Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Indvirkningen af Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor-behandling på metaboliske, epigenetiske og fækale mikrobiota-profiler hos personer med cystisk fibrose.

23. januar 2026 opdateret af: Vito Terlizzi, Meyer Children's Hospital IRCCS

Effekten af Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor-behandling på metaboliske, epigenetiske og fækale mikrobiota-profiler hos personer med cystisk fibrose.

Cystisk fibrose (CF) er en genetisk sygdom, der påvirker flere organer og systemer. I de seneste år har markedsføringen af CFTR-proteinmodulatormedicin, såsom kombinationen Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor (ETI), væsentligt forbedret patienternes livskvalitet og prognose. ETI, som i øjeblikket er ordineret i Italien til CF-patienter over seks år med mindst en F508del-mutation, har vist forbedringer i lungefunktion, ernæringstilstand og en reduktion i lungeforværringer. I de kommende måneder vil ETI kunne ordineres til patienter i alderen $\ge$ 2 år med mindst en F508del-mutation; desuden har EMA for nylig godkendt dens brug til alle patienter i alderen $\ge$ 2 år, inklusive dem med andre mutationer end F508del (med undtagelse af patienter med homozygote klasse I-mutationer).Nylige studier fremhæver også en indvirkning på systemisk metabolisme, med en stigning i blodkolesterolværdier, blodtryk og ernæringstilstand, hvilket fører til en markant stigning i patienter med fedme. Dette kan resultere i et øget langtidshjerte-kar-risiko, især hos børn med CF. Derudover viser tidlige data, at ETI også inducerer ændringer i tarmmikrobiotaen og epigenetiske modifikationer ved at ændre DNA-methylering, især i gener, der er afgørende for udviklingen af CF-relaterede komplikationer, såsom diabetes.Tarmmikrobiotaen hos CF-patienter adskiller sig fra den hos raske kontroller, og ETI synes at forbedre den mikrobielle diversitet samtidig med, at den reducerer tarmbetændelse og antibiotikaresistensgener. Selvom ETI-relaterede bivirkninger for det meste er milde og ligner typiske symptomer på respiratoriske forværringer (hoste, hovedpine, faryngodyni eller midlertidig bronkospasme), er der også rapporteret om bekymrende bivirkninger såsom neuropsykiatriske effekter, intrakraniel hypertension eller leversvigt. I øjeblikket er det ikke muligt at forudsige, hvilke patienter der har højere risiko for bivirkninger, men det vides, at nogle af disse er relateret til blodniveauerne af ETI's individuelle komponenter. Derfor kunne overvågning af disse niveauer være nyttig til dosisoptimering og reduktion af risikoen for bivirkninger.Til trods for publiceringen af adskillige real-world-studier om effektiviteten og sikkerheden af ETI og delingen af nylige standarder for pleje til CF-patienter på modulatortherapie, er prospektive studier ønskelige, især i den pædiatriske population. Disse er nødvendige for at overvåge metabolske og epigenetiske parametre samt ændringer i fekalmikrobiotaen og korrelere dem med blodniveauerne af individuelle ETI-komponenter.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
150

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Italien
      • Florence, Italien, 5016
        • Rekruttering
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico
        • Kontakt:
    • Bari
      • Bari, Bari, Italien
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Centro per la Fibrosi Cistica, Azienda Universitaria Ospedaliera Consorziale Policlinico
        • Kontakt:
    • Milano
      • Milan, Milano, Italien
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Dipartimento di Pediatria, Centro Fibrosi Cistica, Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
        • Kontakt:
    • Napoli
      • Napoli, Napoli, Italien
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Unità Pediatrica, Dipartimento di Scienze Mediche Traslazionali, Centro di Riferimento Regionale per la Fibrosi Cistica, Università degli Studi di Napoli Federico II
        • Kontakt:
    • Roma
      • Roma, Roma, Italien
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Ospedale pediatrico Bambino Gesù, IRCCS, Dipartimento Pediatrico Universitario Ospedaliero, UOC Pneumologia e Fibrosi Cistica
        • Kontakt:
    • Torino
      • Torino, Torino, Italien
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Centro per la Fibrosi Cistica, Ospedale Infantile Regina Margherita
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Studiet vil inkludere patienter med CF før og efter ETI-terapi, som følges op på deltagende italienske CF-centre.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter med CF, i enhver alder, som skal starte ETI-terapi, i overensstemmelse med markedsføringstilladelse og italienske lovgivningsdirektiver, følges på de deltagende CF-centre.
  • Indhentelse af informeret samtykke.

Eksklusionskriterier:

  • CF-patienter, der ikke er i ETI-terapi, og CF-patienter, der allerede er i ETI-terapi.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Forskel i DNA-metylering niveau før og efter starten af terapi
Tidsramme: baseline, 3, 6, 9, 12, 24 måneder efter Elexacaftor, Tezacaftor, Ivacaftor
baseline, 3, 6, 9, 12, 24 måneder efter Elexacaftor, Tezacaftor, Ivacaftor

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Forskel i serumkoncentrationer af fedtsyrer, aminosyrer, sukkerarter og cytokiner.
Tidsramme: baseline, 3, 6, 9, 12, 24 måneder efter Elexacaftor, Tezacaftor, Ivacaftor
baseline, 3, 6, 9, 12, 24 måneder efter Elexacaftor, Tezacaftor, Ivacaftor
Korrelation mellem serumkoncentrationer af fedtsyrer, aminosyrer, sukkerarter og cytokiner og plasmakoncentrationer af de enkelte komponenter i trippelmodulatortherapien (Elexacaftor, Tezacaftor, Ivacaftor)
Tidsramme: baseline, 3, 6, 9, 12, 24 måneder efter Elexacaftor, Tezacaftor, Ivacaftor
baseline, 3, 6, 9, 12, 24 måneder efter Elexacaftor, Tezacaftor, Ivacaftor

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Meyer Children's Hospital IRCCS

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
2. december 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
30. november 2028

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
30. april 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
15. januar 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
15. januar 2026

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
23. januar 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
26. januar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
23. januar 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. april 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • MEM-ETI

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger