Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Vliv léčby Elexacaftorem-Tezacaftorem-Ivacaftorem na metabolické, epigenetické a fekální mikrobiální profily u osob s cystickou fibrózou.

23. ledna 2026 aktualizováno: Vito Terlizzi, Meyer Children's Hospital IRCCS

Dopad léčby Elexacaftorem-Tezacaftorem-Ivacaftorem na metabolické, epigenetické a fekální mikrobiální profily u osob s cystickou fibrózou.

Cystická fibróza (CF) je genetické onemocnění postihující více orgánů a systémů. V posledních letech uvedení modulátorů CFTR proteinu na trh, jako je kombinace Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor (ETI), významně zlepšilo kvalitu života a prognózu pacientů. ETI, který je v současnosti v Itálii předepisován pacientům s CF starším šesti let s alespoň jednou mutací F508del, prokázal zlepšení plicních funkcí, nutričního stavu a snížení plicních exacerbací. V nadcházejících měsících bude ETI předepisovatelné pacientům ve věku $\ge$ 2 let s alespoň jednou mutací F508del; navíc EMA nedávno schválila jeho použití u všech pacientů ve věku $\ge$ 2 let, včetně těch s mutacemi jinými než F508del (kromě pacientů s homozygotními mutacemi třídy I). Nedávné studie také poukazují na dopad na systémový metabolismus s nárůstem hladin cholesterolu v krvi, krevního tlaku a nutričního stavu, což vede k výraznému nárůstu počtu pacientů s obezitou. To by mohlo vést ke zvýšenému dlouhodobému kardiovaskulárnímu riziku, zejména u dětí s CF. Kromě toho rané údaje ukazují, že ETI také vyvolává změny ve střevní mikrobiotě a epigenetické modifikace změnou metylace DNA, zejména u genů klíčových pro vznik komplikací souvisejících s CF, jako je diabetes. Střevní mikrobiota pacientů s CF se liší od mikrobioty zdravých kontrol a ETI zřejmě zlepšuje mikrobiální diverzitu, zatímco snižuje střevní zánět a geny rezistence na antibiotika. Ačkoli nežádoucí účinky související s ETI jsou většinou mírné a podobné typickým příznakům respirační exacerbace (kašel, bolest hlavy, faryngodynie nebo přechodný bronchospasmus), byly hlášeny i znepokojující vedlejší účinky, jako jsou neuropsychiatrické účinky, nitrolební hypertenze nebo selhání jater. V současné době nelze předpovědět, kteří pacienti jsou vystaveni vyššímu riziku nežádoucích účinků, ale je známo, že některé z nich souvisejí s hladinami jednotlivých složek ETI v krvi. Proto by sledování těchto hladin mohlo být užitečné pro optimalizaci dávkování a snížení rizika nežádoucích účinků. Navzdory publikaci četných studií z reálného světa o účinnosti a bezpečnosti ETI a sdílení nedávných standardů péče o pacienty s CF na modulační terapii jsou žádoucí prospektivní studie, zejména v pediatrické populaci. Ty jsou potřebné ke sledování metabolických a epigenetických parametrů, jakož i změn ve fekální mikrobiotě, a jejich korelaci s hladinami jednotlivých složek ETI v krvi.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
150

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Itálie
      • Florence, Itálie, 5016
        • Nábor
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico
        • Kontakt:
    • Bari
      • Bari, Bari, Itálie
        • Zatím nenabíráme
        • Centro per la Fibrosi Cistica, Azienda Universitaria Ospedaliera Consorziale Policlinico
        • Kontakt:
    • Milano
      • Milan, Milano, Itálie
        • Zatím nenabíráme
        • Dipartimento di Pediatria, Centro Fibrosi Cistica, Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
        • Kontakt:
    • Napoli
      • Napoli, Napoli, Itálie
        • Zatím nenabíráme
        • Unità Pediatrica, Dipartimento di Scienze Mediche Traslazionali, Centro di Riferimento Regionale per la Fibrosi Cistica, Università degli Studi di Napoli Federico II
        • Kontakt:
    • Roma
      • Roma, Roma, Itálie
        • Zatím nenabíráme
        • Ospedale pediatrico Bambino Gesù, IRCCS, Dipartimento Pediatrico Universitario Ospedaliero, UOC Pneumologia e Fibrosi Cistica
        • Kontakt:
    • Torino
      • Torino, Torino, Itálie
        • Zatím nenabíráme
        • Centro per la Fibrosi Cistica, Ospedale Infantile Regina Margherita
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Studie bude zahrnovat pacienty s CF před a po terapii ETI, kteří budou sledováni v zapojených italských centrech pro CF.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti s CF, jakéhokoli věku, kteří se chystají zahájit léčbu ETI, v souladu s marketingovým povolením italských legislativních směrnic, sledovaných v účastnících se centrech CF.
  • Získání informovaného souhlasu.

Kritéria pro vyloučení:

  • Pacienti s CF, kteří nejsou v léčbě ETI, a pacienti s CF, kteří již jsou v léčbě ETI.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Rozdíl v úrovni metylace DNA před zahájením a po zahájení terapie
Časové okno: výchozí hodnota, 3, 6, 9, 12, 24 měsíců po podání Elexacaftoru, Tezacaftoru, Ivacaftoru
výchozí hodnota, 3, 6, 9, 12, 24 měsíců po podání Elexacaftoru, Tezacaftoru, Ivacaftoru

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Rozdíl v hladinách mastných kyselin, aminokyselin, cukrů a cytokinů v séru.
Časové okno: výchozí hodnota, 3, 6, 9, 12, 24 měsíců po podání Elexacaftoru, Tezacaftoru, Ivacaftoru
výchozí hodnota, 3, 6, 9, 12, 24 měsíců po podání Elexacaftoru, Tezacaftoru, Ivacaftoru
Korelace mezi hladinami mastných kyselin, aminokyselin, cukrů a cytokinů v séru a plazmatickými hladinami jednotlivých složek trojité modulační terapie (Elexacaftor, Tezacaftor, Ivacaftor)
Časové okno: výchozí stav, 3, 6, 9, 12, 24 měsíců po podání Elexacaftoru, Tezacaftoru, Ivacaftoru
výchozí stav, 3, 6, 9, 12, 24 měsíců po podání Elexacaftoru, Tezacaftoru, Ivacaftoru

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Meyer Children's Hospital IRCCS

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
2. prosince 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
30. listopadu 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
30. dubna 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
15. ledna 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
15. ledna 2026

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
23. ledna 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
26. ledna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
23. ledna 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. dubna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • MEM-ETI

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení