Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení bezpečnosti a účinnosti genové terapie LX111 u pacientů s DME

9. března 2026 aktualizováno: Xiaodong Sun, Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Exploratorní klinická studie hodnotící genovou terapii LX111 u pacientů s diabetickým makulárním edémem (DME)

Cílem této studie je vyhodnotit bezpečnost a účinnost léčby DME přípravkem LX111. Tato studie zahrne účastníky ve věku ≥ 18 let, kteří obdrží jednu jednostrannou intravitreální (IVT) injekci přípravku LX111 za účelem vyhodnocení jeho bezpečnosti a účinnosti.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie je prospektivní, multicentrická, dávkově rozsáhlá studie s cílem vyhodnotit bezpečnost a účinnost přípravku LX111 u účastníků s DME. Studie bude probíhat ve dvou částech: Potvrzení dávky a Rozšíření dávky.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

32

Fáze

  • Raná fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Li Su
  • Telefonní číslo: +86 02136126254
  • E-mail: li.su@shgh.cn

Studijní místa

  • Čína
      • Shanghai, Čína
        • Nábor
        • Shanghai General Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Li Su
        • Kontakt:
          • Li Su
          • Telefonní číslo: +86 02136126254
          • E-mail: li.su@shgh.cn
      • Shanghai, Čína
        • Zatím nenabíráme
        • Zhongshan Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Yuanzhi Yuan

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zařazení:

  1. Ochota podepsat informovaný souhlas a účastnit se následných kontrol;
  2. Věk ≥ 18 let;
  3. Diabetes mellitus 1. nebo 2. typu s makulárním ztluštěním sekundárně k DME zahrnující centrum fovey;
  4. CST ≥ 300 µm ve studovaném oku při screeningu;
  5. BCVA ETDRS písmena mezi 19 a 73;
  6. Účastníci museli dostat anti-VEGF terapii do 12 měsíců před screeningem a prokázat významnou odpověď;
  7. Mužští účastníci, jejichž partnerka je plodná žena, nebo ženské účastnice, které jsou plodné, souhlasí s používáním účinných antikoncepčních opatření od screeningového období do poslední následné kontroly.

Kritéria vyloučení:

  1. Aktivní proliferativní diabetická retinopatie (PDR);
  2. Přítomnost irisové neovaskularizace ve studovaném oku při screeningu;
  3. Retinální laserová fotokoagulace ve studovaném oku do 3 měsíců před screeningem;
  4. Předchozí genová terapie ve studovaném oku;
  5. Studované oko bylo léčeno intravitreálním dexamethasonovým implantátem (Ozurdex®) do 6 měsíců před screeningem.
  6. Systémová anti-VEGF léčba do 3 měsíců před screeningem;
  7. Přijetí experimentálního léku, látky, zařízení nebo terapie (okulární nebo neokulární) do 3 měsíců (nebo alespoň 5 poločasů, podle toho, co je delší) před screeningem;

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: LX111 Postupné zvyšování dávky až na 2 úrovně dávkování
Kvalifikovaní účastníci obdrží jednu jednostrannou intravitreální injekci přípravku LX111 v den 0.
Genetický: Injekce LX111
LX111 je rAAV genový terapeutický vektor nesoucí kódující sekvenci pro VEGF-trap.
Experimentální: LX111 Expanze dávky Dávka 1
Kvalifikovaní účastníci obdrží jednu jednostrannou intravitreální injekci přípravku LX111 v den 0.
Genetický: Injekce LX111
LX111 je rAAV genový terapeutický vektor nesoucí kódující sekvenci pro VEGF-trap.
Experimentální: LX111 Dávková expanze Dávka 2
Kvalifikovaní účastníci obdrží v den 0 jednu jednostrannou intravitreální injekci přípravku LX111.
Genetický: Injekce LX111
LX111 je rAAV genový terapeutický vektor nesoucí kódující sekvenci pro VEGF-trap.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Toxicita omezující dávku
Časové okno: 4 týdny
Výskyt DLT v každé skupině dávky.
4 týdny
Nežádoucí účinky a vážné nežádoucí účinky v očích a v celém těle do 364 dnů po léčbě LX111
Časové okno: 52 týdnů
Výskyt nežádoucích účinků a závažných nežádoucích účinků do 52 týdnů od Intravitreální injekce LX111 v každé skupině dávky.
52 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průměrné změny v BCVA z základní linie
Časové okno: 12 týdnů, 36 týdnů, 52 týdnů
Průměrné změny skóre BCVA na grafu ETDRS v různých časových bodech po ošetření LX111 ve srovnání s výchozím stavem.
12 týdnů, 36 týdnů, 52 týdnů
Průměrné změny v tloušťce centrálního subfieldu (CST) z základní linie
Časové okno: 12 týdnů, 36 týdnů, 52 týdnů
Průměrné změny CST při různých časových bodech po ošetření LX111 ve srovnání s výchozím hodnotou.
12 týdnů, 36 týdnů, 52 týdnů
Procento účastníků, kteří obdrželi doplňkovou injekci anti-VEGF do 52 týdnů po léčbě LX111
Časové okno: 52 týdnů
Podíl účastníků, kteří obdrželi doplňkovou injekci anti-VEGF do 52 týdnů po léčbě přípravkem LX111
52 týdnů
Podíl účastníků dosahujících zlepšení nebo zhoršení DR ve studovaném oku podle ETDRS-DRSS na ultraširokoúhlé fundus fotografii.
Časové okno: 52 týdnů
Pro vyhodnocení účinku přípravku LX111 na DR (ETDRS-DRSS) v průběhu času.
52 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Spolupracovníci

Innostellar Biotherapeutics Co.,Ltd

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. března 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. září 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. září 2031

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. ledna 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. ledna 2026

První zveřejněno (Aktuální)

23. ledna 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

10. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

9. března 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další identifikační čísla studie

  • LX111-01

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Injekce LX111

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Indonesia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit