Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení bezpečnosti a účinnosti genové terapie LX111 u pacientů s DME

9. března 2026 aktualizováno: Xiaodong Sun, Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Exploratorní klinická studie hodnotící genovou terapii LX111 u pacientů s diabetickým makulárním edémem (DME)

Cílem této studie je vyhodnotit bezpečnost a účinnost léčby DME přípravkem LX111. Tato studie zahrne účastníky ve věku ≥ 18 let, kteří obdrží jednu jednostrannou intravitreální (IVT) injekci přípravku LX111 za účelem vyhodnocení jeho bezpečnosti a účinnosti.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Tato studie je prospektivní, multicentrická, dávkově rozsáhlá studie s cílem vyhodnotit bezpečnost a účinnost přípravku LX111 u účastníků s DME. Studie bude probíhat ve dvou částech: Potvrzení dávky a Rozšíření dávky.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
32

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Raná fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.
  • Jméno: Li Su
  • Telefonní číslo: +86 02136126254
  • E-mail: li.su@shgh.cn

Studijní místa

  • Čína
      • Shanghai, Čína
        • Nábor
        • Shanghai General Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Li Su
        • Kontakt:
          • Li Su
          • Telefonní číslo: +86 02136126254
          • E-mail: li.su@shgh.cn
      • Shanghai, Čína
        • Zatím nenabíráme
        • Zhongshan hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Yuanzhi Yuan

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zařazení:

  1. Ochota podepsat informovaný souhlas a účastnit se následných kontrol;
  2. Věk ≥ 18 let;
  3. Diabetes mellitus 1. nebo 2. typu s makulárním ztluštěním sekundárně k DME zahrnující centrum fovey;
  4. CST ≥ 300 µm ve studovaném oku při screeningu;
  5. BCVA ETDRS písmena mezi 19 a 73;
  6. Účastníci museli dostat anti-VEGF terapii do 12 měsíců před screeningem a prokázat významnou odpověď;
  7. Mužští účastníci, jejichž partnerka je plodná žena, nebo ženské účastnice, které jsou plodné, souhlasí s používáním účinných antikoncepčních opatření od screeningového období do poslední následné kontroly.

Kritéria vyloučení:

  1. Aktivní proliferativní diabetická retinopatie (PDR);
  2. Přítomnost irisové neovaskularizace ve studovaném oku při screeningu;
  3. Retinální laserová fotokoagulace ve studovaném oku do 3 měsíců před screeningem;
  4. Předchozí genová terapie ve studovaném oku;
  5. Studované oko bylo léčeno intravitreálním dexamethasonovým implantátem (Ozurdex®) do 6 měsíců před screeningem.
  6. Systémová anti-VEGF léčba do 3 měsíců před screeningem;
  7. Přijetí experimentálního léku, látky, zařízení nebo terapie (okulární nebo neokulární) do 3 měsíců (nebo alespoň 5 poločasů, podle toho, co je delší) před screeningem;

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: LX111 Postupné zvyšování dávky až na 2 úrovně dávkování
Kvalifikovaní účastníci obdrží jednu jednostrannou intravitreální injekci přípravku LX111 v den 0.
Genetický: Injekce LX111
LX111 je rAAV genový terapeutický vektor nesoucí kódující sekvenci pro VEGF-trap.
Experimentální: LX111 Expanze dávky Dávka 1
Kvalifikovaní účastníci obdrží jednu jednostrannou intravitreální injekci přípravku LX111 v den 0.
Genetický: Injekce LX111
LX111 je rAAV genový terapeutický vektor nesoucí kódující sekvenci pro VEGF-trap.
Experimentální: LX111 Dávková expanze Dávka 2
Kvalifikovaní účastníci obdrží v den 0 jednu jednostrannou intravitreální injekci přípravku LX111.
Genetický: Injekce LX111
LX111 je rAAV genový terapeutický vektor nesoucí kódující sekvenci pro VEGF-trap.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Toxicita omezující dávku
Časové okno: 4 týdny
Výskyt DLT v každé skupině dávky.
4 týdny
Nežádoucí účinky a vážné nežádoucí účinky v očích a v celém těle do 364 dnů po léčbě LX111
Časové okno: 52 týdnů
Výskyt nežádoucích účinků a závažných nežádoucích účinků do 52 týdnů od Intravitreální injekce LX111 v každé skupině dávky.
52 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průměrné změny v BCVA z základní linie
Časové okno: 12 týdnů, 36 týdnů, 52 týdnů
Průměrné změny skóre BCVA na grafu ETDRS v různých časových bodech po ošetření LX111 ve srovnání s výchozím stavem.
12 týdnů, 36 týdnů, 52 týdnů
Průměrné změny v tloušťce centrálního subfieldu (CST) z základní linie
Časové okno: 12 týdnů, 36 týdnů, 52 týdnů
Průměrné změny CST při různých časových bodech po ošetření LX111 ve srovnání s výchozím hodnotou.
12 týdnů, 36 týdnů, 52 týdnů
Procento účastníků, kteří obdrželi doplňkovou injekci anti-VEGF do 52 týdnů po léčbě LX111
Časové okno: 52 týdnů
Podíl účastníků, kteří obdrželi doplňkovou injekci anti-VEGF do 52 týdnů po léčbě přípravkem LX111
52 týdnů
Podíl účastníků dosahujících zlepšení nebo zhoršení DR ve studovaném oku podle ETDRS-DRSS na ultraširokoúhlé fundus fotografii.
Časové okno: 52 týdnů
Pro vyhodnocení účinku přípravku LX111 na DR (ETDRS-DRSS) v průběhu času.
52 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Innostellar Biotherapeutics Co.,Ltd

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. března 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. září 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. září 2031

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
15. ledna 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
15. ledna 2026

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
23. ledna 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
10. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
9. března 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • LX111-01

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení