Přirozená historie Angelmanova syndromu (GLOW-AS)
19. srpna 2026 aktualizováno: Christopher Keary, Massachusetts General Hospital
Longitudinální přirozená historická studie dospělých a dětí s Angelmanovým syndromem
Cílem této observační studie je zjistit více o přirozeném průběhu Angelmanova syndromu (AS) u dětí a dospělých s potvrzenou genetickou diagnózou AS. Hlavní otázky, na které se studie zaměřuje, jsou:
- Jak se vývojové dovednosti, jako je komunikace, motorické schopnosti a adaptivní chování, mění v průběhu 1 roku u lidí s AS?
- Existují specifické vzorce v mozkové aktivitě nebo spánku, které jsou spojeny se změnami příznaků AS v čase?
Účastníci budou:
- Navštívit studijní centrum 5krát během 1 roku (přibližně každé 3 měsíce) k hodnocení.
- Vyplnit testy a dotazníky o vývoji, chování a spánku s pomocí svých pečovatelů.
- Podstoupit elektroencefalografii (EEG) k měření mozkové aktivity a nosit doma zařízení pro monitorování spánku (k získání aktigrafických dat).
Přehled studie
Postavení
Postavení
Nábor
Podmínky
Podmínky
Detailní popis
- Longitudinální, přirozená historická studie 40 jedinců s AS, obohacená o adolescentní populaci.
- Usiluje o stanovení normativních dat pro informování budoucího návrhu a interpretace klinických studií pro AS a pro podporu vývoje přesnějších diagnostických nástrojů a cílených terapeutických intervencí pro AS.
- Sledování adaptivního chování, komunikace, problémového chování, celkového zdraví, celkové závažnosti onemocnění a běžných souběžných stavů (včetně epilepsie a poruch spánku) prostřednictvím standardizovaných hodnocení.
- Data biomarkerů získaná prostřednictvím EEG a aktigrafických záznamů budou analyzována pro posouzení změn souvisejících s věkem v klinických výsledcích a neurofyziologických měřeních.
- Účastníci absolvují až 5 osobních návštěv studie v průběhu 12 měsíců: týden 0, týden 13, týden 26, týden 39, týden 52.
Typ studie
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Odhadovaný)
Zápis
40
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
Studijní kontakt
- Jméno: Leena Phan
- Telefonní číslo: 781-860-1711
- E-mail: MGHGLOW-AS@mgb.org
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Riley Shubb
- Telefonní číslo: 781-860-1711
- E-mail: MGHGLOW-AS@mgb.org
Studijní místa
-
-
Massachusetts
-
Lexington, Massachusetts, Spojené státy, 02421
- Nábor
- MGH Lurie Center for Autism
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Christopher J Keary, MD
-
Dílčí vyšetřovatel:
- Ronald L Thibert, DO, MSPH
-
Kontakt:
- Leena Phan
- Telefonní číslo: 781-860-1711
- E-mail: MGHGLOW-AS@mgb.org
-
Kontakt:
- Riley Shubb
- Telefonní číslo: 781-860-1711
- E-mail: MGHGLOW-AS@mgb.org
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Jedinci, kteří jsou alespoň 1 rok starí s geneticky potvrzenou diagnózou AS.
Popis
Kritéria zařazení:
- Účastník má primární klinickou diagnózu Angelmanova syndromu s dokumentovanou genetickou variantou ovlivňující funkci genu UBE3A v lidském lokusu 15q11.2-q13.3. Souběžné stavy (např. porucha autistického spektra, dětská mozková obrna, mentální postižení) jsou povoleny; Angelmanův syndrom však musí být primární klinickou diagnózou.
- Účastník je mužského nebo ženského pohlaví (přiřazeného při narození) a ve věku ≥1 roku při první studijní návštěvě.
- Účastník má studijního partnera, který splňuje níže uvedená kritéria pro studijního partnera.
- Účastník, pokud není schopen poskytnout informovaný souhlas, má vhodného zástupce, který je starší 18 let a je ochoten a schopen poskytnout informovaný souhlas jménem účastníka v souladu s platnými směrnicemi Mezinárodní rady pro harmonizaci (ICH) a příslušnými institucionálními předpisy.
Jednotlivci musí splňovat následující kritéria, aby mohli být zařazeni jako studijní partneři:
- Studijní partner je rodič nebo primární pečovatel starší 18 let.
- Studijní partner má pravidelný kontakt s účastníkem a podle názoru zkoušejícího má dostatečné znalosti o aktuálním stavu účastníka, aby mohl poskytnout přesné a aktuální informace.
- Studijní partner má dostatečnou znalost anglického jazyka k vyplnění hodnocení studijního partnera.
- Studijní partner je ochoten a schopen poskytnout informovaný souhlas za sebe v souladu se směrnicemi ICH a příslušnými institucionálními předpisy.
- Studijní partner je podle názoru zkoušejícího spolehlivý a kompetentní; ochoten a schopen doprovázet účastníka na všechny studijní návštěvy a dodržovat studijní postupy; dostupný telefonicky nebo e-mailem podle potřeby; a dostatečně informovaný o aktuálním stavu účastníka, aby mohl poskytnout přesné a aktuální informace o zdraví a pohodě účastníka.
Kritéria vyloučení:
- Účastník má alespoň jednu další známou genetickou abnormalitu mimo lidský lokus 15q11.2-q13.3 způsobující pravděpodobné nebo známé vývojové postižení.
- Během 28 dnů (4 týdnů) před první studijní návštěvou byla změněna alespoň jedna standardní léčba (lék nebo doplňková terapie), kterou účastník užívá. Léčba zahrnuje, ale není omezena na dávky antiepileptik, léků na zvládání chování, léků na spánek, gabapentin, kanabidiol, speciální diety, doplňky stravy, logopedii, ergoterapii, aplikovanou behaviorální analýzu (ABA), psychosociální intervence, fyzioterapii nebo nutriční podporu.
- Účastník má nestabilní epilepsii, definovanou jako návštěvu pohotovosti nebo hospitalizaci z důvodu záchvatů během 28 dnů (4 týdnů) před první studijní návštěvou.
- Účastník je plodný a je buď těhotný, kojí, nebo nepoužívá vhodnou metodu antikoncepce; abstinence je přijatelná.
- Účastník má klinicky významnou anamnézu malignity; klinicky významné abnormální výsledky testů; klinicky významné kardiovaskulární, hematologické, jaterní, svalové, neurologické nebo renální onemocnění; nebo prodělal jiné klinické události, které podle názoru zkoušejícího činí účast nevhodnou.
- Účastník má v anamnéze léčbu jakoukoli buněčnou nebo genovou terapií, včetně antisense oligonukleotidů nebo genových editačních terapií.
- Účastník obdržel jakoukoli experimentální terapii jinou než buněčnou nebo genovou terapii během 28 dnů nebo 5 poločasů (podle toho, co je delší) před první studijní návštěvou.
- Účastník je aktuálně zařazen nebo plánuje zařazení do intervenční studie zahrnující experimentální látku nebo zařízení během plánovaného pozorovacího období.
- Účastník má známou kontraindikaci k elektroencefalografii, aktigrafii nebo jakémukoli jinému studijnímu postupu popsanému v harmonogramu hodnocení.
- Účastník nebo studijní partner je podle názoru zkoušejícího nevhodný k účasti z jakéhokoli jiného důvodu, včetně neschopnosti splnit studijní požadavky.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Počet skupin / kohort
3
Kohorty a intervence
Skupina / kohortaSkupina / kohorta |
|---|
|
Účastníci ve věku 1–17 let (včetně)
|
|
Účastníci ve věku 1–12 let (včetně)
|
|
Účastníci ve věku 18 let a starší
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Change from Baseline in Bayley Scale of Infant Development, Fourth Edition (Bayley-4) Cognitive Growth Score Equivalent at 12 Months
Časové okno: Week 0, Week 26, Week 52
|
The Bayley-4 Cognitive subscale assesses cognitive development in children.
Growth score equivalents are derived from developmental growth scale values (GSVs) that provide an equal-interval scale for measuring developmental change over time.
Higher scores indicate greater cognitive development.
|
Week 0, Week 26, Week 52
|
|
Change from Baseline in Bayley Scale of Infant Development, Fourth Edition (Bayley-4) Receptive Communication Growth Score Equivalent at 12 Months
Časové okno: Week 0, Week 26, Week 52
|
The Bayley-4 Receptive Communication subscale assesses receptive language skills.
Growth score equivalents are derived from developmental GSVs that provide an equal-interval scale for measuring developmental change over time.
Higher scores indicate more advanced receptive communication abilities.
|
Week 0, Week 26, Week 52
|
|
Change from Baseline in Bayley Scale of Infant Development, Fourth Edition (Bayley-4) Expressive Communication Growth Score Equivalent at 12 Months
Časové okno: Week 0, Week 26, Week 52
|
The Bayley-4 Expressive Communication subscale assesses expressive language skills.
Growth score equivalents are derived from developmental GSVs that provide an equal-interval scale for measuring developmental change over time.
Higher scores indicate more developed expressive communication abilities.
|
Week 0, Week 26, Week 52
|
|
Change from Baseline in Bayley Scale of Infant Development, Fourth Edition (Bayley-4) Fine Motor Growth Score Equivalent at 12 Months
Časové okno: Week 0, Week 26, Week 52
|
The Bayley-4 Fine Motor subscale assesses fine motor skill development.
Growth score equivalents are derived from developmental GSVs that provide an equal-interval scale for measuring developmental change over time.
Higher scores indicate more developed fine motor skills.
|
Week 0, Week 26, Week 52
|
|
Change from Baseline in Bayley Scale of Infant Development, Fourth Edition (Bayley-4) Gross Motor Growth Score Equivalent at 12 Months
Časové okno: Week 0, Week 26, Week 52
|
The Bayley-4 Gross Motor subscale assesses gross motor skill development.
Growth score equivalents are derived from developmental GSVs that provide an equal-interval scale for measuring developmental change over time.
Higher scores indicate more developed gross motor skills.
|
Week 0, Week 26, Week 52
|
Sekundární výstupní opatření
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Change from Baseline in Bayley Scale of Infant Development, Fourth Edition (Bayley-4) Cognitive Age-Equivalent Score at 12 Months
Časové okno: Week 0, Week 26, Week 52
|
The Bayley-4 Cognitive subscale age-equivalent score represents the age in months at which the participant's raw score is the median score for typically developing children.
Higher age-equivalent scores indicate more advanced cognitive development.
|
Week 0, Week 26, Week 52
|
|
Change from Baseline in Bayley Scale of Infant Development, Fourth Edition (Bayley-4) Expressive Communication Age-Equivalent Score at 12 Months
Časové okno: Week 0, Week 26, Week 52
|
The Bayley-4 Expressive Communication subscale age-equivalent score represents the age in months at which the participant's raw score is the median score for typically developing children.
Higher age-equivalent scores indicate more advanced expressive communication abilities.
|
Week 0, Week 26, Week 52
|
|
Change from Baseline in Bayley Scale of Infant Development, Fourth Edition (Bayley-4) Receptive Communication Age-Equivalent Score at 12 Months
Časové okno: Week 0, Week 26, Week 52
|
The Bayley-4 Receptive Communication subscale age-equivalent score represents the age in months at which the participant's raw score is the median score for typically developing children.
Higher age-equivalent scores indicate more advanced receptive communication abilities.
|
Week 0, Week 26, Week 52
|
|
Change from Baseline in Bayley Scale of Infant Development, Fourth Edition (Bayley-4) Fine Motor Age-Equivalent Score at 12 Months
Časové okno: Week 0, Week 26, Week 52
|
The Bayley-4 Fine Motor subscale age-equivalent score represents the age in months at which the participant's raw score is the median score for typically developing children.
Higher age-equivalent scores indicate more advanced fine motor development.
|
Week 0, Week 26, Week 52
|
|
Change from Baseline in Bayley Scale of Infant Development, Fourth Edition (Bayley-4) Gross Motor Age-Equivalent Score at 12 Months
Časové okno: Week 0, Week 26, Week 52
|
The Bayley-4 Gross Motor subscale age-equivalent score represents the age in months at which the participant's raw score is the median score for typically developing children.
Higher age-equivalent scores indicate more advanced gross motor development.
|
Week 0, Week 26, Week 52
|
|
Change from Baseline in Symptoms of Angelman Syndrome-Clinical Global Impressions Scale of Severity (SAS-CGI-S) Global Severity Score at 12 Months
Časové okno: Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
The SAS-CGI-S is a clinician-rated assessment of global symptom severity in Angelman syndrome.
Scores range from 1 (normal, not at all ill) to 7 (among the most extremely ill patients), with higher scores indicating greater global symptom severity.
|
Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
|
Change from Baseline in Aberrant Behavior Checklist-Community (ABC-C) Hyperactivity/Noncompliance Subscale Score (ABC-H) at 12 Months
Časové okno: Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
The ABC-C Hyperactivity subscale assesses hyperactive and non-compliant behaviors.
Scores range from 0 to 48, with higher scores indicating more severe hyperactivity symptoms.
|
Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
|
Change from Baseline in Aberrant Behavior Checklist-Community (ABC-C) Irritability Subscale Score (ABC-I) at 12 Months
Časové okno: Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
The ABC-C Irritability subscale assesses irritability, aggression, self-injury, and negative emotional states.
Scores range from 0 to 45, with higher scores indicating more severe irritability symptoms.
|
Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
|
Change from Baseline in Caregiver-Reported Angelman Syndrome Scale for Impact (CASS-I) Overall AS Symptoms Rating at 12 Months
Časové okno: Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
The CASS-I is a caregiver-reported assessment of overall symptom severity and impact in Angelman syndrome.
The scale provides a global rating of AS symptoms from the caregiver's perspective, with higher ratings indicating greater symptom severity and impact.
|
Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
|
Change from Baseline in Children's Sleep Habits Questionnaire (CSHQ) Total Sleep Disturbance Score at 12 Months
Časové okno: Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
The CSHQ is a parent-report questionnaire assessing sleep problems in children.
The total score ranges from 33 to 99, with higher scores indicating greater sleep disturbance.
A total score of 41 or higher indicates clinically significant sleep problems.
|
Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
|
Change from Baseline in Children's Sleep Habits Questionnaire (CSHQ) Sleep Duration Subscale Score at 12 Months
Časové okno: Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
The CSHQ Sleep Duration subscale assesses the adequacy of sleep duration.
Higher scores indicate shorter or insufficient sleep duration.
|
Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
|
Change from Baseline in Children's Sleep Habits Questionnaire (CSHQ) Night Wakings Subscale Score at 12 Months
Časové okno: Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
The CSHQ Night Wakings subscale assesses the frequency and severity of nighttime awakenings.
Higher scores indicate more frequent or problematic night wakings.
|
Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
|
Change from Baseline in Observer-Reported Communication Ability (ORCA) Overall Communication T-Score at 12 Months
Časové okno: Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
The ORCA is an observer-reported measure of communication abilities in individuals with Angelman syndrome.
T-scores are standardized scores with a mean of 50 and standard deviation of 10.
Higher t-scores indicate greater proficiency in overall communication abilities.
|
Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
|
Change from Baseline in Observer-Reported Communication Ability (ORCA) Expressive Communication T-Score at 12 Months
Časové okno: Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
The ORCA Expressive Communication subscale assesses expressive language abilities.
T-scores are standardized scores with a mean of 50 and standard deviation of 10.
Higher t-scores indicate greater proficiency in expressive communication.
|
Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
|
Change from Baseline in Observer-Reported Communication Ability (ORCA) Receptive Communication T-Score at 12 Months
Časové okno: Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
The ORCA Receptive Communication subscale assesses receptive language abilities.
T-scores are standardized scores with a mean of 50 and standard deviation of 10.
Higher t-scores indicate greater proficiency in receptive communication.
|
Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
|
Change from Baseline in Observer-Reported Communication Ability (ORCA) Pragmatic Communication T-Score at 12 Months
Časové okno: Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
The ORCA Pragmatic Communication subscale assesses social and contextual use of communication.
T-scores are standardized scores with a mean of 50 and standard deviation of 10.
Higher t-scores indicate greater proficiency in pragmatic communication.
|
Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
|
Change from Baseline in Vineland Adaptive Behavior Scales, Third Edition (Vineland-3) Receptive Communication Age-Equivalent Score at 12 Months
Časové okno: Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
The Vineland-3 Receptive Communication subdomain age-equivalent score represents the age in years and months at which the participant's score is typical for an average individual.
Higher age-equivalent scores indicate more advanced receptive communication skills.
|
Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
|
Change from Baseline in Vineland Adaptive Behavior Scales, Third Edition (Vineland-3) Receptive Communication Growth Score Equivalent at 12 Months
Časové okno: Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
The Vineland-3 Receptive Communication GSV provides an equal-interval scale for measuring developmental change over time.
Higher growth score equivalents indicate greater developmental progress in receptive communication.
|
Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
|
Change from Baseline in Vineland Adaptive Behavior Scales, Third Edition (Vineland-3) Expressive Communication Age-Equivalent Score at 12 Months
Časové okno: Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
The Vineland-3 Expressive Communication subdomain age-equivalent score represents the age in years and months at which the participant's score is typical for an average individual.
Higher age-equivalent scores indicate more advanced expressive communication skills.
|
Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
|
Change from Baseline in Vineland Adaptive Behavior Scales, Third Edition (Vineland-3) Expressive Communication Growth Score Equivalent at 12 Months
Časové okno: Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
The Vineland-3 Expressive Communication subdomain GSV provides an equal-interval scale for measuring developmental change over time.
Higher growth score equivalents indicate greater developmental progress in expressive communication.
|
Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
|
Change from Baseline in Vineland Adaptive Behavior Scales, Third Edition (Vineland-3) Personal Daily Living Skills Age-Equivalent Score at 12 Months
Časové okno: Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
The Vineland-3 Personal Daily Living Skills subdomain age-equivalent score represents the age in years and months at which the participant's score is typical for an average individual.
Higher age-equivalent scores indicate more advanced personal daily living skills.
|
Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
|
Change from Baseline in Vineland Adaptive Behavior Scales, Third Edition (Vineland-3) Personal Daily Living Skills Growth Score Equivalent at 12 Months
Časové okno: Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
The Vineland-3 Personal Daily Living Skills subdomain GSV provides an equal-interval scale for measuring developmental change over time.
Higher growth score equivalents indicate greater developmental progress in personal daily living skills.
|
Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
|
Change from Baseline in Vineland Adaptive Behavior Scales, Third Edition (Vineland-3) Domestic Daily Living Skills Age-Equivalent Score at 12 Months
Časové okno: Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
The Vineland-3 Domestic Daily Living Skills subdomain age-equivalent score represents the age in years and months at which the participant's score is typical for an average individual.
Higher age-equivalent scores indicate more advanced domestic daily living skills.
|
Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
|
Change from Baseline in Vineland Adaptive Behavior Scales, Third Edition (Vineland-3) Domestic Daily Living Skills Growth Score Equivalent at 12 Months
Časové okno: Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
The Vineland-3 Domestic Daily Living Skills subdomain GSV provides an equal-interval scale for measuring developmental change over time.
Higher growth score equivalents indicate greater developmental progress in domestic daily living skills.
|
Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
|
Change from Baseline in Vineland Adaptive Behavior Scales, Third Edition (Vineland-3) Community Daily Living Skills Age-Equivalent Score at 12 Months
Časové okno: Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
The Vineland-3 Community Daily Living Skills subdomain age-equivalent score represents the age in years and months at which the participant's score is typical for an average individual.
Higher age-equivalent scores indicate more advanced community daily living skills.
|
Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
|
Change from Baseline in Vineland Adaptive Behavior Scales, Third Edition (Vineland-3) Community Daily Living Skills Growth Score Equivalent at 12 Months
Časové okno: Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
The Vineland-3 Community Daily Living Skills subdomain GSV provides an equal-interval scale for measuring developmental change over time.
Higher growth score equivalents indicate greater developmental progress in community daily living skills.
|
Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
|
Change from Baseline in Vineland Adaptive Behavior Scales, Third Edition (Vineland-3) Interpersonal Relationships Age-Equivalent Score at 12 Months
Časové okno: Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
The Vineland-3 Interpersonal Relationships subdomain age-equivalent score represents the age in years and months at which the participant's score is typical for an average individual.
Higher age-equivalent scores indicate more advanced interpersonal relationship skills.
|
Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
|
Change from Baseline in Vineland Adaptive Behavior Scales, Third Edition (Vineland-3) Interpersonal Relationships Growth Score Equivalent at 12 Months
Časové okno: Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
The Vineland-3 Interpersonal Relationships subdomain GSV provides an equal-interval scale for measuring developmental change over time.
Higher growth score equivalents indicate greater developmental progress in interpersonal relationships.
|
Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
|
Change from Baseline in Vineland Adaptive Behavior Scales, Third Edition (Vineland-3) Play and Leisure Time Age-Equivalent Score at 12 Months
Časové okno: Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
The Vineland-3 Play and Leisure Time subdomain age-equivalent score represents the age in years and months at which the participant's score is typical for an average individual.
Higher age-equivalent scores indicate more advanced play and leisure skills.
|
Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
|
Change from Baseline in Vineland Adaptive Behavior Scales, Third Edition (Vineland-3) Play and Leisure Time Growth Score Equivalent at 12 Months
Časové okno: Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
The Vineland-3 Play and Leisure Time subdomain GSV provides an equal-interval scale for measuring developmental change over time.
Higher growth score equivalents indicate greater developmental progress in play and leisure skills.
|
Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
|
Change from Baseline in Vineland Adaptive Behavior Scales, Third Edition (Vineland-3) Coping Skills Age-Equivalent Score at 12 Months
Časové okno: Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
The Vineland-3 Coping Skills subdomain age-equivalent score represents the age in years and months at which the participant's score is typical for an average individual.
Higher age-equivalent scores indicate more advanced coping skills.
|
Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
|
Change from Baseline in Vineland Adaptive Behavior Scales, Third Edition (Vineland-3) Coping Skills Growth Score Equivalent at 12 Months
Časové okno: Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
The Vineland-3 Coping Skills subdomain GSV provides an equal-interval scale for measuring developmental change over time.
Higher growth score equivalents indicate greater developmental progress in coping skills.
|
Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
|
Change from Baseline in Vineland Adaptive Behavior Scales, Third Edition (Vineland-3) Gross Motor Skills Age-Equivalent Score at 12 Months
Časové okno: Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
The Vineland-3 Gross Motor Skills subdomain age-equivalent score represents the age in years and months at which the participant's score is typical for an average individual.
Higher age-equivalent scores indicate more advanced gross motor skills.
|
Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
|
Change from Baseline in Vineland Adaptive Behavior Scales, Third Edition (Vineland-3) Gross Motor Skills Growth Score Equivalent at 12 Months
Časové okno: Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
The Vineland-3 Gross Motor Skills subdomain GSV provides an equal-interval scale for measuring developmental change over time.
Higher growth score equivalents indicate greater developmental progress of gross motor skills.
|
Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
|
Change from Baseline in Vineland Adaptive Behavior Scales, Third Edition (Vineland-3) Fine Motor Skills Age-Equivalent Score at 12 Months
Časové okno: Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
The Vineland-3 Fine Motor Skills subdomain age-equivalent score represents the age in years and months at which the participant's score is typical for an average individual.
Higher age-equivalent scores indicate more advanced fine motor skills.
|
Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
|
Change from Baseline in Vineland Adaptive Behavior Scales, Third Edition (Vineland-3) Fine Motor Skills Growth Score Equivalent at 12 Months
Časové okno: Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
The Vineland-3 Fine Motor Skills subdomain GSV provides an equal-interval scale for measuring developmental change over time.
Higher growth score equivalents indicate greater developmental progress in fine motor skills.
|
Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
|
Change from Baseline in Frequency of Reported Seizure Events at 12 Months
Časové okno: Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
Seizure frequency is assessed through caregiver-reported seizure diaries documenting the number and type of seizure events over each measurement period.
Seizure counts are analyzed as rates to account for variability in the duration of time covered by seizure diaries.
Lower seizure rates indicate decreased seizure frequency.
|
Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
|
Change from Baseline in Average Total Sleep Time Measured by Actigraphy at 12 Months
Časové okno: Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
Total sleep time is the total amount of sleep obtained during the sleep period as measured by actigraphy, expressed in minutes.
Higher values indicate longer sleep duration.
|
Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
|
Change from Baseline in Average Effective Sleep Measured by Actigraphy at 12 Months
Časové okno: Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
Effective sleep is the percentage of time asleep during the sleep period as measured by actigraphy.
Values range from 0% to 100%, with higher percentages indicating more consolidated sleep.
|
Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
|
Change from Baseline in Average Sleep Efficiency Measured by Actigraphy at 12 Months
Časové okno: Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
Sleep efficiency is the ratio of total sleep time to time in bed, expressed as a percentage.
Values range from 0% to 100%, with higher percentages indicating greater sleep efficiency.
|
Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
|
Change from Baseline in Average Number of Nocturnal Awakenings Measured by Actigraphy at 12 Months
Časové okno: Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
Nocturnal awakenings are the number of times a participant awakens during the sleep period as measured by actigraphy.
Lower values indicate fewer sleep disruptions.
|
Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
|
Change from Baseline in Average Duration of Nocturnal Awakenings Measured by Actigraphy at 12 Months
Časové okno: Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
Duration of nocturnal awakenings is the average length of time spent awake during the sleep period as measured by actigraphy, expressed in minutes.
Lower values indicate shorter awakening durations.
|
Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
|
Change from Baseline in Average Sleep Onset Latency Measured by Actigraphy at 12 Months
Časové okno: Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
Sleep onset latency is the time from attempting to sleep to the onset of sleep as measured by actigraphy, expressed in minutes.
Lower values indicate faster sleep onset.
|
Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
|
Change from Baseline in Average Total Sleep Time Reported in Sleep Diaries at 12 Months
Časové okno: Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
Total sleep time as reported in caregiver-completed sleep diaries, representing the total amount of sleep the participant obtained during the sleep period, expressed in minutes.
Higher values indicate longer sleep duration.
|
Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
|
Change from Baseline in Average Duration of Nocturnal Awakenings Reported in Sleep Diaries at 12 Months
Časové okno: Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
Duration of nocturnal awakenings as reported in caregiver-completed sleep diaries, representing the average length of time the participant spent awake during the sleep period, expressed in minutes.
Lower values indicate shorter awakening durations.
|
Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Sponzor
Spolupracovníci
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Christopher J Keary, MD, Massachusetts General Hospital
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Odhadovaný)
Začátek studia
1. srpna 2026
Primární dokončení (Odhadovaný)
Primární dokončení
1. září 2028
Dokončení studie (Odhadovaný)
Dokončení studie
1. září 2029
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo
11. února 2026
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
11. února 2026
První zveřejněno (Aktuální)
První zveřejněno
18. února 2026
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Poslední zveřejněná aktualizace
21. srpna 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
19. srpna 2026
Naposledy ověřeno
Naposledy ověřeno
1. srpna 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
Další identifikační čísla studie
- 2025P003327
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Popis plánu IPD
V současné době neexistuje plán na externí sdílení IPD z důvodu ohledů na soukromí účastníků, rizika opětovné identifikace vzhledem k velikosti a zranitelnosti studované populace a omezení v materiálech souhlasu a protokolu, které v současné době neumožňují externí sdílení dat.
Institucionální politika vyžaduje specifické Dohody o použití dat (DUAs) pro jakoukoli činnost sdílení dat a studie je chráněna Certifikátem důvěrnosti, což dále omezuje zveřejnění identifikovatelných informací.
Výzkumný tým může v budoucnu zvážit sdílení anonymizovaných dat, a to v závislosti na publikaci výsledků a implementaci robustních mechanismů správy a schválení.
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .