennemsnit 2 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Effektvurdering: grad af sygdomsremission
Tidsramme: Inden for 24 uger efter den indledende behandling
Inden for 24 uger efter den indledende behandling
Farmakodynamiske egenskaber: B-celleklareringsrate
Tidsramme: Inden for mindst 28 dage efter den indledende behandling
Inden for mindst 28 dage efter den indledende behandling

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Xinqiao Hospital of Chongqing

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. januar 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. januar 2028

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
31. december 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
2. januar 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
14. januar 2026

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
23. januar 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
23. januar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
14. januar 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. januar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • CD19 for Autoimmune diseases

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger