Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Kvalita života u pediatrických pacientů s HHT

11. března 2026 aktualizováno: Ashley Nelson

Zdravotní kvalita života a klinické využití u dětských a mladých dospělých pacientů s hereditární hemoragickou telangiektázií

Tato observační studie hodnotí zdravotně související kvalitu života (HR-QoL) u pediatrických a mladých dospělých pacientů ve věku 2–25 let s dědičnou hemoragickou teleangiektázií (HHT). Způsobilí účastníci jsou pacienti, kteří jsou léčeni v Cincinnati Children's Hospital Medical Center, a/nebo jejich pečovatelé. Účastníci vyplní ověřené dotazníky kvality života hodnotící fyzické, emocionální, sociální a nemocí specifické fungování za posledních 30 dní. Párová retrospektivní revize lékařské dokumentace posoudí závažnost onemocnění a klinické využití, včetně výkonů a zobrazovacích vyšetření. Primárním cílem je popsat průměrné skóre kvality života pro tuto populaci. Sekundární cíle zahrnují vyhodnocení vztahů mezi skóre kvality života, závažností onemocnění a klinickým využitím.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Zatím nenabíráme

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
70

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.
  • Jméno: Katie Wusik, Master of Genetic Counseling
  • Telefonní číslo: (513) 636-3200
  • E-mail: katie.wusik@cchmc.org

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45221
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kontakt:
          • Katie Wusik, Master of Genetic Counseling
          • Telefonní číslo: 513-636-3200
          • E-mail: katie.wusik@cchmc.org

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Studijní populace bude zahrnovat pediatrické a mladé dospělé pacienty ve věku 2-25 let s potvrzenou diagnózou Hereditární hemoragické teleangiektázie, kteří jsou léčeni v Cincinnati Children's Hospital Medical Center. Oprávnění účastníci budou identifikováni prostřednictvím elektronické zdravotní dokumentace na základě diagnostických kritérií a klinických záznamů. Budou zahrnuti jak respondenti prostřednictvím opatrovníků (pro děti ve věku 2-17 let), tak respondenti samotní pacienti (pro osoby ve věku 8-25 let). Účastníci vyplní ověřené dotazníky kvality života, které hodnotí zdravotně související a nemocí specifickou kvalitu života za posledních 30 dní. Bude provedena párová retrospektivní revize dokumentace za účelem získání klinických proměnných včetně závažnosti onemocnění, výkonů, zobrazovacích vyšetření a dalších ukazatelů využívání zdravotní péče spojených s HHT.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • • Pacient ve věku 2–25 let s potvrzenou (genetickou nebo klinickou) diagnózou definitivní HHT

    • Rodič nebo zákonný zástupce ochotný a schopný vyplnit dotazník pro pečovatele u pacientů ve věku 2–17 let.
    • U pacientů >18 let ochotný a schopný vyplnit pacientský dotazník.
    • Péče poskytovaná prostřednictvím CCHMC (alespoň jedna návštěva u genetického poradce nebo ředitele HHT centra)
    • Schopnost vyplnit dotazník v angličtině
    • Pro vlastní vyplnění: věk pacienta větší nebo rovný 8 let a souhlas s dotazníkem.

Kritéria pro vyloučení:

  • Pacienti starší 25 let.
  • Pacienti mladší 2 let.
  • Jedinci bez definitivní diagnózy HHT.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celkové skóre PedsQL
Časové okno: 30 dní
Průměrné celkové skóre zdravotně související kvality života měřené pomocí Inventáře kvality života dětí (PedsQL). Skóre se pohybuje od 0 do 100, přičemž nižší skóre indikuje horší kvalitu života.
30 dní
HHT-QOL
Časové okno: posledních 30 dní
Průměrné skóre v rozmezí 0–16 hodnotící zátěž spojenou s příznaky HHT a funkční dopad. Vyšší skóre indikuje horší postižení.
posledních 30 dní

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Skóre závažnosti epistaxe
Časové okno: posledních 30 dní
Spojitá škála (0-10) měřící závažnost krvácení z nosu. Vyšší skóre značí závažnější epistaxi.
posledních 30 dní
Skóre závažnosti HHT
Časové okno: životnost
Souvislé skóre v rozsahu 0–7 odrážející celoživotní závažnost onemocnění na základě orgánových AVMs a anamnézy krvácení.
životnost
Klinické využití
Časové okno: životnost
Počet procedur (embolizace, kauterizace) a zobrazovacích studií (MRI, CT, bublinková echokardiografie).
životnost

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Ashley Nelson

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. července 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. prosince 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. srpna 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
11. března 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
11. března 2026

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
16. března 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
16. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
11. března 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • CCHMC_HHT_QOL_2026

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení