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Calidad de Vida en Participantes Pediátricos con HHT

11 de marzo de 2026 actualizado por: Ashley Nelson

Calidad de Vida Relacionada con la Salud y Utilización Clínica en Pacientes Pediátricos y Adultos Jóvenes con Telangiectasia Hemorrágica Hereditaria

Este estudio observacional evalúa la calidad de vida relacionada con la salud (CVRS) en pacientes pediátricos y adultos jóvenes de 2 a 25 años con Telangiectasia Hemorrágica Hereditaria (HHT). Los participantes elegibles son pacientes que reciben atención en el Centro Médico del Hospital Infantil de Cincinnati y/o sus cuidadores. Los participantes completarán cuestionarios validados de calidad de vida que evalúan el funcionamiento físico, emocional, social y específico de la enfermedad durante los últimos 30 días. Una revisión retrospectiva emparejada de historias clínicas evaluará la gravedad de la enfermedad y la utilización clínica, incluyendo procedimientos y estudios de imagen. El objetivo principal es describir las puntuaciones medias de calidad de vida para esta población. Los objetivos secundarios incluyen evaluar las asociaciones entre las puntuaciones de calidad de vida, la gravedad de la enfermedad y la utilización clínica.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Aún no reclutando

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
De observación

Inscripción (Estimado)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
70

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Estudio Contacto

El nombre y la información de contacto de la persona que puede responder las preguntas de inscripción para un estudio clínico. Cada ubicación donde se lleva a cabo el estudio también puede tener un contacto específico, que puede responder mejor a esas preguntas.
  • Nombre: Katie Wusik, Master of Genetic Counseling
  • Número de teléfono: (513) 636-3200
  • Correo electrónico: katie.wusik@cchmc.org

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45221
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Contacto:
          • Katie Wusik, Master of Genetic Counseling
          • Número de teléfono: 513-636-3200
          • Correo electrónico: katie.wusik@cchmc.org

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

La población del estudio incluirá pacientes pediátricos y adultos jóvenes de 2 a 25 años con un diagnóstico confirmado de Telangiectasia Hemorrágica Hereditaria que reciban atención en el Cincinnati Children's Hospital Medical Center. Los participantes elegibles serán identificados a través del registro médico electrónico basándose en criterios diagnósticos y registros clínicos. Se incluirán tanto encuestados por representación del cuidador (para niños de 2 a 17 años) como encuestados por autoinforme del paciente (para individuos de 8 a 25 años). Los participantes completarán cuestionarios validados de calidad de vida que evalúan la calidad de vida relacionada con la salud y específica de la enfermedad durante los últimos 30 días. Se realizará una revisión retrospectiva emparejada de historias clínicas para obtener variables clínicas que incluyen gravedad de la enfermedad, procedimientos, estudios de imagen y otras medidas de utilización de atención médica asociadas con la THH.

Descripción

Criterios de inclusión:

  • • Paciente de 2 a 25 años con diagnóstico confirmado (genético o clínico) de HHT definitivo

    • Padre o tutor legal dispuesto y capaz de completar la encuesta del cuidador para pacientes de 2 a 17 años.
    • Para pacientes >18, dispuesto y capaz de completar la encuesta del paciente.
    • Recibir atención a través de CCHMC (al menos una visita con el asesor genético o director del Centro HHT)
    • Capacidad para completar la encuesta en inglés
    • Para autoinforme: paciente mayor o igual a 8 años que asienta a la encuesta.

Criterios de exclusión:

  • Pacientes mayores de 25 años.
  • Pacientes menores de 2 años.
  • Personas sin diagnóstico definitivo de HHT.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Puntuación Total de PedsQL
Periodo de tiempo: 30 días
Puntuación media total de calidad de vida relacionada con la salud medida mediante el Inventario de Calidad de Vida Pediátrica (PedsQL). Las puntuaciones oscilan entre 0 y 100, donde puntuaciones más bajas indican una peor calidad de vida.
30 días
HHT-QOL
Periodo de tiempo: últimos 30 días
Puntuación media que va de 0 a 16 para evaluar la carga de síntomas relacionados con la HHT y el impacto funcional. Las puntuaciones más altas indican un deterioro mayor.
últimos 30 días

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Puntuación de Gravedad de la Epistaxis
Periodo de tiempo: últimos 30 días
Puntuación continua (0-10) que mide la gravedad de la hemorragia nasal. Las puntuaciones más altas indican una epistaxis más grave.
últimos 30 días
Puntuación de Gravedad de HHT
Periodo de tiempo: de por vida
Puntuación continua de 0 a 7 que refleja la gravedad de la enfermedad a lo largo de la vida, basada en las MAV de órganos y el historial de sangrado.
de por vida
Utilización Clínica
Periodo de tiempo: duración de vida
Número de procedimientos (embolización, cauterización) y estudios de imagen (RM, TC, ecocardiografía con contraste de burbujas).
duración de vida

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Ashley Nelson

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Estimado)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
1 de julio de 2026

Finalización primaria (Estimado)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
1 de diciembre de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
1 de agosto de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
11 de marzo de 2026

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
11 de marzo de 2026

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
16 de marzo de 2026

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
16 de marzo de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
11 de marzo de 2026

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de marzo de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • CCHMC_HHT_QOL_2026

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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