Badanie historii naturalnej zespołu Angelmana (GLOW-AS)
19 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Christopher Keary, Massachusetts General Hospital
Longitudinalne badanie historii naturalnej dorosłych i dzieci z zespołem Angelmana
Celem tego badania obserwacyjnego jest poznanie naturalnego przebiegu zespołu Angelmana (AS) u dzieci i dorosłych z potwierdzoną diagnozą genetyczną AS. Główne pytania, na które ma odpowiedzieć badanie, to:
- Jak zmieniają się umiejętności rozwojowe, takie jak komunikacja, zdolności motoryczne i zachowania adaptacyjne, w ciągu 1 roku u osób z AS?
- Czy istnieją określone wzorce w aktywności mózgu lub śnie, które są związane ze zmianami objawów AS w czasie?
Uczestnicy będą:
- Odwiedzać miejsce badania 5 razy w ciągu 1 roku (co około 3 miesiące) w celu przeprowadzenia ocen.
- Wypełniać testy i kwestionariusze dotyczące rozwoju, zachowań i snu z pomocą opiekunów.
- Przechodzić elektroencefalogramy (EEG) w celu pomiaru aktywności mózgu oraz nosić w domu urządzenie monitorujące sen (do zbierania danych z aktigrafii).
Przegląd badań
Status
Status
Rekrutacyjny
Warunki
Warunki
Szczegółowy opis
- Długoterminowe, naturalne badanie historii 40 osób z AS, wzbogacone o populację nastoletnią.
- Ma na celu ustalenie danych normatywnych, które będą informować przyszły projekt i interpretację badań klinicznych dla AS oraz wspierać rozwój bardziej precyzyjnych narzędzi diagnostycznych i ukierunkowanych interwencji terapeutycznych dla AS.
- Śledzenie zachowań adaptacyjnych, komunikacji, trudnych zachowań, ogólnego stanu zdrowia, ogólnej ciężkości choroby i powszechnych współwystępujących schorzeń (w tym padaczki i zaburzeń snu) poprzez standaryzowane oceny.
- Dane biomarkerowe zebrane za pomocą zapisów EEG i aktigrafii zostaną przeanalizowane w celu oceny zmian związanych z wiekiem w wynikach klinicznych i pomiarach neurofizjologicznych.
- Uczestnicy będą uczestniczyć w maksymalnie 5 osobistych wizytach badawczych w ciągu 12 miesięcy: Tydzień 0, Tydzień 13, Tydzień 26, Tydzień 39, Tydzień 52.
Typ studiów
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Szacowany)
Zapisy
40
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Leena Phan
- Numer telefonu: 781-860-1711
- E-mail: MGHGLOW-AS@mgb.org
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Riley Shubb
- Numer telefonu: 781-860-1711
- E-mail: MGHGLOW-AS@mgb.org
Lokalizacje studiów
-
-
Massachusetts
-
Lexington, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02421
- Rekrutacyjny
- MGH Lurie Center for Autism
-
Główny śledczy:
- Christopher J Keary, MD
-
Pod-śledczy:
- Ronald L Thibert, DO, MSPH
-
Kontakt:
- Leena Phan
- Numer telefonu: 781-860-1711
- E-mail: MGHGLOW-AS@mgb.org
-
Kontakt:
- Riley Shubb
- Numer telefonu: 781-860-1711
- E-mail: MGHGLOW-AS@mgb.org
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Osoby w wieku co najmniej 1 roku życia z genetycznie potwierdzoną diagnozą AS.
Opis
Kryteria włączenia:
- Uczestnik ma pierwotne kliniczne rozpoznanie zespołu Angelmana z udokumentowaną zmiennością genetyczną wpływającą na funkcję genu UBE3A w ludzkim locus 15q11.2-q13.3. Współwystępujące schorzenia (np. zaburzenia ze spektrum autyzmu, mózgowe porażenie dziecięce, niepełnosprawność intelektualna) są dopuszczalne; jednak zespół Angelmana musi być pierwotnym rozpoznaniem klinicznym.
- Uczestnik jest płci męskiej lub żeńskiej (przypisanej przy urodzeniu) i ma ≥1 rok życia podczas pierwszej wizyty badawczej.
- Uczestnik ma partnera badawczego, który spełnia poniższe kryteria partnera badawczego.
- Uczestnik, jeśli nie jest w stanie wyrazić świadomej zgody, ma odpowiedniego przedstawiciela ustawowego, który ma co najmniej 18 lat i jest chętny oraz zdolny do wyrażenia świadomej zgody w imieniu uczestnika zgodnie z aktualnymi wytycznymi Międzynarodowej Rady Harmonizacji (ICH) i obowiązującymi przepisami instytucjonalnymi.
Osoby muszą spełniać następujące kryteria, aby zostać zarejestrowane jako partnerzy badawczy:
- Partner badawczy jest rodzicem lub głównym opiekunem, który ma co najmniej 18 lat.
- Partner badawczy ma stały kontakt z uczestnikiem i, w opinii badacza, jest wystarczająco zaznajomiony z aktualnym stanem uczestnika, aby dostarczyć dokładne i aktualne informacje.
- Partner badawczy posiada wystarczającą znajomość języka angielskiego, aby wypełnić oceny partnera badawczego.
- Partner badawczy jest chętny i zdolny do wyrażenia świadomej zgody we własnym imieniu zgodnie z wytycznymi ICH i obowiązującymi przepisami instytucjonalnymi.
- Partner badawczy jest, w opinii badacza, wiarygodny i kompetentny; chętny i zdolny do towarzyszenia uczestnikowi we wszystkich wizytach badawczych oraz przestrzegania procedur badania; dostępny telefonicznie lub mailowo w razie potrzeby; oraz wystarczająco zaznajomiony z aktualnym stanem/stanami uczestnika, aby dostarczyć dokładne i aktualne informacje dotyczące zdrowia i dobrostanu uczestnika.
Kryteria wykluczenia:
- Uczestnik ma co najmniej jedną dodatkową znaną nieprawidłowość genetyczną poza ludzkim locus 15q11.2-q13.3 powodującą prawdopodobną lub znaną niepełnosprawność rozwojową.
- Co najmniej jedno standardowe leczenie (lek lub terapia wspomagająca) stosowane przez uczestnika zostało zmienione w ciągu 28 dni (4 tygodni) poprzedzających pierwszą wizytę badawczą. Leczenia obejmują, ale nie ograniczają się do: dawek leków przeciwpadaczkowych, leków do zarządzania zachowaniem, leków nasennych, gabapentyny, kannabidiolu, specjalnych diet, suplementów, terapii logopedycznej, terapii zajęciowej, stosowanej analizy zachowania (ABA), interwencji psychospołecznych, fizjoterapii lub wsparcia żywieniowego.
- Uczestnik ma niestabilną padaczkę, zdefiniowaną jako wizytę na oddziale ratunkowym lub hospitalizację z powodu problemów związanych z napadami w ciągu 28 dni (4 tygodni) poprzedzających pierwszą wizytę badawczą.
- Uczestnik ma zdolność do zajścia w ciążę i jest w ciąży, karmi piersią lub nie stosuje odpowiedniej metody antykoncepcji; abstynencja jest akceptowalna.
- Uczestnik ma klinicznie istotną historię nowotworu; klinicznie istotne nieprawidłowe wyniki badań; klinicznie istotną chorobę układu sercowo-naczyniowego, hematologiczną, wątrobową, mięśniową, neurologiczną lub nerkową; lub doświadczył innych zdarzeń klinicznych, które, w opinii badacza, uniemożliwiają udział.
- Uczestnik ma w wywiadzie leczenie jakąkolwiek terapią komórkową lub genową, w tym oligonukleotydami antysensownymi lub terapiami edycji genów.
- Uczestnik otrzymał jakąkolwiek terapię badawczą inną niż terapia komórkowa lub genowa w ciągu 28 dni lub 5 okresów półtrwania (w zależności od tego, co jest dłuższe) poprzedzających pierwszą wizytę badawczą.
- Uczestnik jest obecnie zapisany lub planuje zapisać się do badania interwencyjnego obejmującego badany lek lub urządzenie podczas planowanego okresu obserwacji.
- Uczestnik ma znane przeciwwskazanie do elektroencefalografii, aktigrafii lub jakiejkolwiek innej procedury badawczej opisanej w harmonogramie ocen.
- Uczestnik lub partner badawczy jest, w opinii badacza, z jakiegokolwiek innego powodu nieodpowiedni do udziału, w tym z powodu niemożności spełnienia wymagań badania.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Liczba grup / kohort
3
Kohorty i interwencje
Grupa / KohortaGrupa / Kohorta |
|---|
|
Uczestnicy w wieku 1-17 lat (włącznie)
|
|
Uczestnicy w wieku 1–12 lat (włącznie)
|
|
Uczestnicy w wieku 18 lat i starsi
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Change from Baseline in Bayley Scale of Infant Development, Fourth Edition (Bayley-4) Cognitive Growth Score Equivalent at 12 Months
Ramy czasowe: Week 0, Week 26, Week 52
|
The Bayley-4 Cognitive subscale assesses cognitive development in children.
Growth score equivalents are derived from developmental growth scale values (GSVs) that provide an equal-interval scale for measuring developmental change over time.
Higher scores indicate greater cognitive development.
|
Week 0, Week 26, Week 52
|
|
Change from Baseline in Bayley Scale of Infant Development, Fourth Edition (Bayley-4) Receptive Communication Growth Score Equivalent at 12 Months
Ramy czasowe: Week 0, Week 26, Week 52
|
The Bayley-4 Receptive Communication subscale assesses receptive language skills.
Growth score equivalents are derived from developmental GSVs that provide an equal-interval scale for measuring developmental change over time.
Higher scores indicate more advanced receptive communication abilities.
|
Week 0, Week 26, Week 52
|
|
Change from Baseline in Bayley Scale of Infant Development, Fourth Edition (Bayley-4) Expressive Communication Growth Score Equivalent at 12 Months
Ramy czasowe: Week 0, Week 26, Week 52
|
The Bayley-4 Expressive Communication subscale assesses expressive language skills.
Growth score equivalents are derived from developmental GSVs that provide an equal-interval scale for measuring developmental change over time.
Higher scores indicate more developed expressive communication abilities.
|
Week 0, Week 26, Week 52
|
|
Change from Baseline in Bayley Scale of Infant Development, Fourth Edition (Bayley-4) Fine Motor Growth Score Equivalent at 12 Months
Ramy czasowe: Week 0, Week 26, Week 52
|
The Bayley-4 Fine Motor subscale assesses fine motor skill development.
Growth score equivalents are derived from developmental GSVs that provide an equal-interval scale for measuring developmental change over time.
Higher scores indicate more developed fine motor skills.
|
Week 0, Week 26, Week 52
|
|
Change from Baseline in Bayley Scale of Infant Development, Fourth Edition (Bayley-4) Gross Motor Growth Score Equivalent at 12 Months
Ramy czasowe: Week 0, Week 26, Week 52
|
The Bayley-4 Gross Motor subscale assesses gross motor skill development.
Growth score equivalents are derived from developmental GSVs that provide an equal-interval scale for measuring developmental change over time.
Higher scores indicate more developed gross motor skills.
|
Week 0, Week 26, Week 52
|
Miary wyników drugorzędnych
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Change from Baseline in Bayley Scale of Infant Development, Fourth Edition (Bayley-4) Cognitive Age-Equivalent Score at 12 Months
Ramy czasowe: Week 0, Week 26, Week 52
|
The Bayley-4 Cognitive subscale age-equivalent score represents the age in months at which the participant's raw score is the median score for typically developing children.
Higher age-equivalent scores indicate more advanced cognitive development.
|
Week 0, Week 26, Week 52
|
|
Change from Baseline in Bayley Scale of Infant Development, Fourth Edition (Bayley-4) Expressive Communication Age-Equivalent Score at 12 Months
Ramy czasowe: Week 0, Week 26, Week 52
|
The Bayley-4 Expressive Communication subscale age-equivalent score represents the age in months at which the participant's raw score is the median score for typically developing children.
Higher age-equivalent scores indicate more advanced expressive communication abilities.
|
Week 0, Week 26, Week 52
|
|
Change from Baseline in Bayley Scale of Infant Development, Fourth Edition (Bayley-4) Receptive Communication Age-Equivalent Score at 12 Months
Ramy czasowe: Week 0, Week 26, Week 52
|
The Bayley-4 Receptive Communication subscale age-equivalent score represents the age in months at which the participant's raw score is the median score for typically developing children.
Higher age-equivalent scores indicate more advanced receptive communication abilities.
|
Week 0, Week 26, Week 52
|
|
Change from Baseline in Bayley Scale of Infant Development, Fourth Edition (Bayley-4) Fine Motor Age-Equivalent Score at 12 Months
Ramy czasowe: Week 0, Week 26, Week 52
|
The Bayley-4 Fine Motor subscale age-equivalent score represents the age in months at which the participant's raw score is the median score for typically developing children.
Higher age-equivalent scores indicate more advanced fine motor development.
|
Week 0, Week 26, Week 52
|
|
Change from Baseline in Bayley Scale of Infant Development, Fourth Edition (Bayley-4) Gross Motor Age-Equivalent Score at 12 Months
Ramy czasowe: Week 0, Week 26, Week 52
|
The Bayley-4 Gross Motor subscale age-equivalent score represents the age in months at which the participant's raw score is the median score for typically developing children.
Higher age-equivalent scores indicate more advanced gross motor development.
|
Week 0, Week 26, Week 52
|
|
Change from Baseline in Symptoms of Angelman Syndrome-Clinical Global Impressions Scale of Severity (SAS-CGI-S) Global Severity Score at 12 Months
Ramy czasowe: Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
The SAS-CGI-S is a clinician-rated assessment of global symptom severity in Angelman syndrome.
Scores range from 1 (normal, not at all ill) to 7 (among the most extremely ill patients), with higher scores indicating greater global symptom severity.
|
Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
|
Change from Baseline in Aberrant Behavior Checklist-Community (ABC-C) Hyperactivity/Noncompliance Subscale Score (ABC-H) at 12 Months
Ramy czasowe: Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
The ABC-C Hyperactivity subscale assesses hyperactive and non-compliant behaviors.
Scores range from 0 to 48, with higher scores indicating more severe hyperactivity symptoms.
|
Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
|
Change from Baseline in Aberrant Behavior Checklist-Community (ABC-C) Irritability Subscale Score (ABC-I) at 12 Months
Ramy czasowe: Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
The ABC-C Irritability subscale assesses irritability, aggression, self-injury, and negative emotional states.
Scores range from 0 to 45, with higher scores indicating more severe irritability symptoms.
|
Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
|
Change from Baseline in Caregiver-Reported Angelman Syndrome Scale for Impact (CASS-I) Overall AS Symptoms Rating at 12 Months
Ramy czasowe: Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
The CASS-I is a caregiver-reported assessment of overall symptom severity and impact in Angelman syndrome.
The scale provides a global rating of AS symptoms from the caregiver's perspective, with higher ratings indicating greater symptom severity and impact.
|
Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
|
Change from Baseline in Children's Sleep Habits Questionnaire (CSHQ) Total Sleep Disturbance Score at 12 Months
Ramy czasowe: Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
The CSHQ is a parent-report questionnaire assessing sleep problems in children.
The total score ranges from 33 to 99, with higher scores indicating greater sleep disturbance.
A total score of 41 or higher indicates clinically significant sleep problems.
|
Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
|
Change from Baseline in Children's Sleep Habits Questionnaire (CSHQ) Sleep Duration Subscale Score at 12 Months
Ramy czasowe: Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
The CSHQ Sleep Duration subscale assesses the adequacy of sleep duration.
Higher scores indicate shorter or insufficient sleep duration.
|
Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
|
Change from Baseline in Children's Sleep Habits Questionnaire (CSHQ) Night Wakings Subscale Score at 12 Months
Ramy czasowe: Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
The CSHQ Night Wakings subscale assesses the frequency and severity of nighttime awakenings.
Higher scores indicate more frequent or problematic night wakings.
|
Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
|
Change from Baseline in Observer-Reported Communication Ability (ORCA) Overall Communication T-Score at 12 Months
Ramy czasowe: Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
The ORCA is an observer-reported measure of communication abilities in individuals with Angelman syndrome.
T-scores are standardized scores with a mean of 50 and standard deviation of 10.
Higher t-scores indicate greater proficiency in overall communication abilities.
|
Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
|
Change from Baseline in Observer-Reported Communication Ability (ORCA) Expressive Communication T-Score at 12 Months
Ramy czasowe: Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
The ORCA Expressive Communication subscale assesses expressive language abilities.
T-scores are standardized scores with a mean of 50 and standard deviation of 10.
Higher t-scores indicate greater proficiency in expressive communication.
|
Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
|
Change from Baseline in Observer-Reported Communication Ability (ORCA) Receptive Communication T-Score at 12 Months
Ramy czasowe: Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
The ORCA Receptive Communication subscale assesses receptive language abilities.
T-scores are standardized scores with a mean of 50 and standard deviation of 10.
Higher t-scores indicate greater proficiency in receptive communication.
|
Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
|
Change from Baseline in Observer-Reported Communication Ability (ORCA) Pragmatic Communication T-Score at 12 Months
Ramy czasowe: Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
The ORCA Pragmatic Communication subscale assesses social and contextual use of communication.
T-scores are standardized scores with a mean of 50 and standard deviation of 10.
Higher t-scores indicate greater proficiency in pragmatic communication.
|
Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
|
Change from Baseline in Vineland Adaptive Behavior Scales, Third Edition (Vineland-3) Receptive Communication Age-Equivalent Score at 12 Months
Ramy czasowe: Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
The Vineland-3 Receptive Communication subdomain age-equivalent score represents the age in years and months at which the participant's score is typical for an average individual.
Higher age-equivalent scores indicate more advanced receptive communication skills.
|
Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
|
Change from Baseline in Vineland Adaptive Behavior Scales, Third Edition (Vineland-3) Receptive Communication Growth Score Equivalent at 12 Months
Ramy czasowe: Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
The Vineland-3 Receptive Communication GSV provides an equal-interval scale for measuring developmental change over time.
Higher growth score equivalents indicate greater developmental progress in receptive communication.
|
Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
|
Change from Baseline in Vineland Adaptive Behavior Scales, Third Edition (Vineland-3) Expressive Communication Age-Equivalent Score at 12 Months
Ramy czasowe: Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
The Vineland-3 Expressive Communication subdomain age-equivalent score represents the age in years and months at which the participant's score is typical for an average individual.
Higher age-equivalent scores indicate more advanced expressive communication skills.
|
Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
|
Change from Baseline in Vineland Adaptive Behavior Scales, Third Edition (Vineland-3) Expressive Communication Growth Score Equivalent at 12 Months
Ramy czasowe: Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
The Vineland-3 Expressive Communication subdomain GSV provides an equal-interval scale for measuring developmental change over time.
Higher growth score equivalents indicate greater developmental progress in expressive communication.
|
Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
|
Change from Baseline in Vineland Adaptive Behavior Scales, Third Edition (Vineland-3) Personal Daily Living Skills Age-Equivalent Score at 12 Months
Ramy czasowe: Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
The Vineland-3 Personal Daily Living Skills subdomain age-equivalent score represents the age in years and months at which the participant's score is typical for an average individual.
Higher age-equivalent scores indicate more advanced personal daily living skills.
|
Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
|
Change from Baseline in Vineland Adaptive Behavior Scales, Third Edition (Vineland-3) Personal Daily Living Skills Growth Score Equivalent at 12 Months
Ramy czasowe: Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
The Vineland-3 Personal Daily Living Skills subdomain GSV provides an equal-interval scale for measuring developmental change over time.
Higher growth score equivalents indicate greater developmental progress in personal daily living skills.
|
Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
|
Change from Baseline in Vineland Adaptive Behavior Scales, Third Edition (Vineland-3) Domestic Daily Living Skills Age-Equivalent Score at 12 Months
Ramy czasowe: Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
The Vineland-3 Domestic Daily Living Skills subdomain age-equivalent score represents the age in years and months at which the participant's score is typical for an average individual.
Higher age-equivalent scores indicate more advanced domestic daily living skills.
|
Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
|
Change from Baseline in Vineland Adaptive Behavior Scales, Third Edition (Vineland-3) Domestic Daily Living Skills Growth Score Equivalent at 12 Months
Ramy czasowe: Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
The Vineland-3 Domestic Daily Living Skills subdomain GSV provides an equal-interval scale for measuring developmental change over time.
Higher growth score equivalents indicate greater developmental progress in domestic daily living skills.
|
Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
|
Change from Baseline in Vineland Adaptive Behavior Scales, Third Edition (Vineland-3) Community Daily Living Skills Age-Equivalent Score at 12 Months
Ramy czasowe: Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
The Vineland-3 Community Daily Living Skills subdomain age-equivalent score represents the age in years and months at which the participant's score is typical for an average individual.
Higher age-equivalent scores indicate more advanced community daily living skills.
|
Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
|
Change from Baseline in Vineland Adaptive Behavior Scales, Third Edition (Vineland-3) Community Daily Living Skills Growth Score Equivalent at 12 Months
Ramy czasowe: Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
The Vineland-3 Community Daily Living Skills subdomain GSV provides an equal-interval scale for measuring developmental change over time.
Higher growth score equivalents indicate greater developmental progress in community daily living skills.
|
Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
|
Change from Baseline in Vineland Adaptive Behavior Scales, Third Edition (Vineland-3) Interpersonal Relationships Age-Equivalent Score at 12 Months
Ramy czasowe: Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
The Vineland-3 Interpersonal Relationships subdomain age-equivalent score represents the age in years and months at which the participant's score is typical for an average individual.
Higher age-equivalent scores indicate more advanced interpersonal relationship skills.
|
Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
|
Change from Baseline in Vineland Adaptive Behavior Scales, Third Edition (Vineland-3) Interpersonal Relationships Growth Score Equivalent at 12 Months
Ramy czasowe: Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
The Vineland-3 Interpersonal Relationships subdomain GSV provides an equal-interval scale for measuring developmental change over time.
Higher growth score equivalents indicate greater developmental progress in interpersonal relationships.
|
Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
|
Change from Baseline in Vineland Adaptive Behavior Scales, Third Edition (Vineland-3) Play and Leisure Time Age-Equivalent Score at 12 Months
Ramy czasowe: Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
The Vineland-3 Play and Leisure Time subdomain age-equivalent score represents the age in years and months at which the participant's score is typical for an average individual.
Higher age-equivalent scores indicate more advanced play and leisure skills.
|
Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
|
Change from Baseline in Vineland Adaptive Behavior Scales, Third Edition (Vineland-3) Play and Leisure Time Growth Score Equivalent at 12 Months
Ramy czasowe: Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
The Vineland-3 Play and Leisure Time subdomain GSV provides an equal-interval scale for measuring developmental change over time.
Higher growth score equivalents indicate greater developmental progress in play and leisure skills.
|
Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
|
Change from Baseline in Vineland Adaptive Behavior Scales, Third Edition (Vineland-3) Coping Skills Age-Equivalent Score at 12 Months
Ramy czasowe: Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
The Vineland-3 Coping Skills subdomain age-equivalent score represents the age in years and months at which the participant's score is typical for an average individual.
Higher age-equivalent scores indicate more advanced coping skills.
|
Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
|
Change from Baseline in Vineland Adaptive Behavior Scales, Third Edition (Vineland-3) Coping Skills Growth Score Equivalent at 12 Months
Ramy czasowe: Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
The Vineland-3 Coping Skills subdomain GSV provides an equal-interval scale for measuring developmental change over time.
Higher growth score equivalents indicate greater developmental progress in coping skills.
|
Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
|
Change from Baseline in Vineland Adaptive Behavior Scales, Third Edition (Vineland-3) Gross Motor Skills Age-Equivalent Score at 12 Months
Ramy czasowe: Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
The Vineland-3 Gross Motor Skills subdomain age-equivalent score represents the age in years and months at which the participant's score is typical for an average individual.
Higher age-equivalent scores indicate more advanced gross motor skills.
|
Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
|
Change from Baseline in Vineland Adaptive Behavior Scales, Third Edition (Vineland-3) Gross Motor Skills Growth Score Equivalent at 12 Months
Ramy czasowe: Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
The Vineland-3 Gross Motor Skills subdomain GSV provides an equal-interval scale for measuring developmental change over time.
Higher growth score equivalents indicate greater developmental progress of gross motor skills.
|
Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
|
Change from Baseline in Vineland Adaptive Behavior Scales, Third Edition (Vineland-3) Fine Motor Skills Age-Equivalent Score at 12 Months
Ramy czasowe: Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
The Vineland-3 Fine Motor Skills subdomain age-equivalent score represents the age in years and months at which the participant's score is typical for an average individual.
Higher age-equivalent scores indicate more advanced fine motor skills.
|
Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
|
Change from Baseline in Vineland Adaptive Behavior Scales, Third Edition (Vineland-3) Fine Motor Skills Growth Score Equivalent at 12 Months
Ramy czasowe: Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
The Vineland-3 Fine Motor Skills subdomain GSV provides an equal-interval scale for measuring developmental change over time.
Higher growth score equivalents indicate greater developmental progress in fine motor skills.
|
Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
|
Change from Baseline in Frequency of Reported Seizure Events at 12 Months
Ramy czasowe: Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
Seizure frequency is assessed through caregiver-reported seizure diaries documenting the number and type of seizure events over each measurement period.
Seizure counts are analyzed as rates to account for variability in the duration of time covered by seizure diaries.
Lower seizure rates indicate decreased seizure frequency.
|
Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
|
Change from Baseline in Average Total Sleep Time Measured by Actigraphy at 12 Months
Ramy czasowe: Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
Total sleep time is the total amount of sleep obtained during the sleep period as measured by actigraphy, expressed in minutes.
Higher values indicate longer sleep duration.
|
Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
|
Change from Baseline in Average Effective Sleep Measured by Actigraphy at 12 Months
Ramy czasowe: Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
Effective sleep is the percentage of time asleep during the sleep period as measured by actigraphy.
Values range from 0% to 100%, with higher percentages indicating more consolidated sleep.
|
Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
|
Change from Baseline in Average Sleep Efficiency Measured by Actigraphy at 12 Months
Ramy czasowe: Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
Sleep efficiency is the ratio of total sleep time to time in bed, expressed as a percentage.
Values range from 0% to 100%, with higher percentages indicating greater sleep efficiency.
|
Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
|
Change from Baseline in Average Number of Nocturnal Awakenings Measured by Actigraphy at 12 Months
Ramy czasowe: Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
Nocturnal awakenings are the number of times a participant awakens during the sleep period as measured by actigraphy.
Lower values indicate fewer sleep disruptions.
|
Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
|
Change from Baseline in Average Duration of Nocturnal Awakenings Measured by Actigraphy at 12 Months
Ramy czasowe: Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
Duration of nocturnal awakenings is the average length of time spent awake during the sleep period as measured by actigraphy, expressed in minutes.
Lower values indicate shorter awakening durations.
|
Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
|
Change from Baseline in Average Sleep Onset Latency Measured by Actigraphy at 12 Months
Ramy czasowe: Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
Sleep onset latency is the time from attempting to sleep to the onset of sleep as measured by actigraphy, expressed in minutes.
Lower values indicate faster sleep onset.
|
Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
|
Change from Baseline in Average Total Sleep Time Reported in Sleep Diaries at 12 Months
Ramy czasowe: Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
Total sleep time as reported in caregiver-completed sleep diaries, representing the total amount of sleep the participant obtained during the sleep period, expressed in minutes.
Higher values indicate longer sleep duration.
|
Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
|
Change from Baseline in Average Duration of Nocturnal Awakenings Reported in Sleep Diaries at 12 Months
Ramy czasowe: Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
Duration of nocturnal awakenings as reported in caregiver-completed sleep diaries, representing the average length of time the participant spent awake during the sleep period, expressed in minutes.
Lower values indicate shorter awakening durations.
|
Week 0, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Sponsor
Współpracownicy
Współpracownicy
Śledczy
Śledczy
- Główny śledczy: Christopher J Keary, MD, Massachusetts General Hospital
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Szacowany)
Rozpoczęcie studiów
1 sierpnia 2026
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Zakończenie podstawowe
1 września 2028
Ukończenie studiów (Szacowany)
Ukończenie studiów
1 września 2029
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany
11 lutego 2026
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
11 lutego 2026
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Pierwszy wysłany
18 lutego 2026
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia wysłana aktualizacja
21 sierpnia 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
19 sierpnia 2026
Ostatnia weryfikacja
Ostatnia weryfikacja
1 sierpnia 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
Inne numery identyfikacyjne badania
- 2025P003327
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Opis planu IPD
Nie ma obecnie planów udostępniania indywidualnych danych pacjentów (IPD) osobom zewnętrznym, ze względu na względy dotyczące prywatności uczestników, ryzyko ponownej identyfikacji ze względu na wielkość i podatność badanej populacji oraz ograniczenia w materiałach dotyczących zgody i protokole, które obecnie nie zezwalają na udostępnianie danych osobom zewnętrznym.
Polityka instytucjonalna wymaga określonych umów o korzystaniu z danych (DUA) dla każdej aktywności związanej z udostępnianiem danych, a badanie jest chronione Certyfikatem Poufności, co dodatkowo ogranicza ujawnianie informacji umożliwiających identyfikację.
Zespół badawczy może rozważyć udostępnienie danych pozbawionych identyfikatorów w przyszłości, pod warunkiem publikacji wyników oraz wdrożenia solidnych mechanizmów zarządzania i zatwierdzania.
Polityka instytucjonalna wymaga określonych umów o korzystaniu z danych (DUA) dla każdej aktywności związanej z udostępnianiem danych, a badanie jest chronione Certyfikatem Poufności, co dodatkowo ogranicza ujawnianie informacji umożliwiających identyfikację.
Zespół badawczy może rozważyć udostępnienie danych pozbawionych identyfikatorów w przyszłości, pod warunkiem publikacji wyników oraz wdrożenia solidnych mechanizmów zarządzania i zatwierdzania.
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .